SK케미칼(사장 박만훈)은 자체 개발한 혈우병치료제 바이오신약 물질 'NBP601'의 FDA 신약 시판허가 신청이 완료됐다고 29일 밝혔다. NBP601은 SK케미칼이 자체 기술로 개발해 지난 2009년 호주 CSL사(CSL Limited. 이하 CSL)에 기술 수출한 유전자재조합 바이오 신약 혈우병치료제로 그 동안 미국과 EU 등지에서 글로벌 임상을 진행해왔다. 국내 제약사가 개발한 유전자재조합 단백질치료제가 미국 FDA에서 시판 허가 심사단계에 진입한 것은 이번이 처음이다. NBP601은 혈우병과 관련된 인자 중 하나인 제 8인자 (Factor VIII)의 안정성을 획기적으로 개선시킨 유전자재조합 바이오 신약. 특히 약물의 생체 내 반감기를 늘여 약물투여횟수를 줄임으로써 환자들의 투약 편의성을 높이고 삶의 질을 개선시킨 것이 큰 장점으로 글로벌 임상을 통해 FDA신약 승인에 필요한 모든 주요 평가요건을 충족시켰다고 회사 측은 설명했다. 최근 토론토에서 열린 ISTH학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis)에서 공개된 임상 결과에 따르면 예방적 치료를 받은 환자들은 연간출혈빈도(ABR, annualized bleeding rate) 수치가 평균 1.14로 기존 약물에 비해 40%가 개선된 것으로 나타났고 연간자연출혈빈도(AsBR, annualized spontaneous bleeding rate) 수치는 평균 0.0을 기록했다. 전체 848건의 임상 중 94%가 NBP601 2회 이하 투여, 그리고 81%는 NBP601 1회 투여로 출혈이 관리됐다. 출혈에 대한 지혈 관리도 전체 835건중 94%가 매우 우수(excellent) 또는 우수(good)함을 보였다. 특히 A형 혈우병 치료제의 주요 부작용인 '중화항체반응'은 1건도 보고되지 않았다고 회사 측은 전했다. FDA신약 시판 허가 심사는 최종 승인까지 통상적으로 1년 가량 소요되는 것으로 알려져 있으며 SK케미칼은 파트너사인 CSL 베링과 유기적 협력을 통해 'NBP601'의 성공적 글로벌 런칭을 위해 전사적 노력을 기울일 방침이다. 회사 측 관계자는 "CSL 베링과 협력을 통해 NBP601이 미국 바이오 시장에 조기 안착할 수 있도록 할 것"이라며 "'NBP601'은 기존 약물 대비 안정성과 반감기가 획기적으로 개선된 약물로 혈우병 치료의 새로운 전기가 될 것"이라고 말했다. 한편 A형 혈우병은 제 8인자의 결함 혹은 결핍 등으로 발병되는 선천적 출혈성 장애 희귀 질환으로, 유전적 결함 등으로 인체 내에서 혈액 응고인자가 만들어지지 않아 지혈이 잘 되지 않는 증상을 보인다. 현재 전 세계적으로 약 남성 5000~1만명당 1명이 앓고 있다.

식약처 산하 식품의약품안전평가원은 의약외품 개발자나 제조사 등이 의약외품 허가·신고에 대해 쉽게 이해할 수 있도록 '의약외품 허가절차 길라잡이'를 발간한다고 28일 밝혔다. 이번 길라잡이(안내서)는 의약외품 제조·수입업 신고부터 품목 허가·신청에 대한 세부 설명과 관련 규정 등에 대해 체계적으로 안내하기 위해 마련됐다. 주요 내용은 ▲의약외품 해당 여부 ▲품목 허가 또는 신고 대상 구분 ▲관련 규정 및 가이드라인 등 설명 ▲품목 신청 자료 및 절차 안내 등이다. 특히 의약외품 3개 품목군을 쉽게 이해할 수 있도록 정리했다. 보건용 마스크, 치약제와 감염병 예방용 살충제는 안전성·유효성 심사에 필요한 자료를 별도로 안내한다. 안전평가원은 "이번 길라잡이를 통해 의약외품 허가·신고 등을 준비하는 제조사 등의 허가·신고에 대한 이해를 증진하는데 도움이 될 것"이라고 밝혔다. 자세한 내용은 홈페이지(www.mfds.go.kr)→ 법령·자료→ 홍보물자료→ 일반홍보물에서 확인할 수 있다.

앞으로 상호명이 같은 치료재료 업체들은 심사평가원으로부터 자사 고유코드를 부여받아 관리받게 된다. 심평원은 27일부터 한 달 간 '치료재료 급여·비급여 목록 및 급여 상한금액표'에 고시된 1100여개 제조(수입)업체를 대상으로 변경사항 신고누락 정보 등에 대한 일제정비에 나선다. 치료재료 업체는 식약처 허가사항이 변경될 경우 이를 제대로 신고하지 않아 정확한 정보 확인이 어렵고, 다른 업체임에도 상호명이 같아 동일업체로 오인하는 등 치료재료 등재 품목의 체계적인 관리에 어려움이 많았다. 이번 업체정보 일제정비는 ▲사용목적 변경 ▲모델명 추가 등 허가 변경사항 신고 누락과 ▲양도& 8228;양수에 따른 업체명 변경 등 신고대상 정보에 대한 일제정비를 통해 치료재료 보험급여를 위한 목록관리의 정확성을 높이고자 마련됐다. 특히 동일한 명칭이 발생될 수 있는 업체명의 경우 치료재료 업체별로 고유코드를 부여해 업체별 등재품목에 대한 상세정보를 체계적으로 관리할 방침이라는 것이 심평원 측 설명이다. 심평원은 "국민·요양기관·업체 등에게 치료재료의 정확한 정보제공을 통해 환자 진료 시 치료재료 사용에 대한 안정성 확보에 도움이 될 것으로 기대한다"고 밝혔다. 이번 일제정비는 심평원 홈페이지 화면에서 확인·수정이 가능하며, 화면 접속을 위해 한국정보인증에서 발급한 '범용공인인증서(법인용)' 또는 건강보험공단 국민연금관리공단에서 '법인(사업자)용 공인인증서'를 발급(무료)받아 사용하면 된다.