[데일리팜=차지현 기자] 신약개발 바이오벤처 카이노스메드가 간염증 부작용으로 임상을 중단한 다계통위축증(MSA) 파이프라인 개발을 지속한다. 연내 200억원 규모 투자를 유치해 새롭게 임상 2상을 시작한다는 계획이다.이기섭 카이노스메드 대표 카이노스메드는 19일 서울 여의도 한국거래소에서 기자간담회를 열고 MSA 치료제 후보물질 'KM-819' 국내 임상 2상 이중맹검 해제 결과를 공개했다.KM-819은 FAF1 단백질의 과발현을 억제함으로써, 도파민 신경세포를 보호하고 파킨슨병의 주요 인자인 알파-시누클레인의 축적을 억제하는 기전의 MSA·파킨슨병 치료제 후보물질이다. FAF1 단백질은 파킨슨병 환자의 뇌조직인 흑질에 분포하는 도파민 신경세포에서 정상치보다 과다 발현되는 것으로 보고돼 있다.카이노스메드는 지난 2021년 식품의약품안전처로부터 MSA를 적응증으로 한 KM-819 임상 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 이후 국내 임상을 진행해 왔으나 올 8월 임상을 자진취하했다. 투여 환자 일부에서 이상반응이 나타나면서 임상 중단이 7개월 이상 이어진 탓이다.이날 발표를 맡은 이기섭 카이노스메드 대표는 "61명 임상 환자 등록이 된 상태에서 간염증 부작용이 보고돼 임상을 중단하게 됐다"면서 "이런 부작용은 전임상이나 건강한 사람을 대상으로 한 임상 1상에서는 발견되지 않았던 것"이라고 했다.간염은 간세포 조직에 염증이 생긴 것으로 급성 간부전이나 만성 간염으로 진행하면 사망에 이를 수 있다. 이 대표에 따르면 간 이상의 발견 시점은 KM-819 투약 후 28~145일째로 KM-819 복용으로 인해 간염증이 발견된 환자 수는 10명이었다.이 대표는 KM-819이 간수치 이상을 초래할 수 있으나 간수치 검사와 적절한 치료를 통해 정상 상태로 회복할 수 있는 수준이라고 했다.그는 "간염증이 발병한 환자에게 스테로이드 주사 치료를 했을 때 굉장히 효과가 좋았다"면서 "적절한 치료를 통해 급성 간부전으로 진행을 막을 수 있다"고 했다.KM-819의 효능에 대한 자신감도 피력했다. 이 대표는 "동물실험을 통해 KM-819이 MSA에 효과가 있다는 걸 입증했다"면서 "임상 2상 약물 투여를 중단한 24개월을 기점으로 데이터 분석을 진행한 결과 KM-819이 MSA와 파킨슨병 치료제에 효과가 있다는 징후를 확인했다"고 했다.카이노스메드는 이 같은 분석 결과를 기반으로 KM-819 개발을 지속한다는 계획이다. 내년 IND를 제출하고 국내 임상 2상을 재게하겠다는 구상이다. 이후 미국 임상도 추진, 오는 2028년 희귀의약품 지정 및 패스트트랙을 활용해 조건부 품목허가를 받겠다는 목표를 내놨다.관건은 임상 비용 마련이다. 회사는 MSA 임상에 1500만~2000만달러(약 210억~280억원), 파킨슨병 임상에 3000만달러(약 420억원)이 필요할 것으로 내다봤다. 반면 6월 말 연결기준 카이노스메드의 현금성자산은 118억원에 불과했다.법인세차감전계속사업손실(법차손)도 고민거리다. 카이노스메드의 작년 법차손은 152억원이었다. 자기자본 158억원 대비 법차손 비율은 97%에 달했다. 별다른 기술수출 성과 없이 신약개발에 몰두하는 동안 법차손 규모가 크게 증가했다.코스닥 상장사는 최근 3개 사업연도 중 2회 이상 자기자본 대비 법차손 비율이 50%를 초과하면 관리종목으로 지정된다. 올 6월 10억원의 유상증자를 추진하면서 자본을 확충, 급한 불은 끈 상태다. 다만 6월 기준 법차손 비율은 45%로 여전히 재무구조 개선의 필요성이 제기된다.이 대표는 연내 2000만달러 규모 투자를 유치할 수 있다는 입장이다.이기섭 대표는 "정확하게 회사명을 밝힐 수는 없지만 미국 내 1티어에 해당하는 그룹이 12월 내 투자를 진행하기 위해 논의 중"이라면서 "여러 투자자와 이야기 중이고 듀딜리전스도 지난주부터 시작됐다"고 했다.2020년 6월 하나금융11호스팩과 합병을 통해 코스닥에 입성한 카이노스메드는 상장 이후 전환사채(CB) 발행과 유상증자를 통해 총 618억원을 조달했다. 상장 이후 주요 파이프라인 임상 일정이 예상보다 지연되면서 주가는 눈에 띄게 낮아진 상황이다. 상장 초기 6400억원대에 형성됐던 시가총액은 현재 1271억원대로 내려앉았다.

제임스박 지씨셀 대표 [데일리팜=김진구 기자] 지씨셀이 간세포암 보조치료제 '이뮨셀엘씨'의 미 식품의약국(FDA)과의 미팅을 재개하며 미국시장 진출 속도를 높이는 중이다. FDA와의 미팅에선 이뮨셀엘씨의 현지 생산공정·품질관리와 관련한 논의가 이뤄진 것으로 전해진다. 향후 지씨셀은 FDA와 미국에서의 추가 임상 논의를 거쳐 이뮨셀엘씨의 허가에 도전한다는 계획이다.지씨셀은 12일 서울 여의도 콘래드호텔에서 기자간담회를 개최하고 이뮨셀엘씨를 비롯한 주요 파이프라인의 개발과 글로벌 진출 전략을 소개했다.지씨셀은 미국 FDA와의 미팅 재개를 올해 성과로 평가했다. 지씨셀은 올해 8월 FDA와 미팅을 진행했다. 지난 2018년 논의가 무산된 이후 6년 만이다.전지원 글로벌 BD&C 본부장은 "당시엔 우리도 많은 부분에서 도전과제를 받았고, FDA 역시 세포치료제 허가와 관련해 가이던스가 명확하지 않았다"며 "결과적으로 뚜렷한 성과를 남기지 못하고 미팅은 마무리됐다"고 되짚었다.전지원 본부장은 "올 초 FDA와의 미팅 재개를 목표로 삼았다. 개발본부 주도로 실제 미팅이 재개됐다"며 "지난 6년간 지씨셀의 데이터가 충분히 축적됐고, FDA 역시 세포치료제 관련 경험이 누적되며 가이던스가 향상됐다. 미팅은 긍정적으로 마무리됐다"고 말했다.이 미팅을 위해 지씨셀은 미국에서 이뮨셀엘씨의 현지 생산이 가능한지 준비 작업이 필요했다. 2022년 4월 인수한 바이오센트릭에서 한국과 같은 생산을 재현할 수 있는지 확인하는 과정을 거쳤다.이어진 FDA와의 미팅에선 CMC(생산공정·품질관리) 데이터가 주로 논의됐다. 전지원 본부장은 "FDA와 CMC를 논의하기 위해선 실제 미국에 기술이전이 가능한지 자체 확신이 필요했다. 바이오센트릭을 통해 확인했고, 이를 기반으로 FDA와 논의했다"고 말했다.그는 이어 "충분히 허가를 위한 접근이 가능하다고 본다. 물론 세세하게 다듬을 부분은 있지만 기술적으로 충분히 극복 가능하다고 생각한다"고 강조했다.이뮨셀엘씨의 미국 진출에서 관건은 한국의 임상 데이터 인정 여부다. 지씨셀은 대규모 추가 임상은 되도록 피하겠다는 방침이다. 한국에서 임상3상까지 거쳐 허가를 받은 데다, 2007년 발매 후 17년간 국내 환자 1만여명을 대상으로 데이터를 축적했기 때문이다. 이 데이터를 FDA가 인정할 경우 대규모 추가 임상은 거칠 필요가 없다.다만 대규모 추가 임상 가능성도 염두에 두고 현지 임상파트너사 선정도 병행하고 있다. 제임스박 지씨셀 대표는 "한국에서 허가를 받은 만큼 가교 임상만 진행할지, 임상 3상부터 바로 시작할지 등을 FDA와 논의하겠다"며 "현지 임상 파트너사를 모색 중이다. 다만 현재로선 구체적으로 언제까지 이뮨셀엘씨의 FDA 허가를 받겠다는 목표는 없다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 국내 간판 보툴리눔독소제제 전문기업 휴젤과 메디톡스의 실적 격차가 더욱 벌어지는 분위기다. 휴젤은 보툴리눔독소제제의 호조로 분기 실적 신기록을 작성하며 매출 대비 영업이익률이 50%를 넘어섰다. 메디톡스는 생산 설비 교체로 보툴리눔독소제제 수출이 감소하면서 실적이 주춤했다. 휴젤과 메디톡스의 영업이익률의 격차는 5배에 달했고 분기 매출은 2배 가량의 차이를 나타냈다.메디톡스, 보툴리눔제제 수출물량 생산 감소...이익률 11%12일 금융감독원에 따르면 메디톡스는 지난 3분기 영업이익이 60억원으로 전년동기대비 67.9% 늘었고 매출액은 539억원으로 8.2% 감소했다.보툴리눔독소제제의 매출이 수출 물량 생산의 감소로 전년대비 24% 줄었다. 메디톡스 측은 “오창 1공장의 우수 품질 유지를 위해 3분기 정기 점검 기간을 활용해 선제적으로 최신 설비 교체를 진행했으며 9월부터 정상가동에 들어갔다”라고 설명했다. 메디톡스는 대부분의 수출 물량을 생산하는 1공장의 가동률 변화에 따른 매출 영향을 최소화하기 위해 오송 3공장의 수출 국가별 제조소 추가를 추진하고 있다.지난 3분기 히알루론산 필러의 국내와 해외 매출이 전년 동기 대비 각각 32%, 2% 상승했다. 더마 코스메틱 ‘뉴라덤’은 유통채널 확대를 바탕으로 작년 동기보다 매출이 4배 이상 늘었다.메디톡스의 3분기 매출 대비 영업이익률은 11.1%로 전년동기 6.1%보다 5%포인트 상승했지만 전 분기 22.0%보다 절반 수준으로 내려앉았다.분기별 휴젤과 메디톡스 영업이익률(단위: %, 자료: 금융감독원) 메디톡스는 보툴리눔독소제제의 균주 도용 논란과 행정처분 위기를 겪으면서 실적이 큰 기복을 보였다.메디톡스는 한때 영업이익률이 50%를 상회할 정도로 호실적을 기록했다. 메디톡스는 2014년부터 2016년까지 영업이익률이 50% 이상을 기록했다. 2014년에는 65.9%에 달했다. 하지만 2019년 4분기부터 지난해 1분기까지 6분기 연속 적자를 기록했다.국내 보툴리눔독소제제 시장 경쟁이 과열 양상을 보이면서 성장세가 둔화했고, 균주 도용 소송과 허가 취소 악재 이후 소송 비용이 늘면서 수익성이 악화했다.메디톡스는 정부를 상대로 다양한 행정소송을 진행 중이다. 지난 2020년 6월 식약처가 메디톡신, 메디톡신50단위, 메디톡신150단위 등 3개 품목의 허가 취소를 결정했다. 2020년 10월 식약처는 국가출하승인을 받지 않고 판매한 메디톡신 50& 65381;100& 65381;150& 65381;200단위, 코어톡스에 대해 약사법 위반으로 품목 허가취소 행정처분 절차에 착수했다. 식약처는 2020년 12월 이노톡스에 대해 잠정 제조·판매·사용 중지와 허가 취소 등 처분 절차에 돌입했다. 메디톡스는 현재까지 판결 나온 행정처분 취소소송에서 연승 행진을 이어가고 있다.메디톡스는 최근 미국에서 휴젤과의 국제무역위원회(ITC) 분쟁을 마무리했다. 메디톡스는 지난 2022년 4월 휴젤과 휴젤아메리카, 휴젤의 미국·유럽 파트너사인 크로마파마를 ITC에 제소했다. 휴젤 측이 미국 식품의약국(FDA)에 ‘보툴렉스’의 품목허가 신청서를 제출하자 메디톡스는 휴젤이 자사 균주와 제조공정을 도용했다는 주장을 펼쳤다. ITC는 지난달 휴젤의 보툴리눔독소제제가 관세법을 위반한 사례가 없다고 심결했다.싱가포르에서도 국제 분쟁에 휘말렸다. 과거 보툴리눔톡신 파트너사와의 분쟁이다. 중국 블루미지 바이오테크놀로지의 자회사 젠틱스는 작년 1월 싱가포르국제중재센터(SIAC)에 메디톡스를 상대로 손해배상을 청구했다. 젠틱스는 메디톡스가 중국 합작법인 관련 계약을 위반했다고 주장했다. 소송가액은 7억5000만 홍콩 달러(약 1200억원)다. 메디톡스는 앨러간과 애브비 등을 상대로 라이선스 계약 위반에 따른 자료이전 및 손해배상 소송을 진행 중이다.메디톡스는 2021년 2분기부터 작년 4분기까지 11분기 연속 흑자를 기록했지만 올해 1분기 적자로 돌아섰다. 지난 2분기 22.0%의 이익률을 기록했지만 3분기에는 10%대로 떨어졌다.휴젤, 보툴리눔제제 매출 확대...실적 신기록·이익률 7년만에 50% 돌파 휴젤은 실적 신기록을 갈아치우며 메디톡스와의 실적 격차를 더욱 벌렸다.휴젤은 지난 3분기 영업이익이 534억원으로 전년보다 54.5% 확대됐고 매출은 1051억원으로 23.9% 늘었다. 매출과 영업이익 모두 창립 이후 최대 규모다. 휴젤의 3분기 영업이익은 지난 2분기의 424억원을 1분기 만에 100억원 이상 뛰어넘으며 2분기 연속 신기록을 경신했다. 휴젤은 올해 2분기와 3분기 연속 매출 신기록을 경신하며 처음으로 분기 매출 1000억원을 넘어섰다.보툴리눔독소제제 보툴렉스는 3분기 매출이 전년동기보다 41% 증가한 647억원을 기록했다. 지난 7월과 9월에 진행된 미국 선적을 중심으로 아시아 태평양에서도 매출이 증대되며 글로벌 시장 매출이 73% 확대됐다.휴젤의 지난 3분기 영업이익률은 50.8%로 전년동기보다 10.0% 상승했다. 휴젤은 지난 2017년 3분기 57.1%의 영업이익률을 기록한 이후 7년 만에 50%를 넘어섰다.분기별 휴젤과 메디톡스 매출(단위: 백만원, 자료: 금융감독원) 휴젤은 지난 2020년 2분기부터 올해 3분기까지 18분기 중 작년 1분기를 제외하고 영업이익률이 모두 30%를 상회했다. 지난해 1분기에는 호주와 캐나다에서 보툴리눔독소제제 보툴렉스를 허가받은 이후 시장 진출을 위한 영업망 구축 등에 비용 지출이 늘면서 영업이익률이 8.5%로 전 분기보다 큰 폭으로 하락한 바 있다.휴젤의 보툴리눔독소제제는 행정처분 이슈에 휘말렸지만 실적은 큰 영향을 받지 않는 모습이다. 휴젤은 2021년 11월 보툴렉스, 보툴렉스50단위, 보툴렉스150단위, 보툴렉스200단위 등 4종이 국가출하승인을 받지 않고 판매했다는 혐의로 허가취소가 예고됐다. 휴젤은 행정처분 취소소송을 제기했고 지난 2월 1심 승소 판결을 받았다.휴젤은 고순도의 실적을 지속하면서 메디톡스의 영업이익률 격차가 39.6%포인트로 전 분기보다 17.2%포인트 확대됐다. 휴젤은 지난 2021년 4분기부터 12분기 연속 메디톡스보다 높은 영업이익률을 기록 중이다.휴젤은 2021년 4분기 메디톡스의 매출을 추월한 이후 3년간 메디톡스를 앞서고 있다. 휴젤의 3분기 매출은 메디톡스보다 95.2% 많았다.

[데일리팜=김진구 기자] 텔콘RF제약이 자체 보유 중이던 비보존 주식을 활용해 에이비온에 대한 지배력을 강화한다.에이비온의 제3자 배정 유상증자에 참여하며 200억원 규모의 주식회사 비보존 주식을 넘기는 방식이다. 텔콘RF제약의 에이비온에 대한 지분율은 기존 29.94%에서 34.23%로 확대된다.12일 제약업계에 따르면 텔콘RF제약은 에이비온의 제3자 배정 유상증자에 참여한다. 텔콘RF제약은 에이비온이 발행하는 신주 242만7843주를 신규로 취득한다.거래는 현물출자 방식으로 진행된다. 텔콘RF제약이 보유한 200억2000만원 규모의 주식회사 비보존 주식 220만주를 에이비온에 넘기는 식이다. 거래는 내달 16일 마무리된다.일련의 거래를 통해 텔콘RF제약의 에이비온에 대한 지배력이 강화된다. 텔콘RF제약은 지난 상반기 말 기준 에이비온 지분 27.94%를 보유하고 있었다. 거래가 마무리되면 텔콘RF제약의 지분율은 34.23%로 확대된다.텔콘FR제약은 최근 에이비온에 대한 지배력을 높이는 데 집중하고 있다. 올해 4월엔 155억원에 에스티조합1호가 보유한 지분 대부분을 시간외매매(블록딜)로 인수하면서 기존 보유 지분을 더해 20.91%를 확보하고 에이비온 최대주주로 올라섰다.5월엔 에이비온의 150억원 규모 전환사채에 대해 전환권을 행사했다. 이로써 텔콘RF제약은 에이비온 주식 228만4843주를 추가 확보해 지분율이 27.85%로 더욱 확대됐다. 이어 10월엔 에이비온의 제3자 배정 유상증자에 참여해 100억원 규모의 신주를 추가로 취득했다. 지분율은 31.18%로 높아졌다.텔콘RF제약은 무선통신장비 사업과 제약바이오 사업을 병행하고 있다. 상반기 말 기준 무선통신장비 사업 매출은 104억원, 제약바이오 사업 매출은 192억원이다. 회사는 최근 제약바이오 부문에 대한 매출 비중을 높이는 중이다. 2022년 말 59.2% 수준이던 제약바이오 매출 비중은 작년 말 71.3%로 늘었다. 주요 제품은 알긴산나트륨 성분의 위점막 보호제 알지셀액·알긴엔액이다.에이비온은 동반진단 기반 항암신약을 연구개발하는 업체다. 주요 파이프라인으로는 ▲비소세포폐암 표적항암제 후보물질 ‘ABN401(바바메킵)’ ▲인터페론-베타 기반 항바이러스 치료제후보물질 ‘ABN101’ ▲소세포암·유방암·난소암을 타깃으로 하는 클라우딘3 단백질 표적 후보물질 ‘ABN501’ ▲항체-사이토카인 융합단백질 플랫폼 기술의 ‘ABN202’ 등이 있다.비상장사인 주식회사 비보존은 통증을 포함한 뇌신경질환 치료제 개발 업체다. 비마약성 진통제 오피란제린을 개발 중이다. 수술 후 통증을 타깃으로 국내 임상3상을 마무리하고 출시를 앞두고 있다. 최대주주는 비보존제약이다. 주식회사 비보존 주식 24.01%를 보유하고 있다. 텔콘RF제약의 경우 2대주주로 기존에 15.10%의 지분을 보유했다. 에이비온의 유상증가에 참여하면서 7.54%로 낮아졌지만 2대주주의 지위는 유지된다.

[데일리팜=황병우 기자] 셀트리온이 미국 트럼프 2기 정부 출범이 회사의 바이오시밀러와 CDMO(위탁개발생산) 사업에 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대했다.12일 셀트리온은 '미국 트럼프 2기 정부 출범에 따른 당사 사업 영향 및 전망'을 주제로 주주에게 회사의 사업에 미치는 영향을 발표했다.먼저 셀트리온은 산업연구원에서 발간한 '미국 대선 시나리오별 한국 산업 영향과 대응 방향' 보고서를 인용해 트럼프 정부가 제네릭과 바이오시밀러 사용 촉진에 우호적일 것으로 평가했다.현재 미국 내 의료비 지출 규모는 2023년 기준 미국 전체 GDP의 17.6%에 해당할 만큼 상당한 비중을 차지하고 있다.이를 해결하기 위해 트럼프 1기 정부에서는 약가 인하를 위한 미국 우선(Lowering Drug Prices by Putting America First) 행정명령을 비롯해 '미국 환자 우선'(American Patients First) 계획 등을 시행했다.해당 정책은 경쟁 강화(Improve Competition) 및 표시가격 인하(Lowering List Prices) 등 바이오시밀러에 우호적인 내용들을 담고 있다.셀트리온은 "트럼프 2기 정부가 출범하면 과거 임기 당시 정책을 이어받아 의료정책을 추진할 것으로 기대된다"며 "셀트리온 주요 사업인 바이오시밀러 처방 확대에 우호적인 제반 환경이 형성될 것으로 전망된다"고 밝혔다.또 트럼프 1기 정부가 제약사가 미국 3대 처방약급여관리업체(PBM) 등에 리베이트를 지급하는 것을 막는 법안을 의회에 발의하며 의약품 비용을 통제하는 정책을 추진했다는 점도 바이오시밀러 시장에 우호적인 환경으로 언급됐다.이와 함께 감세를 통해 경기부양의 부작용인 재정적자 심화를 완화하기 위해 PBM 제도 개선을 추진하면서 바이오시밀러 사용의 확대를 촉진하는 정책도입이 예측되는 점도 셀트리온에 호재가 될 것으로 예측했다.특히 셀트리온은 미래 성장동력으로 꼽고 있는 CDMO 산업에도 긍정적인 영향을 전망했다.미국 의회에서 추진하고 있는 '생물보안법'(Biosecure Act)는 미국 정부가 우려하는 생명공학 기업 및 이들과 거래하는 기업과 계약을 맺거나 보조금을 제공하는 것을 금지하는 내용을 담고 있다.이 때문에 한국, 일본, 인도 등 산업 경쟁력을 갖춘 우방 국가를 중심으로 새로운 공급망 구축이 진행될 것으로 분석된다.셀트리온은 "미국 산업 흐름에 발맞춰 CDMO 법인 설립을 연내 완료해 중국 기업에 대한 수요를 확보할 수 있는 기회로 삼고자 준비하고 있다"며 "셀트리온이 100% 지분을 보유한 자회사 형태로 국내 또는 해외에 신규 공장을 확보해 생산 캐파를 증대할 계획이다"고 말했다.이밖에도 셀트리온은 트럼프 2기 정부가 미국 우선주의를 핵심 정책 기조로 삼고 있는 만큼 달러 강세 흐름이 무역 분쟁과 금리 상승 압력으로 이어질 것으로 내다봤다.이 과정에서 셀트리온의 제품이 WTO 합의에 따라 관세가 부과되지 않아 향후 관세의 인상에 추가적인 영향을 받지 않을 것이란 예측이다.셀트리온은 "트럼프 2기 정부 출범을 통해 타 업종 대비 영업 확대 및 실적 성장 등 순수 사업 활동에 집중할 수 있는 기회를 맞이하게 될 것으로 예상한다"며 " 셀트리온은 미국 제약바이오 산업 변화에 주목하며, 사업 기회를 극대화해 실질적인 성과를 창출하겠다고 강조했다"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 극희귀질환인 드라벳 증후군이 치료 옵션이 늘어났음에도 여전히 사각지대가 존재해 치료환경 개선이 필요하다는 지적이 나왔다.의료용 대마인 칸나비디올 도입에도 약물에 반응하지 않는 환자가 있어 새로운 옵션의 접근성을 고민해야 한다는 주장이다. 드라벳 증후군은 생후 1년 이내에 열과 경련을 시작으로 성인기까지 증상이 지속되며 발작 발생 이후에는 거의 모든 환아가 중등도에서 중증의 장애를 겪게 되는 신경학적 희귀질환이다.전 세계적으로 1~2만 명당 한 명이 발생하는 희귀질환으로 알려졌지만, 국내에서는 공식적으로 조사된 유병률조차 없고 2022년에 극희귀질환으로 지정됐다.일반적으로 생후 6개월 차에 발열과 함께 발생하는 열성 경련과 비슷하게 첫 발작이 시작되는 것이 드라벳 증후군의 주요 특징이다.가장 큰 위험 요인은 ‘발작 중 예상치 못한 돌연사(SUDEP)’다. 난치성 뇌전증의 돌연사 비율은 20~25%지만 드라벳 증후군의 경우 전체 사망의 최대 59%가 발작으로 인한 돌연사와 관련이 있는 것으로 알려져 있다.드라벳 증후군의 치료 목표는 발작 빈도와 발작 외 증상을 조절해 환자의 돌연사 위험을 줄이고 삶의 질을 개선하는 것이다.초기 치료에는 항발작약이 사용되며, 드라벳 증후군이 가지는 '약물 불응성'의 특징에 맞춰 항발작약인 스티리펜톨과 칸나비디올 등 부가요법(add-on treatment)을 추가로 사용하게 된다.칸나비디올의 경우 긴급 도입 의약품으로서 한국희귀·필수의약품센터를 통해 비급여로 공급되다가 2021년 4월부터 건강보험이 적용된 의료용 대마 제제다.이와 관련해 강훈철 세브란스병원 소아신경과 교수는 정부의 의료용 대마 허용이 드라벳 증후군 치료환경 개선에 기여했다고 강조했다.강 교수는 "드라벳 증후군 환아 보호자들의 절실한 목소리, 그리고 학계에 보고된 객관적인 데이터 등에 기반해 정부가 결정을 내린 덕분에 새로운 치료제를 도입할 수 있었다"고 설명했다.약물 불응 드라벳 증후군 한계…근본적 해결책 절실다만 스티리펜톨과 칸나비디올은 한국희귀·필수의약품센터를 통해서만 수급이 가능하고 약제 신청부터 보험급여 인정 기준을 충족하기까지의 치료 과정도 다소 복잡해 한계가 있다는 지적이다.강훈철 세브란스병원 소아신경과 교수특히 여전히 기존 약물에 불응하는 드라벳 증후군 환자가 많아 치료에 발작 관리의 측면에서 봤을 때 사각지대가 존재한다는 시각이다.치료옵션이 한정된 국내와 달리 해외에는 새로운 옵션이 등장하면서 선택지가 늘어나고 있는 상태다.장기적으로 봤을 때 국내 역시 드라벳 증후군 환자와 보호자의 삶의 질을 저하하는 발작의 근본적인 치료가 필요하다는 게 전문가들의 공통된 의견이다.발작 조절에 유의미한 효과를 보이면서 추가적인 동반질환 및 장애 등을 관리할 수 있는 새로운 치료 옵션이 생기면 치료환경이 크게 개선될 수 있을 것으로 전망하고 있다.또 극희귀질환이라는 한계가 있지만 정부의 '중증·희귀질환 치료제 신속등재를 통한 의료비 부담 완화'와 맞물려 드라벳 증후군의 혜택에 대한 기대감도 있는 상태다.실제 지난해 개정된 소아 경평 면제 제도에 이어 제1차 허가-평가-협상 연계제도 시범사업 선정 결과 등으로 미루어 볼 때 소아희귀난치질환에 대한 정부의 관심은 당분간 이어질 것으로 업계는 예측하고 있다.A 상급종합병원 소아청소년과 교수는 "사각지대 중에서도 더욱 소외된 극희귀질환 드라벳 증후군의 치료 환경 개선을 위해, 정부가 한 번 더 시의성 있는 결단이 필요하다"고 말했다.

[데일리팜=차지현 기자] 금융당국이 상장을 앞둔 제약바이오·헬스케어 기업에 한층 엄격한 잣대를 들이대고 있다. 기업공개(IPO) 증권신고서를 이전보다 꼼꼼하게 들여다보는 분위기다.올해와 작년 모두 증권신고서 정정 절차 없이 증시에 입성한 기업은 단 한 곳도 없었다. 일 년에 한두 건에 불과했던 금융감독원 정정신고서 제출 요구 공시는 지난달에만 4건으로 대폭 늘었다.IPO 신고서 정정 건수 매년 증가, 심사 기준도↑11일 금융감독원에 따르면 올해 상장한 제약바이오·헬스케어 기업 14곳의 평균 증권신고서 정정 횟수는 2.6회로 집계됐다. 이들 기업 가운데 증권신고서 정정이 3차례 이상 이뤄진 곳은 약 50%였다.증권신고서는 상장공모를 진행하는 회사가 금융당국과 시장 투자자에게 제출해야 하는 서류다. 증권신고서에는 회사 사업 등 발행인에 대한 정보를 포함해 공모 개요, 핵심 투자 위험 등이 포함돼 있다.정정 횟수가 가장 많은 곳은 치아용 보철수복 소재 전문기업 하스로 총 5번의 정정신고서를 제출했다. 이어 GLP-1 계열 신약개발 바이오기업 디앤디파마텍이 증권신고서를 4번 정정했다.하스는 지난 4월 5일 IPO를 위한 증권신고서를 최초로 제출하고 17일 뒤 1차 정정신고서를 기재했다. 이어 4월 30일, 5월 14일, 5월 24일 2·3·4차 정정신고서를 제출했다. 마지막으로 6월 4일 5차 정정신고서를 공시하면서 첫 증권신고서를 제출한 지 두 달이 지나서야 금감원 눈높이를 충족했다.제약바이오·헬스케어 기업의 IPO 증권신고서 정정 건수는 매년 증가하는 추세다. 2022년을 보면 증시에 입성한 제약바이오·헬스케어 기업 13곳의 평균 증권신고서 정정 횟수는 2회였다. 2023년에는 상장한 기업 13곳의 평균 증권신고서 정정 횟수가 2.5회로 증가했다.2022년 상장한 제약바이오·헬스케어 기업 중 증권신고서 정정이 3차례 이상 이뤄진 곳은 약 30%였다. 플라즈마 멸균 기기 업체 플라즈맵과 동물진단 기업 바이오노트가 각각 4번, 바이오시밀러 개발사 선바이오와 약물전달시스템 플랫폼 기업 인벤티지랩이 각각 3번 증권신고서를 정정했다.작년에는 증권신고서 정정이 3차례 이상 이뤄진 곳의 비중이 약 38%로 증가했다. 백신·면역질환 치료제 개발사 큐라티스, 체외 진단 의료기기 업체 프로테옴텍, 세포 분석 자동화 시스템 장비 생산 기업 큐리옥스바이오시스템즈이 각각 3번 증권신고서를 정정했고 세포치료제 개발사 에스바이오메딕스가 4번, 의약품 온라인 유통 플랫폼 블루엠텍이 5번의 정정신고서를 기재했다.2022~2024년 상장 헬스케어기업 증권신고서 정정횟수(자료: 금융감독원) 최근 들어선 금융당국의 심사 강도가 더욱 높아지고 있다. 지난달에만 금감원이 3곳의 제약바이오·헬스케어 기업에 정정신고서 제출 요구 공시를 냈다. 표적단백질분해(TPD) 전문 신약개발사 오름테라퓨틱, 제일약품 자회사 온코닉테라퓨틱스, 인공지능(AI) 신약 개발 기업 온코크로스가 그 대상이다.금감원으로부터 정정신고서 제출 요구를 받으면 기존 신고서의 효력은 정지된다. 통상 정정 공시는 금감원이 발행사와 상장 주관사에 자진 정정 방식을 권유하는 방식으로 이뤄지고 금감원의 정정 요구 공시는 일 년에 한두 건에 불과하다는 점에서 이례적이라는 평가가 뒤따랐다.금감원은 이들 기업에 정정신고서 제출을 요구하면서 "제출된 증권신고서에 대한 심사 결과 형식을 제대로 갖추지 아니하거나 중요사항의 기재나 표시 내용이 불분명해 투자자의 합리적인 투자 판단을 저해하거나 투자자에게 중대한 오해를 일으킬 수 있는 경우에 해당돼 정정신고서 제출을 요구했다"고 밝혔다.잇단 정정에 상장 일정 지연…상장 자진철회 기업도작년 파두 사태 이후 금융당국이 상장 예비 기업을 향한 경계수위를 높이고 있다는 분석이다. 추정 실적을 지나치게 높게 책정해 공모가를 부풀렸다는 논란이 일면서 미래 추정이익과 업황을 신중하게 검토하고 있다는 게 업계 관계자들의 전언이다.특히 기술특례제도로 상장하는 바이오 기업에 대해 한층 엄격한 잣대를 들이대는 분위기다. 신약개발 바이오 업종 특성상 매출 등 실적으로 기업가치를 평가하기 어려운 데 따라 기술수출의 질이나 기술의 완성도를 세밀하게 들여다보고 있다.금감원은 예비 상장 기업이 증권신고서에서 어떤 부분을 정정해야 하는지에 대해 공식적으로 알리진 않는다. 다만 기업들이 제출한 정정신고서로 미뤄볼 때 보유 기술과 시장 환경이나 투자 위험 요소 등을 더욱 상세하게 기재하도록 요구하고 있는 걸로 보인다.2024년 예비 상장 바이오기업 증권정정신고서 정정 현황(자료: 금융감독원) 상장 문턱이 높아지면서 후발주자 제약바이오·헬스케어 기업의 고민도 깊어지고 있다.한방 및 미용 의료기기 기업인 동방메디컬은 상장 계획을 철회했다. 기관투자자 수요예측까지 마쳤으나 얼어붙은 공모주 시장에서 회사 가치를 적절히 평가받기 어렵다고 판단, 지난 7일 상장 철회신고서를 제출했다. 앞서 동방메디컬은 9월 IPO 증권신고서를 제출한 뒤 두 차례 정정신고서를 제출한 바 있다.금감원으로부터 정정신고서 제출을 요구받은 오름테라퓨틱, 온코닉테라퓨틱스, 온코크로스의 경우 상장 일정 연기가 불가피해졌다. 오름테라퓨틱은 정정 요구 공시가 올라온 지 2주 만인 5일 정정 증권신고서를 제출하면서 상장 절차를 재개했다. 온코닉테라퓨틱스, 온코크로스 역시 8일 정정신고서를 제출하고 다시 IPO 작업에 돌입했다.바이오 업계 관계자는 "금융당국의 상장 심사 강화 기조에 따라 IPO 정정신고서 제출은 통과의례라는 말이 나올 정도"라면서 "당국이 과거에는 정해진 양식을 따랐는지 위주로 검토했다면 최근 들어선 보유 기술, 시장 환경, 추정 매출의 달성 가능성 등을 꼼꼼하게 들여다보는 분위기"라고 했다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 의약품유통업체들이 저마진과 과열경쟁을 호소하고 있지만 일본 유통업계 상황은 더 어려운 것으로 나타났다.12일 한국의약품유통협회 출입기자단은 최근 일본 도쿄에서 한국병원약사회 명예회원인 오리 다카오 박사, 무라시마 테츠 약사일보 기자와 만나 일본 의약품유통업계의 현 상황에 대해 이야기를 나눴다.일본 의약품유통 시장은 메디팔, 알프레사, 스즈켄 등 상위 3개사가 시장을 점유하고 있다. 이 업체들은 일본 의약품유통 시장의 60% 이상을 점유하고 있는 것으로 나타났다. 시장 점유율 1위 메디팔의 지난해 매출은 약 2조5천억엔(약 22조7500억원)을 기록했다.다만 메디팔을 포함한 대다수 회사들의 영업이익률은 1% 미만에 그치고 있다. 국내 매출 1위 의약품유통업체 지오영의 지난해 영업이익률(2.2%)과 비교했을 때도 1% 이상 낮은 수치다. 일본의 의약품유통 시스템은 제약사 공장에서 약이 생산되면, 제약사의 물류센터에서 도매상이 의약품을 약국, 병원에 전달하는 게 일반적이다. 우리나라의 경우 제약사가 직접 유통을 담당하기도 하지만, 일본에서는 의약품유통업체가 대부분의 유통을 진행한다.무라시마 테츠 일본 약사일보 기자무라시마 기자는 “제약사가 직접 유통에 나서는 경우는 거의 없고 대부분 의약품유통업체가 대행하고 있다. 제약사-도매상-의료기관·약국의 흐름이라고 보면 된다. 몇몇 제네릭 의약품 판매사의 경우 직접 유통을 하지만 주요 업체는 모두 도매상을 통해 진행한다”라고 말했다.일본 의약품유통 시스템의 가장 큰 문제는 사입 비용이 크다는 것이다.무라시마 기자는 “제약사는 정부의 지속적인 약가 인하 정책으로 인해 의약품유통업체에게 비싼 가격에 넘기고 싶어한다. 다만 약국에서 가격을 조정하려는 힘이 강하기 때문에 저렴하게 팔지 않으면 의약품유통업체가 살아남을 수 없다. 일본은 100개 이상 점포를 소유하고 있는 스기약국, 아인약국 등 체인약국의 힘이 세다”라고 전했다.이어 “현재 의약품유통업체들도 팔면 팔수록 손해보는 구조가 형성돼 있다. 제약사에서 판매비용의 6%가량을 보상해주지만 영업이익률은 여전히 1% 미만이다. 일본 의약품유통업체들의 경영 환경은 어려운 상황”이라고 강조했다.여기에 더해 아마존, 우버 등 플랫폼 기업들도 의약품 유통 시장에 뛰어들고 있어 경쟁은 더욱 치열해진 상황이다. 이들 기업은 약배송까지 논의하고 있어 의약품유통업체 뿐만 아니라 잠재적으로 약사들의 자리도 위협하고 있다.무라시마 기자는 “일본의 대형약국 중 하나는 아마존과 협약을 맺고 온라인 약배송 신청을 받고 있다. 다만, 전자처방전을 받아야하는 선결조건 때문에 서비스 수요가 높지는 않다”라고 전했다.이어 “의약품을 배달할 수 있는 내용의 법안이나 규정 등이 바뀌면 의약품유통업계는 점점 더 어려워질 것”이라며 “약국에서도 업권이 침해될 가능성이 있다고 생각한다. 플랫폼업체들에게 대체로 부정적인 의견이 많다”라고 덧붙였다.유사하면서도 다른 유통업계 구조…"변화 필요성 공감"일본과 한국의 의약품유통 시스템은 유사하면서도 다른 점이 많다. 소수의 기업들이 독식하는 구조가 형성돼 있고 저마진 우려도 발생한다. 다만 일본의 경우 의약품유통업계가 대부분의 의약품 유통을 담당하는 점과 체인약국의 힘이 강하다는 차이점이 있다.특히 일본에는 직영 도매가 운영되지 않는다. 우리나라의 경우 병원에서 직영도매 업체를 선정해 운영하는 방식도 성행하고 있다.국내 현행법은 의료기관 개설자나 약국 개설자가 법인 의약품 도매상 주식·지분의 50%를 초과 보유하거나 특수 관계에 있으면 해당 도매상이 해당 의료기관이나 약국에 의약품을 팔지 못하게 하고 있다.다만 이 같은 법률이 마련되자 50% 이상 도매 지분을 갖는 의료기관이 '49 대 51' 구도로 지분을 짜맞춘 편법적 행태가 증가하기 시작했다.실제 서울경기 지역 대다수 대학병원들이 직영도매를 운영하고 있어 입찰 시장에서 병원 직영도매를 제외하고 다른 업체들의 영업이 용이하지 않은 게 현 상황이다.오리 다카오 박사한국의약품유통협회는 병원 직영도매가 유통업권을 위협한다고 판단해 보건복지부 등을 비롯 정부 기관에 부당성을 제기해 왔다.오리 박사는 “일본의 경우 병원이 직영도매를 운영하지는 않는다”라면서 “일본에서도 기존 공급망 등과 관련해 의약품유통업계 측면에서 개혁이 필요하다고 생각한다”라고 전했다.이어 “앞으로 의약품유통업계의 업무 내용도 바뀔 것"이라며 "사회적으로 용인될 수 있는 부분에 반하지 않는 방식으로 변화가 진행되지 않을까 생각한다”라고 강조했다.

[데일리팜=김진구 기자] 한미사이언스와 한미약품이 닷새 차이로 중장기 성장 전략을 잇달아 발표했다.경영권 갈등이 불거진 상황에서 각각의 임시주주총회를 앞둔 두 회사가 주주들의 표심을 모으고 새로운 투자자를 우군으로 확보하려는 목적이 깔려 있다는 분석이 나온다.한미사이언스는 8000억원 규모의 자금을 조달해 2028년까지 한미약품을 포함한 그룹사 매출을 현재의 2배 수준인 2조3000억원으로 끌어올리겠다는 목표를 제시했다.한미약품은 이와 별개로 자체 목표를 제시했다. 2033년까지 글로벌 매출 5조원과 영업이익 1조원을 달성하겠다는 목표다.한미약품 “2033년까지 매출 5조원·영업이익 1조원 목표”12일 제약업계에 따르면 한미약품은 지난 11일 장래 사업·경영계획을 공시했다. 같은 날 박재현 대표를 비롯해 박명희 국내사업본부장, 김나영 신제품 개발본부장, 최인영 R&D 센터장, 신해곤 글로벌 사업본부 상무 등 한미약품 주요 임원은 기관투자자를 상대로 기업설명회를 진행했다.한미약품은 2033년까지 10년 안에 매출 5조원, 영업이익 1조원 달성 목표를 제시했다. 이를 통해 글로벌 50위 제약사로 거듭나겠다는 계획이다.중장기 전략은 3단계로 구분된다. 2025년까지 1단계에선 국내시장에서 초격차 달성을 통해 본격 성장의 토대를 마련한다는 계획이다. 2028년까지 2단계에선 혁신신약·복합신약 매출을 확대하면서 글로벌 사업 역량을 더욱 강화한다는 방침이다.마지막으로 2033년까지 3단계에선 전체 매출을 5조원 이상으로 끌어올린다는 계획이다. 국내에선 2조2000억원을, 해외에선 3조원을 각각 달성하겠다는 목표를 세웠다. 또한 1조원의 영업이익을 내겠다는 목표로 제시했다. 현재 15% 수준인 영업이익률을 10년 안에 20% 수준으로 끌어올리겠다는 목표다.자료 한미약품 자료 한미약품 중장기 전략의 핵심으로 R&D를 꼽았다. 한미약품은 비만 치료제와 차세대 항암제, 희귀질환 치료제 등 3개 분야를 핵심 영역으로 꼽았다. 비만 치료제의 경우 현재 임상3상 중인 에페글레나타이드를 2026년까지 우선 개발하고, 이어 삼중작용제 ‘HM15275'와 근육증가·체중감량 동시 작용 ’HM17321'을 차례로 내놓겠다고 예고했다.차세대 항암제 영역에선 ADC(항체-약물접합)·mRNA·TPD(표적단백질분해) 등 신규 모달리티를 통해 파이프라인을 확장하고, 희귀질환 치료제 영역에선 선천성 고인슐린혈증·단장증후군·파브리병 치료제 개발에 속도를 낸다는 방침이다.한미사이언스 “4년 내 매출 2배 확대 목표…CNS 제약사 M&A도 검토"한미사이언스는 지난 6일 이와 별개로 장래 사업·경영계획을 공시했다.4년 후인 2028년까지 매출 2조3267억원을 달성하겠다는 목표를 제시했다. 작년 매출 1조2479억원의 2배 수준이다. 2028년 영업이익률 목표는 13.7%로 잡았다. 이를 위해 8150억원을 투자할 계획이다. M&A 5680억원, R&D 2000억원, 제조시설 420억원, IT인프라 50억원 등에 투입한다는 구상이다.한미사이언스는 한미약품 관련 사업 계획도 일부 소개했다. 큰 맥락에서 비만·대사질환 치료제와 항암제, 희귀질환 치료제 등을 중심으로 혁신 신약을 개발한다는 전략은 한미약품의 자체 발표 내용과 대동소이하다.자료 한미사이언스 자료 한미사이언스 다만, 세부적으로는 사업 계획상 차별점도 포착된다. 한미사이언스는 정신질환·CNS·골질환 영역을 신규로 개척한다는 계획을 함께 발표했다. 이를 위해 M&A와 코프로모션 전략을 적극적으로 구사하겠다는 게 한미사이언스의 계획이다.정신질환 치료제의 경우 한미약품에 기존 제품·채널이 없다는 점에서 M&A를 통한 시너지가 가능할 것으로 내다봤다. 대부분 장기투약이 필요하기 때문에 이 시장을 신규 개척한다면 캐시카우 역할을 수행할 수 있을 것으로도 전망했다. 또한 CNS 영역에선 M&A를 통해 새로운 신약개발 기회가 있을 것으로 구상했다.골질환 영역에선 한미약품의 기존 채널을 활용해 코프로모션이 가능할 것으로 전망했다. 이와 함께 출시 예정인 바이오시밀러를 타깃으로 국내 판권을 확보할 수 있을 것으로도 내다봤다.지주사-핵심계열사 각 임시주총 앞두고 '표심 잡기' 경쟁닷새 차이로 장래 사업·경영 계획을 지주회사와 핵심 계열사가 각각 발표한 점을 두고, 제약업계에선 눈앞으로 다가온 임시주총을 의식한 공시라는 분석이 나온다.한미그룹 경영권 갈등은 한미사이언스와 한미약품 모두에서 동시 진행 중이다. 한미사이언스의 경우 이달 28일 서울교통회관에서 임시주총이 열린다. 이날 주총에선 정관 변경의 건과 신동국·임주현 이사 신규 선임의 건이 다뤄진다.이 안건을 제안한 신동국·송영숙·임주현 등 3인 연합 측은 정관 변경을 통해 한미사이언스 이사회 정원을 11인으로 늘리고, 여기에 신동국·임주현 이사를 선임해 경영권을 차지한다는 구상이다.이에 맞서 임종윤·종훈 형제 측은 3인 연합의 정관 변경과 이사 신규 선임을 저지해 경영권을 유지한다는 계획이다. 이를 위해선 한미사이언스 주주들의 의결권 확보가 필수다. 이에 장래 사업·경영계획을 공시하고, 임종훈 대표이사가 직접 나서 기자간담회를 진행하는 등 표심 잡기에 전력을 다하고 있다는 분석이다.한미약품의 경우 내달 19일 서울교통회관에서 임시주총 개최가 예고됐다. 주총에는 신동국·박재현 이사 해임 안건과 박준석·장영길 이사 신규 선임 안건이 상정됐다.안건은 임종윤·종훈 형제 주도로 한미사이언스가 상정했다. 임종윤·종훈 형제 측은 신동국·박재현 이사를 해임하고 이 자리에 자신들이 추천한 박준석·장영길 이사를 앉혀 이사회를 장악한다는 계획이다.반면, 3인 연합 측은 안건을 부결시켜 현 박재현 대표 체제를 유지한다는 구상이다. 이에 박재현 대표를 중심으로 한미약품만의 독자적인 장래 사업·경영계획의 발표에 나섰다는 분석이 나온다. 또한 제약업계에선 박재현 대표 등 한미약품 주요 임원이 직접 기업설명회에 나선 점을 두고, 새로운 투자자를 우군으로 확보해 임시주총 표 대결에 나서려는 시도라는 분석도 나온다.