동구바이오제약(대표 조용준)과 세포바이오(대표 박현숙)는 지난 7일 '줄기세포 관련 R&D 역량'을 강화하기 위한 포괄적업무협약을 체결했다고 밝혔다. 이를통해 양측은 세포바이오가 보유한 지방유래 줄기세포의 양과 질을 획기적으로 개선하는 배양 원천기술 및 특허를 동구바이오제약의 피부과학 노하우와 접목시켜 코스메슈티컬 연구 개발에 착수한다. 특히 세계 최초 지방줄기세포 추출 키트인 SmartX®를 출시, 상업화에 성공한 경험과 바이오제약회사로서의 축적된 노하우에 세포바이오의 R&D 역량이 덧붙여져 시너지 효과가 기대된다고 동구 측은 설명했다. 세포바이오가 차세대 기술방식으로 개발한 무이종성·무혈청성의 안전성이 확보된 지방유래 줄기세포 배양액에는 세포의 노화 및 사멸을 막아주는 항세포사멸인자(anti-apoptotic factor)와 피부세포를 근원적으로 재생시키는 세포성장인자들이 고농도로 함유돼 있어 '피부장벽 보호 및 피부세포 복원'을 위한 코스메슈티컬 제품 개발에 적합할 것으로 기대된다. 또 세포 단위의 효능 검증 실험에서 신기술로 개발된 지방유래 줄기세포 배양액을 소량만 첨가해도 피부진피세포의 성장과 콜라겐 생성 능력이 촉진되는 결과를 보여, 기존 기능성 제품들의 단순 보조 효과를 뛰어넘어 줄기세포 배양액만이 보유한 차별화된 피부재생 효과를 극대화시킬 수 있을 것으로 보인다고 회사 측은 설명했다. 세포바이오는 줄기세포 및 초대세포 연구개발 기반 기업으로 줄기세포 배양요소 및 3차원 분화시스템을 개발해 제공하고 있으며 차세대 줄기세포 치료제 및 관련 기반 기술을 개발하고 있다. 조용준 동구바이오제약 대표는 "이번 세포바이오와의 업무협약을 초석으로 의료기기와 화장품뿐 아니라 피부를 타겟으로 한 줄기세포치료제에 이르는 사업을 더 강화해 국내뿐만 아니라 해외 시장까지 진출하겠다"고 포부를 밝혔다.

트레멜리무맙과 병용요법도 동시 허가 아스트라제네카가 면역조절항암제 개발에 착수했다. 타깃은 국내 환자군이 많은 비소세포폐암이다. 한국아스트라제네카는 최근 식품의약품안전처에서 면역항암신약 'MEDI4736'의 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 1차 치료 3상 임상시험 2건을 승인받았다. MEDI4736 단독요법, 트레멜리무맙과 병용요법 등의 유효성과 안전성을 백금 기반 표준 화학요법과 직접 비교하는 임상이다. 이번에 국내 3상 임상 허가를 득한 MEDI4736과 트레멜리무맙은 아스트라가 개발중인 면역항암제로, 각각 인체면역세포 무력화 단백질 PD-L1과 CTLA-4를 억제해 암을 치료한다. 아스트라제네카는 두 약제 간 병용은 물론 단독요법으로 글로벌 임상을 통해 항암 파이프라인을 강화하고, 시장성이 높은 폐암 1차 치료제 분야를 석권하겠다는 목표다. 특히 아스트라는 EGFR 유전자변이 폐암 표적항암제 '이레사(성분명 게피티닙)'의 1차 치료제 적응증 확장으로 폐암 분야 입지를 굳힌 전력을 지닌 만큼 종양 파이프라인의 미래로 평가되는 면역항암제 경쟁에서도 밀리지 않겠다는 의지다. 또 기허가 및 출시된 면역항암제들(BMS 옵디보, MSD 키트루다)이 '환자풀'이 비교적 적은 진행성 흑색종 적응증만을 보유한데 반해, MEDI4736의 경우 투약 환자군이 많은 비소세포폐암을 타깃으로 개발중인 만큼 임상 성공 시 제약사가 얻을 이익도 상대적으로 높을 전망이다. 회사 측 관계자는 "한국에 폐암 환자가 다수 존재하는 만큼 개발 중인 면역항암제들을 이용한 단독 또는 병용요법 임상을 국내에서 폭넓게 진행하고 있다"면서 "MEDI4736 단독 및 트레멜리무맙 병용 임상 역시 국내 유수 종합병원에서 연구가 진행될 예정"이라고 설명했다. 그러면서 "두 면역항암제 모두 이르면 내년 중 미국, 유럽 등 글로벌 허가에 도전하고, 이후에는 국내 출시에도 본격 나설 것"이라고 덧붙였다.

희귀질환인 특발성 폐섬유증치료제 피레스파정(피르페니돈)이 환급형 위험분담제를 적용받을 전망이다. 약가협상이 타결돼 실제 급여 등재되면 6번째 위험분담계약 적용 약제가 된다. 9일 복지부에 따르면 일본 시오노기사가 개발해 일동제약이 국내에 도입한 피레스파정은 2012년 7월31일 허가돼 2013년 1월과 같은 해 10월 두 차례 급여등재 신청했지만 거부됐다. 일동제약은 이후 환급형 위험분담으로 전환해 재도전했고, 지난 7월 약제급여평가위원회로부터 급여적정 평가받아 현재 건보공단과 협상을 앞두고 있다. 이 신약은 특발성 폐섬유증 치료제로 허가받은 국내 유일한 약제로 대체약제나 대체치료법이 없다. 특발성 폐섬유증은 알 수 없는 원인에 의해 폐의 간질에 염증발생이 반복되고, 섬유화로 인해 폐조직의 심한 구조적 변화를 야기해 사망하게 되는 질환이다. 질병의 위중도가 높고 대체치료법이 없기 때문에 급여를 요구하는 목소리도 높았다. 폐섬유화증 환자와 보호자 168명이 지난해 12월10일 건강보험 적용요청 청원서를 제출했고, 지난해부터 올해 7월까지 심사평가원에 접수된 민원신청 건수만 115건에 달한다. 일동제약은 지난해 10월 급여 신청하면서 정당 5930원에 등재 신청했다. 연간 투약비용만 1295만원(1일 3만5580원)에 달하는 고가약제다. 이 신약은 영국(리펀드), 이탈리아, 벨기에(총액제한) 등에서 위험분담제를 적용받고 있다. 약가협상에 성공해 급여 등재되면 에볼트라, 레블리미드, 얼비툭스, 엑스탄디, 잴코리에 이어 국내 6번째 위험분담계약 적용 약제가 된다.

GLP-1 유사체 계열 당뇨치료제 엑세나타이드 단일제(주사제, 서방성) 투여금지 대상에 갑상선 수질암의 개인 또는 가족력 등이 있는 환자가 새로 추가된다. 식품의약품안전처는 미국 식품의약품청(FDA)의 엑세나타이드 서방성 주사제 관련 안전성 정보에 대한 검토결과 이 같이 허가사항 변경안을 마련했다고 6일 밝혔다. 변경안을 보면, 먼저 투여금지 대상에 갑상선 수질암의 개인 또는 가족력이 있는 환자나 다발성내분비선종증 환자가 추가된다. 또 '일반적 주의사항' 항에는 "환자에게 이 약의 사용에 따른 갑상선 수질암에 대한 잠재적 위험에 대해 설명하고, 갑상선 종양의 증상에 대해 알려야 한다"는 내용이 추가된다. 증상은 경부종괴, 연하곤란, 호흡곤란, 지속된 쉰 목소리 등이 있다. 또 "이 약을 치료받은 환자에서 혈청 칼시토닌 수치의 일상적 모니터링과 갑상선 초음파를 이용해 갑상선 수질암을 진단하는 것은 불확실하다"는 내용도 '일반적 주의' 항에 신설된다. 식약처는 이 같은 변경안에 대해 오는 21일까지 의견을 받기로 했다. 한편 국내 허가된 엑세나타이드 제제는 아스트라제네카의 바이듀리언주2mg이 유일하다.

의약품 광고심의 수수료가 상향 조정되고, 학술연구 목적 임상계획 승인 수수료는 면제된다. 식품의약품안전처는 이 같은 내용의 '의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정 일부 개정고시안'을 5일 행정예고하고 오는 25일가지 의견을 듣기로 했다. 올해 1월28일 공포된 개정약사법에 맞춰 수수료를 부과하려는 후속조치다. 주요내용을 보면, 먼저 '의약품등' 수입업 (변경) 신고 수수료가 신설된다. 약사법 개정에 따라 '의약품등' 수입을 업으로 하려는 자의 수입업 (변경)신고 신청이 의무화됨에 따라 이에 따른 수수료 금액을 정한 것이다. 희귀의약품의 기준 및 시험방법 심사, 제조 및 품질관리 기준 평가 수수료도 신설된다. '의약품 등의 안전에 관한 규칙' 개정에 맞춰 희귀의약품에 대한 기준 및 시험방법 심사 및 제조 및 품질관리기준 평가가 의무화됨에 따라 이에 따른 수수료 금액을 정하기 위한 것이다. 또 수출용 의약품의 제조 및 품질관리 기준 평가 수수료가 신설되고, 임상시험등 교육실시기관 (변경)지정 수수료도 새로 마련된다. 반면 학술연구 목적 임상시험계획 (변경)승인 수수료는 면제된다. 아울러 의약품 광고심의 수수료는 현 6만원에서 10만원으로 4만원 인상된다.

식약처가 제공한 '의약품 용량주의 정보'에 따라 자누비아 등 당뇨치료제 56개 성분함량 약제가 '용량주의 허가사항 전산심사' 대상에 새로 포함된다. 또 '용법용량'과 '효능효과' 전산심사 대상에 알콕시아정30mg 등 8개 품목이 추가된다. 건강보험심사평가원은 이 같은 내용의 '용량주의 정보 관련 약제 허가사항 전산심사'와 '신규등재 약제 허가사항 전산심사' 대상약제를 5일 공개했다. 용량주의 정보관련 전산심사 대상이 되면 식약처 '의약품 용량주의 정보'를 기본으로 하고, 고시 등 약제급여 기준이 있는 경우 이를 반영해 자동 점검하게 된다. 대상약제는 자누비아, 가브스, 아마릴 등 주요 당뇨병치료제 성분함량이 대부분 포함돼 있다. 또 심혈관계, 근골격계, 비뇨기계, 신경계, 마약류 등 신규 등재 약제의 식약처 허가사항(용법용량, 효능효과)에 대해서도 전산심사가 적용된다. 역시 전산심사는 허가사항을 기본으로, 고시 등 약제급여기준이 있는 경우 이를 반영해 시행된다. 신규 '용법용량' 전산심사 적용약제는 리바로브이정2/80mg 등 4개 함량 제품과 알콕시아정30mg, 졸피드정5mg, 옥시콘틴서방정60mg 등 7개다. 또 펠루비서방정, 알콕시아정30mg, 졸피드정5mg 등은 '효능효과' 전산심사 대상에 추가된다. 심사평가원은 "프로그램 개발이 완료되는대로 이들 약제에 대한 전산심사를 시행할 예정"이라면서 "허가사항 범위 내에서 적절히 처방·투여될 수 있도록 협조해 달라"고 당부했다.

[노인의 의약품 비용부담 및 복약 어려움] 노인인구 증가는 보건의료분야 대응정책에 큰 변화를 요구하고 있다. 의약품 정책도 대표적인 영역 중 하나다. 보건사회연구원 박은자 부연구위원은 '노인의 의약품 비용부담 및 복약 어려움' 연구를 통해 이 문제를 집중 분석했다. 박 부연구위원은 "2014년 국내 65세 이상 노인인구는 전체 인구의 12.7%이지만 2034년에는 27.6%로 늘어날 것으로 예측된다"면서 "초고령사회는 단순히 노인인구가 많아진다는 것 뿐 아니라 75세 이상 또는 85세 이상 노인인구가 증가한다는 것을 의미한다"고 밝혔다. 문제는 노인의 신체기능이 청장년층과 다르듯이 85세 이상은 65~74세 노인과도 다르다는 데 있다. 박 부연구위원은 따라서 "초고령사회에 적합한 보건의료체계를 갖추는 게 우리가 직면한 새로운 과제"라고 지적했다. 그렇다면 의약품 복용과 관련된 노인의 특성은 어떤게 있을까? 박 부연구위원은 2012년 고령화연구패널자료를 활용해처방의약품 비용부담(경제적 측면)과 독립적인 의약품 복약의 어려움(신체적 측면)을 분석해 고령사회에 필요한 의약품 정책을 제시했다. 우선 65세 이상 노인의 약 11%는 정기적으로 복용하는 처방의약품 비용으로 연간 50만~99만원을 지불하는 것으로 나타났다. 약 7%는 100만원이 넘었다. 문제는 가구소득이 높은 노인보다 적은 노인이 더 많은 돈을 지출하고 있다는 데 있었다. 실제 가구 소득이 '상'인 노인은 5.6%, '하'인 노인은 8.1%가 연간 100만원 이상을 처방의약품 비용을 지불했다. 가구소득에 따른 비용부담도 뚜렷해 소득이 '상'인 노인은 처방의약품 비용이 소득의 평균 1.9%를 차지했지만, '하'인 노인은 점유율이 소득의 13.1%나 됐다. 노인은 연령이 증가할수록 다른 사람의 도움없이 의약품을 복용하는 게 어려워지기 마련이다. 패널자료에서도 65~74세 노인은 약 2%가 의약품을 복용할 때 다른 사람의 도움이 필요한 것으로 나타난 반면, 85세 이상은 약 20%가 부분적으로 또는 전적으로 다른 사람의 도움이 필요했다. 또 여러 개 만성질환을 앓을수록 독립적으로 의약품을 복용하지 못하는 경우가 더 많았다. 만성질환이 1개인 노인의 2%, 3개 이상인 경우는 4.4%가 의약품을 복용할 때 다른 사람의 도움이 전적으로 필요한 것으로 조사됐다. 박 부연구위원은 "만성질환이 유행하는 오늘날 의약품은 질병을 치료하고 관리하는 데 필수적이지만 효과 뿐 아니라 부작용과 경제적 비용 지출이 동반되므로 의약품 개발과 함께 정확하고 안전하게 복용할 수 있는 환경이 조성돼야 한다"고 지적했다. 의약품 사용에 취약한 노인은 더 절실하다고 했다. 박 연구위원은 그러면서 노인을 위한 정책적 배려로 4가지 방안을 제안했다. 먼저 약물이 노인에게 어떻게 작용하는 지 정보를 적극적으로 수집해야 한다고 했다. 노인은 임상시험을 통해 약리작용, 부작용, 적절한 용법용량 등에 대한 정보를 수집하기 어렵다. 따라서 시판후조사를 통해 노인에게 필요한 정보를 수집하고, 이를 통해 허가사항 등을 지속적으로 수정해야 한다고 제안했다. 또 여러 개 질환을 동시에 앓고 있는 노인의 경우 다중약물처방 우려가 있기 때문에 전체적으로 의약품 사용을 검토할 필요가 있다고 했다. 그는 이와 함께 저소득 노인의 의약품 비용부담을 지속적으로 모니터링 할 필요가 있고, 제네릭 의약품 처방조제를 활성화 해 경제적 부담을 줄일 수 있도록 하는 게 바람직할 것이라고 제안했다. 수입이 적은 노인에게 가중한 약값 부담은 복약순응도를 낮추는 요인이 될 수 있기 때문이다. 박 부연구위원은 끝으로 85세 이상 노인들은 신체·인지적 문제로 의약품을 독립적으로 복용하기 어려운 문제가 있는만큼 고령노인의 의약품 사용에 지속적인 관심을 기울여야 한다고 제안했다.

의약품 개발과 약제급여 정책에서 희귀의약품은 초미의 관심사이자 '뜨거운 감자'다. 그동안 의약기술 발전과 각종 제도적 인센티브는 희귀의약품 개발을 촉발시켜왔고, 그만큼 환자와 보험자 비용지출도 급격히 증가하고 있다. 4일 한국보건사회연구원 보건의료연구실 박실비아 연구위원의 '희귀의약품의 개발 현황과 국가별 정책동향'에 따르면 2014년 희귀의약품 세계시장 규모는 970억 달러로 전체 처방의약품 시장의 14.3%를 차지한다. 2020년에는 1760억 달러까지 성장해 처방약 시장의 19.1%까지 점유율이 확대될 것으로 전망된다. 국내 건강보험에서도 지출규모는 빠르게 증가하고 있다. 실제 희귀의약품 지출액은 2003년 60억원에서 2013년 1605억원으로 연평균 41% 급증했다. 건강보험 약품비 비중도 같은 기간 0.11%에서 1.21%로 높아졌다. 희귀의약품의 이런 성장에는 패러다임 전환이 큰 몫을 했다. 과거 대상 환자 수가 적어 수익성이 낮고 질환 메커니즘에 대한 지식이 부족했을 때만해도 이 시장은 개발소외 영역이었다. 하지만 미국(1983년), EU(2000년) 등지에서 제도적 인센티브가 도입된 이후 연구개발이 활발해 졌다. 연구개발비 직접 지원, 세금감면, 시판허가 신속화, 시장독점제도 등이 인센티브의 주된 흐름이다. 이런 추세는 질병에 대한 분자적, 유전자적 분석을 통해 질병을 세분화하는 기술이 점점 발전하면서 더 가속화 될 것으로 전망된다. 그러나 희귀의약품은 세계지장에서 독점적으로 개발, 판매되는 경우가 많고 중증질환자를 대상으로 매우 고가로 판매돼 보험당국과 환자에게는 큰 부담으로 작용하고 있다. 따라서 선진국들은 희귀의약품에 대한 환자의 접근성과 근거를 확보하기 위한 다양한 정책을 도입해 운영 중이다. 또 적정 사용과 효율성을 높이기 위한 정책도 마련하고 있다. 우선 접근성 확보를 위해서 기존 급여체계에서 희귀의약품의 급여 및 약가 검토를 위한 별도의 절차와 접근을 강구하는 국가들이 늘고 있다. 시판허가 되지 않았거나 급여되지 않은 희귀의약품이어도 개인환자에게 꼭 필요하다고 의사가 판단하는 경우 신청을 받아서 약품비를 지원하는 방식이다. 가령 프랑스는 ATU 제도를 통해 시판허가되지 않은 의약품을 환자별로 평가해 건강보험 재정으로 지원한다. 또 스웨덴은 급여대상이 아닌 희귀의약품에 대해 환자별로 검토해 공공재원을 통해 지원하는 시스템을 갖고 있다. 이태리, 벨기에, 호주 등도 유사한 제도를 운영하는 국가들이다. 희귀의약품은 적은 수의 환자로 단기간 수행한 임상시험에 근거해 허가되기 때문에 임상적 효과성이나 비용효과성에 관한 근거가 상대적으로 불충분할 수 밖에 없다. 반면에 매우 고가로 판매돼 보건의료비에 미치는 영향이 크기 때문에 시판 후 적절한 근거를 수집해 과학적으로 가치를 평가하는 과정이 중요하다. 따라서 선진국들은 실제 진료상황에서 희귀의약품의 효과성에 관한 근거를 체계적으로 수집해 평가하기 위한 '레지스트리'를 구축하는 추세다. 2014년 1월 기준 유럽 내에서는 이미 641개 희귀질환 레지스트리가 운영 중이며, 프랑스와 벨기에, 이태리 등은 희귀질환을 진료하는 전문센터 네트워크를 구성해 네트워크에서 의무적으로 레지스트리를 구축하도록 하고 있다. 희귀의약품 사용의 적정성과 효율성을 높이기 위해서는 정부가 지정한 전문의료기관에서만 처방이 가능하도록 공급과정을 통제하는 방식이 채택되고 있다. 프랑스, 영국, 스페인, 이태리, 네덜란드 등 유럽 국가들이 주로 활용하는 방식이다. 또 미국의 보험플랜에서는 의사가 처방 전에 보험자의 사전승인을 받도록 하거나 환자 당 사용량을 제한하는 방식으로 보험자가 개입하고 있다. 아울러 네덜란드, 포르투칼, 핀란드, 미국의 일부 주정부, 호주 등의 국가에서는 재정부담을 완화하기 위해 상대적으로 저가인 대체의약품 사용을 제도적으로 장려한다. 박 연구위원은 "향후 의약기술 발달로 희귀의약품이 더욱 증가하고 건강보험 재정과 환자 치료비 부담에 큰 영향을 미칠 것으로 예상된다"며 "지속 가능한 급여와 환자 지원을 위한 정책대안을 모색할 필요가 있다"고 밝혔다. 그러면서 "국내 희귀의약품 정책은 급여기준을 꾸준히 확대하는 방향으로 진행돼 왔는데, 앞으로는 환자 중심으로 보장성을 강화하고, 희귀의약품 사용의 적정성과 재정투입의 효율성을 높이는 데 주력해야 한다"고 제안했다. 구체적으로는 현 건보제도 기본 틀을 유지하되 환자별 약물 반응성의 차이 등에 의해 비급여 의약품 또는 허가되지 않은 의약품이 반드시 필요한 환자는 개별지원하는 프로그램을 마련하는 방안을 검토할만하다고 했다. 재원조달방안은 사회적 합의로 결정하는 게 바람직하다고 했다. 또 임상적, 재정적 영향이 큰 희귀의약품은 해당 질환 전문의가 있는 의료기관으로 처방자격을 제한하는 등 공급과정을 통제하고, 상대적으로 저가인 대체의약품 사용을 활성화하기 위한 제도상의 유인책을 모색할 필요가 있다고 했다. 여기다 효과성에 관한 데이터를 임상현장에서 체계적으로 수집 분석해 추후 급여 적절성 재검토가 가능한 토대를 모색하는 것도 고려할만하다고 했다.

화이자제약의 마약류의약품 할시온정0.125mg 등 의약품 십수 품목이 관련 법령을 위반해 수입·판매업무 정지처분을 받았다. 식품의약품안전처는 처분내역을 이 같이 공개했다. 4일 공개내용을 보면, 먼저 한국화이자제약은 마약류관리법이 정한 자사 기준서를 준수하지 않아 트리아졸람 성분인 할시온정0.125mg의 수입업무정지 1개월의 처분을 받았다. 처분기간은 5일부터 내달 4일까지다. 또 휴먼바이오는 염화나트륨인 아이플러스멀티액 주성분 명칭을 허가된 사항과 다르게 기재해 해당품목 판매업무정지 3개월의 행정처분을 받았다. 처분기간은 오는 10일부터 11월 9일까지다. 이와 함께 7개 제약사는 2014년도 의약품 소량포장단위 공급 미이행으로 12개 품목의 제조업무정지 1개월의 처분을 받았다. 처분기간은 5일부터 내달 4일까지다. 해당약제는 파마킹 리페손정50mg, 한국콜마 빅시딘캡슐150mg 등 5개 품목, 셀티스팜 라비트라정, 휴온스 요오드화칼륨정, 엘지생명과학 나메린정 등 2품목, 휴메딕스 휴클러캡슐250mg, 비티오제약 로디오캡슐 등이다. 인체조직 업체는 업무정지 처분을 받았다. 우선 거인씨앤아이는 표준작업지침서에 따라 보관중인 조직(뼈 4종)에 대해 1년에 1회 시험검사를 실시해야 하는데, 2012년 3월경 시험을 실시한 뒤 점검일까지 시험검사를 미실시해 1개월간 업무정지 처분받았다. 처분기간은 오는 13일부터 내달 12일까지다. 휴먼은 인체조직 '뼈(Cancellous, 0.5-1.0mm)'에 대해 '조직은행의 명칭과 소재지', '조직의 명칭', '조직의 보관방법', '인체조직이라는 문자', '소독 및 멸균 처리 내용', '방사선멸균'을 한글로 기재하지 않은 제품을 분배해 15일간 업무정지 처분받았다. 처분기간은 오는 13일부터 27일까지다.