풍전등화(風前燈火). 도널드 트럼프(Donald Trump)의 미국 제45대 대통령 당선 여파로 제약·바이오업계가 대혼란에 빠졌다. 일단은 저가의약품 수입 확대를 통한 의약품 시장 경쟁 활성화라는 측면에 기대를 걸고 있지만, 섣부른 긍정론은 자제해야 한다는 게 전문가들의 견해다. 그야말로 '바람 앞의 등불' 같은 불확실성이 커져 가는 가운데, 트럼프 차기대통령의 웹사이트에 게시된 헬스케어 관련 공약사항을 토대로 다양한 관측이 쏟아져 나오고 있다. 홈페이지의 최신 업데이트에 따르면, 트럼프 대통령 당선자는 "헬스케어 부문의 연구개발을 진일보시키겠다"며, "새롭고 혁신적인 의약품에 대한 환자들의 수요를 해결하기 위해 식품의약국( FDA)을 개혁하겠다"는 의지를 표명했다. 트럼프 집권이 제약바이오산업에 힘을 실어주리란 긍정론이 일부 고개를 드는 것도 이와 관련이 깊다. 전통적으로 '규제 완화'를 부르짖어온 공화당 측이 FDA의 규제를 완화시킨다면 허가절차상 장벽을 제거하는 데 도움이 되리라는 판단이다. 실제 FDA는 지난 4년 여 기간 동안 획기적의약품 지정(Breakthrough Designation)이나 신속승인(fast track), 우선검토(priority review)와 같은 새로운 시스템을 도입함으로써 의약품 허가를 앞당기기 위한 노력을 활발히 펼쳐온 터라 가능성이 전혀 없지는 않다. 이러한 기대를 반영해, 나스닥 바이오업종 지수(IBB)와 S&P 바이오업종 지수(XBI)는 지속적으로 오르는 추세를 보이기도 했다. 선거가 있던 9일(현지시각) 당일에는 둘다 9%가량 올랐고, 11일까지도 10월 대비 각각 1.6%와 3.1% 오른 가격이 유지됐다. 그러나 정작 문제는 다른 데 숨어있다. 정작 내년부터 주요 정부조직에 집권하게 될 공화당의 약가개혁 의지가 약해보인다는 것. 주요 외신들에 따르면 미국 현지에선 개혁이 성공하리란 보장이 없는 데다 불확실성이 여전하다는 비관론도 상당하다고 한다. 11일에는 IBB와 XBI 상승률이 점차 완만해지는 것도 이와 관련이 있으리라. FDA 개혁과 함께 보건의료 분야에 영향을 미칠 또다른 아젠다를 따져보자면, 지난해 7월 미 하원을 통과하고 1년 넘게 상원에서 계류 중인 '21세기 치유법안(21st Century Cures act)'이 꼽아진다. 미치 맥코넬(Mitch McConnell) 미국 상원 원내대표는 '21세기 치유법안'을 차기 정부의 최우선 과제라고 지목했다. 이 법안은 새로운 의약품 및 의료기기에 대한 심사결과를 신속하게 도출하고, 의학연구를 위한 기금을 조성한다는 내용을 주요 골자로 갖는다. 유전체 정보를 활용해 환자별 특성에 따른 개인맞춤형 의료가 가능하도록 임상시험 기준을 정비하자는 것. 그간 제한됐던 환자의 의료 데이터 공유와 분석, 의학용 어플리케이션 개발 관련 장애요소와 불확실성도 제거될 소지가 높다. 트럼프 차기대통령이 이 법안을 통과시킨다면 FDA의 심사 및 허가절차도 더욱 빨라질 것으로 예측해 볼 수 있다. 맥코넬 원내대표는 지난 9일 한 방송에서 "트럼프 대통령 당선인은 정밀의학에, 마이크 펜스(Mike Pence) 부통령 당선인은 암 정복을 위한 혁신적인 프로그램(Cancer Moonshot Program)에 관심을 갖고 있으며, 나 역시 재생의료 부문에 관심이 있다"면서 "올해 안에 중요한 조치가 마무리되길 바란다"고 밝혔다. 이 경우 관건은 재정투입에 관한 부분이다. 21세기 치유법안을 이행하려면, 미국립보건연구원(NIH)에 'NIH 혁신 기금(NIH Innovation Fund)'를 만들고 5년간 93억 달러를, FDA에는 5억 5000만 달러를 지원해야만 한다. 정부의 지출확대에 거부감을 갖는 공화당 위원들의 일부 반대가 예상되는 만큼 이 역시 장담하기는 다소 찝찝함이 남는다. 참고로 FDA 내부에서는 지난 9월 신속승인을 받았던 사렙타(Sarepta) 제약회사의 뒤센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제 '엑손디스 51(Exondys 51)'와 같이, 근거가 약한 의약품을 허가해주는 데 대한 논란도 조금씩 일어나고 있다. 미국 현지에서조차 제약·바이오업계의 전망이 불확실한 상황이라, 국내 제약사들에 끼칠 여파는 당분간 좀처럼 갈피를 잡기 힘들어 보인다.

무자격자 의약품 판매 뿐 아니라 위조의약품, 무등록 의약품, 반품의약품 재판매까지 일반인들에 의한 불법사례가 줄을 잇고 있는 것으로 나타났다. 그만큼 사정당국의 움직임도 부산하다. 식품의약품안전처 위해사범중앙조사단이 지난해부터 올해 8월까지 검찰에 송치한 식·의약품 등 위해사범은 총 282건에 달했다. 월평균 14.1건 꼴로 수사해 사건을 검찰에 넘긴 것이다. 13일 중조단 운영현황을 보면, 검찰 송치실적은 2015년 159건, 올해 8월까지 123건이었다. 분야별로는 지난해부터 올해 8월까지 식품 100건, 건강기능식품 33건, 축산물 22건, 의약품 50건, 화장품 19건, 의료기기 58건 등으로 나타났다. 의약품의 경우 일반개인이 판매한 사건이 대부분을 차지했다. 주로 중조단은 고발이나 수사의뢰를 통해 사건을 접했는데 위조의약품이나 무허가, 무등록 의약품 등을 취급한 경우도 있었고, 슈퍼마켓 등에서 의약품을 판매하다가 적발된 사례도 포함됐다. 대표 위반유형은 무허가 제조·수입·판매, 허위·과대광고, 판매질서위반이 대부분을 차지했다. 한 일반인은 위조의약품인 프리나졸캡슐을 판매한 사실이 중조단에 제보돼 지난해 3월 무허가 제조·수입·판매로 검찰에 넘거졌다. 타이레놀, 훼스탈플러스, 게보린, 까스활명수, 우루사 등을 판매한 사람들도 줄줄이 중조단에 붙잡혀 송치됐다. 도매업체나 제약사 위반사건도 일부 포함됐다. S케미칼과 M팜은 태반주사제를 불법 판매했다가 적발됐고, 제약사인 A사, I사 등은 각각 생산관리의무 및 보고위반, 전사식흡연욕구저하제 제조 및 품질관리위반으로 검찰에 넘겨졌다.

다국적사 BMS와 애브비가 공동 개발한 다발골수종 치료 신약 '엠플리시티(성분명 엘로투주맙)'가 국내 허가를 획득했다. 국내 허가권은 BMS가 보유했다. 13일 식품의약품안전처는 BMS의 엠플리시티 300mg과 400mg 두 품목을 시판 허가했다고 밝혔다. 엠플리시티는 1~3회 다발골수종 치료전력이 있는 환자들에게 레블리미드(성분명 레날리도마이드·셀진), 덱사메타손 등과 병용투여법으로 투약 가능하다. 국내 기허가된 암젠의 키프롤리스(성분명 카르필조밉)와 투여 적응증이 동일해 경쟁구도를 형성하게 됐다. 다발골수종은 백혈병, 림프종과 함께 대표적인 희귀 혈액암이다. 비정상적으로 증식한 형질세포가 골수에 축적, 뼈를 침범해 골절·빈혈·신부전증 등을 유발한다. 임상에서 엠플리시티 병용군은 레블리미드·덱사메타손 투약군(대조군) 대비 무진행 생존률이 약 50% 높았다. 종양 진행률과 사망률도 엠플리시티군이 대조군보다 32% 더 낮았고 총 반응률은 78.5%로 대조군 65.5%보다 더 높았다. 특히 다음 치료 진행 시기까지 질환을 지연시킨 기간은 약 33개월로, 대조군 22개월보다 11개월 가량 더 길었다. 한편 엠플리시티는 미국 FDA로부터 획기적 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정돼 지난 2015년 11월 허가됐다. 유럽EMA는 올해 5월 발매 승인했다.

면역항암제 경쟁에 항암제 특화 제약사 로슈가 뛰어든다. 14일 관련업계에 따르면 한국로슈는 최근 식약처에 면역항암제 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'의 허가 신청서를 제출했다. 지난달 미국 승인 이후 빠르게 한국 시장 진입을 준비하는 모습이다. 티쎈트릭은 MSD의 '키트루다(펨브롤리주맙)', BMS·오노의 '옵디보(니볼루맙)'과 같은 PD-L1저해제로 곧바로 비소세포폐암(NSCLC) 영역에서 이들 약제와 경쟁을 예고하고 있다. 이 약은 최근 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2016)에서 발표됐던 3상 연구 OAK를 기반으로 효능을 입증했다. 과거 치료 경험이 있는 비소세포폐암 환자 1225명을 대상으로 티쎈트릭 1200mg과 도세탁셀 75mg/㎡을 비교한 결과, 티쎈트릭 투여군의 전체 생존기간(OS, 중앙값)은 13.8개월로 도세탁셀 투여군(9.6개월) 대비 4개월가량 연장됐다. 사망 위험이 27% 감소된 셈이다. 특히 PD-L1 발현 여부와 관계 없이 편평형과 비편평형 비소세포폐암 환자가 모두 포함됐다는 점에서 주목받고 있다. 현재 키트루다와 옵디보는 급여 등재를 위한 보건당국의 논의가 한창이다. PD-L1 발현율, 위험분담계약제 적용 등 이슈가 남은 상황에서 티쎈트릭의 허가 후 급여 등재 작업도 지켜 볼 부분이다. 한 제약사 약가담당자는 "키트루다와 옵디보가 위험분담계약제로 등재될 경우 같은 기전의 면역항암제는 동일 방식으로 등재가 불가능하기 때문에 로슈가 어떤 전략으로 접근할지가 관건이다"라고 말했다.

마약류와 향정신성의약품이 연 4000억 가량 요양기관에 공급된 것으로 집계됐다. 절반 이상이 경구제였는데 대부분은 향정약이었다. 이 같은 사실은 최근 심사평가원이 발간한 '2015년도 완제의약품 유통정보 통계집'을 통해 확인됐다. 13일 통계집을 보면, 지난해 마약·향정약은 총 400개 품목, 4049억원 규모가 요양기관에 공급됐다. 품목 수 기준 투여경로별 현황은 경구약 56.3%(225개), 주사제 35.5%(142개), 외용약 등 8.3%(33개) 등으로 분포했다. 금액 기준으로는 마약운 1427억원, 향정약은 2622억원이 공급됐다. 또 경구약 2787억원, 주사제 926억원, 외용약 등 309억원 규모였다. 품목 수 기준, 투여경로별로 요양기관 공급 비중을 살펴보면 마약은 50.3%가 주사제였고, 경구약은 32.2% 수준에 불과했다. 반면 향정약은 74.2%가 경구약이었고, 주사제는 24.5% 수준에 그쳤다. 급여·비급여로 구분해보면 마약류는 비급여가 없었고 향정약은 급여가 55.8% 규모인 1464억원, 나머지 44.2% 수준인 1158억원이 비급여였다. 종별 공급실적에서는 약국이 2183억원으로 압도적으로 많았다. 이어 종합병원급 1218억원, 의원급 356억원, 병원급 291억원 수준으로 뒤를 이었다. 한편 이번 집계에서 투여경로 구분은 식약처 제품허가(신고) 정보와 심평원 제품정보보고서 정보를 기준으로 했다. 의약품별 시점에 따라 급여와 비급여로 구분되는 경우가 발생하기 ??문에 '각각의 품목 수 합계'와 '전체 품목 수'는 차이가 있을 수 있다.

정부가 아직까지 구체화되지 않은 '바이오신기술'의 정의와 범위를 도출하고, 국내 인프라 현황 파악에 착수한다. 바이오 신약, 유전자 가위 등 빠르게 발전하는 기술진화 속도에 발맞춰 미래 투자 가능성이 높은 바이오신기술을 물색해 정부 연구사업 기획에 활용한다는 계획이다. 11일 식품의약품안전처 관계자는 "바이오 신약 인허가 기술이나 시험법 등 민간투자가 활성화 될 수 있는 바이오신기술 안전성 평가에 나선다. 7000만원 예산을 투입한다"고 설명했다. 식약처는 바이오신기술 안전성 평가 연구를 통해 국내 바이오 인프라를 전반적으로 점검하고, 2018년도 예산확보를 위한 기초 자료로도 쓰겠다는 방침이다. 현재 개념이 불명확한 바이오신기술의 개념을 분명히 하고 향후 발전시킬 수 있는 연구과제 발굴로까지 연계시킨다는 것. 이를 위해 ▲바이오신기술 국내외 환경 분석 ▲바이오신기술 평가 기관 현황·역량 분석 ▲바이오신기술 활용 연구사업·세부계획 수립 등 기초연구에 돌입하기로 했다. 세부내용을 보면, 국내·외 현황과 바이오신기술 평가 사례를 조사하고, 바이오신기술에 대한 정의와 범위를 도출한다. 국내 바이오신기술 평가 기관 별 활용 가능한 전문인력과 보유기술, 시설·장비 등 인프라도 파악한다. 바이오 신약 등 미래 민간투자가 활성화 될 수 있는 바이오신기술에 대해서는 비전과 목표, 세부기술개발도 계획한다. 이를 통해 전반적인 바이오신기술 기술역량 평가력을 강화해 미래 육성사업 추진 등에 활용한다는 목표다. 식약처 관계자는 "바이오신기술에 대한 개념과 범위를 상정하는 게 이번 사업의 근간이다. 미래 투자 가능성이 있는 바이오 신약 인허가 기술 등도 발굴할 계획"이라고 말했다. 이어 "정부 단독으로 첨단 바이오기술 심사력을 강화하기 어렵기 때문에 국내 인프라를 점검하고, 출연연구기관도 탐색하기로 했다"고 덧붙였다.

간염 시장 사수를 위한 길리어드의 후속 신약 상용화가 이어지고 있다. B형간염치료제 '비리어드(테노포비르)', C형간염치료제 '하보니(레디파스비르 소포스부비)' 대비 장점을 갖춘 약제들로 빠르게 승인이 이뤄지고 있다. 먼저 비리어드의 타깃 전구약물인 TAF, '베믈리디(테노포비르 알라페나마이드)'는 최근 미국 FDA의 허가를 획득했다. 한국 식약처에도 허가신청서가 제출된 상태다. 이 약은 현재 학계에서 테노포비르의 신기능 저하, 이로 인한 골밀도 감소 부작용이 이슈되고 있는 상황에서 1/10 용량으로 비슷한 효능을 냄과 동시에 신기능 장애 등 안전성을 개선시켰다는 평가를 받고 있다. 베믈리디는 대규모 3상 연구인 108 연구와 110 연구를 통해 효능을 입증했다. 108연구는 435명의 HBeAg 음성 환자들이 참여했다. 또 110연구는 HBeAg 양성 환자 873명이 포함됐다. 이들을 무작위로 TAF 군과 비리어드 군으로 나눠 바이러스 억제효과에 대한 비열등성을 평가했다. 또한 C형간염 6개 유형 모두에 처방이 가능한 '엡클루사'도 지난 6월 미국에서 승인됐다. 엡클루사는 소발디 400mg과 NS5A억제제 계열 '벨파타스비르' 100mg의 고정용량 복합제다. 비대상성을 포함한 중등도~중증 간경화 환자에게 리바비린과 병용으로 하루 1번 투여하며 인터페론 없이 12주 치료만으로도 90%에 가까운 반응률을 나타낸다. 한편 애브비 역시 범유전자형 C형간염치료제 '글레카프레비르·피브렌타스비르'를 개발중이다. FDA로부터 혁신치료제로 지정된 이 약물은 1형부터 6형까지 C형간염 환자를 대상으로 진행도니 대규모 3상 연구 결과 발표를 앞두고 있다.

의료관계 행정처분규칙 개정안 일부 수정 정부가 비도덕적 진료행위에 임신중절수술을 예고대로 포함시키기로 했다. 다만 형법 위반행위로 표현을 변경하고, 자격정지 기간은 현행과 같이 1개월로 유지하면서 사법처리 결과가 있는 경우에 한정해 처분하기로 했다. 보건복지부는 비도덕적 진료행위를 구체화하고 자격정지 기간을 상향하는 내용의 의료관계 행정처분 규칙 개정안을 의료계와 국민 의견을 수렴해 이 같이 수정한다고 11일 밝혔다. 세부내용을 보면, 먼저 자격정지기간은 당초 모든 비도덕적 진료행위를 12개월 이내의 범위에서 자격정지하도록 일괄 상향 조정하기로 했는데, 이를 환자에 대한 위해 정도를 고려해 진료 중 성범죄, 대리수술 등 중대한 비도덕적 진료행위에 한정하기로 했다. 반면 사용기간이 지난 의약품을 과실 투약한 경우 등 경미한 사안은 1~6개월 범위 내로 자격정지 기간을 하향 조정했다. 또 위반행위의 배경, 고의성 등을 감안해서 윤리위원회가 제시한 의견을 참고해 자격정지 기간 범위 내에서 처분할 수 있도록 근거를 추가하기로 했다. 감경이 가능하도록 한 것이다. 이와 함께 당초 비도덕적 진료행위를 8가지 유형으로 제시했지만 수정안은 진료행위별로 국민에게 미치는 위해 정도를 고려해 6가지로 유형화하고, 논란이 됐던 불법 임신중절수술도 행정처분 대상에 포함시키기로 했다. 구체적으로 진료행위 중 성범죄, 대리수술, 진료이 목적으로 마약 등을 투약해 마약류관리법상 벌금이하의 형을 받은 경우, 허가받지 않은 의약품 등을 투약한 경우, 불법임신중절수술, 그밖의 의료인 직업윤리 위반 등이 해당된다. 다만 불법 임신중절수술은 형법 위반행위로 표현을 변경하고, 자격정지 기간은 현행과 같이 1개월로 유지하되, 종전과 같이 사법처리 결과가 있는 경우에 한정해 처분하기로 했다. 복지부는 이밖에 현행 의료법령에 명시된 '비도덕적 진료행위'라는 용어가 부적절하다는 의견이 제기돼 향후 적정한 용어를 검토, 의료법 시행령 개정을 추진하기로 했다. 복지부는 "이번 의료관계 행정처분 규칙 수정안은 의료계 관계자와 면담 및 국민 의견을 수렴해 마련된 것으로 향후 규제심사 및 법제처 심사 등을 거쳐 일부 내용이 변경될 수 있으며, 내년 1월경 최종 공포될 예정"이라고 했다.

국내법인 분할 계획을 폐지한 한국화이자가 별도 법인으로 허가권을 옮겨놨던 39개 의약품을 다시 원위치로 되돌렸다. 한국화이자제약 외 '한국화이자제약PFE'의 법인허가 삭제 절차도 곧 뒤따를 전망이다. 11일 식품의약품안전처에 따르면 화이자PFE는 화이자로부터 넘겨 받은 39개 의약품을 제자리로 승계시켰다. 이로써 화이자PFE가 허가권을 보유한 의약품은 기존 39개에서 0개가 됐다. 다만 아직 식약처에 소재지 등록한 화이자PFE 법인허가 삭제는 완료되지 않은 상태다. 회사는 허가권이 남겨진 품목이 없기 때문에 서류절차 등이 완료되는 데로 법인 삭제 절차를 밟는다는 계획이다. 법인 허가 삭제는 회사가 관할 지방청인 서울 식약청에 법인 취소 신청서를 제출하면 별다른 추가 절차없이 진행된다. 회사 측 관계자는 "법인분리 백지화가 확정발표 이후 화이자PFE 법인 취소를 지속 진행해 왔다"며 "지금까지는 PFE 법인에 허가권을 승계한 품목들을 돌려받는 절차가 끝나지 않아 법인을 유지중이었다"고 설명했다.