SK케미탈 A형 혈우병치료제 '앱스틸라'SK케미칼(대표 박만훈)이 미국에 이어 캐나다 보건당국(Health Canada)으로부터 혈우병 치료제 '앱스틸라 (AFSTYLA)' 시판 허가를 획득했다고 18일 밝혔다.앱스틸라는 SK케미칼이 A형 혈우병을 치료하기 위해 단일 사슬형 분자구조(single-chain product)의 혈액응고 인자를 자체 기술로 개발한 바이오신약이다.기존 혈우병치료제가 분리된 두 개의 단백질이 연합된 형태였다면 앱스틸라는 두 단백질을 하나로 완전 결합시켜 안정성을 획기적으로 개선한 것으로 평가된다. 주 2회 투여가 가능하다는 특장점도 있다.SK케미칼 관계자는 "A형 혈우병 치료제의 부작용 중 하나인 약물효과를 저해하는 중화항체 반응이 글로벌 임상결과 단 한 건도 보고되지 않았다"며 안전성을 입증했다고 설명했다.이 신약은 2009년 CSL에 기술이전된 뒤 CSL에서 생산공정개발과 글로벌 임상·허가 신청을 진행해왔다.지난 5월 미국 시장에 진출에 이어 11월 유럽 EMA산하 인체약품위원회로부터 시판허가 권고를 받아 유럽 진출 초읽기에 들어간 상태며, 현재 스위스와 호주 등에서도 허가심사가 진행 중이다. CSL의 R&D 총괄 관리자인 앤드류 커버슨(Andrew Cuthbertson) 박사는 "캐나다 시판 허가를 통해 환자들이 보다 나은 삶을 위한 치료 대안을 얻게 되었다"고 평했다.SK케미칼은 CSL이 전세계 A형 혈우병치료제 시장에서 경쟁 우위를 가질 것으로 예측하며 글로벌 판매에 의한 로열티 수입을 기대하고 있다.

국회 보건복지위원회가 오는 19일 상정할 신규 법률안을 확정했다. 외국약대 졸업자 예비시험제 도입 약사법개정안 등 총 92개 법률안이다.16일 보건복지위에 따르면 이번에 상정되는 주요 법률안은 감염병예방관리법개정안(1건), 건강보험법개정안(4건), 마약류관리법개정안(2건), 암관리법개정안(1건), 약사법개정안(3건), 의료법개정안(1건), 획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품 개발촉진법안 등이다.◆감염병예방관리법=정의당 윤소하 의원이 대표발의한 개정안이다. 근로자가 양육하는 12세 이하의 아동이 감염병에 감염되거나 감염된 것으로 의심 또는 감염될 우려가 있어서 등교 중지 또는 격리된 경우 사업주가 해당 양육자에게 유급휴가를 줄 수 있도록 근거를 신설하는 내용이다.◆건강보험법개정안=더불어민주당 기동민 의원, 새누리당 최연혜 의원, 같은 당 송석준 의원, 윤소하 의원 등이 대표발의한 법률안이다.기동민 의원과 윤소하 의원 법률안은 건강보험 급여비를 부당청구한 요양기관에 대한 제제를 강화하는 내용이다.기동민 의원 법률안은 요양기관 명단공표 대상을 거짓으로 청구한 금액이 1000만원 이상인 경우 또는 요양급여비용 총액 중 거짓으로 청구한 비율이 100분의 10 이상인 경우로 확대하도록 했다.윤소하 의원 법률안은 요양기관이 관련 서류의 위조·변조로 요양급여비용을 거짓으로 청구한 것은 물론 요양급여비용을 부당하게 청구해 업무정지 등의 처분을 받은 경우에도 금액과 상관없이 명단을 공표할 수 있도록 제제를 강화하도록 했다.최혜원 의원 법률안은 65세 이상 노인정액제 기준이 되는 상한금액을 수가인상·물가상승률 등과 연동시켜 매년 조정하도록 하는 내용이다.송석준 의원 법률안은 건강보험공단이 건강증진사업을 수행하기 위한 근거를 신설하고, 이를 대통령령에서 구체화하도록 했다.◆마약류관리법=더불어민주당 전혜숙 의원과 새누리당 성일종 의원이 각각 대표발의한 법률안이다. 전혜숙 의원 개정안은 군수용마약류를 사용하거나 관리할 때 의사, 치과의사, 한의사, 수의사 또는 약사의 자격이 있는 사람이 하도록 의무화했다.성일종 의원 개정안은 매년 6월 26일을 '마약퇴치의 날'로 정하고 국가와 지방자치단체로 하여금 마약퇴치의 날 취지에 맞는 행사 등 사업을 실시하도록 근거를 마련하는 내용이다.◆암관리법=양승조 의원 법안이다. 건강보험가입자 및 피부양자인 암환자가 국가암검진사업을 통해 암 진단을 받지 않은 경우에도 소득·재산이 일정 기준 이하인 경우 암 치료비를 지원받을 수 있도록 근거를 신설했다.◆약사법=전혜숙 의원과 양승조 의원, 더불어민주당 강병원 의원이 각각 발의한 법률안이다.전혜숙 의원과 양승조 의원 개정안은 외국약대를 졸업하고 외국 약사면허를 취득한 사람이 국내에서 약사국가시험을 치르기 전에 예비시험을 거치도록 근거를 신설했다.강병원 의원 개정안은 직경 5ml 이하의 미세플라스틱을 원료로 사용한 의약외품을 판매하거나 판매할 목적으로 제조·수입하는 등의 행위를 금지하고, 위반 시 폐기 또는 그 밖에 필요한 조치를 할 수 있도록 했다.◆의료법=더불어민주당 전현희 의원의 법률안이다. 정당한 사유 없이 의료기관에 전기·수도 공급을 차단해 진료를 방해하거나, 이를 교사 또는 방조하는 행위를 금지하고, 이를 위반하는 경우 처벌할 수 있도록 근거를 새로 마련했다.◆획기적의약품 개발촉진법=식약처가 대표발의했다. 획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품 지정제도 도입, 획기적 의약품 등에 대한 지원, 획기적 의약품 등의 수시동반심사 제도 도입, 획기적 의약품 등의 우선심사, 획기적 의약품 등의 조건부 제조판매품목허가 제도 도입, 획기적 의약품 등의 환자치료지원사업 실시 등을 담고 있다.한편 이날 전체회의는 오전 10시부터 진행되며, 법안상정에 이어 곧바로 보건복지부와 식약처 현안보고가 이어질 예정이다. 복지부 업무보고에서는 건강보험료 부과체계 개편안이 다뤄진다.

영하 9도. 올 겨울 '최강한파' 특보가 내려지는 요즘 같은 때는 #아토피피부염 환자에게 더욱 괴로운 시기다.아토피피부염 환자들은 온도와 습도의 변화에 민감하다보니 습도가 낮은 겨울에 피부가 건조해져서 가려움증이 심해지기 때문이다.때 마침 미국에서는 아토피피부염 환자를 위한 새로운 연고제가 허가됐다는 소식이 들려왔다. 주인공은 #화이자의 '#유크리사(#크리사보롤)'.유크리사는 본래 미국 캘리포니아주 팔로 알토(Palo Alto)에 소재한 '아나코 파마슈티컬스(Anacor pharmaceuticals)에 의해 개발되던 물질이다. 지난 5월 아나코 파마슈티컬스가 화이자에 인수되면서 덩달아 화이자 소유가 됐다.미국식품의약국(#FDA)은 지난 14일자로(현지시간) 2세 이상의 경증~중등도 아토피피부염 환자에게 유클리사 사용을 허가했다. 하루 2번 습진 부위에 도포하는 연고제 형태로서 PDE-4 저해제 계열에 해당한다. 아직까지 아토피피부염에 작용하는 특정 기전은 확인되지 않았다.FDA 의약품평가조사센터(CDER) 약물평가 3국의 에이미 이건(Amy Egan) 부국장은 "유크리사의 승인은 경증~중등도 수준의 아토피피부염을 동반한 환자들에게 새로운 치료옵션이 생기게 됐다"고 의미를 평가했다.이번 허가과정에는 2~79세의 광범위한 연령대 가운데 경증~중등도 아토피피부염을 앓고 있는 환자 1522명을 대상으로 진행됐던 2건의 위약대조 임상연구가 근거가 됐다.두 연구에 따르면, '유크리사'를 4주간 사용한 환자들은 피부 증상이 깨끗한 상태에 가깝게 개선되는 반응을 보였다.다만 일부 환자에서는 과민반응을 포함한 중증 이상반응이 확인돼, 과저 유크리사에 포함된 크리사보롤(crisaborole) 성분에 과민반응을 나타낸 이력이 있는 환자는 금기대상이다. 가장 흔한 이상반응으로는 작열감 또는 찌르는 듯한 통증(stinging)과 같은 주사부위 통증이 보고됐다.

화이자·BMS의 경구용 항응고제(NOAC) 엘리퀴스(성분명 아픽사반)의 첫 생물학적동등성시험이 승인됐다.퍼스트 제네릭 개발에 착수한 기업은 종근당이다.16일 식품의약품안전처는 종근당이 신청한 엘리퀴스 5mg 생동시험을 승인했다.엘리퀴스는 올해 1분기와 2분기 각각 약 33억원과 약 39억원을 기록하며 NOAC 매출 2위에 오른 약제다.국내 허가된 NOAC 중 바이엘 '자렐토(리바록사반)'와 베링거인겔하임 '프라닥사(다비가트란)'는 이미 제네릭이 개발됐거나, 생동시험이 진행중이다.구체적으로 자렐토는 SK케미칼과 한미약품이 지난 7월 시판허가 후 우선판매허가권한을 획득했다. 프라닥사는 휴온스가 지난 9월 생동시험을 승인받았다.엘리퀴스는 2024년 9월까지 특허로 보호되고 있다. 때문에 종근당이 제네릭 허가를 획득하더라도 제품 출시는 특허가 풀릴때 까지 기다려야 한다.또 종근당을 포함한 국내 제약사들은 엘리퀴스 물질특허 존속기간연장 무효화에 도전중이다. 무효화에 성공하면 엘리퀴스 특허는 2년 앞당겨진 2022년 만료돼 제네릭 출시 시점도 빨라진다.하지만 국내사들은 앞서 한차례 엘리퀴스 존속기간연장 무효화 시도에 실패(청구 기각)한 상태다.때문에 종근당은 제네릭 선허가 후 식약처로부터 9개월 우판권을 획득한 뒤 특허 문제 해결 제품 신속출시에 집중할 전망이다.종근당 포함 7개 제약사가 엘리퀴스 특허에 도전중인 만큼 향후 아픽사반 생동성 승인을 통한 엘리퀴스 제네릭 도전은 지속될 것으로 보인다.

연평균 10% 이상 성장하고 있는 ARB와 CCB 복합제 시장이 전체 고혈압 약품비 규모 증가를 부추기고 있어서, 사용 모니터링을 확장해야 한다는 제언이 나왔다.특히 사용량-약가연동협상에 복합제는 제외돼 있어, 사용량과 이에 따른 약품비가 늘어도 손 쓸 수 없다는 점을 개선하는 동시에, 최근 고혈압과 당뇨병 복합제가 개발됨에 따라 이 같은 의약품 개발 변화에 맞춘 모니터링도 필요하다는 의견도 제시됐다.건보공단 건강보험정책연구원은 이 같은 내용의 '만성질환 복합제 등재에 따른 처방양상 변화 분석(변진옥 박사 외)' 결과를 최근 공개하고 ARB와 CCB가 바꾼 판도와 국내 경향을 설명하면서 이에 따른 보험자 대응책을 내놨다.고혈압 복합제 개발은 2000년대 중반, 블록버스터의 특허만료 이후 본격화 됐다. 국내 고혈압약 시장은 2014년 기준으로 약 1조4000억원대로, 이 중 ARB와 CCB 복합제 시장이 연 4300억원 규모를 형성하고 있다. 해마다 10%씩 성장하고 있어서 단일제나 타 복합제에 비해 두드러진다.이는 최근 가이드라인에서 ARB와 CCB 병용을 권고하는 것과 무관하지 않다. 여기다 제약사 입장에서는 제품을 차별화하고 에버그리닝을 통한 독점으로 시장을 점유하고자 하는 전략이 있기 때문에 ARB와 CCB의 성장을 부채질 하고 있다.실제로 2007년부터 2015년까지 연도별 고혈압 총약품비는 2007년 6820억원에서 2015년 9990억원으로 8년 새 47% 성장했다. 고혈압약 시장에서 복합제로 인한 약품비 규모는 같은 기간 1490억원에서 5140억원으로 250% 가까이 늘었다.고혈압 총 약품비 중에서 복합제가 차지하는 비중은 2007년 21.8%에서 2015년 51.5%로 29.7%p 늘어났다. 2007년부터 2015년까지 연도별 고혈압 총 사용량은 약 14억9000만 DDD에서 26억5000만 DDD로 90%로 성장했다.이 중 복합제 사용량은 각각 3억2000만DDD에서 약 15억3000만 DDD로 383% 가량 증가했다. 또한 총 고혈압약 사용량에서 복합제가 차지하는 비중은 같은 시기 21.2%에서 53.8%로 32.5%p 늘어났다.고혈압약 전체를 16개 계열로 구분해 성분계열별 사용 양상을 살펴보면 ARB와 CCB 복합제는 2007년 이후 S자와 유사한 패턴을 보이면서 총약품비가 급증했다. ARB 단일제의 총약품비는 2009년까지 급격하게 증가하다가 ARB와 CCB 복합제의 처방액 증가가 본격화되면서 완만한 증가 경향을 보였다.CCB 단일제 총 약품비는 2008년 이후 완만하게 줄다가 2010년 이후 감소 폭이 증가했다. ARB와 이뇨제(Diuretics) 복합제는 ARB나 CCB 단일제와 유사하게 2010년까지 늘다가 이후 완만하게 감소했다.연구진은 만성질환에서 복합제 사용의 지속적 모니터링과 약효군을 넘어선 모니터링이 필요하다고 제언했다. 복합제 처방비중이 늘고, 이것이 고혈압 약 사용량 증가에 기여하고 또한 복합제 처방량이 늘면서 전체 고혈압 약 처방 건에서 투약일당 사용량이 증가하는 경향도 나타났기 때문이다.최근 고혈압약과 당뇨약 등 약효군을 넘어서는 복합제 출시경향도 있다는 점에서 이 같은 다각적인 모니터링이 요구된다는 것이 연구진의 설명이다.아울러 연구진은 ARB와 CCB 복합제 등재 이후 ARB와 CCB 단일제의 병용사용이 증가하고 있어서 약물 사용과 약품비 증가를 모니터링해야 한다고 제안했다.복합제 처방이 확산되는 과정에서 해당 성분군 단일품목의 병용투약 환자 군에 재할당 되는 것이 아니라 해당 성분군의 총판매량을 증가시킨다면, 이는 환자들의 약물 사용량을 증가시키고 약품비 증가를 초래할 수 있다는 점도 모니터링 강화의 이유다. 연구진은 특히 "현재 사용량-약가연동협상이 동일 의약품으로 한정되고 가격협상이 없는 품목은 모니터링 시점이 너무 늦어진다는 측면을 감안하면 사용량-약가연동협상 모니터링 단위를 약효군 혹은 치료군으로 확대할 수 있는 근거를 축적하고 연간 단위의 모니터링을 지속할 필요가 있다"고 제언했다.

"1회용 점안제는 무균제품으로 개봉 후 즉시 사용하고 남은 액은 바로 버려야 합니다."1회용 점안제 제조사들이 안질환 환자들의 위생과 안전을 위해 제품 포장에 안전성 표시를 강화할 방침이다.주요 점안제 제조·판매사들은 최근 포장의 표시사항을 사용자 눈에 잘 띄게 글자크기를 확대하고, 올바른 사용법을 삽화로 설명하는 홍보 활동 확대 방안을 식약처에 건의했다고 16일 밝혔다.그동안 고용량 1회용 점안제(0.3~1.0ml)를 생산·판매한 10여개 제약사들은 협의체를 조직, 1회용 점안제의 안전한 사용이 정착될 수 있는 방안 마련에 노력해 왔다.점안제 제조사들은 허가된 사항에 따라 용법·용량에 '점안 후 남은 액과 용기는 바로 버린다'라고 표시해 왔지만 이를 인지하지 못한 사용자들은 상당수 재사용해 왔던 것이 현실이다.1회용 점안제는 다회용 점안제와는 달리 무균제품으로 보존제를 사용하지 않아 재사용 시 2차 감염 등 안전성이 문제될 수도 있다.이 때문에 국회 보건복지위 소속 의원들도 고용량 1회용 점안제 재사용과 관련한 대책방안을 식약처에 요구하기도 했다.한편 1회용 점안제 제조·판매사들은 앞으로도 의약품 안전성 확보와 고품질 의약품 생산에 최선을 다하겠다고 밝혔다.다음은 1회용 점안제 재사용 금지 홍보물 원안이다.

[해설] 퇴장방지의약품 퇴장 막을 제도 퇴장방지의약품을 상한금액 대비 91% 미만(최소원가)으로 판매하지 못하도록 금지한 판매가 제한제도(약사법시행규칙)가 확정돼 내년 1월1일부터 시행된다.'수액3사'의 숙원이 이뤄진 의미있는 일이지만, 유통마진 논란 등 갈등 유발 가능성도 있어 제도 운영과정에서 지혜가 필요해 보인다.15일 개정 약사법시행규칙을 보면, '의약품의 품목허가를 받은 자 또는 수입자가 수액용 주사제 등 복지부장관이 정해 고시하는 의약품에 대해 복지부장관이 고시하는 가격(제조원가 및 판매관리비 등을 고려해 결정하 가격) 미만으로 판매하는 행위'는 내년 1월부터 3년간 금지된다.복지부장관이 정해 고시하는 의약품은 퇴장방지의약품, 고시하는 가격은 약제급여목록표상의 상한금액이 아닌 다른 고시에 명시된 '상한금액의 91%(지정가격)'를 각각 의미한다.◆도매 '노마진'?=논란소지는 유통마진 부분에 있다. 개정 시행규칙에 따라 제약사는 퇴장방지의약품을 판매할 때 요양기관이나 도매업체를 가리지 않고 최소 '상한금액의 91%' 약값을 받아야 한다.여기서 미리 염두에 둬야 할 대목은 '상한금액의 91%' 기준이 요양기관에 공급되는 사실상의 실거래가격 가이드라인(심리적 마지노선)이 될 가능성이 크다는 점이다.이런 가정이 성립한다면 요양기관은 도매업체를 통해 퇴장방지의약품을 구매할 때도 '상한금액의 91%' 가격을 요구할 게 뻔하다.가령 상한금액이 100원짜리인 퇴장방지의약품을 제약사가 법령이 허용한 최저가인 91원에 도매업체에 공급하면, 도매업체는 여기다 일정부분 마진을 붙여 팔아야 이익을 낼 수 있는데, 요양기관이 91원을 요구하면 도매업체는 마진없이 넘겨야 하는 것이다.이에 대해 도매업계 한 관계자는 "물류비용 부담이 큰 상황에서 마진이 없는 의약품을 취급할 도매업체가 있겠나. 취급 기피현상 등 논란이 생길 수 밖에 없을 것"이라고 말했다.◆버팀목은 실거래가상환제=이런 논란을 차단할 수 있는 제도적 장치는 현재도 가동되고 있다. 바로 실거래가상환제다. 도매업체는 유통마진을 챙겨도 되지만, 요양기관은 원칙적으로 보험의약품으로 이익을 남길 수 없게 돼 있다.더구나 퇴장방지의약품은 의약품을 상한금액보다 싸게 구매하면 요양기관에 제공되는 인센티브 대상도 아니다. 한마디로 요양기관 입장에서 퇴장방지의약품에 대한 저가구매 동기는 '제로'라고 볼 수 있고, 이런 논리대로라면 도매업체는 91원에 사서 92~100원에 판매할 여지가 생긴다.물론 민간병원과 달리 예산 통제를 받는 국공립병원의 경우 예산절감 차원에서 저가구매 동기가 있기 때문에 실거래가상환제 아래서도 유통마진 논란을 피하기 어려울 것으로 보인다.◆입찰병원?=진정한 논란의 핵은 입찰에 있다. 퇴장방지의약품 판매가 제한제도는 사실 공개입찰을 통해 의약품을 구매하는 병원에서 비롯됐다. 입찰병원은 통상 원내사용의약품을 그룹별로 묶어 총액이나 그룹별로 입찰을 실시하는 데, 투찰 가이드라인이 되는 '예정가격(예가)'가 너무 낮아서 기초수액제 등 퇴장방지의약품 공급가가 턱없이 낮아지는 원인이 됐었다.퇴장방지의약품 판매가 제한제도 시행이후 입찰병원들이 종전 예가 수준을 유지한다면 어떤 일이 벌어질까? 입찰참여 업체는 불가피하게 '상한금액의 91%' 저지선이 있는 퇴장방지의약품 공급가는 과거보다 더 높이고, 다른 비퇴장의약품에서 공급가격을 낮춰 예가를 맞춰야 한다.입찰에 참여하는 도매업체는 그만큼 마진을 양보해야 할 가능성이 크고, 비퇴장방지의약품은 추가적인 공급가 인하로 실거래가격이 낮아져 추후 실거래가 약가인하율이 더 높아지는 결과로 이어질 수 있다. 정부 입장에서는 약품비 절감효과를 높일 좋은 장치를 하나 더 챙기는 일이 되겠지만 도매업체와 비퇴장방지의약품 보유 제약사는 손해다.제약계 한 관계자는 "이런 혼란이나 불형평성을 최소화하려면 입찰병원이 퇴장방지의약품을 입찰그룹에서 분리해 따로 입찰에 붙일 필요가 있다"고 지적했다.이 대안은 퇴장방지의약품 공급가 인하압박이 비퇴장방지의약품으로 전가되는 걸 막는데 도움을 줄 수 있다. 하지만 마진이 없는 퇴장방지의약품 입찰에 도매업체가 관심을 가질 지 의문이다. 다시 말해 퇴장방지의약품 별도 입찰은 다른 유인책이 없다면 유찰사태를 막기 어려울 것으로 보인다.한편 퇴장방지의약품 판매가 제한은 일단 2019년 12월31일까지 3년 한시제도로 도입된다. 종료 전에 다른 대안을 찾거나 마땅한 방법이 없으면 폐지수순을 밟게 되는 것이다.사실 이 제도는 공정경쟁을 제한한다는 측면에서 처음부터 공정거래당국(공정위)의 지지를 받기 어려웠다. 복지부가 개정 시행규칙을 추진하면서도 가장 넘기 어려운 벽이 바로 공정위였다.결국 한시제도로 합의가 이뤄진 건 총리실이 복지부와 공정위의 주장 모두를 수긍해 중재했기 때문이다. 그만큼 3년 뒤에도 제도를 존속시키거나 다른 대안을 찾으려면 제도운영 전 과정에 대한 철저한 모니터링이 수반돼야 할 것으로 보인다.

유한양행이 블록버스터 알레르기비염치료제 '나조넥스나잘스프레이(이하 #나조넥스)' 판매를 종료한다.나조넥스는 MSD가 1998년 허가받은 제품으로, 유한양행이 가져와 지금껏 판매해왔다. 이달 코프로모션 계약 종료로 판매처 변경이 확정됐다.15일 업계에 따르면 유한양행과 MSD의 '나조넥스' 코프로모션이 이달말로 종료된다.유한은 이미 도매업체에 공문을 보내 이달 16일까지 판매하겠다며 내년 1분기까지 반품을 진행할 예정이라는 입장을 전달했다. 이후 내년 7월부터는 MSD가 직접 반품을 받는다는 내용도 덧붙였다.한국MSD 관계자도 "이달말로 계약이 종료되는 것이 맞다"며 "이후 판매와 유통에 관해서는 확정된 사항이 없다"고 밝혔다.유한양행은 지난 7월 나조넥스 제네릭약물인 '나자케어나잘스프레이'를 허가받고 판권종료에 대비해왔다. 나조넥스 판매 중단 이후 해당 제네릭약물을 판매할 것으로 보인다.나조넥스는 매년 100억원대 이상 매출을 기록한 대표적인 알레르기비염치료제이다. 2011년 물질특허 만료로 제네릭약물이 쏟아져 나오면서 전성기 시절보다 실적이 꺾인 상황이다. 작년 원외처방액 88억원을 기록했고, 올해 9월 누적 67억원의 매출을 올렸다.유한이 나조넥스 판매를 중단하지만, 비리어드, 트라젠타, 트윈스타 등 막강한 도입품목 라인이 여전히 건재해 실적하락 부담은 크지 않을 것으로 보인다.

정부가 임상2상으로 조건부 신속허가된 녹십자 헌터라제(이두설파제 베타)의 3상임상을 '2개 파트'로 나눠 진행하기로 했다. 내용상 단계적 접근이다.남자아이 10만~15만명 당 1명꼴로 발생하는 초 희귀질환인 점과 치료제 시장에 직접 비교약제가 없는 상황 등이 영향을 미쳤다.임상3상을 또 다시 둘로 나눠 진행하는 경우는 매우 이례적인 케이스다. 헌터라제 3상임상 디자인은 향후 희귀약 임상에 선례가 될 전망이다.15일 식품의약품안전처 관계자는 "녹십자가 제출한 임상시험 계획에 따라 진행한다. 다만 3상 파트1 종료 후 결과분석과 추가자문을 받은 뒤 파트2를 시행하기로 했다"고 설명했다.결국 헌터라제 최종 임상은 신규 헌터증후군 환자(남자아이)를 대상으로 파트1, 2로 나눠 진행하기로 확정됐다.파트1 임상시험은 헌터라제를 위약군과 비교한 연구결과를 기허가 품목인 샤이어 엘라프라제(이두설파제) 허가 시 임상데이터와 비교하는 방식으로 진행하기로 했다.식약처는 헌터라제가 합성의약품이 아닌 바이오치료제인데다 엘라프라제의 바이오베터격으로 평가받는 품목인 만큼 수차례 중앙약사심의원회를 개최해 자문을 구했다.파트1 종료 후 중앙약심이 재차 열리며, 파트2임상 세부 내용을 논의하기로 했다.녹십자는 헌터라제 파트1 임상결과가 과거 엘라프라제 허가 당시 임상결과가 신뢰구간 내 포함된다는 것을 입증해야 한다.식약처 관계자는 "10년동안 진행될 임상이기 때문에 임상종료 후 통계적 적절성에 대한 논란이 발생하는 것을 막기 위해 파트1, 2로 나누기로 했다"며 "파트1 완료 후 예측대로 결과가 나오면 중앙약심 논의에서 보완을 거쳐 파트2에 착수한다"고 설명했다.이 관계자는 "파트1은 헌터라제의 위약 비교 연구데이터를 엘라프라제 위약 비교 데이터와 견주는 방식으로 진행될 것"이라며 "이후 파트2는 임상자 수를 어떻게 재산정하고, 헌터라제 약효 기준을 환자 보행거리가 몇 m나 늘었는지로 설정할지 등을 정할 전망"이라고 덧붙였다.