[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약·바이오 기업들이 면역항암제 개발에 속속 뛰어들며 글로벌 제약사와의 ‘빅딜’ 가능성을 키우고 있다. 차세대 면역관문 단백질을 겨냥한 신약 경쟁이 본격화되는 가운데, 에이프로젠이 파멥신의 항체 후보물질을 확보하며 VISTA 타깃 분야에 출사표를 던졌다. 유한양행, 한미약품, 이뮨온시아, 에스티큐브 등도 새로운 타깃 기반 면역항암제를 앞세워 차별화된 전략을 가속화하고 있다.에이프로젠, 파멥신 면역항암제 후보물질 확보…’키트루다 무상 공급’23일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 에이프로젠은 최근 파멥신과의 계약을 통해 면역항암제 후보물질 PMC-309의 연구·개발·상업화에 대한 독점 실시권과 제조·생산 권리를 확보했다. 총 계약 규모는 파멥신의 지난해 연결 기준 자기자본 477억원의 10% 이상에 해당하며, 세부 조건은 비공개다. 계약 기간은 2025년 8월 18일부터 라이선스 특허의 마지막 유효 청구 만료일까지다.PMC-309는 면역T세포 표면의 VISTA를 차단해 T세포 활성을 높이고 골수유래 억제세포(MDSC)의 면역억제 기능을 감소시켜 종양 미세환경을 정상화하는 기전을 갖는다. 이 신약후보물질은 파멥신의 완전인간 항체 라이브러리 ‘HuPhage’를 통해 자체 발굴됐으며 면역항암의 차세대 타깃으로 떠오른 VISTA를 정조준한다.현재 PMC-309는 호주에서 임상1상이 진행되고 있다. 임상1a상에서는 저용량에서 고용량까지 단독 투여해 안전성과 약동학을 평가하고, 1b상에서는 MSD의 ‘키트루다’와 병용효과를 검증하는 방식으로 진행된다. MSD는 파멥신과 2021년 키트루다에 대한 무상공급 계약을 맺었으며 이번 임상에서도 효력은 이어진다.환자 등록 목표는 67명으로, 지난 2023년 11월 첫 투여가 진행됐다. 예상 종료 시점은 2028년이다.에이프로젠은 저용량 단계에서 이미 종양 축소 신호가 관찰되기 시작했으며, 중간 용량에서 항암효과가 더 크게 나타날 것으로 기대하고 있다. 중간 용량에서 목표 신호가 확인되면 키트루다 병용 1b상를 신속히 개시하고 병용에서 우수한 효능이 입증될 경우 MSD에 조기 기술이전을 추진하겠다는 게 에이프로젠의 계획이다. 면역항암제 시장 대거 참전…기술이전 총력국내 기업들의 면역항암제 개발 전략은 ‘신호’, ‘속도’, ‘딜 성사’로 요약된다. 임상 초기에 의미 있는 반응률과 안전성 데이터를 확보하고 이를 기반으로 글로벌 파트너사와 조기 기술이전을 성사시키는 구조다. 국내 기업들이 기 상용화된 면역항암제나 항체약물접합체(ADC) 병용을 추진하는 이유가 여기에 있다.이번 에이프로젠-파멥신 기술이전 건 역시 MSD와의 협력 구도 속에서 진행돼 글로벌제약사와의 조기 기술이전 가능성을 열어둔 것이 특징이다. 업계는 향후 임상 반응률, 반응 지속기간, 독성 프로파일이 공개되는 시점에 따라 대형 딜로 이어질 수 있을지 주목하고 있다.현재 에이프로젠과 파멥신뿐만 아니라 유한양행, 한미약품, 에스티큐브, 지아이이노베이션 등이 차세대 면역항암제 개발에 나섰다.유한양행은 올해 식품의약품안전처로부터 이중항체 면역항암제 후보물질 ‘YH32364’의 임상1/2상시험계획(IND)을 승인받았다. YH32364은 지난 2018년 유한양행이 에이비엘바이오로부터 도입한 신약후보물질이다.이번 연구는 YH32364를 사람 대상으로 첫 투여하는 임상이다. 유한양행은 상피세포성장인자수용체(EGFR) 과발현이 확인된 국소진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 YH32364를 투여한 후 안전성·내약성·약동학·항종양 활성을 평가할 예정이다.YH32364은 EGFR과 4-1BB를 동시 타깃하는 이중항체 면역항암제 후보물질이다. EGFR은 비소세포폐암, 대장암 등 주요 고형암에서 발현되는 바이오마커다. EGFR과 T세포 활성화에 관여하는 4-1BB를 동시 타깃해 항종양 효과를 극대화하겠다는 게 유한양행의 계획이다.한미약품은 이중항체 면역항암제 후보물질 'BH3120'의 임상1상을 진행 중이다. BH3120은 PD-L1과 4-1BB를 동시 타깃한다. PD-L1은 키트루다, 옵디보 등 면역항암제들이 효과를 증명한 타깃으로 한미약품은 4-1BB 단백질 타깃을 더해 효과를 늘리겠다는 계획이다.지아이이노베이션은 최근 면역항암제 후보물질 ‘GI-102’의 미국 임상1/2상을 엔허투와의 병용요법을 확인하는 연구로 변경했다.GI-102는 CD80과 인터루킨(IL-2)을 타깃해 종양과 면역세포를 표적하며 엔지니어링을 통해 GI-101A 대비 알파 수용체 결합력을 더욱 떨어뜨린 파이프라인이다. 알파 수용체 결합력이 높으면 조절 T세포가 증가해 항암효과가 줄어드는 것으로 알려져 있다. GI-102는 정맥주사(IV)뿐만 아니라 피하주사(SC) 제형으로도 개발되고 있다.GI-102는 단독요법 임상에서도 가능성이 확인됐다. 최근 회사가 공개한 임상 1/2상 데이터에 따르면 GI-102를 흑색종 환자에게 투여했을 때 객관적반응률(ORR)이 43%로 나타났다. 또 GI-102 투여 시 림프구 증식이 원활히 이뤄졌으며 안전성 측면에선 심각한 약물의 독성은 확인되지 않았다.항체약물접합체 항암신약 '엔허투'이에 지아이이노베이션은 엔허투와 병용하면 더 큰 효과를 보일 것으로 기대하고 있다. 이 회사는 GI-102와 용량을 줄인 엔허투와의 병용을 통해 엔허투에서 발생하는 간질성폐질환(ILD)과 같은 부작용을 감소시킬 수 있을 것으로 판단하고 있다.에스티큐브는 새로운 바이오마커인 BTN1A1을 타깃하는 ‘넬마스토바트’의 임상결과를 공개한다. BTN1A1은 면역세포인 T세포의 활동을 억제함으로써 암세포에 대한 면역반응을 조절하는 단백질이다.이 바이오마커는 정상세포에서 발현되지 않는 반면 암세포에서 강하게 발현되고 PD-L1과는 상호 배타적으로 발현한다. 에스티큐브는 BTN1A1을 타깃해 난치성 암에서 새로운 치료옵션이 될 수 있는 면역항암제를 개발하고 있다.현재 에스티큐브는 재발·불응성 확장기 소세포폐암(ES-SCLC) 환자를 대상으로 넬마스토바트와 파클리탁셀 병용요법의 미국, 한국 임상 1b/2상을 진행하고 있다. 또 이 회사는 전이성 대장암 3차 이상 치료제로 넬마스토바트와 카페시타빈 병용요법의 가능성도 확인 중이다.티움바이오는 최근 면역항암제 후보물질 'TU2218'과 미국 MSD의 면역항암제 '키트루다' 병용요법의 임상2상 결과를 공개했다.TU2218은 면역항암제 활성을 방해하는 것으로 알려진 형질전환성장인자(TGF-ß)와 VEGF의 경로를 동시에 차단한다. 이를 통해 면역항암제의 효능을 극대화한다. 이번에 공개된 임상은 두경부암과 담도암 환자를 대상으로 진행 중인 코호트 초기 결과다.임상 결과, TU2218+키트루다 병용요법은 두경부암 환자 11명 중 7명에서 부분관해(PR)가 관찰됐으며, 1명은 안정병변(SD)이 나타났다. 또 담도암 코호트에서는 23명 중 4명이 PR을, 7명이 SD를 보였다.이뮨온시아는 면역항암제 후보물질 IMC-002의 임상을 진행 중이다. IMC-002는 암세포 내 CD47과 대식세포의 신호를 차단하는 기전을 갖고 있다. 최근 공개된 임상은 간세포암 환자들을 대상으로 진행 중인 임상1b상의 초기 결과다.임상은 IMC-002와 간세포암 치료제로 활용되는 렌비마 병용요법을 투여해 내약성과 안전성을 평가하는 방식으로 진행되고 있다. 효능 평가가 가능한 10명의 환자 중 ORR은 30%, DCR은 70%였다. 종양 진행 기간(TTP)의 중앙값은 8.3개월이었다.

[데일리팜=황병우 기자] 한국UCB제약이 최근 급여가 적용된 건선치료제 빔젤릭스(비메키주맙)의 새로운 적응증 허가를 통해 영향력 확장을 노린다.빔젤릭스 제품사진제약업계에 따르면 한국UCB제약은 화농성 한선염(HS), 건선성 관절염(PsA), 축성 척추관절염(axSpA: 강직성 척추염·비방사선학적 포함) 국내 허가신청을 마쳤다.빔젤릭스는 인터루킨-17A와 17F를 동시에 이중으로 억제하는 최초이자 유일한(2025년 5월 기준) 차세대 판상 건선 치료제다.국내에서는 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 광선 요법 또는 전신치료요법을 필요로 하는 성인 환자의 중등도에서 중증의 판상 건선 치료제로 허가받았다.특히 빔젤릭스는 기존 인터루킨 억제제들이 인터루킨-17A 혹은 23 등 하나의 유발 요인만을 표적하여 차단하는 것과 달리 인터루킨-17A와 17F를 동시에 이중으로 억제하는 기전을 가지고 있다.인터루킨-17A 뿐만 아니라 17F를 동시에 차단함으로써, 기존 인터루킨-17A 억제제와 비교해 보다 효과적으로 염증을 억제하는 것이 확인됐다.지난 6월부터는 선 요법 또는 전신치료요법을 필요로 하는 성인 환자의 중등도에서 중증의 판상 건선 치료제로 급여가 적용되면서 본격적으로 처방이 이뤄지고 있는 상태다.특히 해외서는 글로벌 임상 3상 연구를 통해 적응증을 확장 중이다.건선성 관절염 환자를 대상으로 한 BE COMPLETE, BE OPTIMAL 연구에서는 16주차 ACR50(관절염 증상 50% 개선) 반응률이 빔젤릭스 투여군 약 43~44%로 위약군(7~10%) 대비 뚜렷했고, 이러한 임상 반응은 1년까지 지속됐다.이밖에도 축성 척추관절염에서 16주차 ASAS40(척추관절염 증상 40% 개선) 달성률이 위약군 대비 높았으며, 화농성 한선염에서도 16주차 병변의 50% 이상 개선(HiSCR50)을 보인 환자 비율이 위약 대비 유의하게 높았다.이 같은 임상데이터를 바탕으로 해외 허가도 속속 이뤄졌다. 유럽에서는 2023년 5월 빔젤릭스를 활동성 건선성 관절염 및 축성 척추관절염 치료제로 승인하며 해당 적응증에 대한 세계 최초 허가를 내준 바 있다.미국에서도 2023년 10월 중등도-중증 판상 건선 적응증으로 빔젤릭스가 미국 식품의약국(FDA) 첫 승인을 획득한 이후, 1년이 채 안 되는 기간 동안 적응증 5개로 급속 확대됐다.2024년 9월에는 활성 건선성 관절염, 비방사선학적 축성 척추관절염, 강직성 척추염에 대해 3개 적응증을 동시에 추가 승인받았고, 이어 2024년 11월에는 중등도-중증 화농성 한선염까지 FDA 승인을 받아냈다.국내에서도 건선 적응증의 급여라는 진입장벽을 넘음 만큼 해외와 마찬가지로 추가 적응증 확대에 박차를 가하고 있는 것으로 분석된다.빔젤릭스가 도전장을 내민 각 질환군에는 이미 여러 기존 치료제들이 포진해있는 상태지만 건선과 마찬가지로 IL-17A와 17F를 동시에 이중으로 억제하는 기전을 앞세워 시장을 공략할 것으로 보인다.한국UCB제약 관계자는 "현재 빔젤릭스의 추가 적응증에 대한 국내 도입을 위해 식약처와 긴밀하게 협력하고 있으며, 환자와 의료진에게 새로운 치료 옵션을 조속히 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 대웅바이오가 실적 고공행진을 이어갔다. 뇌기능개선제 콜린알포세레이트 시장에서 견고한 장악력을 더욱 높였고 완제의약품 제네릭 시장에서 가파른 성장세를 지속했다. 대웅바이오는 외래 처방시장에서 가파른 상승세를 지속하며 대형제약사들과 어깨를 나란히 했다. 고순도 실적은 새 먹거리를 발굴하기 위한 왕성한 투자로 이어졌다.20일 금융감독원에 따르면 대웅의 자회사 대웅바이오는 지난 상반기 매출이 3140억원으로 전년동기대비 14.5% 증가했다. 1분기 매출은 1553억원으로 전년보다 15.8% 증가했고 2분기에는 1588억원으로 13.4% 늘었다.대웅바이오의 상반기 순이익은 331억원으로 전년대비 5.1% 감소했다. 1분기 순이익은 147억원으로 전년보다 6.0% 감소했지만 2분기에는 184억원으로 4.3% 증가했다.분기별 대웅바이오 매출(단위: 억원, 자료: 금융감독원) 대웅바이오는 대웅의 100% 자회사로 2009년 대웅화학에서 물적분할을 통해 설립됐다. 당초 대웅바이오는 원료의약품의 제조·판매 및 수출입 등을 목적사업으로 출범했다.대웅바이오는 2020년 상반기 매출 1724억원을 기록했는데 5년 만에 82.1% 증가하며 가파른 성장세를 지속했다. 최근 대웅바이오의 실적 호조의 배경은 완제의약품 제네릭 사업의 호조가 지목된다.콜린알포세레이트 성분 글리아타민은 상반기 매출이 534억원으로 전년동기 473억원보다 12.8% 증가했다. 글리아타민은 효능 논란에 이은 급여 축소, 환수협상 명령 등 악재를 겪고 있는데도 처방의약품 시장에서는 강세를 이어갔다. 글리아티민은 기억력저하와 착란, 의욕 및 자발성저하로 인한 방향감각장애, 의욕 및 자발성 저하, 집중력감소 등 혈관 결손에 의한 2차 증상 및 변성 또는 퇴행성 뇌기질성 정신증후군 적응증을 보유하고 있다.콜린알포세레이트 성분의 전체 시장 성장세는 정체를 보이는데도 글리아타민의 성장률은 상승 추세다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 지난 2분기 글리아타민이 콜린알포세레이트제제 시장에서 차지하는 점유율은 30.4%에 달했다.글리아타민은 대웅바이오의 핵심 원료의약품 UDCA의 매출도 압도했다. 상반기 UDCA의 매출은 408억원으로 전년보다 2.1% 늘었지만 글리아타민의 매출에는 크게 못 미쳤다. 작년 UDCA의 매출에서 수출이 388억원으로 45.1%를 차지했다. 글리아타민의 매출은 지난해와 2023년에는 UCDA보다 각각 111억원, 308억원 앞섰다.뇌기능개선제 베아셉트는 상반기 매출이 131억원으로 전년보다 5.2% 늘었다. 베아셉트는 도네페질 성분 아리셉트의 제네릭 제품이다. 알츠하이머형 치매 증상 치료 용도로 사용된다. 대웅바이오는 치매 증상 등에 사용되는 의약품 2종으로만 회사 매출의 21.2%에 해당하는 665억원의 매출을 올렸다.세파클러 성분의 항셍제 시클러는 상반기 매출이 62억원으로 전년보다 4.7% 늘었다. 시클러는 2023년과 지난해 각각 122억원, 127억원의 매출을 기록하며 항생제 시장에서 강세를 나타냈다.대웅바이오는 제네릭 의약품의 고성장을 발판으로 외래 처방시장에서 초강세를 이어가고 있다.의약품 조사기관 유비스트에 따르면 대웅바이오는 상반기 외래 처방금액이 전년보다 14.7% 증가한 2467억원을 기록했다. 대웅바이오의 1분기 처방액은 1212억원으로 작년 같은 기간보다 14.0% 늘었고 2분기에는 15.4% 증가한 1256억원으로 상승세를 나타냈다.분기별 대웅바이오 외래 처방금액(단위: 억원, 자료: 유비스트) 대웅바이오는 국내외 제약사 중 한미약품, 종근당, 대웅제약, 유한양행, HK이노엔 등에 이어 처방시장 6위에 이름을 올리며 대형제약사들과 어깨를 나란히했다. 대웅바이오는 상반기 처방금액 성장률이 처방액 10위권 제약사 중 유일하게 10%를 상회했다.대웅바이오는 지난 2020년 2분기 외래 처방금액 647억원을 기록했는데 5년 만에 94.3%의 성장률을 나타냈다. 완제의약품의 높은 성장세가 대웅바이오의 고성장을 이끈 셈이다.대웅바이오는 고순도 실적으로 축적한 현금을 새 먹거리 발굴을 위한 적극적인 투자로 활용한다.대웅바이오는 2023년 1월 바이오의약품 공장 신설에 1460억원을 투자한다고 밝혔다. 미생물 기반 전용공장을 건설해 글로벌 위탁개발생산(CDMO) 사업을 추진하겠다는 목표다.대웅바이오는 2023년 7월 500억원을 들여 ‘세파로스포린(세파)’ 항생제 전용 신공장을 건설한다고 밝혔다. 현재 운영 중인 성남의 세파 항생제 공장은 시설 낙후 등의 사유로 오는 2024년까지 가동한다. 신공장이 완성되면 항생제 사업을 더욱 확대하겠다는 계획이다.대웅바이오는 안정적으로 항생제를 공급해 국내 시장 점유율을 넓혀나가고 CMO(위탁생산) 운영을 확대시켜 국내 세파 항생제 시장을 적극 공략할 예정이다. 대웅바이오는 늘어난 생산 능력을 바탕으로 글로벌 항생제 부족으로 인한 수요에도 탄력적으로 대응해 수익모델을 다각화시킨다는 전략이다.

[데일리팜=차지현 기자] 표적단백질분해제(TPD) 신약개발 바이오텍 유빅스테라퓨틱스가 기술특례 상장 첫 관문을 넘었다. 유빅스테라퓨틱스는 제약업계와 투자업계를 두루 거친 서보광 대표가 2018년 창업한 회사로, 지난해 유한양행에 기술이전하며 관심을 모았다. 회사는 상장 이후 주요 파이프라인 임상에 더욱 속도를 낸다는 구상이다.23일 바이오 업계에 따르면 유빅스테라퓨틱스는 최근 한국거래소 지정 전문평가기관 이크레더블과 한국평가데이터에서 각각 A·A등급을 획득, 코스닥 상장을 위한 기술성평가 심사를 통과했다.기술특례상장은 기술력이나 성장 가능성이 높은 기업이 당장 매출이나 이익 등 재무 요건을 충족하지 못하더라도, 기술 평가를 통과하면 코스닥에 상장할 수 있도록 허용하는 제도다. 거래소 지정 전문평가기관 두 곳에서 각각 A등급과 BBB등급 이상을 획득해야 한다.유빅스테라퓨틱스는 지난 2018년 서보광 대표가 설립한 신약개발 바이오텍이다. 서 대표는 서울대 미생물학과 졸업 후 같은 대학 대학원에서 면역학 석사학위를 받았다. 이후 중외제약·제넥신, SK텔레콤 체외진단사업본부 그리고 바이오전문 투자사인 라이프코어파트너스를 거쳤다.유빅스테라퓨틱스는 TPD 기술을 전문으로 개발하는 바이오텍이다. TPD는 질병의 원인이 되는 단백질을 분해해 질병을 치료하는 기술이다. 표적 단백질 기능을 억제하는 저해제에서 한 단계 나아가 표적 단백질을 아예 제거함으로써 질병을 근본적으로 해결할 수 있을 것이라는 점에서 주목받는다.유빅스테라퓨틱스의 핵심 기술은 자체개발 TPD 플랫폼 디그래듀서다. 유비퀴틴-프로테아좀 경로를 활용해 표적 단백질을 분해하는 방식으로, 질병 유발 단백질을 선택적으로 분해하는 분자를 설계·개발할 수 있게 해주는 기반 기술이다.유빅스테라퓨틱스 주요 파이프라인 개요 (자료: 유빅스테라퓨틱스) 회사는 이 플랫폼을 기반으로 ▲BTK 저해제 후보물질 UBX-303-1▲안드로겐 수용체 표적 분해제 후보물질 UBX-103 ▲면역항암제 후보물질 UBX-106 ▲면역항암제 후보물질 UBX-306 등을 보유 중이다.이들 파이프라인 중 개발 단계가 가장 빠른 건 UBX-303-1이다. UBX-103은 디그래듀서를 활용해 발굴한 물질로, 전립선암 환자에서 과발현한 안드로겐 수용체를 분해함으로써 전립선암을 치료하는 기전이다.UBX-303-1은 강력한 분해능과 우수한 경구 생체 이용률을 기반으로 거세 저항성 전립선암 동물 모델에서 뛰어난 암 성장 억제 효능을 확인했다는 게 회사 측 설명이다. 또 기존 치료제로 인해 유도된 다양한 안드로겐 수용체 돌연변이를 효과적으로 분해했다고 회사는 전했다. UBX-303-1은 현재 미국과 한국에서 재발성∙불응성 B세포 림프종 환자를 대상으로 임상 1상을 진행 중이다.유빅스테라퓨틱스는 지난해 유한양행과 기술이전 계약을 체결하면서 기술력을 입증한 바 있다. 유빅스테라퓨틱스는 작년 7월 UBX-103의 개발과 상업화 관련 전 세계 독점권을 유한양행에 이전했다. 반환 의무가 없는 선급금 50억원을 포함한 총 계약 규모는 1500억원이다. 상용화 성공 시 매출에 따른 로열티는 별도다.이는 유빅스테라퓨틱스의 두 번째 기술이전 실적이다. 앞서 유빅스테라퓨틱스는 네오이뮨텍과 최대 3종의 신약 후보물질 개발을 위한 독점 라이선스 계약을 맺었다. SK바이오팜, 스위스 글로벌 제약사 데비오팜, 와이바이오로직스 등과 신약 공동 연구도 진행 중이다.유빅스테라퓨틱스는 현재까지 누적 674억원의 투자를 유치했다. 회사는 지난해 12월 257억원 규모 상장 전 투자(Pre-IPO) 유치를 마무리했다. 2023년 상반기 시리즈C 펀딩에서는 140억원을 조달했다. 쿼드자산운용·미래에셋벤처투자·에이티넘인베스트먼트·UTC인베스트먼트·메디톡스벤처투자·스케일업파트너스·진앤파트너스·BNH인베스트먼트 등을 재무적 투자자(FI)로 뒀다.유빅스테라퓨틱스는 올해 하반기 내 코스닥 상장 예비심사를 청구하고 내년 상반기 코스닥에 입성하겠다는 목표다. 상장 이후에는 주요 파이프라인의 임상 개발에 더욱 속도가 붙을 것으로 보인다. 작년 말 기준 이 회사의 현금및현금성자산은 280억원으로, 상장으로 추가 자금을 확보하면 중·후기 단계 임상 추진에도 탄력이 붙을 전망이다.서보광 유빅스테라퓨틱스 대표이사는 "그동안 쌓아온 회사의 기술력과 꾸준한 사업화 실적에 대해 인정을 받아 기쁘다"면서 코"스닥 상장을 성공적으로 마무리하고, 글로벌 바이오텍 기업으로 성장할 수 있도록 더욱 매진하겠다"고 했다.

[데일리팜=어윤호 기자] BTK억제제 '제이퍼카'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.22일 관련 업계에 따르면 한국릴리의 재발성·불응성 외투세포림프종 치료제 제이퍼카(퍼토브루티닙)는 삼성서울병원, 부산대병원, 울산대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.제이퍼카가 현재 국민건강보험공단과 막바지 약가협상을 진행중인 만큼, 보험급여 등재에 성공할 경우 곧바로 실제 처방으로 이어질 것으로 판단된다.이 약은 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 이전에 BTK 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서 단독요법으로 허가 받았다.제이퍼카 허가 전까지는 재발성·불응성 외투세포림프종 환자에서 기존 BTK억제제로 치료 후 질환이 진행된 경우, 해당 환자 집단에 사용하도록 국내 승인된 약물은 없었다.또 제이퍼카는 한가지 이상의 BTK억제제로 치료 후 재발성 또는 불응성 MCL 환자를 대상으로 효과를 보인 임상적 근거가 있는 최초이자 유일한 가역적 BTK억제제이며, 전임상 연구에 포함된 대부분의 키나제(98%)보다 BTK에 대해 300배 더 선택적으로 억제하는 특징을 가지고 있다.승인의 기반이 된 연구는 BRUIN 1/2상 임상으로, 해당 임상에서는 이전에 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료를 받은 재발성·불응성 외투세포림프종 성인 환자를 대상으로 제이퍼카의 임상적 유효성 및 안전성을 평가했다.이전에 BTK 억제제를 1가지 이상 투여 받은 일차 분석군(primary analysis set, PAS) 90명을 살펴본 결과, 56.7%의 전체 반응률(ORR)과 17.6개월의 반응 기간(DoR)을 보였다.제이퍼카 투여 후 가장 흔하게 발생한 이상반응은 피로(26.3%), 중성구 감소증(22.8%), 설사(22.1%), 그리고 타박상(19.0%)이었다. 이상반응으로 인한 치료 중단의 빈도는 1.2%이었고, 이상반응으로 인한 용량 감량의 빈도는 3.3%이었다.한편 제이퍼카는 반응률 결과를 바탕으로, 지난해 1월 미국 FDA 신속승인 절차에 따라 승인을 받았다.국내에서는 지난 해 6월, 이전에 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 성인 MCL 환자를 대상으로 한 단독요법으로 희귀의약품에 지정되기도 했다.

[데일리팜=노병철 기자] 팜젠사이언스(대표 박희덕, 김혜연)는 혁신 신약 후보물질인 거대고리형간특이 자기공명영상(MRI) 조영제(RD1303)에 대해 브라질에서 특허 등록을 완료했다고 22일 밝혔다.RD1303은 가돌리늄(Gd) 기반 거대고리 구조를 활용해 개발 중인 차세대 조영제로, 간세포막 내 특정 수송체를 통해 선택적으로 간세포에 흡수된다.이를 통해 병변과정상 간조직 간 탁월한 조영 대비(signal-to-noise ratio, SNR)를 제공, 조기 간암(HCC) 등 정밀 진단에 유리하다.특히, 거대고리 구조는 가돌리늄 이온의 체내 잔류 위험을 줄이고 체외 배설을 원활하게 해, 기존 선형 조영제 대비 안전성과 차별성을 확보했다.팜젠사이언스는 RD1303의 우수한 화학적 안정성과간세포 특이성 구조를 기반으로 한국을 비롯해 미국, 중국, 일본, 유럽, 호주, 캐나다, 브라질까지 7개국에 특허를 출원했으며, 이번 브라질 등록을 포함해 현재까지 한국•호주•일본•중국 등 5개국에서 등록을 완료했다.팜젠사이언스의 거대고리형간특이 MRI 조영제(RD1303)는 2022년과 2024년 국가신약개발사업 과제에 연속 선정되며 기술력을 인정받았으며, 현재 비임상연구가 활발히 진행 중이다.팜젠사이언스 관계자는 “브라질은 중남미 최대 규모의 의료 시장 중 하나로, 이번 특허 등록은 글로벌 시장 진출 전략에서 중요한 의미를 갖는다”며 “RD1303이 글로벌 조영제 시장에서 경쟁력 있는 혁신 신약으로 자리매김할 수 있도록 연구개발과 상용화 준비에 더욱 속도를 내겠다”고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 휴온스글로벌이 주주 가치 제고를 위한 책임 경영의 일환으로 자회사 휴엠앤씨 주식을 추가 획득한다.휴온스글로벌은 오는 9월 22일부터 5억원 규모의 휴엠앤씨 주식을 장내 매수할 예정이라고 22일 공시했다.앞서 휴온스글로벌은 지난 5월 14일부터 16일까지 총 3억9673만488원 규모의 휴엠앤씨 주식 40만8757주를 매입한 바 있다. 당시 휴온스글로벌의 휴엠앤씨 지분율은 57.92%로 늘었다.이번 공시에 따라 추가 매입을 마치면 휴온스글로벌은 8월 21일 종가를 기준으로 약 1.16%의 휴엠앤씨 주식을 추가 획득하며 총 59.08%의 지분율을 확보하게 된다. 주권상장법인의 주요 주주는 1% 이상의 지분을 취득할 경우 30일 전 사전 공시해야 한다.휴엠앤씨는 코스메틱 및 의료용 용기 등을 생산하는 휴온스그룹의 헬스케어 부자재 기업이다. 올 2분기 매출 연결재무제표 기준 매출액 134억원, 영업이익 8억원을 기록했다. 이는 전년동기 대비 각각 22%, -40% 증감한 수치다.지난해말 준공한 휴온스그룹의 첫 해외생산 기지 휴엠앤씨의 베트남 법인인 '휴엠앤씨 비나(HuM&C Vina)는 올 2분기 본격적인 가동에 들어갔다.베트남 타이빈성에 위치한 베트남 공장은 약 4500평 규모로 연간 바이알 약 6000만 개, 카트리지 약 4000만 개 생산이 가능하다. 휴엠앤씨는 베트남 공장을 기반으로 생산량을 늘리고 원가율 개선을 통해 수익성 향상을 이룰 것으로 기대하고 있다.휴엠앤씨는 실적 개선과 병행해 주주가치를 높이기 위한 재무구조 개편을 위한 노력도 전개하고 있다. 지난 6월 24일 임시주주총회를 통해 5대1 무상감자를 결의하고 최근 감자 절차를 마쳤다. 이에 따라 상장 주식 수는 약 4904만 주에서 980만 주로 감소했다.휴엠앤씨는 무상감자 외에도 자본준비금을 이익잉여금으로 전입해 결손금 보전 및 재무구조를 개선하는 안건도 결의해 배당 가능 이익을 확보할 계획이다.송수영 대표는 “휴온스글로벌은 휴온스그룹 지주사로 휴엠앤씨를 적극적으로 지원하며 책임 경영을 실천하고 있다. 앞으로도 휴엠앤씨가 그룹과 지속 성장할 수 있도록 지원하겠다”고 밝혔다.

[데일리팜=차지현 기자] 바이오·의료 시장이 서서히 기지개를 켜고 있다. 상반기 국내 바이오·의료 분야에 대한 벤처캐피탈(VC) 신규 투자가 작년보다 약 7% 증가했다. 전체 신규 투자에서 바이오·의료 업종이 차지한 비중 역시 소폭 증가했다. 기업공개(IPO) 시장이 회복세에 접어들면서, 바이오 분야를 향한 투자심리가 점차 회복하고 있는 걸로 풀이된다.22일 벤처캐피탈협회에 따르면 상반기 바이오·의료 분야 신규 투자금액은 4495억원으로 전년 동기 대비 6.8% 늘었다. 같은 기간 전체 업종에 대한 신규 투자는 2조7259억원으로, 지난해 같은 기간보다 1.9% 증가했다. 전체 투자 시장이 완만한 반등세를 보이는 가운데, 바이오·의료 업종은 이를 웃도는 성장률을 기록하며 상대적인 투자 매력이 두드러졌다는 분석이다.상반기 전체 신규 투자에서 바이오·의료 업종이 차지한 비중은 16.5%였다. 작년 상반기 15.7%에서 0.8%포인트 상승한 수치로, 업종 전반의 투자 위축 속에서도 바이오·의료 분야에 대한 선별적 관심이 유지되고 있다는 평가다.(자료: 벤처캐피탈협회) 바이오·의료 업종 투자는 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)이 유행하던 2021년 1조6770억원으로 최고치를 경신했다. 이후 2022년 들어 금리 인상과 경기 불확실성 등 여파로 투자심리가 급격히 위축되면서, 투자액은 1조1058억원으로 감소했다. 2023년에는 투자액이 8844억원까지 줄었다.2년 연속 하락세를 이어온 바이오·의료 투자 시장은 지난해부터 반등 조짐을 보이기 시작했다. 2024년 바이오·의료 업종에 유입된 신규 투자금은 1조695억원으로, 전년 대비 약 20% 증가했다. 분기별로 살펴보면 지난해 3분기 3316억원이 몰리며 시장 회복세가 뚜렷하게 나타났다.올해 들어서도 반등 기조는 유지되고 있다. 1분기 바이오·의료 분야 신규 투자금액은 1950억원으로 전년보다 약 25% 늘었다. 같은 기간 전체 업종에 대한 신규 투자는 1억2174억원으로, 1분기 전체 신규 투자에서 바이오·의료 업종이 차지한 비중은 16.0%였다. 2분기 바이오·의료 분야 신규 투자금액은 2545억원으로 직전 분기보다 30.5% 늘었다.바이오 업계에서는 국내 IPO 시장 회복이 투자심리에 긍정적 영향을 주고 있다고 보고 있다. 작년까지 침체 국면에 있던 국내 바이오 IPO 시장은 올 들어 활기를 되찾는 분위기다. 올 상반기 신규 상장 제약바이오 기업 수는 총 8곳으로, 전년 동기 대비 2배 증가했다.국내 벤처 투자 생태계에서 바이오 업종은 IPO에 의존해 투자금을 회수하는 구조다. 미국 등과 달리, 국내에서는 바이오 기업의 인수합병(M&A)이 활발하게 이뤄지지 않아서다. IPO 시장이 위축되면 투자 회수의 창구 자체가 좁아지면서 바이오·의료 업종에 대한 투자도 급격히 위축될 수밖에 없다.바이오 업계 관계자는 "IPO 시장이 회복세를 보이는 만큼, 신규 투자도 점진적으로 살아날 여지가 있다"면서 "아직 불확실성이 상존하지만, 선택과 집중이 뚜렷한 기업에는 자금 유입이 확대될 것으로 예상한다"고 했다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 루게릭병 치료제 시장에 변화의 바람이 불고 있다. 글로벌 시장에서 승인된 ‘칼소디’가 최근 국내 허가 문턱을 넘어서면서 환자들의 치료 선택지가 넓어졌기 때문이다. 그간 치료제들이 증상 완화에 머물렀던 것과 달리, 최근 등장한 신약과 파이프라인은 질환의 근본 원인을 겨냥하며 새로운 가능성을 열고 있다. 국내 제약사들 역시 차세대 신약후보물질 개발에 속도를 내는 모습이다.식품의약품안전처는 20일 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 치료제 ‘칼소디’를 국내 허가했다. 이번 조건부 허가는 미국, 캐나다, 유럽에 이어 이뤄진 결정으로, 향후 확증 임상 결과에 따라 정식 허가 여부가 판가름 난다.루게릭병 치료제 '칼소디'칼소디는 과산화 디스뮤타아제1(SOD1) 유전자 변이를 보유한 환자를 대상으로 독성 단백질 생성을 억제하는 표적 치료제다. 척수강 내 주사 방식으로 투여되며, 유전자 발현을 억제해 운동신경세포 손상을 완화하는 것이 특징이다.루게릭병은 운동신경세포가 점진적으로 파괴되는 질환으로, 대뇌 겉질의 위운동신경세포와 뇌간·척수의 아래운동신경세포가 모두 손상된다. 임상 증상은 사지 위약·위축으로 시작해 결국 호흡근 마비로 이어지며 수년 내 사망에 이르는 치명적 경과를 보인다.이번 허가는 글로벌 3상 임상시험 ‘VALOR’와 연장연구 데이터를 토대로 이뤄졌다.초기 VALOR 임상에서 칼소디는 위약 대비 통계적으로 유의한 질병 진행 지연 효과를 확인하지 못했다. 그러나 장기 추적에서 조기 치료군은 질환 진행 속도가 늦춰지고 사망 위험이 감소한 것으로 나타났다. 폐기능 저하와 근력 약화 속도도 완화됐다는 분석이다.특히 칼소디 투여군은 신경손상 지표로 활용되는 신경필라멘트 경쇄(NfL) 수치가 치료 초기에 떨어진 환자군에서 임상 악화 속도가 뚜렷하게 늦춰졌다.바이오젠은 현재 증상 발현 전 SOD1 변이 보유자를 대상으로 한 ‘ATLAS’ 임상을 진행 중이다. 해당 연구는 2027년 종료 예정이며, 결과는 칼소디의 정식 허가 전환을 좌우할 핵심 근거가 될 전망이다.현재까지 미국 식품의약국(FDA)에서 루게릭병 치료제로 승인받은 약물은 ▲사노피의 리루텍(릴루졸) ▲미쓰비시다나베의 라디컷(에다라본) ▲아밀릭스 파마슈티컬스의 렐리브리오 ▲바이오젠의 칼소디(토퍼슨) 등 네 가지다.루게릭병 치료제 '렐리브리오'이 중 렐리브리오는 2022년 9월 FDA 허가를 받았으나, 임상 3상에서 목표를 달성하지 못하면서 결국 시장에서 철수했다. 리루텍과 라디컷 역시 뚜렷한 근본 치료 효과를 입증하지 못하고 질환 지연에 머물러 환자들의 미충족 수요가 지속되고 있다.국내에서는 리루텍과 라디컷이 처방되고 있으며, 코아스템켐온이 2014년 조건부 허가를 받은 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알’을 400명 이상 환자에게 공급했지만, 임상 3상에서 유효성을 확보하지 못하면서 시장 확산에는 제동이 걸린 상황이다.국내서도 개발 도전장...질환 근본원인 타깃후발주자들은 질환 근본 원인을 겨냥한 신약 개발에 집중하고 있다.제닉스큐어는 인공지능(AI)으로 개량한 아데노바이러스(AAV) 벡터 플랫폼을 활용해 루게릭병 유전자치료제 ‘GXC-303’을 개발 중이다. 운동신경세포 내 축삭 재성장을 확인했으며, STMN2 단백질 발현 회복을 목표로 하는 기전을 내세운다.기존 AAV 벡터는 무차별적으로 작용했으나, 제닉스큐어는 자체 AI 프로그램 '인사이트 마이너'를 통해 아미노산 서열을 삽입, 개량된 AAV 벡터를 개발할 수 있었다. 이에 신경세포나 근육 세포 등 특정 부위에서만 작용해 효과는 높이고 부작용을 줄인 AAV 벡터 개발에 성공해냈다.루게릭병 환자의 80%에서는 STMN2 단백질 발현이 감소돼 있는데, 유전자치료로 이를 개선하겠다는 게 제닉스큐어의 목표다. 제닉스큐어는 현재 GXC-303의 세포실험을 통해 운동신경세포에서 정상 신경세포 수준의 축삭 재성장을 확인한 바 있다.비보존제약은 다중 타깃 저분자 화합물 ‘VVZ-3416’으로 루게릭병을 포함한 퇴행성 중추신경계 질환 치료에 도전한다.VVZ-3416은 파킨슨병과 루게릭병, 노인성 치매 등 퇴행성 신경질환 치료를 목표로 하는 다중 타깃 저분자 화합물이다. 모노아민 산화효소-B(MAO-B), 메타보트로픽 글루타메이트 수용체5(mGluR5), 히스톤 탈아세틸화효소 6(HDAC6) 등 세 가지 타깃에 동시에 작용해 질환의 진행 억제와 부작용 예방, 근본적 치료 가능성을 제시한다.이 신약후보물질은 기존 MAO-B 억제제인 셀레길린이나 라사길린과 유사한 기전을 갖고 있다. mGluR5 억제를 통해 도파민 전구체 레보도파(L-Dopa)와 병용 시 발생할 수 있는 신경독성과 운동이상증을 예방할 것으로 비보존제약은 기대하고 있다.피알지에스앤텍은 올해 1월 SOD1 단백질을 겨냥한 신약후보물질 ‘아미소딘(PRG-A-05)’으로 FDA 희귀의약품 지정을 획득했다. 회사는 전임상 단계에서 근력과 운동신경세포 생존율 개선을 확인했으며, 향후 기술이전을 목표로 글로벌 시장 진출을 꾀하고 있다.