[데일리팜]초고가 '솔리리스' 4번째 희귀질환 적응증 FDA 승인

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초고가 '솔리리스' 4번째 희귀질환 적응증 FDA 승인

안경진
2019-06-29 06:15:08

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FDA, 신경척수염스펙트럼장애 첫 허가...미국 환자수 최대 8000명 추정
2021년 특허만료...삼성바이오에피스·이수앱지스 등 바이오시밀러 개발 진행중

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초고가약 '솔리리스(에쿨리주맙)'가 희귀질환 분야 4번째 적응증을 추가했다. 미국에서 시신경척수염스펙트럼장애 치료제가 허가된 첫 사례다.

27일(현지시각) 미국식품의약국(FDA)은 항 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성 소견을 나타내는 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD) 성인 환자 대상으로 '솔리리스' 사용을 허가했다고 밝혔다. 솔리리스는 미국 코네티컷주 소재의 알렉시온파마슈티컬스가 개발한 약물이다. 2010년 기준 40만9500달러(약 4억7300만원)의 연간 치료비용이 공개되면서 '세계에서 가장 비싼 약'이라는 별명이 붙었다. 비정형용혈성요독증후군(aHUS)과 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 아세틸콜린수용체 항체 양성인 중근 근무력증 등 희귀질환에 처방된다. 이번 결정으로 FDA 4번째 적응증을 확보했다.

시신경척수염스펙트럼장애는 중추신경계에 나타나는 자가면역질환의 일종이다. 시신경과 척수에 주로 영향을 끼친다. 안구통증과 시력손상이 일반적인 증상으로, 환자에 따라 무감각, 쇠약감, 손발마비를 동반한 횡단성척수염과 방광, 대장 조절기능 상실 등이 수반된다. 심한 경우 영구적인 시력장애와 마비가 나타날 수 있다.

미국 환자수는 4000~8000명 정도로 추산되는데, 그동안은 마땅한 치료제가 없었던 실정이다. 시신경척수염스펙트럼장애 환자 중 4분의 3가량(73%)이 항AQP4 항체 양성에 해당한다.

FDA는 신속심사와 희귀의약품지정 절차를 통해 6개월만에 적응증확대 결정을 내렸다. 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)에 게재된 PREVNET 3상임상에 따르면 항AQP4 항체 시신경척수염스펙트럼장애 환자 143명에게 48주동안 약물치료를 시행한 결과, 솔리리스 투여군 96명 중 98%가 재발을 경험하지 않았다. 위약군 47명 중 재발하지 않은 비율은 63%에 그쳤다.

이러한 효과는 144주동안 지속됐다. 연구기간 중 증상재발이 나타나지 않은 환자 비율은 솔리리스 투여군이 96%로 위약군 45%보다 월등히 높았다. 솔리리스 투여군 중 다른 면역억제요법을 병행하지 않았던 21명 전원이 144주동안 증상재발을 경험하지 않은 것으로 집계됐다.

이상반응은 솔리리스 관련 선행연구들과 차이가 없었다. 다만 시판 중인 솔리리스 제품포장에는 약물치료기간 중 생명을 위협할 만한 수막구균성감염증이 나타날 수 있다는 경고문(boxed warning)이 포함되어 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경과 부문 빌리 던(Billy Dunn) 국장은 "환자들의 삶에 중대한 영향을 끼치는 시신경척수염스펙트럼장애 치료제가 FDA 첫 허가를 받았다. 솔리리스 적응증 추가승인을 계기로 시신경척수염스펙트럼장애 치료에 전환점이 마련될 것이다"라고 의의를 밝혔다.

솔리리스는 2021년 특허만료를 앞두고 있다. 국내 기업 중 삼성바이오에피스(SB12)와 이수앱지스(ISU 305)가 솔리리스 바이오시밀러를 개발 중이다. 삼성바이오에피스는 최근 SB12의 3상임상계획을 승인받았고, 이수앱지스는 내년 3상임상에 진입할 것으로 알려졌다.

안경진

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