메디톡스가 원스톱(One0Stop) R&D가 가능한 지하 5층부터 지상 8층의 최첨단 R&D센터를 건립했다. 2022년까지 글로벌 바이오 기업 TOP20에 진입하겠다는 메디톡스의 비전에 한걸음 더 다가갔다. 메디톡스(대표 정현호)는 지난 22일 경기도 수원에서 메디톡스 광교 R&D 센터 개소식을 진행했다고 23일 밝혔다. 김영진 국회의원, 염태영 수원시장 등 정부 관계자를 비롯해 에릭 존슨 미국 위스콘신대 교수, 더크 드레슬러 독일하노버의대 교수 등 국내외 연구 전문가들이 참석했다. 메디톡스 광교 R&D센터는 지하 5층, 지상 8층의 연면적 9322㎡ 규모다. 최신 연구 설비를 완비하고 최적의 연구 인프라를 갖춘 바이오 연구센터로 건립됐다. 동일한 공간에서 모든 연구가 가능한 원 스톱(One-Stop) R&D 시스템을 구축해 혁신적이고 차별화된 연구 성과 창출이 가능할 것으로 기대된다. 광교 R&D센터에서는 중점 연구 과제로 기존 보툴리눔 톡신과 히알루론산 필러를 비롯해 항체치료제, 항암제, 황반변성 치료제, 유산균을 이용한 비만치료제, 관절염 치료제 등 신약개발에도 나선다. 이를 위해 메디톡스는 약 100명의 신규 연구 인력을 확충할 계획을 가지고 있다. 완료 시 200명 이상의 연구진을 구성하게 돼 연구 역량 업그레이드와 일자리 창출. 국가 바이오 경쟁력 강화까지 기여 할 것으로 보고 있다. 메디톡스 정현호 대표는 "분산되어 있던 연구 인력을 집결시켜 그동안 축적해 온 연구 결과를 종합하고 가시적인 성과를 창출해낼 공간이다"며 신규 R&D센터에 대한 기대감을 전했다. 한편 메디톡스는 3종의 보툴리눔 톡신 제제를 자체 개발한 R&D 기반 바이오제약 기업이다.

JW중외제약 고지혈증 치료제 리바로가 한국인 급성심근경색(AMI) 환자를 대상으로 한 임상에서 혈당수치 감소 등 유효성과 당뇨병 관련 안전성을 입증했다. JW중외제약(대표 한성권·신영섭)은 리바로(성분명 피타바스타틴) 임상시험인 'LAMIS Ⅱ'에서 AMI환자의 주요 심장사건 발생률을 낮추면서 혈당 개선효과를 나타냈다고 23일 밝혔다. 리바로가 1000명 이상의 한국인 AMI환자를 대상으로 유효성과 안전성을 동시 평가받은 것은 이번이 처음으로 알려졌다. LAMISⅡ 임상은 국내 11개 대학병원에서 2010년 7월부터 2013년 4월까지 리바로 2mg, 4mg를 12개월 간 복용한 AMI 환자 1101명을 대상으로 ▲주요 심장사건 발생률(MACE : major adverse cardiac events) ▲공복혈당·당화혈색소 변화 ▲지질프로파일 변화 등을 조사했다. 임상에 따르면 리바로를 처방받은 AMI환자를 1년 추적·관찰 결과 주요 심장사건(사망, 심근경색증 재발, 불안정 협심증, 부정맥, 뇌졸중 등) 발생률은 9.1%였다. JW중외제약은 "한국인 급성심근경색증 등록연구(KAMIR) 발표에 MACE는 스타틴 처방 환자가 14.5%, 스타틴 비처방 환자는 20.4%인 만큼 리바로의 우수한 효과를 보인 것이다"고 설명했다. 스타틴 복용 간 문제가 될 수 있는 당뇨병 발생 평가도 리바로 처방 1년 후 공복 혈당 수치 약 20~25mg/dL 감소를 나타냈으며 통계적하적으로 유의했다고 덧붙였다. 당화혈색소(HbA1c)에 영향을 주지 않았다고 한다. LAMIS와 KAMIR 연구 총괄을 책임지는 전남대 순환기내과 정명호 교수는 "심장질환은 한국인 4대 사망원인 중 하나다. 유병률이 빠르게 증가하고 있는 한국인 심근경색증 환자 대상 임상에서 리바로의 유효성과 당뇨병 관련 안전성을 입증한 것은 의미가 있다"고 말했다. 한편 LAMIS 연구는 2007년 시작돼 LAMIS-III가 진행 중이다.

유전체 빅데이터 기업 신테카바이오가 미국 유타대학교(University of Utah)와 생명과학 전문인력 양성과 공동연구에 나서기로 했다. 23일 신테카바이오는 유타대 아시아 캠퍼스(UAC) 생명의료 정보 학과(Department of Biomedical Informatics)와 이같은 업무 교류 협정을 체결했다고 밝혔다. 전문인력 양성을 위해 신테카바이오의 대전 연구소와 인하대 병원 등에 설립된 연구 시설을 공개하고, 유타대 UAC 생명의료 정보 전공 학생들에게 구체적이고 실질적인 업무 체험 기회를 제공하게 된다. 신테카의 실무 연구진은 직접 유타대 송도 캠퍼스를 방문해 국내 바이오 산업 현황과 시장 추세 등 강연에도 나선다. 공동연구에서는 신테카 자체 개발 핵심 기술인 통합 유전체 데이터 분석 플랫폼 '개인유전체맵(PMAP, Personal Genome Map)'과 '인실리코(in silico, 컴퓨터 모의 실험을 뜻하는 생물정보학) 플랫폼'을 UAC연구에 활용한다. 아울러 바이오마커 분석과 개발 기술도 유타대가 진행 중인 연구에 사용된다. 회사 관계자는 "바이오마커 분석 기술은 유타대와 공동 연구를 통해 전사체(Transcriptomic)와 후성유전학적 (Epigenomic) 데이터로부터 DNA Methylation과 Alternative Splicing 바이오마커를 검출하는 과정에 활용된다"고 말했다. 한편 UAC는 현재 연구 중인 MultiOmics 기반 기능적 분석(Functional Analysis) 결과 등을 바이오마커 발굴을 위해 제공한다. UAC 이영희 교수는 "각자 구축해 온 전문 기술과 최신 연구 결과를 활용해 전문 인력 양성과 공동연구를 추진하게 됐다"며 "한국 바이오 발전에 시너지를 일으킬 것으로 기대한다"고 말했다.

장내 현탁액치료제 '카르비도파-레보도파(ABT-SLV187, LCIG) 장내 겔'이 국내에서 3상 임상시험에 들어간다. 식품의약품안전처는 한국애브비가 최근 제출한 임상시험계획서를 22일자로 승인했다. '레보도파20mg/mL-카비도파 5mg/mL 장내 겔'은 미국 FDA로부터 희귀질환의약품으로 지정받은 약제로, 수술을 통해 삽입된 튜브(PEG)로 소장에 16시간 동안 지속적으로 직접 투약하는 원리로 치료한다. 이렇게 하면 약물이 위를 거치지 않고도 투약할 수 있다. 이번 3상은 진행된 파킨슨병(Advanced Parkinson Disease) 환자 15명 가량의 비운동증상(NMS)을 대상으로 진행된다. 환자들의 NMS에 대한 '레보도파-카르비도파 장내 겔(LCIG)' 요법과 최적 약물요법(OMT)을 비교하는 방식으로 26주 간 공개·무작위 시험이다. 시험은 서울대병원과 서울아산병원, 연대세브란스병원이 공동으로 수행할 예정이다.

한국에자이의 뇌전증 신약 파이콤파(Fycompa, 성분명 페람파넬, Perampanel)이 부분발작 단일요법으로 국내 3상에 돌입한다. 식품의약품안전처는 리니칼코리아가 제출한 파이콤파의 임상시험계획서를 21일자로 승인했다. 파이콤파는 성인과 12세 이상의 청소년에게 부분발작과 일차성 전신강직-간대발작으로 국내에서 허가받은 약제다. 일차성 전신 강직-간대발작의 경우 특발성 전신성 간질(Idiopathic Generalized Epilepsy) 환자의 일차성 전신 강직-간대발작 치료의 부가요법으로 허가 받았으며 부분발작의 경우 간질 환자의 이차성 전신발작을 동반하거나 동반하지 않는 부분발작 치료의 부가요법으로만 허가 나 있는 상태다. 이번 3상은 치료되지 않은 부분성 발작 환자(이차성 전신 발작 포함) 30명을 대상으로 페람파넬 단일요법의 유효성과 안전성 검증을 위한 다기관, 비대조, 공개 임상·연장 시험으로 골격이 맞춰져 있다. 시험은 고대부속구로병원, 서울대병원, 서울아산병원, 길병원, 건대병원, 강동경희대병원이 공동으로 맡아 수행한다.

미국 벤처캐피탈(이하 VC)의 신약개발 투자 규모가 5년 만에 감소세를 보였다. 2010년 약 30억달러에서 2015년 69억달러까지 지속적으로 증가했지만 지난해 14억달러(약 1조6000억원)가 줄어든 것이다. 개발비가 많이 들어가는 임상 2상 이후 보다 상대적으로 투자비가 적게 드는 초기 개발 단계 신약에 투자를 늘렸기 때문이다. 생명공학정책연구센터는 지난 17일 미국 VC업계의 신약개발 투자현황을 확인할 수 있는 BIO(BIO INDUSTRY ANALYSIS) 보고서를 통해 이같이 밝혔다. 보고서에 따르면 미국 VC업계의 자국 신약개발 업체에 대한 투자 규모는 2015년 69억달러(약 7.8조원)에서 2016년 55억달러(약 6.2조원)로 줄었다. 아울러 지난해 전체 거래건수도 감소했다. 이러한 수치는 VC업계가 임상 2상보다는 전임상과 임상 1상에 대신 개량신약에 대한 투자를 늘린 영향으로 분석된다. 2015년 92%보다 줄긴 했지만 VC업계의 신약개발 기업 투자 비중은 83%를 보였다. 특히 전임상과 임상 1상 단계 선도물질을 보유한 기업에 집중적인 투자가 이뤄졌다. 이들에 대한 투자 비중은 2007년부터 2014년까지 50% 수준이었지만 2015년부터 69%로 늘어나 지난해 74%까지 확대됐다. 또한 시리즈A 단계 스타트업 기업에 약 20억달러의 기록적인 규모의 투자가 이뤄졌다고 보고서는 밝혔다. 전체 투자금액이 줄어든 가운데 내분비와 감염성 질환에 대한 관심은 높아진 것으로 나타났다. 내분비계 질환 투자는 2015년 3.7억달러에서 지난해 8.8억달러로 2.4배 증가했다. 감염성 질환은 7.8억달러(1.3배 증가)였다. 이는 2억달러가 넘는 투자가 3건 발생했기 때문이란 분석이다. 제2형 당뇨치료제 3상 개발 기업에 4억2100만달러가, 2상 단계에 있는 또 다른 기업에는 2억2000만달러, 전염병 백신 개발 업체에 4억4400만달러 규모 계약이 이뤄졌다. 연구센터는 "특이적으로 절반 이상이 개량신약에 대한 투자였다"며 미국 내에서 개량신약에 대한 투자가 늘고 있음을 시사했다. 질환별 추세를 보면 뇌신경 질환은 재작년 9억6000만달러에서 지난해 6억3000만달러로 6년 만에 감소했다. 플랫폼 기술, 대사질환, 혈액질환에 대해서도 VC업계가 2015년도 대비 투자를 줄였다고 했다. 다만 보고서는 "지난해 투자받은 기업의 40%가 알츠하이나 파킨슨병 파이프라인을 가지고 있었다"며 금액은 줄었지만 노인성 질환 관련 파이프라인을 보유한 기업에 대한 투자 수요는 많았던 것으로 확인된다. 항암제도 마찬가지로 2015년 19.8억달러에서 지난해 14.6억달러로 줄었지만 거래건수는 83건에서 90건으로 유일하게 증가했다. 한편 2007년부터 2011년까지, 2012년부터 2016년까지 최근 10년 간 투자금액을 나눠 분석할 경우 가장 많이 증가한 분야는 '플랫폼 기술개발'이었다. 플랫폼 기술기반의 신약개발 기업에 대한 가치를 높게 평가한 것으로 보인다. 2007년부터 2011년까지 8억9000만달러가, 이후 2012년부터 2016년까지 234% 증가한 20억달러가 투자됐다. 이는 최근 신약개발에 있어 가장 이슈인 항암제 R&D의 최근 5년 간 투자금(19억달러)보다 높은 수치다. 뒤를 이어 정신의학(3억3000만달러, 175%↑), 뇌신경질환(20억달러, 106%↑), 면역항암제(10억달러, 77%↑) 순으로 투자가 이뤄졌다.

'자렐토', '엘리퀴스', '릭시아나', 이른바 '사반'계열 NOAC 3종의 해독제(역전제)가 상용화될 수 있을지, 귀추가 주목된다. 22일 관련업계에 따르면 제10혈액응고인자(Factor Xa)억제제에 관여하는 해독제 '안덱사네트 알파'의 미국 FDA 허가 신청이 이번엔 접수 처리됐다. 이 약물의 개발사인 포톨라 파마슈티컬스(Portola Pharmaceuticals)는 본래 지난해 8월 FDA에 허가 신청서를 제출했지만 반려됐었다. FDA가 제조과정에 관한 추가정보와 함께 사바이사와 로베녹스의 제품라벨에 포함될 자료를 요청한 것이다. 안덱사네트는 당시 유럽 EMA는 허가 신청이 받아들여졌지만, 역시 아직까지 심사절차는 진행중이다. 그러나 이번 FDA 접수완료와 함께 조만간 유럽 시판 승인도 획득할 것으로 기대된다. 지금까지 신규 경구용 항응고제(New Oral Anti-Coagulant, NOAC) 중 역전제가 시판 된 약제는 '프라닥사(다비가트란)'의 '프락스바인드(이다루시맙)' 뿐이었다. 아덱사네트 알파는 원래 자렐토(리바록사반)와 엘리퀴스(에픽사반)만 사용 권한을 갖고 있었는데 릭시아나(에독사반)의 개발사인 다이이찌산쿄가 일본에서 공동개발 계약을 체결하면서 3개 약제 모두의 역전제로 활용될 전망이다. 허가가 이뤄지면 4개 NOAC의 역전제 옵션 확보 이후 시장경쟁도 지켜 볼 부분이다. 여기에 NOAC들은 이중항혈소판요법에서 아스피린의 자리를 넘보고 있다. 이제 NOAC들은 심방세동과 관상동맥 질환을 동반한 환자를 대상으로 플라빅스(클로피도그렐)를 각각의 NOAC과 병용하는 3상 연구를 진행중이다. 순서대로 PIONEER AF-PCI, RE-DUAL, AUGUSTUS, ENTRUST-AF-PCI로 명명된 해당 연구들이 성공하고 적응증을 획득하게 되면 NOAC의 활용도는 더욱 높아질 것으로 예상된다. 심장학회 관계자는 "사용빈도가 높은 것은 아니다. 하지만 제어가 되지 않는 주요 출혈 사건을 경험하는 환자 또는 응급 수술이 요구되는 환자들에게 역전제의 유무는 의료진의 처방에 영향을 미친다"라고 말했다. 한편 안덱사네트 알파는 혈액 속에서 경구 혹은 주사로 투여된 Xa인자 저해제를 특이 표적으로 하며 일단 결합하면 Xa인자 저해제가 제Xa인자와 결합·저해할 수 없게 돼 정상적인 지혈과정이 회복되는 기전을 갖고 있다.

방광암·폐암 치료제인 한국로슈의 티쎈트릭(atezolizumab, 아테졸리주맙, 실험약물명 MPDL3280A)이 담관암 적응증 확대에 도전한다. 시스플라틴(cisplatin)과 젬시타빈(gemcitabine) 병용요법에 페그화 재조합 사람 히알루로니다제(PEGPH20)와 티쎈트릭을 각각 접목해 가능성을 엿보는 시험이다. 식품의약품안전처는 퀸타일즈트랜스내셔널코리아가 최근 신청한 후기1상 임상시험계획서를 승인했다. 티쎈트릭주는 올해 1월 방광암 치료제로 허가받으면서 국내 시장에 나왔다. 이 약제는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 대상으로, 백금 기반 화학요법제 치료 도중 또는 이후에 질병이 진행되거나 백금 기반의 수술 전 보조요법(neoadjuvant) 또는 수술 후 보조요법(adjuvant) 치료 12개월 이내에 질병이 진행된 경우 사용하도록 허가돼 있다. 최근에는 식약처로부터 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 적응증을 확대하면서 영역이 넓어졌는데 현재 국내에서 유방암 적응증 확대를 목표로 3상 임상도 진행 중이다. 이번 후기1상은 국소 진행성 또는 전이성 간내·외 담관암과 담낭선암 환자 치료가 타깃이다. PEGPH20 병용요법 비교도 함께 진행된다. 임상은 이전에 치료 경험이 없고 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 간내·외 담관암과 담낭선암을 가진 히알루로난 수준이 높은(HA-high) 환자를 대상으로 실시된다. 복합항암화학요법인 '시스플라틴+젬시타빈' 요법과 비교해 '시스플라틴+젬시타빈'과 병용한 PEGPH20, 또 티쎈트릭주와 '시스플라틴+젬시타빈'과 병용한 PEGPH20의 효과를 검증하게 된다. 서울성모병원, 구로삼성서울병원, 서울아산병원, 분당서울대병원이 공동으로 국내 약 27명을 선정해 무작위배정, 공개 형식으로 진행할 예정이다.

매년 전 세계 수만명의 심장학자들이 참석하는 유럽심장학회 연례학술대회( ESC 2017)가 닷새 앞으로 다가왔다. 26일부터 30일까지 5일간 진행되는 이번 대회의 개최지는 스페인 바르셀로나다. 불과 사흘 전 100여 명의 사상자를 낸 차량 테러가 발생한 탓에 혼란한 시기지만, 심장 전문의들의 학구열을 저해하진 못했던 모양이다. ESC 2017 조직위원회는 테러 희생자들에 대한 애도의 뜻을 전하면서 예정대로 학술대회를 감행하겠다고 공표했다. 18일(현지시각) 의약전문지(Medpage) 보도에 따르면, 대다수의 심장학자들이 일정을 변경하기는커녕 참석에 대한 열의가 증가한 것으로 확인된다. 테러 발생 당시 바르셀로나에 머물렀다는 미국의 심장내과 전문의 로이드 존스(Lloyd-Jones) 박사 역시 메드페이지와 인터뷰를 통해 "휴가를 마친 뒤 주말에는 미국으로 돌아가지만 다음주 학회 참석을 위해 다시 바르셀로나로 돌아올 계획"이란 입장을 밝혔다. 26~30일 5일간 500여 개 학술프로그램 구성 어느 때보다 열기가 뜨거운 2017년 유럽심장학회의 슬로건은 '40 years of PCI'다. 허혈성 심질환 치료의 패러다임을 변화시킨 관상동맥조영술(PCI)의 40년 역사를 되돌아보겠다는 의지가 고스란히 반영됐다. 물론 PCI 외에 제약업계가 주목할 만한 내용들도 풍성하다. 대회 홈페이지에 공개된 프로그램을 살펴보면 전체 500개가 넘는 학술 세션을 통해 4500여 개의 초록발표가 예정됐음을 알 수 있다. 아직 출간되지 않은 주요 임상연구의 결과가 첫 선을 보이는 최신 과학세션(Late-Breaking Science Session)에선 노바티스가 야심차게 개발 중인 인터루킨-1β 계열 항체약물인 '카나키누맙(canakinumab)'과 RNS 간섭을 통해 PCSK9 단백질의 합성을 저해하는 인클리시란(inclisiran) 등 신약 데이터가 출격을 대기 중이다. 종근당이 애타게 기다리고 있는 머크(미국 MSD)의 이상지질혈증 신약 '아나세트라핍( anacetrapib)'의 랜드마크 연구도 여기에 포함됐다. 심혈관계 고위험군을 대상으로 아나세트라핍과 리피토(아토르바스타틴)의 병용 효과를 평가한 REVEAL(Randomized Evaluation of the Effects of Anacetrapib Through Lipid Modification) 3상연구는 지난 6월 회사 홈페이지를 통해 탑라인 결과만이 공개된 상황. 당시 MSD는 "스타틴을 복용 중이던 고위험 환자들에게 아나세트립을 추가했을 때 위약군(스타틴 단독) 대비 심혈관사망과 심근경색, 심혈관중재술 발생률이 유의하게 감소됐다"고 발표하면서 올해 ESC를 통해 최종 결과를 발표하겠다고 예고해 일찌감치 기대감을 모은 바 있다. 구체적인 데이터가 발표되는 건 이번이 처음이다. 빅파마들도 혈안…새로운 기전의 CETP 억제제, 정체는? CETP 억제제는 말 그대로 '콜레스테롤 에스테르 전달단백질(cholesteryl ester transfer protein, CETP)'을 억제하는 기전을 나타낸다. 스타틴이 나쁜 콜레스테롤로 분류되는 LDL-콜레스테롤(LDL-C) 수치를 줄이는 반면, CETP 억제제는 소위 착한 콜레스테롤이라 불리는 HDL-콜레스테롤(HDL-C) 수치를 증가시킨다. 덕분에 스타틴과 병용했을 때 LDL-C과 HDL-C 모두에 작용해 시너지 효과를 기대할 수 있는 것이다. 지난 수년간 화이자의 토르세트라핍(torcetrapib), 일라이 릴리의 에바세트라핍(evacetrapib), 암젠의 AM-8995 등 빅파마들이 CETP 억제제 개발에 열을 올려왔지만 유효성을 개선하지 못하거나 안전성 문제로 이렇다 할 성과를 내지 못했던 터라 MSD의 발표는 많은 이들의 궁금증을 자아내고 있다. 똑같은 성공을 보장할 순 없지만 MSD의 아나세트라핍이 긍정적인 임상결과를 통해 CETP 억제제의 가능성을 입증한다면 종근당이 개발 중인 ' CKD-519'도 후광효과를 누리게 될 공산이 높다는 얘기다. 당사자인 MSD에 가장 큰 경사임은 물론이다. CKD-519는 종근당이 보유한 18종의 연구개발 파이프라인 중 하나로서, 국내는 물론 미국, 일본, 호주 등 7개국에서 물질특허를 취득했다. 현재도 유럽을 포함한 40여 개국에서 추가 심사가 진행 중인 것으로 알려졌다. 증권가 관심도 뜨거운 상황이다. KB증권 애널리스트는 최근 보고서에서 "머크의 아나세트립 임상 결과 발표에 따라 CKD-519 개발 방향성이 결정될 것으로 판단된다"며 "스타틴 단독요법 대비 우월한 임상결과를 보여야 상업화 단계로 넘어갈 것으로 보인다"고 전망했다. 이미 빅파마 4~5곳에서 종근당의 신약후보물질에 관심을 보이고 있다는 후문. 신약가치만 약 650억원대에 달한다는 예상도 나온다. 먼 나라 행사로만 여겨졌던 유럽심장학회에 관심을 가져볼만한 이유는 이 정도면 충분하지 않을까. 29일(현지시각) REVEAL 연구 발표는 여러 모로 많은 관심을 받을 듯 하다.