대웅제약 보툴리눔 톡신 '나보타(미국명 주보)'. [데일리팜=황진중 기자] 대웅제약의 보툴리눔 톡신 '나보타'가 미용 부문과 치료 부문에서 경쟁력을 강화하고 있다. 미용 부문 파트너사인 에볼루스는 나보타 고용량 임상 2상시험에서 효과가 6개월 간 지속되는 것을 확인했다. 치료 부문 파트너사인 이온바이오파마는 편두통·경부근긴장이상 적응증을 확보하기 위한 임상을 진행 중이다.4일 업계에 따르면 대웅제약의 미국 파트너사 에볼루스는 나보타 고용량을 연구 중인 미국 임상 2상시험을 성공적으로 완료했다.이번 임상은 대웅제약의 미국 파트너사 에볼루스가 65세 미만의 미간주름 중등도 내지 중증 이상의 환자 150명을 대상으로 진행됐다. 지난해 3월부터 다기관, 이중맹검, 무작위 방식으로 12개월 동안 연구됐다.연구 결과 나보타 고용량 40유닛 투여 시 효과가 6개월 간 지속됐다. 기존 20유닛 제품은 대개 3개월 간 효능이 나타난다. 안전성 부문에서는 대조군에 비해 심각한 부작용이 나타나지 않았다. 40유닛 나보타 대조군은 20유닛 보톡스, 20유닛 나보타다. 부작용이 나타난 환자에서 88%가 경증이었다. 12%가 중등도 부작용을 겪었다.에볼루스는 지난 1월 프랑스 파리에서 열린 국제미용성형학회에서 40유닛 고용량 나보타의 6개월 미간주름 개선 효과에 대한 중간 결과를 발표한 바 있다. 임상 최종 결과는 올해 4분기 미국 메디컬학회에서 발표할 예정이다.에볼루스가 판매 중인 나보타의 매출은 지난해 1억4860만 달러(약 1935억원)를 기록했다. 전년 9970만 달러(약 1298억원) 대비 49% 올랐다. 에볼루스는 올해 나보타 매출이 1억8000만 달러(약 2344억원)~1900만 달러(약 2475억원)를 기록할 것으로 전망했다. 오는 2028년까지 나보타 매출이 5억 달러(약 6512억원)까지 늘어날 것으로 예상했다.에볼루스가 진행한 고용량 나보타 임상 2상시험 탑라인 결과(자료 에볼루스). 대웅제약은 치료 부문에서도 파트너사를 통해 나보타의 경쟁력을 확보해나가고 있다.치료 부문 파트너사 이온은 지난해 12월 간헐적 편두통 환자 대상 임상 2상의 환자 등록을 완료했다. 이 연구는 무작위, 이중맹검, 위약대조로 이뤄진다. 한 달에 15일 미만의 만성 편두통과 6~14일의 간헐적 편두통을 앓는 성인 환자를 대상으로 예방 치료 효능을 평가하는 임상이다. 환자는 총 302명 등록됐다.나보타 편두통 임상의 1차평가지표는 투약 후 6개월에서 편두통이 나타난 일수의 평균 변화다. 2차 평가지표는 월 편두통 발생 일수가 50% 이상 감소한 환자의 비율이다.이온은 지난해 9월 경부근긴장이상을 적응증으로 진행한 미국 임상 2상을 성공적으로 마무리했다.나보타 경부근긴장이상 임상 2상은 미국 20개 기관에서 경부근긴장이상 환자를 대상으로 다기관, 무작위, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 진행됐다.이온은 20주 동안 환자들을 분석했다. 탑라인 결과 1차 평가지표인 투여 4주차 TWSTRS 개선 점수는 각 용량별로 위약 대비 유의한 효과를 나타냈다. TWSTRS 개선 점수는 경부근긴장이상 심각도를 얼마나 개선했는지 나타내는 점수다. 위약은 3.57점이었지만 나보타 150단위는 14.01점, 250단위는 11.28점, 350단위는 9.92점을 보였다.대웅제약에 따르면 치료용 보툴리눔 톡신 글로벌 시장은 2027년 44억 달러(약 5조7301억원) 규모가 될 것으로 전망된다. 대웅제약과 이온은 나보타를 활용해 오는 2025년 치료용 보툴리눔 톡신 시장에 진출할 계획이다.

[데일리팜=노병철 기자] 동성제약(대표 이양구)은 자체 개발한 광과민제 ‘포노젠(DSP 1944)’의 주성분 클로린e6(Ce6) 연구성과가 SCI급 학술지 ‘사이언티픽 리포트(Scientific Reports) 6월 호에 등재됐다고 4일 밝혔다.동성제약 포노젠은 연이어 유명 SCI급 학술지에 연구성과를 발표하며 우수성을 확인했다.이번에 등재된 논문명은 PD-1/PD-L1 면역 관문 억제를 통한 클로린 E6 광역학 치료의 압스코팔 효과 강화(Chlorin e6-associated photodynamic therapy enhances abscopal antitumor effects via inhibition PD-1/PD-L1 immune checkpoint)이다.동성제약은 Ce-6-PDT를 이용한 마우스 모델에서 압스코팔(Abscopal) 효과 면역기전을 구체적으로 밝혔다.압스코팔 효과와 같은 전신 면역 치료 효과는 CD8+, CD4+ T 세포 증가로 유발, CD103+ 수지상세포도 동시 유도됐음을 확인했다.압스코팔 효과(Abscopal Effect)는 국소 치료 시, 치료 부위가 아닌 부위에서도 치료 효과가 나타나는 현상으로 레이저로 조사된 국소 부위 외에 암세포도 감소되는 현상을 말한다.기존 PDT의 암 치료 기전은 크게 암세포 사멸(necrosis), 자가사멸(apotosis), 면역력 증강 3가지로 파악되고 있다.이번 연구 성과는 면역 증강의 구체적 면역기전을 밝혀 PDT 암 치료 영역을 확대할 수 있다는 가능성을 입증, Ce6-PDT가 면역 관문 억제 치료제로 활용될 수 있다는 과학적 근거를 제시했다.

[데일리팜=이탁순 기자] CRO기반의 신약개발 기업인 클립스비엔씨(대표 지준환)가 제주 섭지코지에서 열리는 '제21회 인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼 2023(이하 인터비즈 포럼)'에 참가한다고 4일 밝혔다.2002년부터 개최된 인터비즈 포럼은 국내 최대 규모 오픈 이노베이션 기술거래의 장으로 올해는 과학기술정보통신부, 보건복지부, 산업통상자원부, 제주특별자치도, 충청북도의 후원으로 '파트너링을 통한 파괴적 바이오헬스 혁신 선도(Leading the Disruptive Bio-Health Innovation Thru Partnering)'를 슬로건으로 이뤄진다.클립스비엔씨의 신약개발 연구소는 기술 공급자자격으로 CRO사업본부는 컨설팅 기관으로 참가한다.회사 관계자는 인터비즈 포럼에서 클립스비엔씨의 핵심기술인 ▲윤부줄기세포 치료 후보물질 ▲RSV, MRSA 백신 후보물질 유용 미생물 배양기술 및 ▲백신개발 플랫폼인 pMyong2 Shuttle Vector와 베타글루칸 면역증강제 등을 소개할 예정이며, 이미 국내 유수의 제약·바이오 기업들과 1:1 미팅을 통해 협력 방안을 논의할 예정이라고 전했다.지준환 클립스비엔씨 대표는 "다수 기업들로부터 미팅 제안을 받은 만큼 당사의 핵심 기술과 파이프라인을 선보일 수 있는 좋은 기회라고 생각한다"며 "이를 계기로 백신 관련 연구개발에 더욱 박차를 가해 미충족 수요가 높은 고위험성 감염병인 RSV(호흡기 세포융합 바이러스)와 MRSA (메티실린 내성 황색포도상구균) 백신 개발에 더욱 노력 할 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 온코닉테라퓨틱스(대표 김존)는 스페인 라코루냐에서 개최된 글로벌학회 PAGE(Population Approach Group in Europe)에서 이중 저해 표적항암제인 네수파립(Nesuparib, OCN-201/JPI-547)의 약동/약력학 모델링 분석결과를 발표했다고 3일 밝혔다.페이지(PAGE)는 매년 6월 유럽에서 개최되는 글로벌학회로 모집단 접근 방식을 사용한 데이터 분석 결과를 공유하며, 올해에는 현지 기준 6월 27일부터 6월 30일까지 나흘간 개최됐다.네수파립은 파프(PARP)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 저해하는 이중 기전의 표적 항암제(PARP/TNKS dual inhibitor)로 1세대 파프(PARP) 억제제 치료 이후 나타날 수 있는 내성 문제를 해결할 수 있는 항암 신약이다. 지난 2021년 췌장암에 대해 미국 식품의약국(FDA)및 국내 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 각각 지정을 받아 현재 임상 1b 상을 진행 중이며, 난소암은 임상 2상으로 개발 중이다.온코닉테라퓨틱스는 이번 학회에서 네수파립 투여에 따른 약동/약력학적 및 투여량에 따른 상관관계 분석 결과에 대한 발표를 진행했다.이 약동/약력학적 분석연구는 서울아산병원 임상약리학과 임형석 교수팀이 네수파립임상 1상시험에참여한 진행성 고형암환자 22명에서 혈중약물 및 활성대사체(M1), 말초혈액단핵세포의 PAR 농도를 이용한 PARP 억제효과 등을 분석했다. 그 결과, 네수파립을 경구 투여한 암 환자의 경우 PARP 저해물질의 활성의 지표인 PAR 농도를 빠르게 감소시켰으며, 대사체인 M1에서도 활성이 있는 것을 확인했다.온코닉테라퓨틱스는 이번 연구에서 네수파립 투여 용량에 따른PARP 억제 효과를 확인했으며, 분석 결과를 통해 후속 임상에서 치료 효과를 높이기 위한 최적의 용량 용법 설정 및 개발 효율을 높이는데 중요한 근거 자료로 활용될 방침이다.김존 온코닉테라퓨틱스 대표는 “이미 임상 1상의 우수한결과를 기반으로 췌장암 및 난소암 적응증에서 개발중”이라며 “기존 PARP저해제의 한계를 극복할 수 있는 차세대 신약으로 고통받는 암 환자들을 위한 새로운 적응증 확대도 모색 중”이라고 말했다.

대웅제약 보툴리눔 톡신 '나보타(미국명 주보).(사진 대웅제약) [데일리팜=황진중 기자] 대웅제약은 보툴리눔 톡신 '나보타(미국명 주보)' 고용량을 활용한 미국 임상 2상시험에서 미간주름 환자 대상 6개월 장기 지속 효과를 확인했다고 4일 밝혔다.이번 임상은 대웅제약의 미국 파트너사 에볼루스가 65세 미만의 미간주름 중등도 내지 중증 이상의 환자 150명을 대상으로 진행됐다. 지난해 3월부터 다기관, 이중맹검, 무작위 방식으로 12개월 동안 연구됐다.대웅제약은 이번 연구에서 고용량 40유닛 투여 시 6개월 또는 26주의 장기 지속 효과를 확인했다. 심각한 부작용은 없었다. 40유닛 나보타의 부작용 수준은 기존 제품인 20유닛 보톡스와 20유닛 나보타와 유사했다.에볼루스는 지난 1월 프랑스 파리에서 열린 국제미용성형학회에서 40유닛 고용량 나보타의 6개월 미간주름 개선 효과에 대한 중간 결과를 발표한 바 있다. 총 1년 동안 진행되는 임상 최종 결과를 올해 4분기 미국 메디컬학회에서 발표할 예정이다.대웅제약과 에볼루스는 다양한 시술 주기의 제품을 제공할 방침이다. 이를 통해 글로벌 보툴리눔 톡신 시장에서 게임체인저로 부상할 계획이다.대웅제약은 "이번 임상을 통해 고용량 주보는 시술 주기의 유연성을 확보해 다양한 옵션을 제공할 수 있게 됐다"면서 "6개월 이상의 장기 시술 주기는 글로벌 시장에서 다수의 고객이 원하는 옵션"이라고 설명했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 황반변성치료제 '바비스모'가 보험급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 귀추가 주목된다.관련업계에 따르면 한국로슈의 안과질환 최초 이중특이항체(Bispecific antibody) 치료제 바비스모(파리시맙)의 이달(7월) 약제급여평가위원회 상정이 점쳐진다. 이 약은 지난 5월 약제급여기준소위원회를 통과한 바 있다.습성 연령관련 황반변성(nAMD, neovascular or wet age-related macular degeneration) 치료 및 당뇨병성 황반부종(DME; diabetic macular edema)에 의한 시력 손상 치료제로 허가된 바비스모는 주요 질환 발병 경로인 혈관내피성장인자-A(VEGF-A)와 안지오포이에틴-2(Ang-2)를 모두 표적하는 차별화된 기전의 신약이다.또한 새로운 기전을 토대로 허가 임상연구를 통해 4개월(16주) 간격의 투여를 가능하게 한 최초의 안구 내 주사제로 적은 횟수의 주사 투여로 환자의 치료 부담을 줄여줄 수 있다.바비스모는 권장 용량 6mg(0.05ml)을 첫 4회 투여 시 매월(4주) 1회 유리체 내 주사 투여한다. 이후 질병 활성이 없는 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성(nAMD) 환자는 4개월(16주)마다 1회씩 투여한다. 당뇨병성 황반부종(DME) 환자에서는 의료진의 판단에 따라 투여 간격을 4주 단위로 증가하여 최대 4개월(16주)까지 연장할 수 있다.한편 바비스모는 습성 연령관련 황반변성(nAMD) 치료 관련 임상연구 TENAYA 및 LUCERNE와 당뇨병성 황반부종(DME) 치료 관련 임상연구 YOSEMITE, RHINE 연구 등 총 4건의 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다.이중 TENAYA와 LUCERNE 연구는 습성 연령관련 황반변성(nAMD) 치료에서 바비스모와 '아일리아(애플리버셉트)'와 비교한 비열등성 임상이다. 연구 결과, 치료 1년차에 최대 4개월(16주) 간격의 바비스모 치료는 2개월(8주) 간격의 아일리아와 치료와 비열등한 수준의 시력개선 효과를 보였다.특히 치료 1년 차에 바비스모 투여군의 약 80%가 3개월(12주) 이상의 투여 간격을 유지했다. 최근 발표된 치료 2년 차 결과에서는 60% 이상의 환자들이 4개월(16주)의 투여 간격을 유지한 것으로 나타나, 환자들에게 지속적인 임상 혜택을 제공할 것으로 기대를 모았다.

[데일리팜=황진중 기자] 제일약품 자회사 온코닉테라퓨틱스는 스페인 라코루냐에서 개최된 국제학술대회 '페이지(PAGE)'에서 이중저해 표적항암제인 '네수파립'의 약동학·약력학 모델링 분석 결과를 발표했다고 3일 밝혔다.페이지는 매년 6월 유럽에서 개최되는 글로벌 학회다. 통계학적 접근 방식을 활용한 데이터 분석 결과를 주로 공유하는 학회로 지난달 27일(현지시간)부터 30일까지 개최됐다.네수파립은 이중저해 표적항암제 신약 후보물질이다. PARP와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 저해하는 기전이다. 1세대 PARP 억제제 치료 이후 나타날 수 있는 내성 문제를 해결할 것으로 기대되는 신약 후보물질이다.네수파립은 췌장암을 대상으로 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)과 식품의약품안전처에서 각각 희귀의약품으로 지정을 받았다. 췌장암 적응증 임상 1b상시험과 난소함 적응증 임상 2상시험이 진행 중이다.온코닉테라퓨틱스는 이번 학회에서 네수파립 투여량에 따른 약동학·약력학 부문의 상관관계를 분석한 내용을 발표했다. 연구는 임형석 서울아산병원 임상약리학과 교수팀이 네수파립 임상 1상시험에 참여한 진행성 고형암 환자 22명을 대상으로 진행했다.연구진은 혈중 약물, 활성대사체, 말초혈액단핵세포의 PAR 농도를 이용한 PARP 억제 효과 등을 분석했다. 연구결과 네수파립을 경구 투여한 암 환자는 PARP 저해물질의 활성지표인 PAR 농도가 감소했다. 대사체에서도 활성이 나타났다.온코닉테라퓨틱스는 "이번 연구를 통해 네수파립 투여 용량에 따른 PARP 억제 효과를 확인했다"면서 "후속 임상에서 치료 효과를 높이기 위한 최적의 용량용법 설정과 개발 효율을 높이는 근거 자료로 활용할 방침"이라고 설명했다.

삼성바이오에피스 '하드리마(아달리무맙)' 펜형 제품 모습(사진 오가논). [데일리팜=황진중 기자] 글로벌 매출 1위 의약품 '휴미라(아달리무맙)' 바이오시밀러가 미국 시장에 대거 출시된다. 삼성바이오에피스와 셀트리온, 산도즈는 휴미라 미국 판매 비중 대부분을 차지하고 있는 고농도 제품을 선보인다. 삼성바이오에피스, 셀트리온, 화이자, 암젠 등은 추가 처방 없이 휴미라 대신 판매될 수 있는 '상호교환성 바이오시밀러'로 자사 제품을 허가받기 위한 작업을 추진 중이다.3일 업계에 따르면 삼성바이오에피스의 파트너사 오가논은 1일 휴미라 바이오시밀러 '하드리마'를 출시했다. 산도즈와 베링거인겔하임도 같은 날 각각 '하이리모즈', '실테조'라는 제품명으로 휴미라 바이오시밀러를 시장에 선보였다.이달 내에는 출시를 완료한 3곳 외에도 셀트리온 '유플라이마', 코헤러스 '유심리', 프레제니우스카비 '아이다시오', 바이오콘 '훌리오', 화이자 '아브릴라다' 등 5개 제품이 추가로 출시될 전망이다. 암젠은 경쟁 기업 중 가장 먼저 휴미라 저농도 바이오시밀러 '암제비타'를 출시했다. 출시일은 올해 1월 31일이다.휴미라는 지난해 기준 글로벌 매출 212억3700만 달러(약 27조원)를 기록한 블록버스터 의약품이다. 류마티스관절염, 크론병, 궤양성대장염, 건선 등 15여개 자가면역질환에 대해 적응증을 보유한 종양괴사인자알파(TNF-a) 억제제 계열 약물이다.지난해 휴미라 유럽 매출은 바이오시밀러 출시 등 영향으로 전년 대비 22.2% 감소한 26억1800만 달러(약 3조원)를 나타냈다. 같은 해 휴미라 미국 매출은 186억1900만 달러(약 24조원)로 전년 대비 7.4% 성장했다. 휴미라 미국 매출은 글로벌 매출에서 비중 87.6%를 차지한다. 휴미라 바이오시밀러를 출시한 기업들은 제품 경쟁력을 확보하기 위해 고농도 제품을 출시했다. 통증을 유발할 수 있는 구연산염을 제거한 제품도 처방 확대에 긍정적인 영향을 줄 것으로 보인다.미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 고농도·구연산염 제거 휴미라 바이오시밀러는 산도즈 하이리모즈, 삼성바이오에피스 하드리마, 셀트리온 유플라이마 등 3종이다. 암젠은 고농도 암제비타 임상 3상시험을 진행 중이다. 출시 예정일은 오는 2024년이다.의약품 시장조사기업 심포니헬스와 아이큐비아에 따르면 지난해 미국에서 판매되는 휴미라의 약 85% 규모가 고농도 제형으로 처방됐다.미국 대형 의약품 유통기업 카디널헬스가 피부과, 류마티스내과, 소화기내과 전문의 301명을 대상으로 설문을 진행한 결과 응답자의 60%가 휴미라와 대체가능한 바이오시밀러 처방을 선호했다(자료 카디널헬스). 미국의 대형 의약품 유통기업 카디널헬스가 피부과, 류마티스내과, 소화기내과 전문의 등 휴미라를 활용하는 전문의 301명을 대상으로 조사한 바에 따르면 설문에 참여한 대부분의 전문의가 고농도 제형이 중요하다고 봤다.피부과 전문의 48%, 류마티스내과 전문의 43%, 소화기내과 전문의 46%가 고농도 제형이 매우 중요하다고 강조했다. 각 과별로 43%, 50%, 47% 전문의가 다소 중요하다고 답했다. 중요하지 않다고 응답한 전문의 비율은 각각 9%, 7%, 7%를 나타냈다.구연산염을 제거하는 것이 중요하다고 답한 전문의는 소화기내과의 비중이 67%로 가장 높았다. 다음으로 류마티즘내과 전문의 62%가 구연산염 제거가 매우 중요하다고 봤다. 피부과 전문의는 41%가 중요하다고 답했다.약국 등에서 의약품을 판매할 때 추가적인 처방 없이 오리지널 의약품을 대체할 수 있는 제품도 경쟁력을 확보할 것으로 보인다.FDA로부터 상호교환성을 인정받은 제품은 베링거인겔하임의 저용량 제품 실테조 뿐이다. 화이자의 아브릴라다는 검토를 받고 있다. 삼성바이오에피스는 상호교환성을 입증하기 위한 임상을 완료했다. 셀트리온과 암젠은 임상을 진행 중이다.카디널헬스 설문조사에 따르면 조사 대상 301명 중 60%가 상호교환성을 인정받은 휴미라 바이오시밀러를 선호한다고 답했다.보험급여관리기업(PBM)의 급여 의약품 목록에 등재되는 것도 처방 확대에 필요한 요소다.미국 주요 건강보험사 유나이티드헬스의 보험급여관리기업(PBM) 자회사 옵텀RX는 산도즈의 하이리모즈와 베링거인겔하임의 실테조를 처방의약품 목록에 추가했다. 암젠의 암제비타를 비롯해 총 휴미라 바이오시밀러 3개를 처방의약품 목록에 등재했다. 옥텀RX는 휴미라 바이오시밀러 카테고리에 새로운 품목을 추가하는 것을 계속 검토할 예정이다.삼성바이오에피스와 셀트리온은 각각 미국 현지 판매 파트너사와 PBM 의약품 목록 등재를 추진 중이다. 셀트리온의 '유플라이마' 미국 유통을 담당하는 셀트리온헬스케어는 "이달 초 유플라이마의 론칭을 위한 준비를 하고 있다"면서 "미국 아달리무맙 시장의 40%를 대상으로 처방 목록 등재를 목표로 하고 있다"고 말했다. 각 사가 진행 중인 PBM과의 협의는 수익성을 고려해 진행되고 있다.PBM은 미국 의약품 유통에서 중간 역할을 하는 민간 기업이다. 사보험 위주의 미국은 민간 시장에서 약가와 급여가 결정된다. PBM의 영향력은 급여를 적용하는 의약품 목록을 정할 수 있는 권한에서 나온다.미국 시장에서는 PBM 의약품 목록 등재 여부가 처방 확대에 영향을 크게 줄 수 있다. 휴미라 PBM 시장은 CVS헬스의 자회사 CVS케어마크가 33% 점유율을 차지하고 있는 것으로 알려졌다. 이외에는 시그나의 자회사 익스프레스 스크립트가 24% 비중을 갖고 있는 것으로 추산된다. 옥텀RX 22% 수준으로 전해졌다.

[데일리팜=어윤호 기자] 국내 환자가 13명 뿐인 휘귀질환치료제 '일라리스'가 보험급여권 진입에 다시 도전한다.관련업계에 따르면 한국노바티스는 지난 4월 일라리스(카나키누맙)의 급여 신청을 제출, 논의를 진행 중이다. 다만 여전히 등재 과정은 험난할 것으로 예상된다. 이 약은 이미 두 차례 급여 절차를 진행했지만 목적을 달성하지 못했다.2015년 국내 허가된 일라리스는 유전성 재발열증후군 치료제로, 이상 유전자에 따라 세부 질환이 나뉜다.구체적으로 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다.워낙 대상 환자가 적고 적응증이 복잡한 만큼 급여를 위한 논의도 쉽지 않은 상황이다. 일라리스의 여러가지 적응증에 해당하는 환자 수가 극히 적다. 일라리스의 일부 적응증은 질병코드조차 없거나 최근에 등록됐을 정도다.일라리스가 비급여인 상황에서 환자들은 대안 아닌 대안으로 가능한 치료를 받고 있다. CAPS의 경우 한국희귀필수의약품센터를 통해 들어오는 '키너렛'이라는 약물을 쓰고 있다. 국내 정식 식약처 허가를 받은 것이 아닌 센터를 통해 들어오는 약제로, 공급에 차질이 있는 경우도 있으나 국내에 공급 의무를 지닌 주체가 없기 때문에 소통 창구가 불명확하고 공급 개선에 한계가 있다.또 FMF의 경우 콜키신이 1차 치료제로 권고되고 있는데, 이 약제는 국내에 없다. 일라리스는 콜키신이 금기이거나, 내약성이 없거나, 또는 최고 내약 용량의 콜키신에도 적절한 반응을 나타내지 않는 FMF에 사용하도록 허가돼 있다.하지만 콜키신이 국내 도입되지 않았기 때문에 이후 급여 적용이 이뤄져도 콜키신의 허가 및 급여 문제가 해결되지 않으면 일라리스의 사용이 어렵다. 학회는 이 문제를 해결하기 위해 콜키신의 허가초과 비급여 사용신청은 물론 해당 약제의 급여확대까지 신청해둔 것으로 알려져 있다.건강보험심사평가원 규정에서는 대체약제를 허가와 급여기준에서 동등한 치료범위에 포함되는 약제로 정의하고 있는 만큼, 일라리스가 현재 CINCA에만 사용되는 미허가긴급도입의약품인 키너렛을 '대체약제'로 보고 급여 전략을 짤 수도 없을 것으로 판단된다.정대철 대한소아임상면역학회장(서울성모병원 소아청소년과)은 “일라리스 치료가 필요한 대상 질환이 세부적이고 그 각각의 환자 수가 너무 적기 때문에 여러모로 어려움이 많다. 일라리스의 급여 처방이 가능한 국가로의 이민을 고려하는 환자들도 있는 현 상황이 의료진으로써 안타깝다"고 말했다.극소수의 환자를 위한 약물 '일라리스'가 이번엔 좋은 결과를 얻어낼 수 있을 지 지켜 볼 부분이다.한편 일라리스는 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1억제제이자 국내 및 미국 FDA, 유럽 EMA 모두에서 유일하게 허가된 치료제다.일라리스는 임상연구를 통해 확인된 치료효과와 안전성을 기반으로, 총 30여개국에 급여로 사용되고 있다. 이태리와 스위스, 영국은 2009년부터 캐나다는 2010년, 일본은 2011년도부터 환자들이 일라리스 치료 혜택을 보고 있다.한국처럼 신약 등재에 의료기술평가(HTA, Health technology assessment)를 수행하는 영국과 캐나다에서는 일라리스가 PFS(CAPS, TRAPS, HIDS/MKD, FMF)적응증에 한해 비용-효과성 평가를 생략하고 급여를 적용하고 있다.