알테오젠(대표이사 박순재)이 폐기종(emphysema) 치료제로 사용되는 알파-1 안티트립신(A1AT)를 유전자재조합 방식으로 제조하는 기술을 개발해 미국 특허 등록에 성공했다. 알테오젠은 자사 신규 알파-1 안티트립신 변이체 제조방법 및 용도 특허가 지난 6월 9일자로 미국에서 특허 등록됐다고 밝혔다. 폐기종 치료제로 사용되는 대표적인 희귀의약품 중의 하나인 알파-1 안티트립신(A1AT)은 유전자재조합을 통해 대량 생산한 물질이며, 혈액에서 추출한 자연 상태의 알파-1 안티트립신보다 지속성이 3배 이상 긴 신규 물질이다. 폐기종은 미국, 유럽 등의 서양인들이 걸리는 유전적 질병으로, 폐기종 환자들은 체내에 알파-1 안티트립신이 부족해 폐 조직이 손상되고 호흡 장애를 일으키거나 사망하게 된다. 그 동안 폐기종 환자들은 헌혈을 통해 수집된 혈액에서 추출한 알파-1 안티트립신을 투여받아 왔으며, 현재 판매 중인 3종류의 알파-1 안티트립신 주사제가 판매되고 있는데, 이들 3개 제품의 연간 매출액은 1조원에 달한다. 이번에 알테오젠이 유전자재조합 방식으로 제조한 지속형 알파-1 안티트립신에 대한 특허를 취득함으로써 최초의 유전자재조합 알파-1 안티트립신 상용화 가능성을 높였다고 할 수 있다. 특히 알테오젠이 만든 유전자재조합 알파-1 안티트립신은 단백질 과당화 기술을 이용해 혈액에서 추출한 알파-1 안티트립신보다 지속성이 3배 이상 길기 때문에 기존의 알파-1 안티트립신의 투여량(4그램)을 30% 수준까지 줄일 수 있다. 장기투여에 따른 부작용 발생 가능성을 줄일 수 있고, 기존 알파-1 안티트립신 대비 가격 경쟁력이 우수해 상업화 가능성이 높다. 또한 최근 알파-1 안티트립신을 제1형 당뇨병치료제로 사용하는 임상시험이 진행되고 있고, 중증천식 치료제로서의 사용 가능성도 있어 향후 알파-1 안티트립신 시장규모는 수 조원까지 커질 수 있는 잠재력이 있다. 알테오젠 박순재 대표이사는 "혈액 추출 알파-1 안티트립신보다 경쟁력이 있는 지속형 유전자재조합 알파-1 안티트립신을 독자 기술로 개발해 냄으로써 유전자재조합 알파-1 안티트립신을 상용화 할 수 있는 가능성을 높였으며, 향후 해외 제약사들과의 제휴를 통해 본 물질을 폐기종 치료제 및 당뇨병 치료제 등으로 개발할 계획"이라고 밝혔다.

미국 FDA는 룬드벡과 오츠카의 항정신병 약물인 ‘렉술티(Rexulti)’를 정신분열증 치료제로 승인한다고 10일 밝혔다. 렉술티의 성분은 브렉스피프라졸(brexpiprazole). 약물은 우울증 치료를 위한 보조 요법제로도 승인됐다. FDA는 정신분열증에 대한 3건의 임상 시험과 주요 우울 장애의 보조 요법에 대한 4건의 임상 시험 결과를 바탕으로 약물에 승인을 부여했다. 임상 시험 결과 브렉스피프라졸은 우울증 치료제의 일반적인 부작용인 불안증상(akathesia) 유발이 적은 것으로 나타났다. 룬드벡과 오츠카는 약물의 미국 판매가 8월에 가능할 것으로 전망했다. 오츠카의 항정신병 약물인 ‘아빌리파이(Abilify)’는 지난 4월 미국 특허가 만료됐다. 따라서 오츠카는 새로운 약물이 아빌리파이의 제네릭 경쟁에 따른 매출 감소를 낮춰주기를 기대했다. 분석가들은 브렉스피프라졸이 2020년까지 연간 14억불의 매출을 올릴 것으로 전망했다.

아스트라제네카는 위장관 약물인 '엔토코트(Entocort)'의 권리를 2억1500만불에 매각했으며 이를 통해 단기간 매출 차이를 매울 수 있기를 기대했다. 영국 제약사인 아스트라는 기존 약물의 특허권 만료로 매출 감소에 직면해 있다. 아스트라는 제리아의 지사인 틸롯츠 파마(Tillotts Pharma)와 계약을 체결하고 미국외 지역에서 엔토코트의 판매권을 넘겨줬다. 엔토코트의 성분은 부데소니드(budesonide)로 경증 또는 중등도 크론병과 궤양성 대장염에 사용된다. 미국외 지역에서 엔토코트의 지난해 매출은 5300만불이었다. 이번 계약은 금년 하반기 마무리될 예정이다. 아스트라의 CEO는 엔토코트와 같은 비핵심 사업부를 분할하는 것이 회사의 재정에 이익이 되며 이를 미래에 투자해야 한다고 주장했다. 그러나 일부 분석가들은 이런 외부 계약 체결에 우려를 표시했다. 아스트라의 CEO는 일라이 릴리와 알츠하이머 치료제, 다이찌 산교와 새로운 변비 약물에 대한 외부 계약을 체결해 현금을 확보했다. 특히 지난 4월 아스트라는 셀젠이 혈액암 치료제인 면역치료제를 개발계약을 체결하며 4억5000만불을 획득. 외부 계약에 대한 우려를 높였다.

제약사 의약품 제조와 품질관리기준(GMP) 평가자료 중 불필요하게 반복 보완되는 상황을 줄이고 제약사를 지원하기 위해 세부 검토기준 가이드가 나왔다. 식약처는 이 같은 내용을 골자로 한 '의약품 등 품목별 사전 GMP 평가관련 세부 검토기준'을 마련했다고 9일 밝혔다. 이번 검토기준은 GMP 평가 중 제약사들이 반복적으로 보완하고 있는 사항을 줄여 제약사 품목 허가·신고 처리기간을 단축시키는 등 업무 효율성을 높이기 위해 마련됐다. 그간 식약처는 'GMP 평가 실무 간담회'를 통해 제약사 실무 담당자들과 논의를 거쳤고, 이번에 GMP 평가 사례를 분석해 반복 보완사항 종류와 내용 등을 면밀히 검토해 반영했다. 주요 내용은 ▲적격성 평가 ▲공정과 세척 밸리데이션 ▲제조 및 품질관리기록서 자료 ▲원자재의 입고시험 등의 평가에 대한 세부 검토 기준이다. 특히 합리적인 자료 요건을 명확히 하는 한편, 의약품실사상호협력기구(PIC/S) 가이드라인 등 국제기준에도 맞췄다는 것이 식약처의 설명이다. 식약처는 "이번 GMP 평가 세부검토 기준 안내를 통해 품목 허가·신고를 준비하는 제약사가 신청 자료의 내용과 구비 요건 등을 쉽게 이해할 수 있어 업무 효율성을 높이는데 도움이 될 것"이라고 밝혔다. 자세한 내용은 홈페이지(www.mfds.go.kr)→ 분야별정보→ 의약품 정보→ GMP 정보방에서 확인할 수 있다.