[데일리팜=어윤호 기자] 최근 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'가 다섯번의 도전 끝에 보험급여 목록에 이름을 올렸다. 첫 등재 신청이 이뤄진 지 3년이 넘었다.빈다맥스 제품사진이로써 이달부터 일선 의료현장에서는 한국화이자 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 빈다맥스(타파미디스 61mg)의 급여 처방이 가능해졌다.지난 2020년 8월 국내 허가된 빈다맥스는 우여곡절 끝에 급여 등재에 성공했다.2021년 초 첫번째 급여 도전에서 필수약제 지정에 실패했다. 이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통해 두 번째 도전에 나섰지만 결과는 동일했다.그리고 2022년 4월 또다시 건강보험심사평가원 급여기준소위를 넘지 못했다가 같은해 7월 소위를 통과했지만 9개월 만에 상정된 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았다. 위험분담안을 두고 정부와 제약사 간 합의가 이뤄지지 못했다.이후 화이자는 지난해 6월 다시 한번 급여 신청을 제출, 같은해 10월 약평위를 통과하고 지난달 국민건강보험공단과 약가협상을 타결했다. 빈다맥스는 상한금액이 10만원으로 설정됐다.빈다맥스는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증치료제 '빈다켈'과 동일 성분인 타파미디스의 용량을 달리해 별도로 허가 받은 제품이다. 일각에서는 약가 차등을 위한 제약사의 전략이라 보는 시각도 있다.그러나 약 4년의 시간 동안 5번의 도전 끝에 등재를 이뤄낸 점은 고무적이라는 평가다. 이제 환자들은 산정특례 적용까지 이뤄지면 약값의 10%만 부담하면 된다.한편 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에서 개선 효능을 입증했다.ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다.연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 '캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)' 점수의 변화였다.연구 결과, 타파미디스 투여군은 위약 투여군 대비 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.

[데일리팜=황병우 기자] 임상현장에서 요구도가 높았던 아토피피부염 치료제 간 교체투여가 가능해지면서 관련 처방시장 확대 기대감이 커지고 있다.치료 옵션이 늘어난 상황에서 건강보험이 확대된 만큼 효과 중심의 치료가 가능해질 것이라는 판단이다.특히 린버크(유파다시티닙)의 경우 교체투여와 함께 12세 이상 청소년의 중등증-중증 아토피피부염으로 적응증을 확장하면서 존재감을 키우는 모습이다.7일 한국애브비는 린버크의 최신 임상연구 및 아토피 보험급여 기준 변경에 따른 치료 환경 변화를 주제로 기자간담회를 진행했다.한태영 노원을지병원 교수대한아토피피부염학회 가이드라인에 따르면, 중등증 이상의 아토피피부염 환자는 생물학적 제제, 경구 JAK 억제제 사용에 불충분한 반응을 보이거나 부작용 등으로 사용할 수 없는 경우 다른 생물학적 제제 혹은 경구 JAK 억제제로의 변경을 고려할 것을 높은 수준으로 권고하고 있다.그동안 위와 같이 불가피하게 생물학적 제제-JAK억제제 교체투여 시에도 보험급여가 적용되지 않아 치료에 제약이 있었다.하지만 지난 1일부터 ▲생물학적 제제 또는 JAK 억제제에 효과가 없거나 ▲부작용 등으로 투약을 지속할 수 없는 경우(교체한 약제는 최소 6개월 투여 유지 권고)에는 JAK 억제제 또는 생물학적 제제로 교체투여 시에도 급여를 인정받을 수 있게 됐다. 단, 동일 계열 간 교체투여는 인정되지 않는다.이날 발표를 맡은 한태영 노원을지병원 피부과 교수는 "아토피피부염은 환자의 특성에 따라 증상과 양상이 다양한 질환으로, 적절한 치료를 위해 환자별 맞춤 치료 전략이 필요하다"라며 "교체투여에 대한 보험급여 인정으로 그간 충분한 치료 효과를 보지 못했던 환자들에게 새로운 치료 기회가 열렸다"고 평가했다.이어 한 교수는 "생물학적 제제에 부작용 혹은 불충분한 반응을 보이는 환자에서 린버크와 같은 JAK억제제로 교체 투여할 수 있게 돼 적절한 치료 반응을 얻을 수 있을 것으로 보인다"며 "또 보험급여가 가능해짐에 따라 첫 치료제 선택에서부터 환자별로 높은 치료 효과가 기대되는 치료제를 우선적으로 고려할 수 있게 되었다"고 말했다.교체투여가 인정되면서 린버크의 영향력 확대가 주목받는 이유는 가장 많은 처방이 이뤄지는 생물학적제제인 듀피젠트(두필루맙)와 린버크 간 직접비교 임상인 Heads Up 임상이 있기 때문이다.연구 결과, 두필루맙(300mg) 투여 24주 후 린버크(30mg)로 교체 투여한 환자의 90%가 린버크 치료 16주차(전체 40주차)에 EASI 90(거의 깨끗한 피부 상태)을 달성했으며, 56.1%는 WP-NRS 0/1(가려움증이 거의 없거나 완전히 사라진 상태)을 달성한 것으로 나타났다.장용현 경북대병원 피부과 교수는 "중등증 이상 아토피는 초기에 효과가 빠르고 높게 나타나며, 심한 가려움증을 신속히 억제할 수 있는 약제를 우선적으로 사용하는 전략이 필요하다"라며 "교체투여 시 급여가 허용되면서 임상에서 장기안정성이 확인된 린버크를 첫 치료제로 선택하는데 부담도 줄어들 것으로 전망한다"고 밝혔다.린버크 3상 임상연구(Measure Up 1, Measure Up 2)의 연장연구의 약 4년 추적 결과에 따르면, 린버크 15mg 및 30mg 투여 환자 중 EASI 90을 유지한 환자는 각각 69.8%, 72.9%였으며, WP-NRS 0/1을 유지한 환자는 각각 44.9%, 47.2%인 것으로 나타났다.장용현 경북대병원 교수린버크와 관련해 또 다른 변화인 12세 이상 청소년 아토피로 적응증 확장 및 급여 적용도 긍정적인 평가를 받았다.장 교수는 "청소년기는 성장과 발달을 위해 충분한 수면이 필요한 시기이며, 얼굴이나 목 등 보이는 부위의 병변이 있으면 스트레스가 크다"며 "특히 성인 아토피피부염으로의 악화를 막기 위한 매우 중요한 시기인 만큼 초기 치료의 중요성이 더욱 높아 유연한 치료 전략 수립에 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다.또 강지호 한국애브비 의학부 총괄 전무는 "교체투여 및 린버크 청소년 허가와 보험급여 확대를 계기로 질환 초기 및 악화 시기에 린버크의 유연한 용량 전략을 통해 빠르고 높은 치료 효과로 삶의 질을 높이고, 일반인과 다름없는 일상을 누릴 수 있기를 바란다"고 덧붙였다.한편, 이번 교체투여 허용으로 린버크는 추가 청구액이 예상돼 산식에 따라 약가인하가 유일하게 적용됐다.이번 사용범위 확대로 인해 내달부터 린버크의 상한금액이 15mg 제품의 경우 종전 1만8740원에서 1만8328원, 30mg 제품은 종전 2만9850원에서 2만9193원으로 인하된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐동맥고혈압 신약 '윈레브에어'의 곧 국내 상륙할 전망이다.관련 업계에 따르면 한국MSD의 세계 첫 폐동맥고혈압 증상억제치료제 윈레브에어(Winrevair, 소타터셉트)가 지난 연말 허가-급여 연계 2차 평가 통과 후 막바지 심사 절차에 돌입했다.통상 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업' 대상 약제가 81.5일로 심사 기간이 짧아진 것을 감안하면 정식 승인이 임박한 것으로 판단된다.또한 급여 심사 역시 진행되기 때문에 윈레브에어가 어엿한 국내 치료옵션으로 자리잡을 수 있을지 지켜 볼 부분이다.윈레브에어는 지난 1월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정된 데 이어 4월에는 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)'로 지정된 바 있다.또한 미국 FDA는 지난 3월 윈레브에어를 3주 1회 피하주사하는 용법으로 폐동맥고혈압 치료에 정식 승인했다.윈레브에어는 단백질 복합체인 액티빈과 형질전환 성장인자인 TGF-β를 결합한 약물이다. 해당 치료제는 폐혈관 세포 사이의 비정상적 신호를 차단해 질병 진행을 역전시키는 기전을 갖고 있다.폐동맥고혈압은 폐의 혈관이 좁아져 폐혈압을 높이는 질환으로 심장 기능 부전을 초래한다. 우리나라에서도 절반 가량의 환자들이 5년 이내 사망한다.해당 영역에는 포스포디에스테라아제-5 억제제, 엔도테린 수용체 길항제 등 10여개 약물이 승인됐지만 많은 환자들이 2~3가지 약물 병용요법에도 불구하고 심각한 증상에 시달린다.한편 STELLAR로 명명된 3상 연구에서 윈레브에어는 위약 대비 유효성이 확인됐다. 임상은 환자들을 윈레브에어와 위약군에 각각 1대 1로 배정해 유효성과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다.임상 결과, 윈레브에어는 1차 평가변수로 설정한 6분 보행거리(6MWD)를 40.1m 늘렸다. 같은 기간 위약은 1.4m 감소했다. 윈레브에어는 2차 평가변수인 6분 보행거리 30미터 이상 개선 등 다양한 복합 평가변수를 모두 달성한 환자는 38.9%를 기록했다. 이는 위약군 10.% 대비 네 배 가량 긴 수치였다.

빈다맥스 제품사진 [데일리팜=황병우 기자] 한국화이자제약은 정상형(wild type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 (이하 ATTR-CM) 치료제 빈다맥스(타파미디스)가 건강보험 급여를 받게 됐다고 5일 밝혔다.ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 진행성 희귀질환이다.이번 고시에 따라 빈다맥스는 ATTR-CM으로 확진된 만 18세 이상 성인 환자에서 유전자 검사를 통해 유전형으로 진단 받은 경우에 급여 처방이 가능해진다.또 정상형으로 ▲최근 6개월 동안 지속적으로 뉴욕심장학회(NYHA, New York Heart Association)의 심부전 중증도 I~III 해당(Class I-III), ▲심부전으로 진단받고 최근 6개월 이내 심부전으로 인한 1회 이상의 입원 이력이 있는 경우 ▲프로 B형 나트륨이뇨펩타이드 수준(NT-proBNP, N-terminal pro-B-type natriuretic peptide level) 600pg/mL 이상 ▲이완기말 좌심실 벽두께 12mm이상을 모두 만족하는 경우에도 급여가 적용된다.ATTR-CM 성인 환자 대상 국내 최초이자 유일하게 허가 받은 치료제인 빈다맥스는 ATTR-ACT 연구와 ATTR-ACT LTE 연구를 통해 임상적 근거를 확보했다.ATTR-CM 환자 441명을 대상으로 빈다맥스와 위약군의 효과 및 안전성을 비교 평가하기 위해 진행된 ATTR-ACT 연구에서는 추적 관찰 30개월 시점 타파미디스메글루민염 투여군의 약 71%가 생존해 위약군(약 57%) 대비 생존률 개선이 확인했다.또 심장 관련 입원의 상대적 위험(0.48회/1년)을 위약(0.70회/1년) 대비 32% (95% 오차 범위, 0.56-0.81) 감소시켰다.이밖에 장기 생존율을 분석한 ATTR-CM LTE에 따르면 타파미디스메글루민염을 지속적으로 투여한 환자군은 위약에서 타파미디스메글루민염으로 전환된 환자군 대비 모든 원인에 의한 사망률이 감소한 것으로 나타났다.이지은 한국화이자제약 스페셜티케어(Specialty Care) 사업부 전무는 "그동안 심장 및 간 이식 외 치료법이 있음에도 경제적인 한계로 치료제 사용에 어려움이 있었던 ATTR-CM환자들의 치료 접근성을 향상시킬 수 있게 되어 기쁘게 생각한다"며 "한국화이자제약은 앞으로도 ATTR-CM을 포함한 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하고 치료 환경 개선을 위해 노력을 이어 나갈 것"이라고 말했다.

오크레부스 제품사진 [데일리팜=황병우 기자] 한국로슈는 다발성경화증 치료제 오크레부스(오크렐리주맙)가 3월 1일부터 건강보험 급여를 적용받는다고 4일 밝혔다.이번 고시에 따라 오크레부스는 재발형 다발성경화증(RMS)에 해당하는 ▲재발 완화형 다발성경화증(RRMS) 환자 중 1차 치료제(인터페론 β-1b 등) 투여 후 치료 실패 또는 불충분한 반응을 보이며 외래 통원이 가능한 환자 및 ▲이차 진행형 다발성경화증(SPMS) 환자를 대상으로 단독 요법에 대한 급여가 적용된다.이에 따라 재발 완화형에서는 2차, 이차 진행형에서는 1차 치료제로서 급여가 이뤄지게 됐다재발형 다발성경화증(RMS)은 재발 완화형 및 이차 진행형 다발성경화증을 모두 포함한다. 재발 완화형 다발성경화증(RRMS)은 다발성경화증의 가장 흔한 유형이다.오크레부스의 급여 적용은 재발형 다발성경화증 환자를 대상으로 한 대규모 글로벌 3상 임상 시험 OPERA I & II 연구 및 오픈라벨 연장 연구의 10년 분석 결과 등 풍부한 임상적 유용성을 근거로 이뤄졌다.OPERA I & II 연구에서 오크레부스 투여군은 12주 동안 대조군 대비 장애의 진행(CDP) 위험을 40% 개선했고, 24주간 일관된 효과를 유지했다 대조군 대비 연간 재발률(ARR)은 절반 가까이 감소했으며, MRI 스캔 당 뇌 병변의 평균 개수 또한 유의하게 개선돼 임상적 유효성을 확인했다.오크레부스의 임상적 유효성은 투여 10년 차에도 유지됐다. OPERA I & II의 오픈라벨 연장 연구에서 시행된 10년 후속 분석에 따르면, 오크레부스 투여군은 10년에 걸쳐 꾸준한 ARR의 감소를 달성해, 10년 차 ARR(0.017)은 약 60년에 1회 재발하는 것과 동등한 수준으로 나타났다.특히 두 임상 연구에서 오크레부스를 임상 시험 초기 단계에 조기 투약한 환자군은 이후에 투약을 시작한 환자 대비 효과적인 질환 진행 억제 및 낮은 장애 발생 위험도를 나타냈다.10년 동안 오크레부스를 투여한 환자들에서 새로운 이상 반응이나 예상치 못한 부작용은 발견되지 않았고, 전반적으로 양호한 안전성 프로파일을 확인했다.김호진 국립암센터 신경과 교수는 "최근 다발성경화증 치료는 초기부터 고효능 약제를 활용해 장애를 적극적으로 막는 강력한 초기 치료 전략 중심으로 전환되고 있다"며 "오크레부스의 급여 적용으로 고효능 약제 선택지가 넓어진 만큼, 더 많은 환자가 초기 단계부터 질병 진행과 장애를 효과적으로 예방하여 궁극적으로 치료 성과를 높일 수 있기를 기대한다"고 전했다.이자트 아젬 한국로슈 대표는 "로슈에서 글로벌 의약품 매출 1위로 자리매김한 오크레부스는 전 세계적으로 35만 명 이상의 환자들에게 치료 혜택을 제공하고 있는 대표적인 다발성경화증 치료제"라며 "이번 급여 적용을 통해 국내 재발형 다발성경화증 환자들의 치료 접근성을 강화하고, 다수의 임상 데이터와 처방 경험을 통해 확인된 오크레부스의 치료 혜택을 보다 많은 환자에게 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.한편, 오크레부스는 국내에서는 지난 2024년 5월 재발형 다발성경화증(RMS) 및 일차 진행성 다발성경화증(PPMS) 두 유형의 환자를 대상으로 식약처 허가를 받았다.

[데일리팜=황병우 기자] 장기지속형 HIV(인체면역결핍바이러스) 치료제 '보카브리아+레캄비스' 병용요법이 보험급여 적용을 눈앞에 두면서 임상현장의 기대감이 커지고 있다.국내에 허가받은 지 2년여가 지났지만, 비용 등의 허들로 아직 시장에 출시되지 않은 상황. 그동안 환자들이 출시를 기다렸던 만큼 급여 적용과 함께 빠르게 영향력을 키울 것이란 전망이다.보카브리아 제품사진관련 업계에 따르면 얼마 전 한국GSK는 국민건강보험공단과 HIV 신약 보카브리아(카보데그라비르)와 레캄비스(릴피비린) 병용요법에 대한 약가협상을 타결했다. 레캄비스는 한국얀센의 제품이며 등재 절차는 GSK가 전담했다.두 약제는 경구제로 개발됐던 약물을 각각 주사제로 개발한 제품이다. 장기지속형 주사제로 HIV 감염을 치유할 수는 없지만 백혈구를 표적으로 작용해 AIDS 바이러스의 수치를 낮추고 유지되도록 도움을 주는 치료제다.지난 2022년 2월 식품의약품안전처로부터 바이러스학적으로 억제돼 있고 바이러스학적 실패 이력이 없으며 카보테그라비르 또는 릴피비린에 알려진 또는 의심되는 내성이 없는 성인 환자의 HIV-1 감염 치료를 위한 병용요법으로 승인됐다.현재 시장을 3제요법인 빅타비(빅테그라비르/엠트리시타빈/테노포비르알라페나미드, B/F/TAF)와 2제 요법인 도바토(성분명 돌루테그라비르/라미부딘)가 양분하고 있다.빅타비와 도바토 이전에 많은 처방이 이뤄지고 있던 젠보야와 트리멕도 여전히 처방이 이뤄지고 있지만 후속 치료제의 등장으로 무게추가 넘어갔다는 평가다.의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 2023년 빅타비의 매출은 545억원으로 HIV 치료제 중 가장 높은 매출을 올렸다. 이는 2022년 매출 491억원과 비교하면 11% 성장한 수치다.도바토도 2020년 급여 당시 18억원의 매출을 올린 이후 ▲2021년 132억원 ▲2022년 203억원 ▲2023년 260억원으로 성장곡선을 그리고 있다. 이런 상황에서 등장하는 '보카브리아+레캄비스' 병용요법의 가장 큰 강점은 편의성이다.기존 HIV 치료제는 경구제로 연간 365일 매일 복용해야 했지만, 보카브리아 병용요법은 월 1회 혹은 격월 1회 근육 내 주사제 투여로 최대 연 6회까지 투여 빈도를 줄일 수 있다.이러한 강점은 HIV 감염인의 어려움으로 꼽히는 사회적 낙인의 불안감에서 효과를 볼 수 있다는 평가다.실제 HIV 감염인 단체 러브포원이 진행한 '2024 HIV 치료제 인식' 설문 조사에 따르면, 국내 HIV 감염인의 73%가 HIV 치료제 복용 시 다른 사람들의 시선과 주변에 감염 사실이 드러날 수 있다는 두려움을 느낀다고 답했다.이미 임상현장에서 '보카브리아+레캄비스' 병용요법에 대한 환자들의 문의가 있는 만큼 치료제 전환도 적지 않을 것이라는 게 전문가의 판단이다.김진남 한양대병원 감염내과 교수는 "기존 치료제는 매일 하나씩 복용해야 해서 직장에서 중간에 먹게 되거나 출장 혹은 여행 등 부담스러운 상황을 마주하게 된다"며 "병원에 1개월에 한 번씩 내원에 주사를 맞으면 일상생활에 신경을 쓰지 않아도 되기 때문에 출시 이전에도 치료제에 대해 문의하는 환자들이 존재했다"고 설명했다.최근에는 류마티스나 아토피 등 주기적으로 주사제를 투여하는 치료제가 늘어난 만큼 환자가 느끼는 사회적 낙인에 대한 부담이 줄어들 수 있다는 평가다.다만 '보카브리아+레캄비스' 병용요법 역시 만능은 아닌 만큼 기존 치료제의 영향력도 유지될 것으로 보인다.기존 치료제는 보통 3개월에 한 번 병원을 내원해 처방받으며 때에 따라 6개월에 한 번 방문하는 예도 존재한다.하지만 병용요법은 주사제인 만큼 투여 주기를 맞춰야 하는데 개인의 상황 등에 따라 이 주기를 짧게 가져가기 어려운 경우에는 더 높은 빈도로 병원을 찾는 것에 대한 부담이 생길 수 있다는 의미다.김진남 교수는 "약제 복약 순응도가 중요할 수밖에 없는데 매일 복용하는 경구제의 경우 병원 내원이 늦어도 기존의 약제가 있으면 매일 복용하면서 약물 농도를 유지하면 된다. 하지만 주사제는 투여일 기준 앞뒤로 7일의 여유가 있지만 환자에 따라 제한점이 있는 것은 사실"이라고 말했다.두 약물의 병용요법은 건강보험정책심의위원회만 통과하면 곧바로 급여 적용이 이뤄질 것으로 전망된다.이에 대해 김 교수는 아직 치료제가 출시되지 않은 상황에서 단언할 수는 없지만 환자 문의를 기준으로 최소 10% 이상의 환자가 전환할 것으로 전망했다.그는 "주사제는 주사 부위 통증도 있고 새로운 약제가 있어 한 번에 많은 수가 변경할 것 같지는 않다. 그래도 문의하는 환자의 수가 두 자릿수(10% 이상)였고, 이미 여러 연구를 통해 효과가 증명된 만큼 선택지가 늘어났다는 점에서 전환하는 환자도 있을 것"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 악성 뇌종양 신약 '보라니고'가 국내 승인 절차에 돌입했다.26일 관련 업계에 따르면 한국세르비에는 최근 식품의약품안전처에 보라니고(보라시데닙)의 허가 신청을 제출했다. 이 약은 지난해 9월 국내 희귀의약품으로 지정됐다.보라니고의 구체적인 적응증은 IDH 변이 미만성 신경교종의 치료이다. 보라니고는 저등급 신경교종 중에서도 IDH1 또는 IDH2 변이에 취약한 환자이다.이 약은 IDH1/2 이중억제제 계열 약물로, 뇌종양 중에서도 치료가 어려운 신경교종(희소돌기교종 또는 성상세포종 포함)을 타깃한 치료제다.지난해 8월 미국 FDA로부터 최종 승인을 획득했으며 유럽 등 세계 각국에서도 허가 절차를 밟고 있다.보라니고는 3상 INDIGO 연구를 통해 유효성을 입증했다. 해당 연구는 지난해 미국임상종양학회(ASCO, America Society of Clinical Oncology) 연례학술회의에서 결과가 공개된 바 있다.해당 연구 결과, 재발성 2등급 IDH 돌연변이 신경교종 환자의 종양 진행 또는 사망 위험을 위약 대비 61% 유의하게 감소시켰다. 또한 추가 치료를 진행해야 하는 위험도 74%까지 줄였다. 해당 환자들은 이전에 수술 외에는 치료를 받은 경험이 없었다.또 보라니고는 양호한 내약성을 나타냈으며, 안전성 프로필을 보면 임상 1상 시험 건들로부터 관찰된 결과와 대동소이했다.한편 신경교종은 성인에서 가장 흔한 원발성 악성 뇌종양으로 거의 모든(2등급 미만성 신경교종) 성인 환자에서 IDH1이나 IDH2 돌연변이가 나타난다. 이들 환자를 위한 치료법은 모두 정식 승인이 아닌 오프라벨(다른 용도로 허가된 약물)로 사용되고 있다.세르비에는 현재 보라니고 단독요법 외에도 재발 및 진행성 IDH1 돌연변이 신경교종 환자를 대상으로 MSD의 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'와 병용하는 임상을 진행 중이다.이 회사는 이미 IDH 억제제 파이프라인으로 '팁소보(IDH1억제제)'와 '이디파(IDH2억제제)'를 보유하고 있다.

[데일리팜=황병우 기자] 엑셀세라퓨틱스는 국내 최초로 중간엽줄기세포 배양 3세대 화학조성배지의 미국 식품의약국(FDA)의 원료약품(DMF) 등록을 완료했다고 25일 밝혔다.이번에 FDA DMF 등록을 완료한 제품은 중간엽줄기세포 배양 배지인 'CellCor MSC CD AOF'다.‘CellCor MSC CD AOF’는 화학적으로 명확히 규명된 성분으로만 구성된 제품으로 지난 2023년 6월 출시됐다.1, 2세대 배지와 달리 동물 및 인체 유래 물질을 포함하지 않아 세포 노화가 느리고, 세포의 면역원성 및 염증 관련 유전자 발현이 낮은 특징을 가진다.또 다양한 조직 유래의 중간엽줄기세포(지방, 골수, 제대혈, 와튼 젤리 등)에 사용할 수 있는 범용적인 제품으로 줄기세포 유래 엑소좀(Exosome) 생산과 연구에도 적용할 수 있는 제품이다.특히 세포치료제 기반의 의약품 시장에 적용 시 규제 요건 충족이 용이하고, 안정적인 세포 배양과 높은 세포 수득량을 제공해 대량 생산에 적합하다는 게 회사의 설명이다.중간엽줄기세포(MSC) 배양 화학조성배지(Chemically Defined Media)가 미국 FDA의 DMF 등록에 성공한 것은 국내 최초이다.DMF란 의약품의 안전성과 품질 관리를 위해 원료의약품의 제조 공정과 품질 관련 정보를 FDA에 등록하는 제도다.현재 미국 FDA의 DMF는 의약품 원료 선택 및 구매 시 세계적인 영향력을 발휘하는 국제 기준으로 전 세계 통용되고 있다.엑셀세라퓨틱스는 배지 업계에서 최고 수준의 국제적 공신력을 획득한 만큼 미국 시장 진출을 비롯해 글로벌 시장 본격 공략에 나선다는 계획이다.이의일 엑셀세라퓨틱스 대표는 "현재 회사의 핵심 주력 배지 제품이 세계적으로 가장 공신력이 높고 진일보한 FDA의 DMF 등록을 마무리함으로써, 엑셀세라퓨틱스가 글로벌 리딩 화학조성배지 기업으로 나가는 의미 있는 한 걸음을 내딛게 되었다"며 "회사 화학조성배지의 우수성과 함께 신뢰도를 높임으로써 세계 최대 바이오 시장인 미국뿐만 아니라 글로벌 바이오 시장에서의 입지를 크게 확대할 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 담즙성 담관염 신약 '아이커보'가 국내에 론칭될 전망이다.관련 업계에 따르면 입센코리아는 이중 퍼옥시좀 활성화 수용체 알파/델타(PPAR α,δ) 작용제 아이커보(Iqirvo, 엘라피브라노)의 식품의약품안전처 허가 절차를 진행 중이다.이 약은 지난해 6월 국내 희귀의약품으로 지정되기도 했다. 아이커보는 원발성담즙성담관염 적응증에 대해 지난해 6월 미국 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다.세부적인 적응증은 우르소데옥시콜린산(UDCA)을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 내약성 문제로 인해 UDCA 단독요법을 사용할 수 없는 성인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자들을 위한 치료이다.FDA의 신속 승인은 3상 ELATIVE 연구의 알칼리인산분해효소(ALP) 감소 데이터에 근거해 이뤄졌으며, 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과는 입증되지 않았다. 입센은 현재 확증 임상시험인 ELFIDENCE 연구를 진행중이다. 이 결과에 따라 지속 승인 여부가 결정된다.해당 연구에서 엘라피브라노는 유리한 혜택 및 위험 데이터를 통해 PBC 환자를 위한 효과적인 2차 치료제임을 입증했다.한편 지난해 유럽간학회 연례학술회의(EASL 2024)에서는 우르소데옥시콜산(UDCA)에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 원발성 담즙성 담관염 환자 161명을 대상으로 엘라피브라노의 안전성과 유효성을 평가하고 있는 임상 3상 ELATIVE의 추가 분석 결과 2건이 연이어 공개됐다.추가로 공개 연구 결과는 72주차 분석 결과로, 엘라피브라노군에 배정된 108명중 30명(28%), 위약군 53명 중에서는 13명(25%)가 72주까지 치료를 유지했다.