[데일리팜=정새임 기자] 소아 제1형 신경섬유종증(NF1) 최초의 신약인 아스트라제네카 '코셀루고(성분명 셀루메티닙)'가 국내 품목허가를 획득했다.한국아스트라제네카는 지난 28일 식품의약품안전처로부터 코셀루고 허가를 받았다고 31일 밝혔다.식품의약품안전처는 지난해 10월 치료제가 없어 생명을 위협하고 중대한 질환 치료제로서 도입 시급성을 인정해 코셀루고를 신속심사대상 의약품으로 지정했다. 코셀루고는 이 제도로 허가를 받은 최초의 희귀의약품이다.코셀루고는 ▲증상이 있고 ▲수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자 치료에 쓰일 수 있다.코셀루고는 앞서 미국 식품의약국(FDA)에서도 신속 심사를 받아 허가 신청 접수 6개월 만에 승인을 받았다.허가는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)가 주도한 'SPRINT' 2상 임상시험 결과를 근거로 한다. 해당 연구 결과, 전체 68%(50명 중 34명) 환자에게서 부분반응이 확인됐으며 이 가운데 약82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다. SPRINT 2상은 만 3세에서 17세까지의 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 질병이 진행되거나 이상 반응이 나타날 때까지 코셀루고를 1일 2회 경구 복용하며 주기적으로 종양 크기 변화와 종양 관련 질병 상태를 확인했다. 전체반응률(ORR)은 최소 3개월 간격의 연속적인 자기공명영상(MRI) 재검사에서도 부분 반응(총상 신경섬유종의 용적이 20% 이상 감소)을 보인 환자의 비율을 확인하는 방식으로 측정했다.가장 흔하게 나타난 이상반응은 메스꺼움과 구토, 설사였으며, 이상반응으로 인해 복용량을 조절한 환자는 28 %(14명), 복용을 중단한 환자는10%(5명)였다. 반면 좌심실 박출율에 증상적인 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다.한국아스트라제네카 항암제사업부 명진 전무는 "코셀루고의 국내 허가를 계기로 그 동안 근본적인 치료법이 존재하지 않는 희귀난치성 질환인 신경섬유종증 1형 환자들에 새로운 희망을 전하게 되어 기쁘다"며 "식품의약품안전처로부터 도입 시급성을 인정받은 만큼 국내 환자들에게 신속히 공급될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.제1형 신경섬유종증은 특정 유전자의 변이 또는 결함으로 인해 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환이다. 합병증으로 통증, 기능 장애, 손상, 그리고 양성∙악성 종양이 발생할 수 있다. 신경섬유종증 1형 환자의 20~50%는 총상 신경섬유종이 진행될 수 있다. 총상 신경섬유종은 안면 및 사지, 척추 주위, 장기에 영향을 미칠 수 있는 깊은 위치까지 모든 신체 부위에서 발생할 수 있다. 그간 근본적인 치료방법이 없어 수술 등 대증 치료가 진행돼 왔다.

[데일리팜=정새임 기자] 최초의 KRAS 유전자 표적 항암제가 미국에서 탄생했다.미국 식품의약국(FDA)은 지난 28일(현지시간) 암젠의 '루마크라스(성분명 소토라십)'를 KRAS G12C 표적 비소세포폐암 치료제로 가속 승인(accelerated approval)했다. KRAS 유전자가 발견된 지 약 40년 만에 탄생한 첫 신약이다.KRAS G12C 변이가 확인된 국소 진행성 혹은 전이성 비소세포폐암 환자 중 적어도 한 번 이상 전신요법을 받은 경우 루마크라스를 사용할 수 있다.KRAS 종양 유전자는 지난 1982년 처음으로 폐암 세포에서 발견됐다. 폐 선암에서 KRAS 변이 환자는 서양에서 약 25%까지 보고되고, 아시아인에서는 약 10~15% 발견된다. 국내에선 약 5~8% 환자에서 KRAS 변이가 나타난다. 현재까지 마땅한 표적 치료제가 없어 탁산 계열의 항암화학요법을 썼다.그간 KRAS 표적치료제를 개발하기 위한 노력이 꾸준히 있었으나 임상에서 좋은 결과를 얻지 못했다. 점차 이 유전자의 신호전달체계가 드러나면서 G12C, G12D, G12F 등 다양한 서브타입(아형)에 맞춘 세분화된 표적 치료제로 개발이 이어졌다. 소토라십은 KRAS 종류 중 하나인 G12C를 타깃한다. KRAS G12C는 폐암에서 가장 흔하다고 알려져 있다.암젠, 미라티, 베링거인겔하임 등 글로벌 빅파마가 KRAS 표적치료제 개발에 뛰어들었는데 암젠이 가장 먼저 결실을 맺었다.암젠이 진행한 루마크라스 CodeBreaK 100 임상에 따르면, KRAS G12C 변이 양성 비소세포폐암 환자 124명에 루마크라스 960mg을 투여한 결과 객관적 반응률(ORR)이 36%로 나타났다. 반응 지속기간 중앙값은 10개월이었다.가장 흔한 이상반응은 설사, 근골격 통증, 구역, 피로, 간독성, 기침 등이다.가속 승인에 따라 암젠은 루마크라스 시판 후 임상 혜택을 입증하는 확증 임상을 실시하게 된다. FDA는 시판 후 임상에서 허가한 960mg보다 더 적은 용량(240mg)에서도 비슷한 효과를 낼 수 있는지 확인할 것을 요구했다.

[데일리팜=천승현 기자] 양도·양수 의약품의 약가 승계 사례가 크게 늘었다. 허가권 변경 의약품의 재등재시 계단형약가제도 적용이 제외된 이후 제약사들이 활발하게 양도·양수 움직임을 보이고 있다. 계단형 약가제도 적용과 비교하면 2배 가까이 약가를 높게 받는 제품도 등장했다.30일 보건복지부에 따르면 내달부터 한국오가논의 ‘이지트롤정’이 744원의 상한가로 등재된다. ‘에제티미브’ 성분의 ‘이지트롤’은 당초 한국MSD가 판권을 보유한 제품이다.한국MSD에서 분사된 신설법인 한국오가논으로 허가권이 변경되면서 새롭게 건강보험 급여목록에 등재됐다. 한국MSD의 이지트롤은 내달부터 급여목록에서 삭제된다. 한국MSD에서 한국오가논으로 허가권이 변경된 양도·양도 방식이다.지난 1월 양도·양수 의약품의 약가 승계 규정이 신설되면서 이티트롤은 종전의 상한가 744원이 유지됐다.지난해 7월 약가제도 개편으로 등재 시기가 늦을수록 약가가 떨어지는 계단형 약가제도도 담겼다. 기등재 동일제품이 20개가 넘을 경우 후발주자로 진입하는 제네릭은 약가가 15% 낮아지는 내용이 핵심이다. 기존에 등재된 동일 약물이 20개가 넘으면 최고가 요건 충족 여부와 무관하게 ‘2가지 요건 미충족 약가의 85%’ 또는 ‘종전 최저가의 85%’ 중 더 낮은 약가를 받는다.이때 양도·양수 의약품은 계단형약가제도의 적용으로 동일 제품 중 최저가로 등재되는 사각지대가 발생했다.의약품 허가권이 다른 업체로 변경되는 양도·양수의 경우 급여 삭제와 재등재 절차를 거친다. 기존에 등재됐던 제품이라도 삭제 이후 신규 등재 제품으로 인식되면서 계단형 약가제도 적용이 불가피했다. 제약업계에서 양도양수 의약품을 신규 등재 제품과 같은 방식으로 등재하는 것은 부당하다는 지적이 나오제 복지부는 제도 개선을 수용했다.복지부는 '약제의 결정 및 조정기준' 일부 개정을 통해 ▲제조업자 등의 지위를 승계한 제품 ▲동일회사가 제조판매허가된 제품을 수입허가로 전환하거나 수입허가 제품을 제조판매허가로 전환한 경우 ▲업종전환 등으로 허가를 취하하고 동일 제품으로 재허가 받은 경우 등의 사례에는 삭제된 제품의 최종 상한금액과 동일가로 산정한다는 규정을 올해 1월부터 시행했다. 양도·양수과 같이 동일 제품의 급여 삭제와 재등재시에는 종전 기존 약가를 승계한다는 내용이다.에제티미브 성분은 42개 제품이 급여목록에 등재됐다. 최고가와 최저가는 746원과 480원이다. 만약 한국오가논의 이지트롤을 신규 등재 의약품으로 인식한다면 최저가 480원의 85%인 408원을 넘을 수 없다. 하지만 규정 개정으로 종전 약가 744원을 이어받았다.주요 양도양수 의약품 재등재 약가와 계단형 적용시 약가 비교(단위: 원, 개, 자료: 보건복지부) 최근 들어 양도·양수 의약품의 약가 승계가 활발하게 이뤄지고 있다. 이달에만 총 4개의 양도 양수 의약품이 종전 약가를 이어받으며 급여목록에 신규 등재했다.대웅바이오의 ‘암로디핀·발사르탄’ 복합제 ‘브이포지10/160mg'이 이달 1일부터 보함상한가 1128원으로 신규 등재됐다. 1128원은 동일 성분·용량의 최고가다. 동일 제품 699원보다 60% 이상 높은 금액이다. 암로디핀·발사르탄 복합제 10/160mg은 81개 제품이 등재됐다. 신규 등재 제품은 계단형약가제도 적용으로 동일 제품 최저가 699원의 85%인 594원을 넘을 수 없다. 하지만 브이포지10/160mg은 코스맥스파마로부터 양수받은 제품이다. 대웅바이오가 허가권을 넘겨받으면서 기존 제품이 확보한 최고가를 유지할 수 있었다. 대웅바이오가 양도·양수를 통해 시장에 진입하면서 신규 허가보다 2배 가량 높은 약가를 받았다.이달부터 급여목록에 신규 등재된 알보젠코리아의 ‘맥스그렐에이’는 1209원의 상한가를 부여받았다. 동일 제품의 최고가다. 맥스그렐에이의 기등재 제품은 35개로 신규 등재 제품은 계단형 약가제도 적용대상이다. 하지만 맥스그렐에이는 양도 양수를 통해 새롭게 등재되면서 최고가를 유지했다. 만약 맥스그렐에이가 신규 허가 제품이라면 최고가의 61.4%인 742원을 넘을 수 없었다.셀트리온제약의 ‘셀트리온네오파’와 알보젠코리아의 ‘러츠날서방정0.4mg'도 계단형 약가제도 적용으로 ’최저가의 85%‘ 또는 ’최고가의 61.4%‘를 부여받는 대상이었지만 양도 양수로 기존 약가를 그대로 유지했다.

베타미가 제품사진. [데일리팜=김진구 기자] 과민성방광 치료제 '베타미가(성분명 미라베그론)' 약가인하와 이에 따른 반품을 둘러싼 약국가의 혼란이 한동안 지속될 것으로 보인다.제약업계와 법조계에선 앞선 다른 사례로 봤을 때 약가인하 여부가 최종 결정될 때까지 적어도 1년 이상은 걸릴 것으로 전망하고 있다.28일 제약업계와 약국가에 따르면 내달 1일부터 한국아스텔라스 베타미가서방정의 약가가 인하된다. 종근당과 한미약품이 특허극복에 성공, 제네릭을 출시했기 때문이다. 보건복지부는 제네릭 약물 출시에 따라 오리지널인 베타미가의 보험상한가를 6월 1일부터 인하할 예정이라고 고시한 상태다.단, 베타미가 약가는 인하되지 않을 가능성이 크다. 아스텔라스 측이 2심 판결에 불복, 해당 사건을 대법원으로 끌고 간 탓이다.아스텔라스는 올해 1월 22일 한미약품 등 11개사와의 베타미가 용도·결정형 특허분쟁 2심에서 패소한 바 있다. 아스텔라스는 이에 불복, 지난 3월 3일 대법원에 상고장을 제출했다.동시에 행정법원에 약가인하 고시 집행정지 가처분신청을 낸 것으로 전해진다. 아직 관련 사건이 최종 결론이 나지 않았으므로, 대법원 판결이 날 때까지 행정처분을 미뤄달라는 요청이다.대체로 행정법원은 특허사건을 둘러싼 약가인하 집행정지 신청을 인용하는 편이다. 추후 사건의 결론이 뒤집혔을 경우에 대비해 원고의 피해를 최소화하는 쪽으로 결정하는 게 일반적이라고 법조계 관계자는 설명한다.아스텔라스가 유통업체 측에 “현재로선 6월에도 약가인하는 없을 것으로 판단된다”고 자신하며 '반품불가'와 '차액정산 불가'를 고지한 이유도 이런 배경이 있다는 설명이다.아스텔라스의 유통업체 공지문 실제 앞서 엘리퀴스를 둘러싼 특허분쟁에서도 같은 일이 벌어진 바 있다.오리지널사인 BMS는 1심 패소 이후 제네릭이 출시됐음에도, 사건을 2심으로 끌고 가면서 동시에 약가인하 집행정지를 신청하는 방식으로 정당 1185원의 보험상한가를 유지했다.이어 2심에서 패소했을 때도 복지부가 약가인하를 예고했지만, BMS는 다시 사건을 3심으로 끌고 가면서 약가인하 집행정지를 신청했고 결국 보험상한가가 유지됐다. 사건은 3심에서 뒤집혀졌고 결국 BMS는 약가인하 처분을 2024년 9월까지 미루는 데 성공했다.엘리퀴스 사례에서 3심 상고심이 열린(2019년 5월 3일) 뒤 최종 선고(2021년 4월 8일)가 있기까지 약 2년이 걸렸다.이를 감안했을 때 베타미가 약가인하와 관련한 최종 결론이 나올 때까지 적어도 1년 이상이 걸릴 것으로 제약업계와 법조계에선 전망하고 있다. 참고로 대법원은 1·2심과 달리 선고일자를 대중에 공개하지 않는다. 업체 측의 반품불가 조치와 이에 대한 약국가의 혼란이 1년 넘게 이어질 것이란 설명이다.다만, 이례적으로 결론이 일찍 날 가능성도 있다. 대법원은 2심에서 올라온 사건을 본격적으로 다룰지 여부를 4개월 안에 결정한다. 이를 심리불속행기간이라고 하는데, 대법원이 심리가 불필요하다고 판단할 경우 오는 10월 전 2심 판결이 확정된다.이에 대해 한 제약업계 관계자는 "아스텔라스 측이 상고이유서를 제출했다. 2심과는 다른 새로운 주장을 대법원에서 펼칠 것으로 예상된다"며 "현재로썬 심리불속행 가능성은 적다고 본다"고 말했다.바이엘의 신규경구용항응고제 '자렐토(성분명 리바록사반)'의 경우 베타미가와 사정이 같은 듯 다르다. 바이엘 역시 자렐토 소송이 마무리되지 않았다는 이유로 정부의 약가인하 처분에 집행정지 신청을 한 것으로 전해진다.다만, 바이엘의 경우 지난해 12월 대법원에서 패소한 상태다. 대법원은 바이엘의 상고를 기각하며 이를 특허법원으로 파기환송했다. 자렐토의 약가는 특허법원이 파기환송심의 결론을 낼 때까지 유지될 가능성이 크다. 대체로 파기환송심의 경우 대법원보다 판결에 걸리는 기간이 짧다. 베타미가보다는 약국가의 혼란이 일찍 정리된다는 의미다.

[데일리팜=천승현 기자] 식품의약품안전처의 의약품 재평가 제출기한 연장 제한이 ‘콜린알포세레이트’(콜린제제)의 임상재평가에 새로운 변수로 떠오를 전망이다. 제약사들은 임상시험 기간을 최대한 길게 설정하는데 주력하는 분위기다. 식약처가 콜린제제 재평가 조기 종료를 목표로 임상시험 기한을 짧게 설정할 경우 추후 혼란이 발생할 수 있다는 우려도 벌써부터 나온다.27일 업계에 따르면 식약처는 현재 제약사들이 제출한 콜린제제 임상재평가 계획을 검토 중이다.식약처는 지난해 6월 콜린제제 보유 업체들을 대상으로 임상시험 자료 제출을 요구했다. 임상시험을 실시할 경우 12월 23일까지 임상시험 계획서를 제출할 것을 지시했다. 약 60곳의 제약사가 임상시험 계획서를 제출했다. 식약처가 임상시험 계획서에 대해 보완을 지시했고 최근 제약사들은 재설계된 임상 계획서를 다시 냈다.재평가 임상은 종근당과 대웅바이오가 서로 다른 영역을 진행하는 방안으로 추진 중이다. 종근당이 퇴행성 경도인지장애와 혈관성 경도인지장애 임상시험을 각각 수행하고, 대웅바이오가 치매 환자 대상 임상시험을 진행하는 방식이다.이런 상황에서 식약처의 재평가 기한 연장 제한이 콜린제제의 임상시험에 새로운 변수로 떠올랐다.식약처는 지난 13일부터 의약품 재평가 제출기한 연장에 대한 법적 근거 마련과 기한 연장 기준을 명시한 ‘의약품 재평가 실시에 관한 규정’을 개정·시행했다. 부득이한 사유로 인해 재평가 결과 자료 제출을 정해진 기한 내에 완료하지 못하는 경우 제출기한을 1회에 한해 최대 2년까지 연장할 수 있는 내용이다.현재 추진 중인 콜린제제의 임상재평가가 새로운 기한 연장 제한이 적용된다.제약사들은 식약처가 제시하는 콜린제제 임상시험 종료 기한에 촉각을 기울이고 있다. 만약 제약사들이 설정한 종료기한보다 짧게 조정되면 원활한 임상시험에 차질이 빚어질 수 있다는 우려가 팽배하다. 만약 식약처가 콜린제제의 임상시험 종료 기한을 3년으로 제시하면 최대 5년 이내에 임상시험을 마쳐야한다는 얘기가 된다. 제약사들은 제출한 임상시험 계획서에 종료 기한을 최대한 길게 설정한 것으로 전해졌다.사실 임상시험의 특성이나 환경에 따라 종료 기한이 지연되는 상황은 비일비재하게 펼쳐졌다.뇌기능개선제 ‘아세틸-L-카르니틴’의 경우 2013년 임상재평가 공고가 나온지 8년이 지나도록 아직 완료되지 않은 상태다. 동아에스티의 ‘니세틸’이 오리지널 제품인 아세틸-L-카르니틴은 ‘일차적 퇴행성 질환’ 또는 ‘뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환’에 사용이 가능하도록 허가받았다.식약처는 지난 2013년 1월 아세틸-L-카르니틴제제에 대한 임상재평가를 지시했다. 재평가 임상은 적응증에 따라 2개로 나눠 진행됐다. 동아에스티가 주도적으로 ‘일차적 퇴행성 질환’ 임상시험을 실시했다. 한미약품은 ‘뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환’ 임상시험을 담당했다.동아에스티가 진행한 임상결과 유효성을 충족시키지 못해 아세틸-L-카르니틴은 2019년 7월 ‘일차적 퇴행성 질환' 적응증이 삭제됐다. 재평가 지시부터 최종 결과 도출까지 6년이 걸린 셈이다. 심지어 ’뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환‘ 재평가는 8년이 지나도록 아직 종료되지 않았다.아세틸-L-카르니틴제제는 임상 디자인 설정에만 2,3년 가량 소요된 것으로 알려졌다. 최신 과학기준을 반영해 새롭게 임상시험을 설계하면서 임상설계부터 적잖은 시행착오가 발생할 수 밖에 없었다는 게 제약업계 입장이다. 환자모집도 난항을 겪으면서 임상지연이 불가피했다.제약사들은 아세틸-L-카르니틴제제와 마찬가지로 콜린제제의 재평가임상도 장기전이 불가피하다는 입장이다. 치매환자의 모집이 쉽지 않아 임상시험이 예상보다 오래 걸릴 것으로 예상하는 시선이 많다.의약품 조사기관 유비스트에 따르면 콜린제제의 지난해 외래 처방금액은 4600억원에 달했다. 제약사들이 콜린제제의 시장 잔류를 위해 총력전을 벌일 수 밖에 없는 처지다. 식약처의 재평가 기한 연장 제한이 콜린제제의 재평가 지연을 사전에 차단하려는 의도가 아니냐는 의구심도 나오는 실정이다.임상시험 실패가 아닌 자료 제출시한 초과로 재평가를 통과하지 못하면 제약업계 전반에 걸쳐 적잖은 혼란이 발생할 가능성이 크다. 재평가 실패는 허가취소 뿐만 아니라 처방금액 환수로 이어지기 때문이다.지난해 말 복지부는 국민건강보험공단에 콜린제제 230개 품목에 대한 요양급여계약을 명령했다. '임상시험에 실패할 경우 식약처에 임상계획서를 제출한 날부터 삭제일까지 건강보험 처방액 전액을 건강보험공단에 반환한다'라는 내용이 담긴 사실상 ‘환수협상’을 진행하라는 의미다.건보공단은 최근 제약사들과 추진한 콜린제제 요양급여계약을 마감시한까지 체결하지 못했다. 건보공단과 제약사들은 2차례의 협상기한 연장을 거치고도 합의점을 찾는데 실패했다. 복지부는 재협상 또는 급여목록 제외를 검토 중인 것으로 알려졌다.제약사 한 관계자는 “임상시험 특성에 따라 예상치 못한 변수로 종료기한이 지연되는 사례는 부지기수다”라면서 “만약 식약처가 재평가를 조기에 종료할 목적으로 임상종료 기한을 짧게 설정하면 추후 법정공방 등 또 다른 혼란으로 이어질 수 있다”라고 우려했다.

[데일리팜=김진구 기자] 대웅제약과 동아에스티가 글로벌 매출 22억 달러(약 2조4600억원) 규모의 건선치료제 '오테즐라(성분명 아프레밀라스트)'의 2개 특허 중 하나를 회피하는 데 성공했다.오리지널사인 암젠이 국내에서 아직 오테즐라를 정식으로 출시하지 않은 가운데, 두 업체가 제네릭 조기출시에 한 발 다가섰다는 분석이다.26일 제약업계에 따르면 특허심판원은 최근 대웅제약과 동아에스티가 암젠을 상대로 제기한 오테즐라 제제특허에 대한 소극적 권리범위확인 심판에서 청구성립 심결을 내렸다.현재 오테즐라 특허는 총 2개가 등록돼 있다. 2028년 3월 만료되는 용도특허와 2032년 12월 만료되는 제제특허다.대웅제약과 동아에스티가 회피한 특허는 더 늦게 만료되는 제제특허다. 두 회사 외에 종근당·동구바이오제약·마더스제약·유유제약·휴온스·코스맥스파마도 같은 심판을 청구했지만, 아직 결론이 나오지 않았다.대웅제약·동아에스티를 비롯한 8개사는 용도특허에도 별도로 무효심판을 청구한 상태다. 만약 대웅제약과 동아에스티가 용도특허까지 극복할 경우, 오테즐라 PMS가 만료되는 2023년 11월 이후 제네릭을 조기 출시할 자격을 얻는다.다만 오리지널사인 암젠이 이번 심결에 대해 항소할 가능성이 남은데다, 제네릭사 입장에선 오리지널과의 생물학적 동등성 입증에도 성공해야 하는 등 아직 넘어야 할 산이 많다.오테즐라는 암젠의 글로벌 블록버스터 건선치료제다. 지난해 기준 전 세계에서 22억 달러의 매출을 올렸다.한국에선 아직 정식 출시되지 않았다. 2017년 당시 세엘진이 국내허가를 받고 급여에 도전했으나, 보험당국과 업체간 가격에 대한 입장차이로 급여목록에 오르는 데 실패하면서 출시가 미뤄졌다.2019년엔 세엘진이 BMS에 인수되면서 국내출시 계획은 더욱 꼬였다. 당초 BMS는 오테즐라의 판권도 가져오려 했으나, 미국 연방거래위원회(FTC)가 독과점이 우려된다는 이유로 매각을 명령했다.결국 BMS는 암젠에 오테즐라 판권을 매각했다. 암젠은 134억 달러(약 15조3500억원)에 글로벌 판권을 인수했다. 이에 따라 국내판권도 암젠에 넘어갔다. 보험당국과의 협상테이블에 세엘진 대신 암젠이 앉았으나, 여전히 급여 적용은 요원한 것으로 전해진다.

[데일리팜=김진구 기자] 특허청이 국내 제약바이오산업 경쟁력을 높이기 위해 관련 특허 제도를 정비한다.제약바이오 지식재산 데이터 활용을 강화하고, 관련 특허의 창출과 권리화를 지원한다는 내용이다. 또, 국내 특허를 보호하고 해외특허와의 분쟁을 지원키로 했다. 바이오벤처와 중소형제약사에는 특허 업무를 돕는 전담관을 파견한다.특허청은 26일 이같은 내용의 '지식재산 정책지원 추진방안'을 발표했다. 이날 홍남기 경제부총리가 발표한 '제10차 혁신성장 BIG3(시스템반도체·미래차·바이오헬스) 추진회의'의 특허 관련 세부전략이다.특허청은 정책 지원방안을 크게 네 가지 카테고리로 분류했다. 각각 ▲바이오 지식재산 데이터 활용강화 ▲바이오 지식재산 창출·권리화 지원 ▲바이오 지식재산 보호·분쟁 대응체계 구축 ▲바이오산업 지식재산 인프라 구축 등이다.◆데이터 활용 강화 = 바이오 분야 지식재산 데이터 활용 강화는 '데이터댐' 구축이 핵심이다. 바이오 원천기술 개발의 핵심은 고부가가치 생물자원 확보·활용 역량에 달려있다는 판단에서다.이를 위해 특허생물자원(유전자·세균·종자 등)을 통합 관리하겠다는 방침이다. 현재는 특허청을 비롯해 한국생명공학연구원, 한국미생물보존센터, 한국세포주연구제단, 농촌진흥청 등에 1만4656건이 산재돼 있다. 이런 정보를 연계해 통합 DB를 구축한다는 것이 특허청의 구상이다. 여기에 해외기관 44곳에 기탁되고 국내 출원된 특허미생물 정보까지 수집해 통합 DB에 반영할 계획이다.이렇게 통합된 DB는 의약품 등의 연구개발에 활용할 수 있도록 생물자원업무 관련자에게 실시간으로 제공한다. 기존의 기탁·출원·분양 절차와 관련한 불필요한 서류제출은 간소화한다.이와 함께 유망한 기술을 도출하기 위해 공동 R&D를 지원할 방침이다. 특허출원동향이나 피인용률을 분석해 유망기술을 선정하고, 국가차원의 오픈이노베이션 R&D전략을 수립할 수 있도록 돕는다. 예를 들어 특허와 관련한 핵심 아이디어가 있는 연구인력과 국내 저명한 과학자를 연결해 공동으로 연구전략을 수립할 수 있게 하는 식이다.◆특허 창출·권리화 지원 = 바이오 신기술을 특허로 등록할 수 있도록 심사기준을 개선한다.AI(인공지능)를 활용한 신약개발, 바이오 빅데이터 분석, 바이오베터, 유전체 등 바이오 신기술과 관련한 심사기준을 명확히 하고 이를 통해 신속한 권리화를 유도할 방침이다. 기존에 적용 중인 바이오·헬스케어 분야에 대한 특허 우선심사는 더욱 확대한다. 일반 심사에는 평균 14개월이 걸리지만, 우선심사 트랙을 거치면 2개월여 만에 관련 심사가 마무리된다는 설명이다. 우선 올해 하반기까지 진단키트·워크스루 등 코로나19 관련 제품에 대한 특허출원을 우선심사 대상에 추가하고, 향후 영역을 확대할 계획이다.◆중소기업·벤처 지원 = 중소형 제약사와 바이오벤처에 대한 지원도 강화한다. 국내 바이오기업 중 88%가 300명 미만 중소기업이고, 이들 대부분은 특허 전담인력 확보가 어렵다는 판단에서다.이를 위해 바이오 분야 창업회사와 R&D사업단에 '특허전담관'을 파견한다. 특허전담관은 해당 업체가 R&D를 진행할 때 단계별·기술별로 특허분석 내용과 절차를 안내한다. 또, R&D기획자와 연구자 등을 대상으로 특허 빅데이터 분석·활용과 관련한 실무 교육 프로그램을 운영할 계획이다.◆특허 보호·분쟁 대응체계 구축 = 바이오산업 특수성을 고려한 맞춤형 지식재산 보호·분쟁 대응전략을 수립한다.보호 전략과 관련해선 바이오 특허·영업비밀 중 최적의 기술보호를 위한 가이드라인을 수립하여 바이오산업 관련 기업·대학·공공연에 안내한다.예를 들어 모방이 가능한 기술은 특허출원을 통해 20년간 권리를 확보하도록 돕고, 모방이 어려운 기술은 영업비밀로 유지하다가 타사 기술력이 어느 정도 올라왔다고 판단한 시점에 출원하도록 관리를 돕는 식이다.분쟁 전략과 관련해선 해외특허에 대한 공동대응, 무효, 회피 등 필요한 전략을 선택적으로 지원하는 '기업선택형 대응전략'을 제공한다.◆지식재산 인프라 구축 = 바이오산업 전문인력의 지식재산 역량을 강화한다. 바이오특화 대학인 충북대를 중심으로 IP 중점대학으로 지정하고 지식재산 교육 지원하는 내용이다.제약바이오업계 연구인력의 지식재산 역량을 강화하기 위한 실무교육을 실시하고, 중소기업과 스타트업의 전문인력 양성을 돕는다. 특허청은 “미국·유럽·일본 등 주요국은 바이오산업 신시장을 선점하기 위해 지식재산 제도를 정비했다”며 “국내에서도 최근 바이오 신기술 분야의 특허출원이 급증하고 있다”고 설명했다.이어 “바이오산업은 다른 산업보다 철저한 지식재산 확보·보호가 중요하다”며 “혁신적 바이오산업 발전을 유도하기 위해 효율적인 지식재산 지원정책을 추진할 필요가 있다”고 덧붙였다.

[데일리팜=정새임 기자] 릴리의 '올루미언트(성분명 바리시티닙)'가 국내 JAK 억제제 중 최초로 아토피 피부염 적응증을 획득했다.한국릴리는 올루미언트가 지난 24일 식품의약품안전처로부터 전신요법 대상 성인 환자에서 중등증 내지 중증 아토피 피부염 치료제로 적응증 확대 승인을 받았다고 26일 밝혔다.이로써 올루미언트는 기존 국내에서 허가 및 보험 급여를 인정받은 중등증에서 중증 활동성 류마티스 관절염에 이어 2개의 질환에 대한 적응증을 획득했다.아토피 피부염은 만성적인 염증성 질환으로 가려움증이 대표적인 증상이다. 이는 긁는 행동을 유발시켜 피부 염증의 악화 및 피부통증으로 이어지게 된다. 또한 대다수의 환자가 가려움증과 그에 수반되는 증상으로 수면 장애와 삶의 질 저하를 겪고 외관상 드러나는 피부 병변으로 인해 스트레스, 우울 등 정신적 증상까지 동반하는 경우도 많다.JAK 억제제는 염증성 사이토카인을 억제해 염증과 통증, 세포 활성화를 차단하는 기전적 특징을 지닌다. JAK1과 JAK2의 선택적 억제제인 올루미언트는 이런 기전적 특징을 통해 3건의 임상연구에서 단독 및 국소 코르티코스테로이드(TCS) 병용 투여 시 약의 유효성과 안전성을 확인했다. 특히 올루미언트는 환자들의 전반적인 건강 상태와 삶을 질을 심각하게 저해하는 가려움증을 치료 2일차부터 빠르게 개선하는 것으로 나타났다.올루미언트의 아토피 피부염 치료 시 권장 용량은 1일 1회 4mg로 경구 복용한다. 단독으로 투여하거나 TCS와 병용으로 투여할 수 있고, TCS와 병용 투여 시 유효성이 증대될 수 있다.알베르토 리바 한국릴리 대표는 "아토피 피부염은 성인에서 흔하게 나타나는 만성 염증성 피부 질환으로 중등도 및 중증 아토피 환자들은 염증 악화와 통증으로 생활에 상당한 어려움을 겪고 있다"며 "그간 선택의 폭이 한정적이었던 환자들에게 신속한 증상 개선에 도움을 줄 수 있는 새로운 경구 치료옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다"고 밝혔다.

[데일리팜=천승현 기자] 면역항암제 ‘키트루다’가 국내 의약품 시장에서 선두 자리를 굳건히 지켰다. 지난해 1분기부터 5분기 연속 전체 의약품 충 매출 1위에 올랐다. ‘퍼제타’, ‘프롤리아’ 등 다국적제약사의 바이오의약품 새 얼굴들의 약진이 두드러졌다. 국내 개발 신약 중 케이캡이 가파른 성장세를 나타냈다.23일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 지난 1분기 MSD의 키트루다가 가장 많은 441억원의 매출을 기록했다. 전년동기보다 27.0% 증가하면서 2위 ‘리피토’를 여유있게 따돌렸다.키트루다는 지난해 1분기 347억원의 매출로 처음으로 분기 매출 선두에 오른 이후 5분기 연속 1위 자리를 수성했다.2015년 국내 발매된 키트루다는 면역세포 T세포 표면에 'PD-1' 단백질을 억제해 PD-L1 수용체와 결합을 막아 면역세포의 활성화를 통해 암을 치료하는 면역관문억제제다. 전 세계적으로 흑색종에 이어 폐암, 두경부암, 위암, 자궁경부암 등 30개가 넘는 암종에서 우수한 효능을 보이면서 압도적인 성과를 과시하고 있다.키트루다는 발매 직후 분기 매출이 30억원 안팎에 머물렀지만 2017년 8월부터 비소세포폐암 2차치료제로 보험급여가 적용된 이후 매출이 빠른 속도로 상승하기 시작했다.키트루다는 2018년 1분기 매출 100억원을 넘어섰고 2019년 2분기에는 분기 매출 300억원을 넘어섰다. 지난해 1분기에는 2015년 4분기 이후 한번도 분기 매출 선두를 놓치지 않던 리피토를 2위로 끌어내리고 전체 1위 자리에 올랐다. 키트루다는 상승세를 지속하면서 2위 리피토와의 분기 매출 격차를 90억원으로 벌렸다. 주요 상위권 의약품 중 퍼제타, 프롤리아, 케이캡 등이 뚜렷한 상승세를 나타났다.로슈의 퍼제타는 1분기 매출이 전년보다 29.6% 상승한 214억원을 기록하며 10위권내에 이름을 올렸다. 퍼제타는 수술이 불가능하고 HER2 표적항암제 또는 화학요법 치료를 받은 적이 없는 전이성 또는 국소재발성 HER2 양성 유방암 환자에게 도세탁셀 및 트라스투주맙과 병용투여되는 약물이다.퍼제타는 지난 2017년 항 HER2 치료를 받은 적이 없는 HER2 양성 전이성 또는 절제 불가능한 국소 재발성 유방암 환자의 1차치료제로 급여를 획득했고 2019년 5월 선별급여 적용을 계기로 트라스투주맙과 병용요법이 수술 전 보조요법의 표준으로 자리잡으면서 매출도 급증했다.암젠의 프롤리아는 1분기 매출이 199억원으로 전년보다 38.1% 증가했다. 2016년 11월 국내 발매된 프롤리아는 뼈를 파괴하는 파골세포의 형성, 활성화, 생존에 필수적인 단백질 RANKL을 표적하는 생물의약품 골다공증치료제다.프롤리아는 지난 2017년부터 2차치료 요법에 한해 급여가 적용된 이후 매출 상승흐름을 타기 시작했다. 2019년 4월부터 1차치료 요법에도 보험급여가 인정되면서 프롤리아의 매출은 폭발적으로 늘었다. 종근당과 협업을 통한 영업력 강화도 프롤리아의 성장 요인으로 지목된다.HK이노엔의 항궤양제 신약 케이캡이 다국적제약사 신약들의 틈바구니에서 높은 성장세를 과시했다. 케이캡은 1분기에 전년대비 56.7% 상승한 197억원의 매출을 기록하며 국내 개발 의약품 중 유일하게 10위권에 포진했다.테고프라잔 성분의 '케이캡'은 에이치케이이노엔(옛 CJ헬스케어)이 지난 2019년 3월 발매한 '칼륨 경쟁적 위산분비억제제(P-CAB)' 계열의 항궤양제다. 위벽세포에서 산분비 최종 단계에 위치하는 양성자펌프와 칼륨이온을 경쟁적으로 결합시켜 위산분비를 저해하는 새로운 작용기전을 나타낸다.케이캡은 첫 적응증으로 위식도역류질환 적응증을 확보한 데 이어 같은 해 7월 위궤양 치료적응증을 추가하면서 처방 상승세가 더욱 가팔라졌다. 케이캡은 국내개발 의약품 중에서도 가장 많은 매출을 기록 중이다.