애브비가 차세대 경구용 C형간염 치료제로 개발 중인 '글레카프레비르(glecaprevir, ABT-493)/피브렌타스비르(pibrentasvir, ABT-530)' 복합제에 대한 국내 3상임상에 들어간다.간경변 발생여부를 기준으로 한 임상으로, 10곳의 대형병원에서 '투 트랙'으로 실시한다.식품의약품안전처는 애브비가 최근 제출한 C형간염 경구제 '글레카프레비르/피브렌타스비르' 복합제 임상 3상시험계획서를 12일자로 승인했다.'글레카프레비르/피브렌타스비르' 복합제는 범유전자형 C형간염약으로 지난해 10월 초 미국식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제로 선정된 바 있다.NS5A 억제제와 단백분해효소 억제제를 포함한 유전자형 1형 DAA 요법에 실패한 만성 C형간염 환자가 적용 대상이다.이번 3상은 시험기관에서 '투 트랙'으로 진행된다. 첫번째 트랙은 치료 경험과 무관하게 대상성 간경변을 동반하며 사람면역결핍바이러스 동시감염이 있거나 없는 유전자형 1-6형 만성 C형간염 바이러스에 감염된 아시아 성인 환자를 대상으로 한다.두번째 트랙은 첫번째와 같은 조건인데, 다만 간경변을 동반하지 않는 조건이다.시험은 서울성모병원, 고대구로병원, 부산대병원, 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 연대세브란스병원, 인제대부산백병원, 분당서울대병원, 양산부산대병원 총 10곳에서 진행한다.

국내최초 무릎 골관절염 유전자치료제인 코오롱생명과학 '인보사케이주'가 식품의약품안전처로부터 국내 시판이 가능한 품목허가를 획득했다.세계적으로도 허가된 유전자치료제는 단 4개 품목뿐인 데다가 퇴행성 질환에 적용하는 약제는 '인보사케이주'가 처음이기 때문에 국내 첨단 바이오 신약개발 활성화에 청신호가 켜진 셈이다.식약처는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 '인보사케이주'를 오늘(12일)자로 허가했다.유전자치료제란 유전물질 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품을 말한다.이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 'TGF-ß1 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다. TGF-ß1 염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종이다.인보사케이주는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염 환자 치료로 효능·효과를 인정받았으며, 무릎관절강내 1회 주사한다. 현재까지 미국·유럽 등 주요 제약 선진국들이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용된다. 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토했으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다. 유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다. 식약처는 기능개선과 관련해 "무릎관절 부위의 뻣뻣함·부종 등 증상 정도, 뛰기, 테니스 등 운동가능 정도, 계단오르기 장보기 등 일상생활에서의 활동 가능 정도 등을 종합해 평가했다"며 "다만 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다"고 설명했다.안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가했을 때 안전했으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년 간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다는 것이 식약처의 설명이다.식약처는 "지난 2014년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위해 '마중물사업'을 운영하고 있다"며 "이번 허가도 이 사업을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화 할 수 있었다"고 밝혔다.

당뇨약으로 국내 시판 중인 한국아스트라제네카 바이에타펜주와 바이듀리언주, 바이듀리언펜주 등의 허가사항에 저혈당 등 부작용이 추가된다.식품의약품안전처는 이 약제들의 국내 PMS 결과를 토대로 이 같이 엑세나타이드제제 허가사항 변경지시안을 마련해 의견수렴에 나섰다.10일 식약처가 검토한 PMS 결과에 따르면 이번 조사는 국내에서 약 1년 동안 106명을 대상으로 실시됐으며 이상사례 발현율은 인과관계와 상관없이 52.8%(56/106명, 총 194건)로 보고됐다.이 중 인과관계와 상관 없는 중대한 이상사례와 인과관계를 배제할 수 없는 중대한 약물이상반응의 경우 위장염과 골반염, 저혈당, 신경내분비종양이 관찰됐다.또한 인과관계와 상관없는 예상하지 못한 이상사례와 인과관계를 배제할 수 없는 예상하지 못한 약물이상반응은 발현 빈도에 따라 나타났는데, 비인두염, 위장염, 요로감염, 상기도감염, 골반염, 대장염, 만성위염 등이 보고됐다.허가사항에 반영될 제품은 바이에타펜주5μm과 10μm, 바이듀리언주2mg과 바이듀리언펜주2mg 등 총 4개 품목이다.식약처는 한 달간 사전예고한 뒤 오는 8월 10일 허가사항을 변경지시할 예정이다.