[데일리팜=이혜경 기자] 한국노바티스의 척수성근위축증(SMA) 초고가 원샷 치료제 '졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)'를 처방 받는 환자의 경우 오는 2027년 7월 31일까지 전액본인부담 조제·투약분에 대한 환급을 받을 수 있다.졸겐스마는 지난 7월 20일 건강보험정책심의위원회를 통해키트당 19억8172만6933원의 보험 약값이 책정되면서 이달 1일부터 급여 등재가 이뤄졌다.건보공단은 신규 등재된 졸겐스마를 포함해 올해 8월 '위험분담계약 약제 전액본인부담 환자 환급' 안내를 진행하고 총 24개의 RSA 약제 계약이 유지 중이라고 밝혔다.건보공단은 계약이 연장된 키프롤리스를 포함해 올해 1월 '위험분담계약 약제 전액본인부담 환자 환급' 안내를 최근 진행하고 총 30개의 RSA 약제 계약이 유지 중이라고 밝혔다.계약 연장에 성공한 한국엠에스디의 '키트루다주'는 오는 2027년 2월 28일까지 계약이 연장되며, 계약이 종료된 한국로슈의 '퍼제타주'는 선별급여가 적용된다.RSA 계약이 종료된 일동제약의 '피레스파정', 세엘진의 '레블리미드캡슐', 한국화이자제약의 '잴코리캡슐', 한독의 '솔리리스주', 삼오제약의 '나글라자임주' 등의 약제도 계약기간 중 투약(조제) 시 건에 대해선 환급 받을 수 있다.RSA 약제를 투여받고 약값 '전액'을 환자가 부담한 경우(100분의 100 본인부담), 환자는 제약사에 환급을 요청할 수 있고 제약사는 건보공단과 계약한 동일한 내용으로 환자에게 환급해야 한다.또 RSA 약제를 전액본인부담으로 처방(또는 조제) 시, 보건복지부 고시 '요양급여비용 청구방법, 심사청구서·명세서서식 및 작성 요령'에 따라 항코드를 U항(건강보험 100분의 100본인부담)으로 청구해야한다.건보공단은 매달 제약회사 등으로부터 환급내역을 통보받고 있으며, 환급 내역과 전액본인부담 청구내역을 비교해 미환급자에게 안내문을 발송한다.전액본인부담 약제의 환자 추가부담액 환급은 제약회사나 대행업체가 직접 진행하게 된다. 계약 유지 30개 약제와 계약 종료 6개 약제 중 22개 약제는 환급업무 대행업체 및 학회를 통해 문의해야 한다.

[데일리팜=이혜경 기자] 국내 제약회사들이 '아세틸-엘-카르니틴' 성분 제제의 뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환에 대한 유효성을 입증하지 못해 처방·조제가 중단된다.아세틸-엘-카르니틴의 대표적인 품목은 동아에스티의 '동아니세틸정'과 한미약품의 '카니틸정' 등 35개사 39품목이 제조되고 있다.식품의약품안전처(처장 오유경)는 임상시험 재평가 결과뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환’에 대한 유효성을 입증하지 못한 아세틸-엘-카르니틴 제제에 대해 8월 5일 처방·조제를 중지하고 대체의약품 사용을 권고하는 의약품 정보 서한을 배포했다.의약품 정보 서한에서 의·약사 등 전문가가 뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환 환자에게 대체의약품을 사용하도록 협조해 줄 것을 요청했으며, 이미 해당 성분 제제를 복용하고 있는 환자들에게도 의·약사와 상의할 것을 당부했다.이번 서한은 최근 업체가 식약처에 제출한 임상시험 결과에 대해 식약처 검토, 중앙약사심의위원회 자문을 거쳐 종합·평가한 결과 안전성에는 문제가 없으나, 효과성을 입증하지 못한 것으로 나타나 이후 절차 진행에 앞서 선제적 조치를 하기 위한 것이다.식약처는 앞서 동 성분 제제의 허가된 효능·효과에 대해 ｢약사법｣ 제33조에 따라 관련 업체에 국내 임상시험을 거쳐 최신의 과학 수준에서 유효성을 재평가하도록 조치했다.업체는 아세틸-엘-카르니틴 제제의 효능인 뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환에 대해 임상시험을 실시하고 이번에 그 결과를 제출했다.해당 제제는 2019년 6월 일차적 퇴행성 질환의 효능 재검토, 재평가를 위한 앞선 임상시험에서도 유효성을 입증하지 못해 해당 효능·효과가 삭제됐다.식약처는 해당 제제의 추가 안전조치 필요성에 대해 검토해 국민 안전을 최우선으로 필요한 조치를 신속히 진행할 예정이다.이번 의약품 정보 서한에 대한 자세한 내용은 의약품안전나라 홈페이지(http://nedrug.mfds.go.kr) 상단 메뉴 '고시/공고/알림 → 안전성 서한(속보)'에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 한국화이자제약이 코로나19 백신 '코미나티2주0.1mg/mL'의 임상시험 자료에 대한 사전검토를 5일 신청함에 따라 해당 자료에 대한 검토에 착수했다고 밝혔다.코미나티2주0.1mg/mL는 초기 코로나 바이러스(우한주)와 변이바이러스(오미크론주, BA.1) 각각의 항원을 발현하는 mRNA 방식 다가백신이며, 기존 백신을 기초접종한 후 추가접종하기 위해 개발됐다.식약처는 제출된 임상 자료를 신속하고 면밀하게 검토할 예정이다.비임상·품질 등 자료를 추가해 품목허가를 신청하면 신속하고 면밀하게 심사를 진행하고, 감염내과 전문의를 포함한 백신 전문가 등에 해당 백신의 안전성‧효과성을 자문할 예정이다.이 백신은 유럽 등에서 사전검토가 진행 중이다.식약처는 "앞으로도 우리 국민에게 안전하고 효과 있는 백신을 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 지정·고시된 염모제 76개성분에 대한 정기 위해평가를 2023년까지 완료할 계획이라고 밝혔다.정기위해평가 제도는 지난 2019년 도입됐으며, 2020년부터 보존제, 자외선 차단제 및 염모제 등 사용 제한 원료로 고시된 총 352개 성분을 대상으로 5년 주기로 실시하고 있다.그동안 자외선 차단 성분(2020년, 30종), 보존제 성분(2021년, 59종)에 대한 위해평가가 완료되었으며, 2022년 현재 염모제 성분(76종)을 대상으로 제3차 정기 위해평가가 진행 중이다.화장품 원료에 대한 위해평가는 화장품 법령에 따라 위해요소의 확인·결정·평가 등의 과정을 거쳐 실시하며 전문가 자문을 포함하여 안전성을 종합적으로 검토하고 결과를 도출한다.위해평가 결과 국민보건상 위해 우려가 제기되는 경우 사용할 수 없는 원료로 지정하거나 사용한도 기준을 변경하게 된다.현재 진행 중인 정기위해평가 관련, 최근 o-아미노페놀 등 5종 성분에 대하여 유전독성 가능성을 배제할 수 없다는 평가 결과가 있었으며 이에 따라 화장품 중 사용금지 목록에 추가하는 등 필요한 조치를 진행할 계획이다.앞으로 나머지 성분에 대해서도 위해평가 결과에 따라 필요시 관련 고시 개정 등을 추진할 예정이다.식약처는 화장품 원료에 대한 정기 위해평가를 통해 주기적으로 화장품 원료의 안전성을 평가하고, 외국의 규제현황을 모니터링하는 등 규제과학을 바탕으로 국민에게 안전한 화장품을 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처는 셀리드가 신청한 국내 개발 코로나19 오미크론 백신 ‘AdCLD-CoV19-1 OMI’의 1·2상 임상시험계획을 승인했다고 4일 밝혔다. ‘AdCLD-CoV19-1 OMI’는 코로나19 오미크론 변이 바이러스의 ‘표면항원 유전자’를 아데노바이러스 주형에 넣어 제조한 ‘바이러스벡터 백신’이다.1·2상 임상에서는 안전성과 면역원성을 평가하게 된다.임상시험의 투여방법은 허가 백신 접종을 완료한 사람 또는 코로나19 확진 후 격리 해제된 사람에게 추가접종 형태로 1회 투여다.식약처는 “회사가 제출한 비임상시험 자료에서 마우스와 원숭이에게 백신을 접종한 후 오미크론 항원에 대한 중화항체가 생성된 것을 확인하는 등 임상시험 진입이 가능하다고 판단했다”고 설명했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 세계 최초 알츠하이머병 치료제 '아두헬름(아두카누맙)'의 국내 도입이 불투명해졌다.식품의약품안전처가 최근 공개한 지난 7월 12일 열린 중앙약사심의위원회 회의 결과를 보면, 알츠하이머 치료제 허가신청에 따른 임상시험성적의 타당성 자문 결과 '확증적 임상시험으로 인정하기 충분하지 않다'는 결론이 내려졌다.회의록에는 심의 대상의 품목명이나 성분명이 공개되지 않았지만, 한 위원이 "FDA 승인 이후 미국 뉴스에서 '바이오젠 통계하는 분들이 매직을 부렸다'고 할 정도로 업체에 유리한 여러 분석들을 했다"며 "그 데이터를 미국 신속심사에 제출한 것으로 알고 있다"고 발언하면서 심의 품목이 지난해 7월 허가신청을 제출한 아두헬름이라는 것을 유추할 수 있다.아두헬름은 지난해 6월 미국FDA로부터 시판후조사에서 효능입증을 단서로 조건부 승인을 받았다.아두헬름의 미국 조건부 승인은 쉽지만은 않았다. 20202년 11월 EMERGE와 ENGAGE 임상시험 연구 1차 평가변수를 충족하지 못하면서, FDA 자문위원회가 효과를 입증할 근거가 불충분해 비승인 권고를 결정한 바 있다.하지만 바이오젠은 임상자료를 추가 분석해 고용량 투여군에서 유효성 입증을 근거로 FDA에 승인을 신청하면서 조건부 승인을 받았다.하지만 바이오젠이 국내에 품목허가를 신청하면서 제출한 임상시험 결과는 1차 평가 변수 및 2차 평가변수를 충족시키지 못한 자료로 확인됐다.한 위원은 "1차 평가 변수를 성공하지 못했는데 허가를 논의하는 것 자체가 타당하지 않다"며 "FDA 자문 위원회에서 위원들은 허가를 반대했지만 임상 의사들은 치료제가 없고, 바이오마커에서는 효과가 있었기 때문에 허가를 해줘야 한다는 입장을 보여 자문위원의 상당수가 사퇴를 했다"고 배경을 설명했다.또 다른 위원도 "치매 치료영역에서 현재 치료제가 없어 이런 논의를 하는 것은 이해가 되지만 통계적 관점으로 보면 실패한 임상이라는 것에는 논란의 여지가 없다"며 "무용성 선언 이후 사후 추가분석 결과는 받아들일 수 없다"고 지적했다.대부분의 위원들이 임상시험 데이터만으로는 확증적 임상결과로 동의할 수 없다는 의견을 보였고, 위원장 또한 "바이오마커 부분에 대해서는 제안된 안건을 먼저 논의 후 다시 논의하기로 했다"며 "현재 논의된 결과는 3상 임상시험 결과는 확증적 임상으로 인정할수 없다"고 정리했다.한편 지난 5월 바이오젠 1분기 실적 발표에서 아두헬름 부진 책임으로 미셸 보나토스 최고경영자(CEO)가 사임했고, 이와 함께 아두헬름 상용 인프라를 대대적으로 축소한다고 발표한 바 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 2018년에 도입된 임상시험 검체 분석기관 지정제도의 안정적인 운영·관리를 위해 '임상시험검체분석 관리기준(식약처 고시)'을 8월 4일 제정하고 2023년 1월 1일부터 시행한다고 밝혔다.이번 제정 고시는 임상시험 특성을 반영하여 현행 '비임상시험 관리기준(식약처 고시)'에서 임상시험 검체 분석 관련 조항을 분리해 임상시험 검체 분석기관 운영에 적합한 관리기준을 별도로 마련했다.주요 내용은 ▲임상시험 검체 분석기관 전문인력 자격 요건(전공·경력·교육·교육 이력 등) 마련 ▲임상시험 검체 분석항목 세분화 ▲임상시험 대상자 보호를 위한 조치사항 신설 등이다.현행 임상시험 검체 분석기관 지정 시 분석 전문인력에 대한 구체적인 요건이 없었으나, 운영책임자·분석책임자·신뢰성 보증업무 담당자·분석담당자 등 전문인력별로 필요한 학력·경력·교육 이력 등 상세요건을 마련했다.임상시험 검체 분석기관이 수행할 수 있는 두 제제 간 약물 동태 지표분석, 그 밖의 분석 등 2가지 분석항목 중에서 '그 밖의 분석' 항목을 질량분석·임상검사·면역분석·핵산분석·기타 생체지표분석으로 세분화했다.시험대상자 보호를 위한 현행 규정이 '임상시험 검체 분석기관은 의약품 등의 안전에 관한 규칙(총리령) [별표4] 임상시험관리기준을 준수해야 한다'고만 되어 있으나, 시험대상자의 동의와 안전을 위한 조치, 분석기관의 보고 절차 마련 등 구체적인 준수사항을 명시했다.식약처는 이번 제정 고시가 임상시험 검체분석 과정·결과의 전문성, 신뢰성, 품질을 높여 국내 임상시험과 신약 개발 지원에 도움을 줄 것으로 기대한다고 밝혔다.

[데일리팜=김정주 기자] 정부가 올해 총 5000억원 규모의 'K-바이오·백신펀드' 조성방안을 확정하고 운용사 선정에 나섰다. 향후 정부는 이 규모를 1조원대까지 확대할 계획이다.보건복지부(제1차관 조규홍)는 신약 개발 및 백신 분야 투자 활성화를 위해 K-바이오·백신 펀드 조성방안을 지난 7월 27일 비상경제민생회의에서 보고·확정 하고, 후속조치로 펀드 결성을 위한 운용사 공모 등에 착수한다고 4일 밝혔다.복지부는 펀드 결성을 위해 4일부터 오는 26일 오후 2시까지 한국벤처투자를 통해 해당 펀드를 운용할 운용사 선정 공고를 진행하고, 9일 펀드 운용사 대상 설명회를 온·오프라인으로 개최해 펀드 조성목적과 출자사업계획 등을 상세하게 안내할 예정이다.펀드 조성 취지와 계획을 살펴보면 K-바이오·백신펀드는 제약·바이오 산업 육성을 위한 마중물로 국내 제약사의 글로벌 혁신 신약을 개발하고 백신산업 경쟁력을 제고하며 글로벌 제약·바이오 시장에 진출할 수 있도록 지원하기 위한 목적으로 조성된다.최근 국내 제약·바이오 기업의 시장규모, 신약개발 파이프라인과 기술수출 규모가 크게 늘고 있으며, 현장에서는 이에 필요한 자금이 부족하다는 호소가 늘고 있다는 게 복지부의 설명이다.국내 백신·치료제 기업들이 2026년까지 약 13조원 규모의 생산 설비 등 투자 계획을 갖고 있어, 자금지원 수요가 증가할 것으로 정부는 전망했다. 실제로 삼성바이오로직스는 8조7400억원, 롯데바이오로직스 1조원, SK바이오사이언스 5000억원, 유바이오로직스 1015억원, 아미코젠 876억원 등이 계획돼 있다.이번 K-바이오·백신 펀드는 정부출자금 1000억원, 국책은행(산업은행, 수출입은행, 기업은행) 출자금 1000억원과 민간투자 3000억원을 합한 총 5000억원 규모로 조성된다. 이 중 정부예산의 경우 500억원과 기존 펀드수익금 500억원, 국책은행의 경우 KDB산업은행이 450억원, 한국수출입은행이 300억원, IBK기업은행이 250억원을 출자한다.펀드 주요 투자 대상은 ▲백신·신약 개발 등을 위해 임상시험계획 승인을 받은 국내 제약·바이오 기업(전체 투자금액의 60% 이상)과 ▲국내 백신 분야 기업(백신 및 백신 원부자재·장비 관련 기업, 15%)이며, 국내에서 글로벌 혁신 신약 성공사례를 창출하기 위해 대규모 자금이 소요되는 후기 임상까지 투자할 수 있다. 펀드 목표액을 신속하게 달성하고 투자가 개시될 수 있도록 2500억원 규모의 펀드 2개를 조성, 2개 운용사를 선정한다.선정된 운용사는 펀드 설립일부터 8년간 펀드를 운용하고, 기준수익률(IRR)은 7%로 설정했으며, 펀드결성 후 신속한 투자 집행을 촉진하기 위해 조기결성방식(Fast-Closing)을 허용한다.이번 운용사 공모와 오는 9월에 있을 선정 절차를 거쳐 선정된 K-바이오·백신펀드 운용사는 민간 투자자금을 조달해 연내 펀드 결성을 완료하고 연말부터 본격적인 투자를 실시할 예정이다.이기일 제2차관은 "올해 5000억원 조성을 시작으로 향후 1조 원까지 확대할 계획"이라며 "이 펀드가 바이오헬스 산업에 다시 활력을 불어넣는 계기가 되길 바라며, 우리나라에서 혁신 신약 개발 사례를 창출하고 제약·바이오 분야에서 세계 중심국가로 도약하길 기대한다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 오는 8일부터 매주 약국에서 공급요청하는 감기약 10개 품목을 선정해 수급 균형을 맞춘다.식품의약품안전처(처장 오유경)는 감기약의 수급이 특정 품목 또는 일부 지역 약국에서 불균형한 상황에 효율적으로 대응하기 위해 '감기약 신속 대응 시스템'을 대한의사협회·대한약사회·한국제약바이오협회·한국의약품유통협회와 함께 구축했다고 4일 밝혔다.일선 약국에서 매주 월요일까지 공급 필요 감기약을 약사회에 요청하면, 약사회는 매주 화요일 식약처에 우선 공급이 필요한 10품목을 선정해 보고해야 한다. 식약처는 해당 품목을 포함해 동일한 성분 제제 목록을 한국제약바이오협회를 거쳐 감기약 신속 대응 시스템에 입력한다.매주 수요일(수시 업데이트 가능)까지 제약업체가 감기약 신속 대응 시스템에서 선정 품목에 대한 재고 유무를 파악한 후 공급가능 여부를 입력하면 약국은 감기약 신속 대응 시스템에서 제약업체가 공급 가능으로 입력한 품목 목록을 확인해 필요한 감기약을 거래 도매상 등에 공급을 요청하는 방식이다.수급 관리 대상은 해열진통제(성인·소아, 고형·시럽제), 기침·가래약(성인·소아, 고형·시럽제)다. 식약처가 지난 7월 18일부터 31일까지 181개 의약품 제조·수입업체가 생산·수입하는 감기약 1839개 품목의 수급 현황을 조사한결과, 1159개 품목(168개사)이 생산·수입돼 유통 중인 것으로 확인됐다.모니터링 결과 주간 감기약 생산·수입량, 출하량, 재고량으로부터 산출된 각각의 치료 가능 환자 수는 지난 1주간(7.25~7.31) 코로나19 주간 확진자 수(약 57만명)와 비교했을 때 공급이 충분한 상황이라는게 식약처 설명이다.이번에 마련된 감기약 신속 대응 시스템은 감기약을 일선 약국에서 보다 원활히 공급받을 수 있도록 제약바이오협회가 운영 중인 소량포장 의약품 공급 안내 시스템(sosdrug.com)을 활용하게 됐다.식약처는 "감기약 신속 대응 시스템의 운영과 감기약 수급 현황 모니터링이 감기약 수급 불안 해소에 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 의‧약 전문가 단체, 제약‧유통협회와 적극적으로 협력해 국민이 불편함 없이 감기약을 구입할 수 있도록 노력하겠다"고 했다.