식약처, 초고가신약 '졸겐스마' 허가…2호 첨단바이오약

• 척수성 근위축증(SMA) 환자에 단회 투여

[데일리팜=이탁순 기자] 초고가 신약으로, 평생 한번만 투여해도 되는 희귀질환신약 '졸겐스마'가 국내 허가 문턱을 넘었다. 노바티스는 1호 '킴리아'에 이어 2호 첨단바이오의약품 타이틀도 거머쥐게 됐다.

식약처는 한국노바티스가 허가 신청한 '졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)'를 '첨단재생바이오법' 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 28일 밝혔다.

이번에 허가한 '졸겐스마주'는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 첨단바이오의약품에 해당된다.

첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등으로, '첨단재생바이오법'에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.

졸겐스마주 작용기전

'졸겐스마주'는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 '척수성 근위축증(SMA)' 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제이다.

생존운동뉴런(SMN, Survival Motor Neuron) 단백질은 뇌와 척수에서 일어난 운동자극을 근육 등에 전달하는 신경세포의 유지에 필요한 단백질을 말한다.

환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 된다.

이 약은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.

식약처는 '첨단재생바이오법'의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질, 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했다고 밝혔다.

이 약은 '첨단재생바이오법' 제30조에 따른 '장기추적조사' 대상 의약품으로 투여일로부터 15년간 이상사례 등을 추적해야 하며, 처음 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.

식약처 관계자는 "이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"며 "앞으로도 첨단바이오의약품을 신속하게 허가하고 제품을 안전하게 관리해 희귀·난치환자에게 새로운 치료 기회를 제공하도록 노력하겠다"고 설명했다.