영국 NICE, 희귀혈액질환 치료에 '라이답' 최초 권고

• 급성골수성백혈병 이어 비만세포종에 유효성 인정
• 2019년 국내서 희귀의약품으로 승인…현재까지 비급여

[데일리팜=어윤호 기자] 영국 국립보건임상연구원(NICE)은 이달 중순 발표한 가이드라인 초안에서 노바티스의 FLT3 저해제 '라이답'을 희귀혈액암 치료에 사용토록 권고했다.

NICE는 라이답(미도스타우린)을 성인 진행성 전신 비만세포증 치료에 사용하도록 권고했고, 이로써 라이답은 해당 적응증에 사용할 수 있도록 권고된 최초의 표적치료제가 됐다.

비만세포증은 비만세포의 과잉으로 인해 발생하는 희귀질환으로 공격성 전신 비만세포증, 혈액학적 신생물을 동반한 전신 비만세포증, 비만세포 백혈병 등이 있고, 설사와 구토, 아나필락시스 등의 증상이 나타난다. 다양한 아형으로 인해 정립된 표준 치료법은 없고 증상을 기반으로 한 여러 치료법을 사용해 왔다.

임상 데이터에 따르면 라이답은 대조군보다 생존기간을 유의하게 증가시켰고 삶의 질을 개선했지만, 유효성에 대한 임상적 증거가 명확하지는 않았다.

마인더트 보이슨 NICE 보건기술평가센터 소장은 "비만세포증 환자들은 굉장히 어려운 증상을 겪고 있다. 라이답으로 치료받지 못할 경우 환자들의 수명과 삶의 질이 제한적이어진다는 점을 고려해 회사와 긴밀히 협력해 이 혁신적인 치료제에 대한 접근성을 확대했다"고 밝혔다.

한편 라이답은 국내에서 지난 2019년 2월 희귀의약품으로 2 개의 적응증에 대해 시판허가를 획득했다. 다만 아직까지 보험급여 목록에 등재되지 않은 상태다.

식약처는 ▲FLT3 변이 양성을 나타낸 신규 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 환자의 표준 시타라빈 또는 다우로누비신 유도요법과 고용량 시타라빈과의 공고요법 병용 ▲공격성 전신성 비만세포증, 혈액학적 신생물 동반 전신정 비만세포증, 비만세포 백혈병 등에 사용되도록 승인한 바 있다.