먹는 PCSK9억제제, 제품화 목전…임상서 가능성 확인

• MSD, AHA서 후보물질 'MK-0616' 1상 결과 공개
• 심각한 부작용 없이 LDL 콜레스테롤 감소

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 PCSK9억제제의 상용화 기대감이 상승하고 있다. MSD의 후보물질이 임상에서 고무적인 유효성을 보이고 있기 때문이다.

MSD는 15일 미국심장협회(AHA, American Heart Association) 학술대회에서 자사 PCSK9 억제제 후보물질 'MK-0616'의 1상 연구 결과를 발표했다.

연구 결과, 건강한 남성에게 최대 300mg의 MK-0616을 단독 투여하거나, 콜레스테롤이 높은 남성 및 여성에게 스타틴과 함께 투여했을 때 심각한 부작용이나 사망 없이 LDL 콜레스테롤을 감소시켰다.

이번 연구 결과는 두개의 1상을 분석한 결과로, 18~50세 건강한 남성 60명을 대상으로 진행한 크로스오버 연구와 3달 이상 스타틴을 복용한 18~65세의 남녀 40명을 대상으로 한 연구가 포함됐다.

건강한 남성을 대상으로 한 첫 번째 연구에서 피험자들은 랜덤으로 10-300mg의 약물을 투여하고 일부는 위약으로 크로스오버했다.

모든 연구기간동안 75%의 참가자는 시험약물을, 25%의 참가자는 위약을 투여받았다. 그 결과, 시작점(베이스라인)과 비교했을 때, 높은 LDL에 영향을 미치는 PCSK-9 수치가 90% 이상 감소했다.

두 번째 연구는 콜레스테롤 조절을 위해 스타틴을 복용하고 있는 참여자들에게 추가로 10mg이나 20mg의 MK-0616을 투여했고 25%에는 위약을 투여했다.

14일의 치료 이후 MK-0616을 투여받은 참여자들의 혈중 콜레스테롤 수치가 투여 전(베이스라인) 대비 약 65% 감소됐다. 이에 비해 위약을 투여받은 참여자들은 5% 미만으로 감소했다.

MSD 임상 책임자 더글라스 존스 박사는 "경구용 PCSK9억제제 개발은 그간 장벽이 있었던 것이 사실이다. 새로운 기술을 사용한 MK-0616가 환자의 혈액 내에서 지속적으로 흡수되고 농축되는 것으로 보이며 콜레스테롤 수치를 효과적으로 감소한 것을 확인해 기쁘다. 초기결과가 고무적이지만 아직 제한된 임상 경험이기 때문에 더 많은 임상 연구가 필요하다"고 설명했다.

한편 국내에서는 암젠의 '레파타(에볼로쿠맙)'와 사노피의 '프랄런트(알리로쿠맙)' 등 2종의 PCSK9억제제가 승인돼 있다. 두 약물은 모두 주사제로, 레파타는 2018년, 프랄런트는 지난 6월 보험급여 목록에 등재됐다.