4일 관련업계에 따르면 한국노바티스와 국민건강보험공단은 최근 자카비에 대한 약가협상을 타결했다. 이에 따라 자카비는 절차를 거쳐 오는 3월부터 급여 적용될 것으로 예상된다.

자카비의 보험약가는 기존 신청 약가 대비 40%를 인하해 지난해 6월 제출했던 경제성평가 자료(5mg: 약 180만원, 20mg: 약 460만원) 보다 소폭 하향된 것으로 확인됐다. 2013년 1월 식약처 승인 후 2년 만의 일이다.

이 약은 그간 두번의 급여등재 도전에서 실패했다. 환자들의 니즈가 큰 약제인 만큼, 정부도 의지가 있었지만 제약사가 위험분담계약제(RSA)를 원치 않았고 두번째 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서는 어쩐 일인지 추가 경제성평가 자료를 제출하지 않았다.

결국 골수섬유증환우회 등은 보험적용 추진위원회를 발족시켰고, 지속적으로 신속 등재를 요구해왔으며 노바티스의 추가자료 제출과 함께 진행된 지난 연말 급평위에서 급여 적정성 평가를 받았다.

의료계와 환자들은 자카비의 약가협상 타결 소식에 큰 기대감을 드러내고 있다.

골수섬유증은 마땅한 치료법이 없었던 희귀병 중 하나다. 10만명 중 1명 꼴로 발병하는 이 질환은 글자 그대로 골수가 섬유화되는 질환인데 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등 중증 합병증으로 이어진다. 국내에는 600명 가량의 환자가 있다.

치료법이 아예 없던 것은 아니다. 골수이식이 있는데, 이는 환자가 젊어야 가능하다. 골수섬유증은 대부분 고령에서 발생한다. 즉 치료법이 있지만 없는 것이나 마찬가지다.

이같은 상황에서 자카비의 출현은 고무적이다. 자카비는 골수섬유증 환자의 97%에서 비장비대를 감소시켰고 현존하는 최적의 치료(BAT)와 비교해 생존기간을 연장시켰다는 임상 데이터를 확보했다.

정철원 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "환자들은 비장이 커지면서 이로 인해 제대로 먹지도 못하고 편하게 자지도 못해 일상생활 자체에 어려움을 겪으면서 삶의 질을 해친다. 비장비대증을 동반한 골수섬유증 환자에게 자카비는 꼭 필요한 약제다"라고 밝혔다.