[데일리팜=어윤호 기자] 국내에서도 JAK억제제를 손습진에 사용할 수 있게 될 전망이다. 식품의약품안전처는 현재 레오파마코리아의 중증도에서 중증의 만성 손습진(CHE, Chronic Hand Eczema)치료제 '앤줍고(Anzupgo, 델고시티닙)'의 막바지 허가 심사를 진행 중이다. 하반기 공식 상용화가 가능할 것으로 점쳐진다. 앤줍고는 지난해 11월 유럽에서 정식 승인, 현재 미국 FDA서도 허가 심사를 기다리고 있다. 이 약은 크림 제형으로 JAK1,2,3와 TKY2에 모두 관여하는 pan-JAK억제제로 불린다. 앤줍고의 유효성은 GSK의 '알리톡(알리트레티노인)'과 직접 비교한 DELTA FORCE 및 DELTA 2 임상 연구를 통해 입증됐다. DELTA FORCE 연구에서 델고시티닙은 손습진 중증도 지수(HECSI) 지표를 적용해 착수시점과 12주차 시점에서 평가를 진행한 결과, 알리트레티노인 캡슐에 우위를 나타내면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다. DELTA 2 연구의 경우 중증도~중증 만성 수부습진(CHE) 환자 473명이 포함됐다. 연구 참여자들은 델고시티닙 크림 도포군과 위약 크림 도포군에 배정돼 16주 동안 1일 2회 치료 받았다. 1차 목표점은 치료 16주차에 측정한 만성 수부습진 평가점수(IGA-CHE) 0/1로 설정했다. 주요 2차 목표점은 치료 4주차와 8주차에 평가한 IGA-CHE, 손습진 증상 일지(HESD, Hand Eczema Symptom Diary) 등이었다. 그 결과, 델고시티닙군은 위약군에 비해 치료 16주차에 만성 수부습진을 유의미하게 개선한 것으로 나타나면서 1차, 주요 2차 목표점을 충족했다. 한편 만성 손습진은 자극, 알레르기, 유전적 요인, 직업적 노출 등 다양한 원인에 의해 유발되며, 반복되는 피부 염증과 벗겨짐, 균열, 통증 등으로 인해 일상생활의 큰 제약을 초래한다. 그러나 현재까지 손습진에 특화된 효과적인 국소 치료제는 제한적이며, 일부 환자에서는 스테로이드나 면역억제제에도 반응이 충분하지 않은 경우가 많아 새로운 치료 대안의 필요성이 지속적으로 제기돼왔다. 한편 레오파마는 2014년에 일본 기업 재팬타바코(Japan Tobacco)로부터 일본을 제외한 전 세계에서 피부과 적응증에 대해 국소용 델고시티닙 크림을 개발하고 상업화할 수 있는 독점적 권리를 획득한 바 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 한국유나이티드제약이 하반기 신제품 3종 출시를 예고했다. 해당 품목의 합산 시장 규모는 2000억원 정도다. 발매 후 시장에 자리를 잡으면 회사 외형 성장에 기여할 것으로 보인다. 10%만 가져와도 200억원이다. 유나이티드제약의 올해 매출 목표는 3300억원이다. 전년(2887억원) 대비 15% 정도 늘어난 수치다. 매출의 60%는 개량신약으로 달성한다는 계획이다. 회사(IR)에 따르면 유나이티드제약은 3분기 피타릭캡슐(고지혈증치료제), 4분기 아트맥콤비젤연질캡슐20/1000(고지혈증치료제)과 세레테롤 액티베어 60도즈(천식, COPD 흡입기)를 출시할 예정이다. 시장규모는 피타릭캡슐 450억원, 아트맥콤비젤연질캡슐 300억원, 세레테롤 액티베어 1200억원 등 총 1950억원이다. 피타릭캡슐은 발매 준비중이며 나머지는 품목허가를 진행중이다. 3개 품목이 시장에 안착하고 10% 시장점유율만 가져와도 유나이티드제약 외형은 200억원 가량 커지게 된다. 유나이티드제약은 개량신약 영업마케팅에 특화된 회사다. 개량신약 매출 비중은 2021년 45%에서 올해 60%에 도전하고 있다. 지난해는 58%까지 올라왔다. 이미 블록버스터 제품(연 100억원 이상)도 다수 배출했다. 실로스탄CR(지난해 매출 414억원), 아트맥콤비젤(299억원), 가스티인CR(166억원), 오메틸큐티렛(142억원), 라베듀오정(120억원), 라베미니정(115억원) 등이다. 6개 제품이 지난해 매출 2887억원 중 절반 이상인 1434억원을 합작했다. 회사는 개량신약 신구조화로 올해 매출 3300억원, 영업이익 600억원을 목표로 한다. 개량신약 매출 비중 확대로 원가 경쟁력을 확보하고 외형 확대와 영업이익률을 제고하는 선순환 구조를 구축하고 있다. 유나이티드제약은 이외도 UI022/UI023(만성동맥폐색증치료제) 품목허가 신청, UI064(천식, 알레르기 비염 치료제) 3상 승인 등도 개발중이다. 회사는 개량신약 기반으로 수년간 호실적을 내고 있다. 매출액은 2015년 1620원에서 2024년 2887억원으로 78% 증가했다. 영업이익은 10년 합계 3867억원으로 매년 평균 400억원을 만들어내고 있다. 2023년부터는 550억원을 상회하고 있다. 호실적은 시설투자로 이어지고 있다. 지난해는 세종시에 약 700억원을 투입해 6000억원 케파 신규 공장을 설립키로 했다. 지난해 매출액 2배 수준의 생산능력을 확보해 퀀텀점프를 노리겠다는 계획이다. 업계 관계자는 "유나이티드제약은 알짜 제약사로 꼽힌다. 수년간 영업이익률을 보면 제약사 중 최상단에 위치해 있다. 강덕영 유나이티드제약 대표는 생산·성장성을 높이기 위해 새로운 본사 건물을 사는 대신 공장에 투자하는 것을 결정했다. 본업이 확대되면 사옥 매입도 자연스럽게 이어질 것이라는 판단이다. 수년간 호실적에 대한 자신감"이라고 진단했다.

[데일리팜=황병우 기자] "헥사심은 우리나라 최초의 6가 혼합백신으로, 영아 건강을 지키는 데 매우 중요한 역할을 할 것으로 기대한다." 올해부터 국가예방접종사업(NIP)에 6가 DTaP 혼합백신 헥사심이 포함된 이후 의료현장에서 접종 편의성 증대와 접종률 향상에 대한 기대감이 높아지고 있다. 이미 NIP를 통해 접종이 이뤄지고 있는 만큼 예방접종 횟수 감소 등 실질적인 혜택을 체감하고 있다는 평가. 장기적으로는 보호자의 병원 방문 부담과 영아의 주사 스트레스를 덜고, 접종 누락을 예방해 접종률 향상에도 기여할 것이란 시각이다. 데일리팜은 은병욱 노원을지병원 소아청소년과 교수를 만나 헥사심 도입 배경과 향후 효과를 들어봤다. 헥사심은 디프테리아·파상풍·백일해(DTaP), 소아마비(IPV), b형 헤모필루스 인플루엔자(Hib), B형간염(HepB) 등 6가지 질병을 한 번의 주사로 예방하는 국내 최초이자 현재까지 유일한 완전액상 6가 혼합백신이다. 지난 1월 2일부로 NIP에 공식 도입되어 그동안 개별로 맞았던 5가 혼합백신(DTaP-IPV-Hib)과 B형간염 단독 백신을 이제는 한 번에 접종할 수 있게 됐다. 은 교수에 따르면 헥사심의 국가예방접종 도입 이후 실제 의료현장에는 새로운 접종 일정 및 방법에 대한 문의가 늘어난 상태다. 그는 "6가 혼합백신 도입으로 기존 5가 백신과 접종 일정이 달라지면서 보호자와 의료진 모두 접종 기준, 교차 접종, 지연 접종 등에 관한 질문을 많이 하고 있다"고 말했다. 헥사심은 해외에서는 이미 검증된 백신으로, 2013년 유럽에서 첫 승인을 받은 이래 전 세계 120개국 이상에서 사용되고 있으며 유럽·캐나다·호주 등 40여 개 국가에서는 필수 예방접종으 로 권고되고 있다. 은 교수는 "헥사심은 국내를 포함한 글로벌 임상연구를 통해 6가지 감염 질환 모두에서 면역원성과 안전성을 확인했다"며 "국내에서는 헥사심 접종군과 기존의 5가 DTaP 혼합백신 및 B형간염 단독 백신 병용 접종군을 비교한 임상시험을 통해 면역원성 측면에서의 비열등성이 확인됐다"고 설명했다. 접종 일정 변화로 주사 횟수 감소…편의성 향상에 도움 헥사심 도입으로 영아 예방접종 일정에는 큰 변화가 생겼다. 기존에는 생후 0, 1, 6개월에 B형간염 백신을 맞고, 2, 4, 6개월에 5가 DTaP 혼합백신을 추가 접종해야 했다. 하지만 올해부터는 출생 직후 B형간염 1차 접종만 시행한 뒤, 생후 1개월에는 추가 접종 없이 2, 4, 6개월에 헥사심을 접종하는 일정으로 변경됐다. 은 교수는 "헥사심 도입으로 총접종 횟수가 4회로 줄어들어 기존보다 주사 횟수가 두 번 감소하는 효과가 있다"며 "6가 DTaP 혼합백신은 6가지 항원을 한 번에 접종할 수 있어, 개별 백신을 따로 접종하는 경우보다 접종률 향상에 분명한 도움이 될 수 있다"고 강조했다. 다만 새로운 백신 도입 초기인 만큼 일선에서는 몇 가지 혼선도 존재한다. 기존에 5가 혼합백신으로 2개월이나 4개월 접종을 마친 경우, 6개월 때 6가 백신으로 바꿔도 되는지 문의하는 사례가 존재한다는 게 은 교수의 설명이다. 이에 대해 질병관리청은 명확한 지침을 통해 혼선을 줄이고 있다. 은 교수는 "질병관리청 공식 지침에 따르면 DTaP 함유 백신은 제조사마다 제제가 달라 기초 3회 접종은 동일 제조사의 백신으로 일관되게 접종하는 것을 권고한다"고 강조했다. 또 은 교수는 "다만 현재 신생아들의 접종은 대부분 헥사심으로 시작하고 있기 때문에, 앞으로는 교차 접종에 대한 문의가 점차 줄어들 것"이라며 "접종 연령과 간격에 대한 문의도 존재하는데 헥사심은 권장 접종 일정이 생후 2, 4, 6개월(8주 간격)로 정해져 있으며, 1차 접종 권장 시기도 생후 8주(만 2개월)다"고 밝혔다. 그러나 부득이한 경우 생후 6주부터 1차 접종할 수 있으며, 접종 간격은 통상 2개월(8주) 간격을 권장하지만, 최소 4주 간격으로도 접종 일정을 조정할 수 있다. 예를 들어 만 3개월에 첫 접종을 했다면 4주 후에 2차 접종을 진행하는 방식으로 일정조정이 가능하다. 은 교수는 "그러나 접종 일정에 변동이 생긴 경우 반드시 의료진과 상담하여 접종 시기와 백신 선택에 대한 안내를 받는 것이 중요하다"고 당부했다. 다만, 헥사심을 접종할 수 없는 예외적인 경우도 존재한다. 가령 B형간염 바이러스에 양성인 산모에게서 태어난 신생아는 출생 직후 12시간 이내에 B형간염 면역글로불린 투여와 B형간염 백신 접종이 필수다. 이후에도 생후 1개월, 2개월, 6개월에 B형간염 백신 추가 접종을 해야 하므로, 이러한 고위험군 영아들은 헥사심 대상에서 제외된다. 또 생후 1개월 시점에 이미 B형간염 2차 접종을 마친 영아는 헥사심으로 전환할 수 없어 기존 일정대로 5가 혼합백신과 B형간염 백신 조합으로 남은 접종을 이어가야 한다. "예방효과 늘어난 헥사심…접종률 향상 기대" 한편, 일각에서 우려했던 B형간염 항체 형성 문제도 연구를 통해 해소됐다는 게 은 교수의 입장이다. 기존 일정에서는 생후 0개월과 1개월에 B형간염 백신을 맞혔지만, 헥사심 일정에서는 생후 1개월 접종이 생략되면서 0-2-4~6개월 형태로 변경된 바 있다. 이와 관련해 은 교수는 "헥사심을 활용한 0-2-4~6개월 B형간염 백신 접종 일정이 '기존 5가+B형간염 백신' 일정과 유사한 면역원성을 보였다"며 "이상반응 역시 6가 혼합백신은 기존 5가 혼합백신에 B형간염 성분이 추가된 형태지만, 안전성은 기존 별도 접종과 유사한 수준으로 확인됐다"고 답했다 헥사심의 NIP 도입으로 인해 기대되는 효과 중 하나는 예방 접종률 향상이다. 은 교수는 “6가 혼합백신은 6가지 항원을 한 번에 접종할 수 있어, 개별 백신을 따로 맞힐 때보다 접종률 향상에 분명한 도움이 될 수 있다"며 "현재 영아 백신 기초 접종률이 90%를 넘지만, 헥사심 도입으로 이 수치를 더 끌어올릴 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 앞서 언급한 대로 접종 횟수가 줄어들면서 접종 지연을 예방하는 효과가 있고, 그 결과 정해진 시기에 접종을 완료하는 '적기 접종률'이 높아져 전체 접종률이 향상될 수 있기 때문이다. 실제 해외에서도 6가 혼합백신 도입 후 접종률 개선이 관찰된 바 있다. 호주의 경우 6가 백신을 국가예방접종에 도입한 이후 생후 12개월 영아의 예방 접종률이 2009년 84.9%에서 2018년 92.6%로 상승했다. 끝으로 은 교수는 "백신에 대한 잘못된 정보에 노출되면 접종률이 떨어지고, 기존에 잘 관리되던 감염병이 다시 유행할 가능성이 있다"라며 "국가에서 제공하는 예방접종 프로그램을 적극적으로 활용하여 아이들의 건강을 지키는 데 도움을 받으시길 바란다"고 덧붙였다.

[데일리팜=노병철 기자] 신성빈혈치료제 바다넴이 보험등재를 위한 첫번째 관문 격인 급여기준소위원회 정식 안건으로 상정돼 향방이 주목된다. 관련업계에 따르면 내주 초, 미쓰비시다나베 경구용 신성빈혈치료제 급여적적성 평가를 위한 심평원 급여기준소위회가 열릴 예정이다. 2023년 3월 식약처 허가를 획득한 바다넴의 보험급여를 위한 도전장은 이번이 네번째다. 바다넴은 지난해 3월 FDA 허가 획득 후 독일에서도 안전·유효성을 입증받아 등재 됐다. 여기에 더해 올해 1월에는 영국 보건당국으로부터 처방 권고를 이끌어 내는 성과도 거뒀다. 이로써 바다넴은 국내 보건당국의 등재 요건 참고자료 격인 보건의료평가기술에 대한 사실상 모든 근거를 확보했다. 학계와 환자단체가 신성빈혈치료제 급여화에 주목하고 있는 이유는 경구제에 따른 환자 복용 편의성과 보험재정 절감 등을 들 수 있다. 국민건강보험공단 자료를 살펴보면 우리나라 만성 신장질환 환자는 2017년 20만6061명에서 2021년 28만2169명으로 36.9% 증가, 특히 80대에서는 82.8% 급증했다. 혈액투석 환자 역시 기하급수적 증가세를 보이고 있다. 현재 약 10만 여명의 혈액투석 환자에 지출되는 건보재정은 3조원에 달한다. 바다넴은 기존 주사제 형태의 치료제 보다 30% 가까이 저렴한 약가·복약 편의성 개선·대등한 치료 효과를 가진 약제인 점을 감안할 때 보험 등재는 반드시 필요하다는 것이 학계의 한결같은 주장이다. 미쓰비시다나베가 제시한 EPO의 가중평균가는 연간 100만원~120만원 수준으로 기존 주사제 대비 연간 약제비가 30~50만원 가량 낮아 건보재정 절감에도 크게 기여할 것으로 평가된다. 신성빈혈 치료제는 30여 년 전에 개발된 EPO 제제가 사실상 유일, 최근 투여 간격을 연장한 3세대 주사제 약물까지 출시돼 있다. 하지만 기존 약제에 반응하지 않는 환자가 점차 증가, 혈압 변화나 구역구토 등의 부작용에 따른 새로운 기전의 치료가 요구되는 실정이다. 바다넴은 저산소유도인자 프롤린수산화효소(HIF-PH) 저해제로, 적혈구 생성 촉진 호르몬인 '에리트로포이에틴(EPO)'을 활성화하고, 철 대사를 조절하는 호르몬인 '헵시딘 (Hepcidin)'을 감소시켜 헤모글로빈 수치를 개선하는 기전이다. 한편 2021년 식약처 허가를 획득한 아스트라제네카 신성빈혈치료제 에브렌조정은 원가 대비 터무니없이 낮은 약가 환산으로 국내 론칭을 포기한 바 있다. 만약 경구용 신성빈혈치료제의 등재가 계속해서 미뤄질 경우 30여 년 전에 개발된 EPO제제 주사제들의 시장 독주만 가속화시킬 염려도 제기되고 있다. 의약품 유통 실적 기준, 국내 EPO 주사제 외형은 1000억원 수준이며, 매년 약 10%씩 고공성장을 이루고 있다. 경구용 신성빈혈치료제는 시장의 공정경쟁 그리고 저렴한 약가에 따른 건보재정 안정화와 환자 복용 편리성 그리고 약물 안전성 등 다양한 장점을 가지고 있다는 측면을 살펴볼때 이번 급여기준소위 통과가 유력 시 된다.

[데일리팜=김진구 기자] 중대재해처벌법이 시행 3년차에 접어든 가운데 제약바이오기업들의 협력업체 관리가 법적 리스크의 주요 변수로 떠오르고 있다. 실제 유죄 판결 사례의 상당수가 협력업체 근로자 사망과 연관돼 경영책임자의 처벌로 이어지는 양상이다. 법조계에선 협력업체에 대한 실질적인 관리·감독과 사전 조치 여부가 판결의 핵심 기준으로 작용한다고 조언한다. 이상현 법무법인 광장 변호사는 19일 서울 종근당 본사 강당에서 개최된 제약바이오안전보건연합회 2분기 정기회의에서 이같이 설명했다. 이날 회의엔 37개 제약바이오기업의 안전보건 담당자 70여명이 참석했다. 이 변호사에 따르면 작년 9월까지 중대재해처벌법 관련 사건은 총 866건 발생했으며, 이 중 160건이 혐의가 인정돼 검찰에 송치됐다. 나머지 약 700건은 내사 종결됐다. 송치된 사건 가운데 올해 1월까지 74건이 기소됐고, 18건은 불기소 처분됐다. 이 변호사는 “수사 단계에서 일정 수준 걸러졌기 때문에 기소된 사건의 경우 유죄율이 높다”고 분석했다. 실제 지난달까지 중대재해처벌법과 관련한 1심 선고는 총 44건이었으며, 이 가운데 무죄 판결을 받은 사례는 5건에 그쳤다. 이마저도 2건의 경우 중대재해처벌법 시행 전에 발생한 사고라는 점에서 적용 유예가 된 사례다. 나머지 39개 사건에 대해선 법원이 유죄 판결을 내렸다. 특히 이 가운데 5건의 경우 대표이사에게 징역 1~2년의 실형이 선고됐다. 실형이 선고된 사건 중 3건의 경우 하청업체 근로자 사망 사고로 분류된다. 이 변호사는 법원이 ‘위험의 외주화’에 대해 엄중한 책임을 묻는 경향이 강화되고 있다고 강조했다. 이 변호사는 “판결문을 보면 원청업체가 하청업체에 위험을 외주화할 때 더더욱 안전관리에 신경써야 하지 않냐는 지적이 많다”고 설명했다. 제약바이오업계 역시 협력업체 관리가 중대재해처벌법 리스크의 핵심 쟁점이 될 수 있다고 그는 경고했다. 현행 중대재해처벌법에선 협력업체에 대한 규정을 ‘유해·위험 요인을 개선하도록 업무절차를 마련하고, 반기에 1회 점검 후 조치하라’고 명시하고 있다. 그러나 이러한 규정이 형식적인 수준에 그치는 경우가 많다고 그는 지적했다. 그러면서 중대재해가 발생한 협력업체에 대해 관리감독자에게 일괄적으로 '최우수' 평가를 부여한 사례를 언급하며, 형식적 평가의 위험성을 지적했다. 검찰과 경찰, 고용노동부 근로감독관은 ▲원청업체와 하청업체가 각각 위험성평가를 실시했는지 ▲하청업체가 수행한 위험성평가 결과를 원청업체가 검토했는지 ▲원청업체로서 해당 결과의 대책을 충실히 수립했는지를 주요 수사 포인트로 살핀다. 다양한 외주 인력을 활용한다면 하청업체 평가를 수시로 갱신하고, 평가 결과에 따라 계약 유지 여부를 재검토해야 한다. 또한 협력업체 작업 중 위험성평가 대상에서 누락된 사례가 없는지 점검하는 등 사전적 안전관리 체계를 재정비해야 한다. 이 변호사는 수사기관의 기본적인 시각에 대해 “사고가 발생하면 책임자를 찾고 기소하는 방향으로 움직일 수밖에 없다”며 “도급인이 평소에 법령에 따른 최소한의 안전조치를 충분히 이행했다는 근거가 있어야, 예견 가능성이 없었다는 논리로 책임을 피할 수 있다”고 말했다. 이어 “반기 1회의 점검을 했다면 거기서 그치지 말고 충분한 피드백을 해야 한다”며 “위험요소가 발견됐다면 적극적인 조치가 뒤따라야 한다”고 강조했다. 또한 예기치 못한 사태에 대비해 일련의 조치들을 문서화해 증거로 남겨야 한다고 강조했다. 그는 “사고 이후의 구두 지시는 수사나 재판에서 증거로 인정되기 어렵다”며 “서면으로 남긴 피드백과 조치 자료가 핵심”이라고 설명했다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 미국 식품의약국(FDA)의 '희귀의약품(Orphan Drug) 지정'을 전략적 진출 통로로 적극 활용하고 있다. 온코닉테라퓨틱스, 아이리드비엠에스, 앱클론, 이엔셀, 젬백스앤카엘 등 주요 바이오기업들이 올해 상반기 FDA로부터 희귀의약품 지정을 연이어 받아냈다. FDA의 희귀의약품으로 지정되면 신약 독점권(7년), 세금 감면, 신속 심사 등 인센티브를 제공한다. 임상2상 이후 조건부 판매도 가능하다. 특히 희귀약 지정은 기술이전에 큰 도움이 된다는 점에서 희귀질환 개발사들의 첫 관문으로 평가된다. 뒤센근이영양증·진행성핵상마비 등 다양한 희귀질환 치료제 개발 20일 관련 업계에 따르면 올해 들어 국내 바이오벤처 7곳의 신약 후보물질이 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. FDA 희귀의약품 지정은 20만명 이하 희귀난치성 질환환자를 위한 치료제 개발에 나선 기업에게 신속심사, 감세, 신약독점권 지위 등 다양한 혜택을 보장해주는 제도다. 희귀의약품에 지정되려면 제약사들은 의약품, 질환 정보와 함께 예상 환자 수, 시장 규모에 대해 FDA에 제출해야 한다. FDA는 해당 질환에 대한 효과적인 치료법이 없거나 기존 치료법보다 개선 가능성이 있는지 여부를 판단해 심사한다. 희귀의약품에 지정되도 신약 허가가 보장되는 것은 아니지만 임상 보조금, 프로토콜 설계 자문, 심사비용 면제 등을 받을 수 있어 도전하는 국내사들이 늘어나고 있다. 젬백스의 신약후보물질 'GV1001'이 최근 미국에서 희귀의약품에 지정됐다. GV1001이 타깃하는 질환은 진행성핵상마비다. 진행성핵상마비는 뇌의 특정 부위가 퇴화되는 신경퇴행성 질환이다. 주로 균형 유지, 움직임 조절, 눈 움직임, 인지 기능에 영향을 미친다. 파킨슨병과 유사하지만 더 빠르게 진행되고 더 심각한 증상을 보이는 특징을 지니고 있다. GV1001은 카엘이 지난 2008년 노르웨이 젬백스를 인수하면서 확보한 신약후보물질이다. 췌장암 치료제로 개발을 시작했으며 알츠하이머병, 진행성핵상마비 등의 적응증 확대를 모색 중이다. 현재까지 공개된 임상2a상 결과, GV1001 0.56mg 투여군에서 효과를 나타냈다. 특히 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 가능성을 확인했다. 지난달엔 케이에스비튜젠이 뒤센근이영양증 신약후보물질 'KSB-D301H'이 FDA의 희귀의약품으로 지정됐다. 뒤센근이영양증은 주로 남아에게서 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하는 희귀 근육질환이다. 대개 3세 이하 나이에 증상이 시작돼 빠르게 악화되며 대다수 10세 전후로 보행 능력을 상실하게 된다. 현재까지 뒤센근이영양증에는 미국 사렙타 테라퓨틱스가 개발한 '에테플리르센', '카시머센', '골로디르센', '엘레비디스'와 일본 니폰신야쿠의 미국 지회사 NS파마가 개발한 '빌텝소', 이탈리아파마코 '듀비자트' 등 다양한 유전자 표적치료제가 FDA의 허가를 얻어냈다. 다만, 신약들이 국내로 진입하지 않아 뒤센근이영양증 환자들은 스테로이드에 의존하고 있다. 일부 글로벌제약사들이 치료제를 개발했지만, 현재까지 국내 승인된 신약이 없어 뒤센근이영양증 환자들의 미충족 수요가 높은 상황이다. 이엔셀이 개발 중인 샤르코마리투스병(CMT) 신약후보물질 'EN001'은 지난 3월에 미국 희귀의약품에 지정됐다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 미충족 수요가 높은 것으로 알려진다. 현재 EN001은 임상1b상이 진행되고 있다. CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 내약성과 안전성 평가를 확인하는 방식으로 진행된다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난해 12월 개시됐다. 이엔셀은 이번 임상을 통해 EN001의 적정 용량과 독성 등을 확인하겠다는 계획이다. 일동제약 신약개발 자회사 아이리드비엠에스의 특발성폐섬유증 치료제 후보물질 ‘L21120033’은 지난 2월에 FDA로부터 희귀의약품에 지정됐다. L21120033은 특발성폐섬유증 치료제로 개발 중인 새로운 기전의 약물이다. 면역 관련 신호전달 단백질 중 생체 조직의 섬유화와 염증 유발에 밀접하게 관여하는 'CXCR7(C-X-C chemokine receptor 7)'에 작용한다. 저분자 화합물 기반 항섬유화 신약 후보물질이다. CXCR7은 염증 발생에 관여하는 신호 전달의 핵심 매개체로서, 케모카인 수용체 리간드인 CXCL12(C-X-C motif chemokine ligand 12)에 선택적으로 결합해 조직 복구, 혈관 신생, 섬유화 등과 관련된 다양한 신호 경로를 조절한다. IL21120033은 CXCR7 작용제 약물로, CXCR7에 높은 결합 선택성을 지니며 세포 내에서 염증 유발 인자인 CXCL12를 제거해 항염증·항섬유화 효과를 나타낸다. 전임상 연구에선 다른 케모카인 수용체와 결합하지 않고 CXCR7에 대해 높은 선택성을 보이며, 경구 투여 시 이상적인 약동학적 특성을 나타냈다. 고형암서도 희귀의약품 지정 활발 고형암에서 국내 제약바이오업계의 신약후보물질들의 희귀의약품 지정이 이어지고 있다. 티씨노바이오는 지난 1월 고형암 후보물질 ‘TXN10128’의 FDA 희귀의약품 지정을 알렸다. 티씨노바이오는 저분자화합물 기반 면역항암제, 표적항암제를 개발하는 회사다. ENPP1 저해제와 ULK1 저해제 등 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 이번 지정은 ENPP1 저해제 TXN10128로 현재 국내 임상 1상이 진행되고 있다. TXN10128은 암세포가 선천면역 시스템의 공격을 회피하기 위해 과발현시킨 ENPP1 효소를 억제함으로써 선천면역을 활성화해 항암 면역반응을 증진시키는 차세대 면역항암제 후보물질이다. 온코닉테라퓨틱스의 '네수파립'은 췌장암에 이어 위암에서도 희귀약 지정에 성공했다. 네수파립은 다중 ADP-리보스 중합효소(PARP)와 탄키라제를 동시에 저해하는 이중 기전을 가진 신약후보물질이다. 현재 췌장암과 자궁내막암 등 다양한 고혀암을 대사으로 임상이 진행되고 있다. 전이성 위암은 오랜 기간 신약 불모지로 분류됐다. 지난 20여 년 간 위암 영역에서 새로운 치료제 개발을 위해 다양한 임상 연구가 진행됐지만 대부분 실패로 끝났다. 위암은 종양 특성상의 이질성(heterogeneity)으로 인해 치료제 개발과 임상 연구를 통해 효능을 입증하는 것이 어려웠기 때문이다. 그간 라파티닙+파클리탁셀, 라파티닙+항암화학요법, 트라스투주맙엠탄신, 트라스투주맙+퍼투주맙+항암화학요법 등 다양한 치료제가 임상에서 실패를 맛봤다. 전이성 위암 1차 치료 선택지는 오래 전 도입된 항암화학요법과 2010년 HER2 양성 위암 1차 치료에 허가된 트라스투주맙+항암화학요법뿐이었다. 최근에서야 엔허투, 키트루다, 옵디보 등이 허가됐지만 치료옵션은 여전히 부족한 상황이다. 앱클론 역시 위암 신약후보물질 'HLX22(AC-101)'의 희귀약 지정을 통해 상용화 가능성을 타진하고 있다. HLX22는 앱클론이 개발한 HER2 변이 타깃 표적치료제로 지난 2016년 중국 헨리우스에 기술이전한 항체 의약품이다. 현재 HLX22과 기존 위암 1차 치료제로 활용되는 허셉틴(트라스투주맙) 병용요법과 허셉틴 단독요법의 유효성과 안전성을 비교하는 임상이 진행 중이다. 임상 결과, 투여 후 72주에 측정된 종양 크기의 감소를 의미하는 객관적반응률(ORR)은 저용량군 41.2%, 고용량군 16.7%, 대조군 5.6%로 나타났다. 질병이 악화되지 않은 기간인 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 고용량군에서 13.7개월로 집계돼 대조군 8.1개월 대비 길었다. 저용량군에서 PFS는 아직까지 중앙값에 도달하지 않은 것으로 확인됐다.

[데일리팜=노병철 기자] 파스의 명가 신신제약은 붙이는 벌레물림 치료제 ‘물린디플라스타’를 출시했다고 19일 밝혔다. 물린디플라스타는 신신제약의 벌레물림 치료제 브랜드 ‘물린디’ 시리즈의 신제품으로, 바르는 연고나 액상 형태가 아닌 붙이는 패치 타입의 제품이다. 모기나 진드기 등 벌레로부터 물린 부위를 물리적으로 차단해 2차 감염을 예방할 수 있어, 무의식적으로 긁기 쉬운 어린아이나 수면 중에 효과적으로 사용 가능하다. 주성분으로는 항히스타민제디펜히드라민이 함유돼 염증과 가려움 완화에 도움을 주고, L-멘톨이 시원한 청량감을 더해 즉각적인 쿨링 효과를 제공한다. 특히, 신신제약만의 국내 유일 ‘천연고무 연합 방식’으로피부 자극을 최소화해, 30개월 이상 유아부터 온 가족이 안심하고 사용할 수 있는 상비약으로 안성맞춤이다. 1포에 총 42매가 들어 있으며, 제품을 개봉한 후에도 약효가 손실되지 않도록 지퍼백 포장을 적용해 보관의 편의성과 위생을 모두 갖췄다. 또한 얇은 사이즈로 휴대가 간편해 여름철 야외 활동이나 휴가철 해외여행 시에도 유용하다. 한편, 신신제약 일반의약품 벌레물림 치료제 물린디 시리즈는 ▲롤온 타입으로 신체 어느 부위에나 편하게 사용할 수 있는 ‘물린디액’▲국소마취 성분 리도카인이 함유된 ‘물린디쿨액’ 등으로 구성되어 있으며, 이번에 출시된 물린디플라스타와 함께 전국 약국에서 구입할 수 있다. 신신제약 노현민 마케팅 이사는 “신제품 물린디플라스타는파스의 명가 신신제약이 가진 붙이는 의약품에 대한 전문성과 소비자 편의성에 대한 고민을 담은 제품”이라며, “여름철 야외 활동이 많거나 어린 자녀를 둔 가정에서 벌레물림의 불편함을 간편하고 위생적으로 관리하시길 바란다”라고 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 지엘팜텍(대표 진성필,김용일) 자회사 지엘파마는 중소벤처기업부가 주관하는 ‘2025년 부처 협업형 스마트공장 구축 지원사업’에 최종 선정됐다고 19일 밝혔다. 부처 협업형(의약품, 의료기기 업종) 스마트공장 구축 지원사업은 중소벤처기업부가 지원하고 (재)한국혁신의약품컨소시엄이 운영하는 사업이다. 국내 제약/바이오/의료기기 기업의 제조 경쟁력을 세계적 수준으로 끌어올리기 위해 ICT(정보통신기술)를 접목한 스마트공장 솔루션 도입을 적극 지원하고 있다. 지엘파마는 의약품 제조와 품질관리의 효율화 및 신뢰성 강화를 위해 스마트공장 시스템의 고도화를 지속 추진하고 있다. 이를 위해 의약품 제조 공정 및 관리에 ICT(정보통신기술)을 도입, 의약품의 품질 일관성 유지를 위한 데이터 완전성(Data Integrity)을 확보하고, 수집된 데이터들을 활용하여 생산 효율성 향상, 관리 비용 절감, 품질 향상 및 위험 예방을할 수 있는GMP 소프트웨어 인프라 구축을 계획하고 있다. 이번 사업지원을 통해 GMP소프트웨어인 LIMS(실험실정보관리시스템), EDMS(전자문서시스템), QMS(품질경영시스템) 시스템을 약 9개월에 걸쳐 도입할 예정이고 제반 비용의 절반을 정부로부터 지원받게 된다. 지엘파마 관계자는 “이번 지원사업을 통해 첨단기술 기반의 스마트 공장을 구축하여 의약품 생산의 효율성을 증대하고 업무 프로세스 자동화를 추진할 것이며, 이를 통해향후 의약품 품질 강화 및 규제준수에 큰 효과가 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 롯데바이오로직스가 항체의약품 위탁생산 계약을 체결한 바이오기업 ‘오티모 파마(OTTIMO Pharma)’에 대한 관심이 커지고 있다. 이 회사는 지난 2017년 설립한 영국계 바이오벤처로, ‘잔키스토믹(Jankistomig)’이란 이름의 신약 후보물질을 보유하고 있다. 고형암을 타깃으로 하는 이중항체 기전의 신약 후보물질로, 회사는 연내 미 식품의약국(FDA)에 임상시험계획승인신청(IND)을 한다는 계획이다. 롯데바이오로직스는 19일 ‘BIO INTERNATIONAL 2025(바이오 USA)’ 행사에서 오티모 파마와 항체의약품 위탁 생산 계약을 체결했다고 19일 밝혔다. 뉴욕 시러큐스 바이오 캠퍼스에서 오티모 파마의 항체신약 ‘잔키스토믹’의 원료의약품(DS)을 생산하는 내용의 계약이다. 오티모 파마의 소개에 따르면 이 회사의 전신은 2017년 영국 켄트주에서 설립된 ‘울트라휴먼 에이트(Ultrahuman Eight)'다. 지난해 10월엔 사명을 현재의 오티모 파마로 변경했다. 이때 영국을 기반으로 하는 생명과학 특화 벤처캐피털인 ’메딕시 벤처 UK(Medicxi Ventures UK)‘가 초기 투자자로 참여했다. 메딕시는 오티모 파마의 시리즈A 투자 유치를 주도했다. 오티모 파마는 작년 12월 1억4000만 달러(약 1900억원) 규모의 시리즈A 투자 유치에 성공했다. 현재까지 공개된 오티모 파마의 파이프라인은 잔키스토믹이 유일하다. 이 후보물질은 PD& 8209;1과 VEGFR2를 동시에 억제하는 기전이다. 중국 항서제약의 캄렐리주맙(camrelizumab)을 기반으로 설계된 것으로 알려졌다. VEGF& 8209;관련 부작용을 줄이면서 면역관문 차단 효과를 동시에 제공하는 물질로 설계됐다. 현재 잔키스토믹은 전임상 단계로, 영국에서 고형암을 타깃으로 시험 중이다. 임상시험 등록 사이트인 ClinicalTrials.gov엔 아직 등록된 임상번호 없다. 미국·영국을 포함해 어떤 국가에서도 공식적인 임상시험에 착수하지 않은 상태라는 의미다. 회사는 지난해 시리즈A 투자를 유치하면서 미국 FDA에 올해 연말까지 임상시험승인계획(IND)을 신청하겠다고 밝힌 바 있다. 당시 오티모 측은 잔키스토믹 외에 다른 파이프라인 개발을 언급했지만, 구체적인 물질명이나 단계는 발표하지 않았다.