[데일리팜=정새임 기자] 휴젤은 24일 국내 최초로 호주 식품의약품청(TGA)으로부터 미간주름을 적응증으로 자사 보툴리눔 톡신 제제 '보툴렉스(수출명 레티보)' 50·100유닛 품목허가를 받았다고 밝혔다. 호주는 미용·성형 시술 상위 10개국 중 한 곳이다. 비외과적 미용 시술로 보툴리눔 톡신이 가장 큰 비중(41%)을 차지한다. 1인당 시술 비율은 미국보다 높은 것으로 알려졌다. 호주 보툴리눔 톡신 시장 규모는 약 1000억원으로 오는 2025년까지 연평균 7% 성장이 기대된다. 휴젤은 오는 2023년 1분기 내 첫 선적을 마치고 현지 시장 출시를 마무리할 계획이다. 유통과 마케팅은 휴젤 호주 현지 법인이 담당한다. 휴젤은 적극적인 영업·마케팅으로 시장 안착과 점유율 확대에 만전을 가하겠다고 밝혔다. 합리적인 가격 책정과 현지 의료진 트레이닝, 대형 의료기관 및 KOL과의 학술 프로그램 등을 통해 보툴렉스 효능과 안전성을 전달할 예정이다. 휴젤 관계자는 "호주 품목허가 획득으로 휴젤이 아시아, 유럽, 북미를 넘어 오세아니아 대륙까지 개척하기 위한 물꼬를 트게 됐다"며 "국내 보툴리눔 톡신 기업 최초로 호주에서 품목허가를 획득한 만큼 '국내 시장 점유율 1위' 타이틀을 넘어 전 세계 보툴리눔 톡신 시장의 중심에 설 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 이연제약이 pDNA(플라스미드DNA) 시료 공급과 함께 NK세포치료제 분야 진출로 바이오 사업 영역 확장에 나선다. 이연제약은 테라베스트와 NK세포치료제 개발을 위한 pDNA 시료 공급 기반의 사업협력 양해각서(MOU)를 체결했다고 24일 밝혔다. 테라베스트는 이연제약에게 NK세포치료제 개발 관련 정보를 제공한다. 이연제약은 이를 기반으로 NK세포치료제 개발을 위한 pDNA 시료를 비롯해 k562 세포주 등을 생산 및 공급하게 된다. 테라베스트는 난치성 질환 대상 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 차세대 NK세포치료제를 개발하는 바이오신약 연구개발 기업이다. cGMP 기준의 세포치료제 특화 GMP 시설을 보유하고 있으며 2023년 임상시험용 제품 생산을 위한 절차에 돌입했다. 차세대 NK세포치료제는 혈액 없이 iPSC에서 NK세포를 끊임없이 생산할 수 있다. 특히 유전자 편집된 iPSC로부터 균질하게 생산된 기성품 형태의 CAR-NK 제품이다. 양사는 향후 NK세포치료제 공동 임상 파트너쉽과 함께 이연제약의 테라베스트에 대한 전략적 투자 참여도 논의할 계획이다. 한편 이연제약은 지난해 충주공장 준공 후 올해 4월 pDNA 4종 공급계약을 수주하는 등 pDNA 기반 다수 기업과 파이프라인 공동개발 및 CDMO 사업 논의를 확장하고 있다. 본격적인 상용화 생산을 위한 GMP 인증에 속도를 내고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 사단법인 한국희귀·난치성질환연합회와 휴먼스케이프가 협력해 희귀질환 치료기회 확대에 나선다. 양질의 의학 정보를 제공하고 사회적 인식 개선 등 지원사업도 벌여 환자 삶의 질 향상을 도모한다. 한국희귀·난치성질환연합회와 휴먼스케이프는 '희귀질환 환자의 치료 환경 개선과 삶의 질 향상을 위한 상호간 업무협력(MOU)'을 체결했다고 24일 밝혔다. 행사에는 한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장과 정진향 사무총장, 김진아 사무국장, 홍진규 사회복지사, 실명퇴치운동본부 최정남 회장, 휴먼스케이프에서는 김용현 레어노트 사업총괄, 권준희 PX팀 리드, 이경민 PX팀 매니저 등이 참석했다. 한국희귀·난치성질환연합회는 국내 80만 희귀·난치성질환자의 치료와 생활을 지원하는 단체다. 안정적인 치료환경을 조성하고자 희귀·난치성질환 관련 정부지원정책 개선을 위한 정책토론회 개최, 해외 유관기관과의 교류 등 다양한 노력을 기울이고 있다. 이번 협약으로 양 기관은 상호협력 체계를 구축해 희귀질환 치료기회 확대를 모색한다. 희귀질환 환자들이 치료 여정 전반에 겪게 되는 미충족 수요를 해결하고 연구 활성화를 돕는데 뜻을 모았다. 양 기관은 상호협력해 희귀질환에 대한 치료 및 관리방법 뿐 아니라 각종 연구 결과, 임상시험 진행 현황 등 다양한 정보를 연합회 지원사업과 '레어노트'에서 제공한다. 휴먼스케이프가 운영하는 레어노트는 현재 3만5000여명이 사용 중인 희귀질환 분야 대표 모바일앱이다. 환자 삶의 질 개선에도 힘을 모은다. 이를 위해 희귀질환 환자들을 더욱 힘들게 했던 사회적 인식을 개선하는데 주력한다. 양 기관이 힘을 합쳐 공익사업 활동과 행사, 캠페인 등을 전방위적으로 진행해 희귀질환 인식 제고에 힘을 싣는다. 김재학 한국희귀·난치성질환연합회장은 "희귀질환 환우와 가족에게 최신 정보를 제공하는 것은 정말 중요한 일이다. 이번 협약을 계기로 협력의 범위를 확장하며 나아가 더 좋은 치료환경을 만들어 갈 수 있기를 기대한다"고 말했다. 김용현 휴먼스케이프 레어노트 사업총괄은 "한국희귀·난치성질환연합회와 함께 희귀질환 환자의 치료기회 확대에 최선을 다하겠다. 희귀질환에 대한 전문적이고 심층적인 정보 제공은 물론 연구 활성화를 이끌 수 있도록 데이터 통합관리도 지원할 것"이라고 전했다. 2016년 법인을 설립한 휴먼스케이프는 사람의 생애주기별 미충족 수요를 해결하는 디지털 헬스케어 스타트업이다. 희귀난치질환 통합솔루션 레어노트, 임신·육아 종합플랫폼 마미톡을 운영하고 있다. 레어노트는 1000여개 희귀질환에 대해 치료제 개발 현황, 최신정보 등을 제공하고 있다. 의료진 대상 전자증례 기록지(eCRF)를 SaaS 방식으로 제공하는 신규 서비스도 병행하며 통합솔루션으로 진화하고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 종근당고촌재단은 23일 온라인 장학증서 수여식을 열고 베트남과 인도네시아의 현지 장학생과 국내 유학생 등 42명에게 장학금을 지원했다고 밝혔다. 종근당고촌재단은 인도네시아의 반둥공과대학과 국립대학, 베트남의 하노이약학대학과 호치민의약학대학 재학생 중 학업성적이 우수한 40명을 장학생으로 선발해 졸업 때까지 등록금 전액을 지원한다. 국내 대학원에서 유학중인 베트남 장학생 2명에게는 등록금과 체재비를 지원한다. 올해 장학생으로 선발된 뷰 딴 록(Vu Thanh Loc, 호치민의약학대학 4학년) 학생은 “올해 큰 폭으로 인상된 등록금 때문에 학비에 대한 부담이 매우 컸다”며 “앞으로 학업에 더욱 집중해 종근당고촌재단 장학생으로 받은 나눔을 실천할 수 있는 사람이 되겠다”고 말했다. 김두현 종근당고촌재단 이사장은 “사회 발전을 위한 가장 중요한 자산은 우수한 인재”라며 “높은 경쟁률을 뚫고 선발된 각국의 우수한 장학생인만큼 자국의 발전을 이끄는 훌륭한 인재로 성장해주길 바란다”고 말했다. 종근당고촌재단은 2013년부터 성장 잠재력이 높은 저개발국가의 인재를 지원하는 해외 장학사업을 진행하고 있다. 현재까지 380명의 현지 장학생을 지원했으며 학비 지원 외에도 국내외 장학생간 교류와 문화체험의 기회를 제공하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] SK바이오사이언스가 자체 개발한 코로나19 백신 스카이코비원의 완제 생산라인이 멈춰 섰다. 회사는 원액 생산을 지속하면서 정부의 추가 요청을 기다린다는 입장이지만, 현재로선 생산 재개 가능성이 떨어진다는 전망이 지배적이다. 지난해와 달리 백신 접종률이 크게 하락했기 때문이다. 어렵게 코로나 백신 개발에 성공했으나, 팬데믹 사태의 끝자락에 제품이 공급되면서 기대했던 만큼의 성과를 내지 못하고 있다는 평가다. 제약업계의 관심은 일본에서 긴급사용승인을 받은 경구용 코로나 치료제 조코바로 쏠린다. 일동제약과 시오노기제약이 공동 개발 중인 이 치료제가 국내 허가기관의 문턱을 넘을 경우 얼마나 성공을 거둘지에 대해 물음표가 붙는 상황이다. ◆접종률 97%→5% 뚝…SK바사 '생산 잠정 중단' 결정 SK바이오사이언스는 지난 23일 코로나19 백신 스카이코비원의 완제 생산이 중단된 상태라고 공시했다. SK바이오사이언스는 지난 6월 국산 1호 코로나 백신으로 스카이코비원을 허가 받았다. 9월엔 정부와 선구매 계약에 따라 1000만 도즈 중 60만 도즈를 초도 물량으로 공급했다. 다만 이후로는 추가 생산·공급이 중단된 상태다. 코로나 예방접종률이 낮아지면서 백신 수요가 급감했기 때문이다. 질병관리청은 지난달 10일 코로나 백신의 동절기 추가 접종을 권고했다. 그러나 23일 기준 동절기 추가 접종률은 4.5%에 그친다. 누적 230만9305명이 백신을 접종했다. 지난해의 경우 4400만명 이상이 백신을 접종했다. 현재 전국민 기초 접종률은 87.1%에 달한다. 경쟁 백신에 비해 시장 진입이 늦었다는 점도 스카이코비원의 생산 중단 이유로 설명된다. 실제 백신별 동절기 추가 접종은 모더나 백신 153만332명, 화이자 백신 75만4058명, 노바백스 백신 2만3156명 등이다. 스카이코비원은 1759명에 그친다. 초도 물량으로 공급한 60만 도즈 대부분이 잔여물량으로 남아있는 셈이다. 올해 초 공급을 중단한 국산 코로나 치료제 렉키로나와는 대조적이다. 셀트리온은 지난해 2월 항체치료제로 렉키로나를 조건부 허가 받았다. 9월엔 정식 허가를 받았다. 당시엔 코로나 치료제로 길리어드의 렘데시비르가 유일했다. 코로나 백신은 개발되기 전이었다. 코로나 바이러스의 감염 전파력과 치명률도 지금보다 높았다. 렉키로나는 지난해 코로나 환자 5만명에게 투여됐다. 지난해 생산실적은 1895억원에 달한다. 다만 셀트리온은 올해 2월 렉키로나의 신규 공급 중단을 결정했다. 오미크론 변이 바이러스 확대와 경구용 코로나 치료제 등장이 복합적으로 영향을 끼쳤다. 비록 공급이 중단됐지만 렉키로나는 비교적 빠르게 시장에 진입하면서 적잖은 성공을 거뒀다는 평가다. ◆긴급사용승인 문턱 '조코바' 시장 성공 거둘까 제약업계의 관심은 일동제약과 일본 시오노기제약이 공동 개발 중인 경구용 코로나19 치료제 조코바로 향한다. 여러모로 스카이코비원과 사정이 비슷하기 때문이다. 일본 후생노동성은 지난 22일 조코바의 긴급사용승인을 권고했다. 조코바가 일본 규제기관의 문턱을 넘으면서 한국에서의 긴급사용승인 가능성도 높아지고 있다. 일동제약은 지난 8월 국내 임상2/3상을 마무리하고 임상 종료 보고서를 식품의약품안전처에 제출한 상태다. 다만 조코바가 국내에서 긴급사용승인을 받더라도 상업적 성공까지 이어질지에 대해선 의문부호가 붙는다. 스카이코비원 사례와 마찬가지로 시장 진입이 경쟁 제품에 비해 늦기 때문이다. 국내에서 경구용 코로나19 치료제로는 화이자 팍스로비드가 작년 12월, MSD 라게브리오가 올해 3월 각각 긴급사용승인을 받았다. 경구용 코로나19 치료제가 당초 기대와 달리 처방률이 높지 않다는 점도 조코바의 성공을 낙관하기 어려운 이유로 꼽힌다. 팍스로비드와 라게브리오는 긴급사용승인 당시만 하더라도 '게임체인저'로 주목을 받았다. 그러나 현재는 낮은 처방률로 고민하고 있다. 질병청에 따르면 10월 마지막 주 기준 60세 이상 고령층의 경구용 코로나19 치료제 처방률은 31.7%에 그친다. 경구용 코로나19 치료제 처방률은 9월 이후 20%대 후반과 30%대 초반 사이에서 정체돼 있다. 경구용 코로나19 치료제는 사실상 감기약에 밀렸다는 평가다. 코로나 바이러스는 몇 차례 변이를 거치면서 치명률이 낮아졌다. 대부분 경증 환자는 감기약만으로 코로나19 증상이 완화된다. 이런 이유로 지난 3월 코로나 재유행 당시 정부는 경증환자에게 감기약 처방을 권고했다. 이후로 감기약 수요가 급증했고 수급난은 현재까지 이어지고 있다. 다른 코로나19 백신·치료제 개발 업체들도 비슷한 고민을 안고 있다. 현재 코로나19 치료제는 신풍제약, 현대바이오사이언스, 텔콘RF제약, 아미코젠파마, 녹십자웰빙, 대원제약, 진원생명과학, 유나이티드, 이뮨메드, 동화약품, 크리스탈지노믹스, 제넨셀 등이 개발 중이다. GC녹십자와 일양약품, 부광약품은 코로나 치료제 개발을 포기했다. 코로나19 백신은 셀리드, 유바이오로직스, 진원생명과학, 큐라티스, 아이진 등이 개발하고 있다. 제넥신과 HK이노엔은 개발을 중단했다.

[데일리팜=천승현 기자] 뇌기능개선제 콜린알포세레이트(콜린제제) 급여축소 소송이 모두 2라운드로 돌입한다. 종근당 그룹에 이어 대웅바이오 그룹도 1심 판결에 불복하는 항소심을 제기했다. 급여축소 시행을 저지하기 위한 집행정지와 함께 보건당국과 제약사들 간 전방위 소송전이 장기화할 조짐이다. 23일 업계에 따르면 대웅바이오 등 제약사들은 지난 22일 서울고등법원에 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시’ 취소 소송 항소장을 제출했다. 콜린제제 급여축소 소송 1심 패소 판결에 대해 상급심에서 다시 한 번 법적 판단을 맡겨보겠다는 취지다. 서울행정법원은 지난 10일 대웅바이오 등이 제기한 콜린제제 급여축소 취소 소송에서 원고 패소 판결을 내렸다. 정부의 콜린제제 선별급여 결정이 타당하다는 판단을 내렸다. 이 소송에는 대웅바이오, 대원제약, 경동제약, 삼진제약, 한미약품, JW중외제약, 일동제약, 비보존제약, 유영제약, 환인제약, JW신약, 씨엠지제약, 일화, 동광제약, 이연제약, 한국유니온제약, 영진약품, 부광약품, 구주제약, 아주약품, 안국약품, 화이트생명과학, 보령, 한국글로벌제약, 현대약품, 삼성제약, 넥스팜코리아, 테라젠이텍스, 대화제약, 광동제약, 신일제약, 뉴젠팜, 오스코리아제약, 한국피엠지제약, 킴스제약, 신신제약, 코스맥스파마대한뉴팜, 한국파비스제약 등이 참여했다. 보건복지부는 2020년 8월 콜린제제의 새로운 급여 기준 내용을 담은 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’ 일부 개정고시를 발령했다. 치매 진단을 받지 않은 환자가 콜린제제를 사용할 경우 약값 부담률을 30%에서 80%로 올리는 내용이다. 제약사들은 콜린제제 급여 축소의 부당함을 따지는 취소 소송을 제기했다. 소송은 법률 대리인에 따라 2건으로 나눠서 제기됐다. 법무법인 세종이 종근당 등 39개사와 개인 8명을 대리해 소송을 제기했고 법무법인 광장은 대웅바이오 등 39개사와 1명의 소송을 맡았다. 종근당그룹은 지난 7월 패소 판결을 받았다. 제약사들은 정부의 콜린제제 급여축소 절차가 부적절하고 임상적 유용성도 입증 받았다고 주장했지만 재판부는 모두 받아들이지 않았다. 제약사들이 콜린제제 급여축소가 부당하다고 따지는 소송 1심 2건 모두 2년에 걸친 공방 끝에 고배를 든 셈이다. 종근당 그룹은 지난 8월 서울고등법원에 항소심을 제기했다. 이로써 2건의 콜린제제 급여축소 취소소송 모두 2라운드에 진입했다. 콜린제제 급여축소 취소소송 항소심과 별도로 선별급여 시행을 보류해 달라는 집행정지 소송전도 펼쳐질 전망이다. 종근당그룹은 서울고등법원에 급여축소 시행을 중지하기 위한 집행정지를 청구한 상태다. 대웅바이오 그룹도 항소심 제출 이후 집행정지를 청구할 것으로 예상된다. 제약사들은 2020년 급여축소 취소소송을 제기하면서 본안소송 때까지 고시 시행을 중단해 달라는 집행정지를 청구했고 2개 그룹 모두 인용판결을 받았다. 재판부는 판결 선고일부터 30일이 되는 날까지 효력을 정지한다고 결정했다. 보건당국의 집행정지 항고, 재항고심에서도 모두 제약사들이 승소하면서 1심 판결까지 급여축소 시행은 보류됐다. 본안소송 1심에서 제약사들이 패소했기 때문에 현 상황대로라면 1심 선고일 30일 이후 급여축소가 시행된다. 제약사들이 급여축소 취소 소송과 함께 고시 집행정지에 사활을 걸어야 하는 상황이다. 만약 콜린제제의 급여축소가 시행돼 약값 본인 부담률이 증가하게 되면 제약사들 입장에선 매출 타격이 불가피하다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 콜린제제의 지난해 처방 실적은 5020억원이다. 이중 종전대로 급여가 유지되는 치매 환자 진단 영역은 전체의 20%에도 못 미친다. 급여 축소가 시행될 경우 콜린제제의 처방 영역 중 80% 이상이 환자 약값 부담이 2.7배 증가한다는 얘기다. 환자들의 악값 부담 증가는 처방 기피로 이어질 수 있다. 종근당그룹은 서울고등법원에 2심 재판 선고때까지 급여축소를 정지해달라는 집행정지를 청구했다. 대웅바이오그룹도 조만간 2심 재판부에 집행정지를 청구할 예정이다. 급여축소 집행정지 사건도 대법원까지 전개된 만큼 두 번째 집행정지 공방도 장기전으로 진행될 공산이 크다. 종근당 등이 청구한 급여축소 집행정지는 지난해 4월 대법원 판결까지 6개월이 소요됐다. 2020년 9월 서울행정법원이 집행정지 인용결정을 내린 데 이어 같은 해 12월 항고심에서도 재판부는 제약사들의 손을 들어줬다. 대법원은 집행정지 재항고심에서도 원심 결정을 그대로 유지했다. 대웅바이오 등이 제기한 콜린제제 집행정지는 최종 대법원 판결까지 1년이 소요됐다. 2020년 10월 인용됐고, 지난해 7월과 10월 항고심과 재항고심에서도 동일한 판단을 내렸다. 콜린제제 급여축소 소송 2심에서는 일부 업체들이 이탈했지만 대다수 제약사들이 참여한 것으로 나타났다. 종근당 그룹에서 항소심에 참여하는 업체는 12곳 감소했다. 당초 1심에서는 경보제약, 고려제약, 국제약품, 다산제약, 대우제약, 동구바이오제약, 동국제약, 마더스제약, 메디카코리아, 메딕스제약, 명문제약, 바이넥스, 삼익제약, 삼천당제약, 서울제약, 서흥, 성원애드콕제약, 신풍제약, 알리코제약, 알보젠코리아, 에이치엘비제약, 영풍제약, 위더스제약, 유니메드제약, 이든파마, 제일약품, 진양제약, 케이엠에스제약, 콜마파마, 팜젠사이언스, 풍림무약, 하나제약, 한국바이오켐제약, 한국유나이티드제약, 한국콜마, 한국파마, 한국프라임제약, 한국휴텍스제약 등이 참여했다. 이중 총 12곳이 2심에는 참여하지 않았는데 대우제약, 바이넥스, 삼익제약, 알보젠코리아, 영풍제약, 이든파마, 풍림무약, 케이엠에스제약, 하나제약, 한국바이오켐제약, 한국콜마 등 11곳은 식약처의 임상재평가에 참여하지 않고 허가를 자진 취하해 소송 동력이 사라졌기 때문이다. 이번에 항소심을 제기한 대웅바이오그룹의 경우도 10곳 가량이 2심에는 참여하지 않은 것으로 전해졌다.

[데일리팜=노병철 기자] 영진약품이 2000억 외형의 숙취해소 음료시장에 도전장을 내고, 내달 1일 제품을 정식 론칭한다. 브랜드 네임은 '수리팍'으로 '숙취+자양강장+에너지 드링크-원샷 솔루션'에 포커스를 두고 있는 점이 특징이다. 수리팍은 '술이 팍! 깬다'는 의미로 사내 공모를 통해 채택됐다. 곽병호(35) 영진약품 마케팅실 PM은 "2020년 코로나19 팬데믹 이후 숙취음료시장은 박스권 외형을 형성하고 있지만 방역수칙 완화로 회복세를 띠고 있다. 관련 시장에서 소비자 성별·연령층 확대가 꾸준히 이뤄지고 있는 점을 감안할 때 틈새시장 공략이 가능할 것"이라고 내다봤다. 수리팍은 아스파라긴산1370mg, 타우린1000mg, 비타민C1000mg을 주성분으로 헛개나무열매 농축액·커큐민·밀크시슬엑기스·비타민B1·B6를 함유하고 있다. 주요 판매처는 여타 숙취음료와 다르게 약국에 초점이 맞춰져 있다. 초도 물량은 영진약품이 확보하고 있는 전국 직거래 약국과 도매를 통해 약 5000곳 거래처에 공급될 전망이다. 친환경 용기 채택으로 환경 보호와 운송 편리성을 강화한 점도 눈에 띤다. 곽병호 PM은 "수리팍 용량은 100ml로 친환경플라스틱 소재(에코젠병)에 담았다. 병 제품 대비 무게가 가벼워짐은 물론 파손 위험이 적어 유통 용이성을 극대화했다"고 설명했다. 소비자 니즈에 부합하기 위한 다양한 라인업 전략도 주목된다. 곽 PM은 "하반기 젤리형 제품 출시를 기획 중이다. 매출 포지션 확장에 따라 추후 환제·스틱형 등 다양한 제형 변화도 시도할 것"이라고 밝혔다. 한편 영진약품은 자양강장제 '구론산' '제스' 등을 시장에 성공적으로 안착 시킨 노하우를 바탕 삼아 이번 수리팍을 기점으로 과거 드링크류 명가의 자존심을 회복한다는 복안이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 소아성 치매치료제가 국내에 도입될 전망이다. 관련업계에 따르면 사노피젠자임은 현재 유전성 희귀질환인 산성 스핑고미엘리나제 결핍증(ASMD, Acid Sphingomyelinase Deficiency) 치료제 '젠포자임(Xenpozyme, 올리푸다제알파)'이 식품의약품안전처 시판허가 절차를 진행 중이다. 이 약은 지난해 3월 일본을 시작으로 7월 유럽, 그리고 8월 미국 FDA 승인을 획득했으며 이들 국가에서 혁신치료제로 지정된 바 있다. 젠포자임은 현존하는 유일한 ASMD치료제로 ASCEND 및 ASCEND-Peds 연구를 통해 유효성을 확인했다. ASCEND 연구는 52주 동안 젠포자임의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 ASMD A/B형 또는 B형 성인 환자 36명을 젠포자임 투여군 또는 위약군으로 무작위 배정했다. 젠포자임 치료군은 52주 차에 예측 폐 일산화탄소 확산능 검사 수치가 기준치 대비 22% 개선된 것으로 나타났다. 이에 비해 위약군은 3% 개선됐으며 두 그룹 간의 차이 19%p는 통계적으로 유의했다. 또한 젠포자임 치료군은 52주차 비장 크기가 39.5% 감소했고 이에 비해 위약군은 0.5% 증가하면서 통계적으로 유의한 차이를 나타냈다. 젠포자임으로 치료받은 모든 환자들은 한 가지 또는 두 가지 1차 평가변수에서 개선을 보였다. ASCEND-Peds 연구에서는 ASMD A/B형 또는 B형인 소아 환자 20명을 대상으로 진행된 단일군 연구다. 1차 목표는 64주 동안 안전성 및 내약성을 평가하는 것이며 진행성 폐 질환과 비장 및 간 비대에 관한 효능 평가변수도 조사됐다. 일산화탄소 확산능 검사를 수행할 수 있는 환자 9명은 1년 이후 퍼센트 예측 일산화탄소 확산능 검사 수치가 33% 개선됐다. 비장 용적은 평균 49% 감소했다. 한편 ASMD는 간, 비장, 폐, 뇌에 축적되는 스핑고미엘린이라는 복합 지질을 분해하는 데 필요한 효소가 부족해 생기는 유전성 질환이다. 생후 3~6개월 사이 간비종대로 복부가 팽창되고 그 이후에는 강직성 마비 등 신경학적 증상이 악화돼 2~3세를 넘겨 생존하는 사례가 드물다.