버거씨병 줄기세포치료제 바스코스템(개발사 알바이오)의 국내 희귀의약품 지정 여부가 늦어도 8월12일엔 결론이 날 전망이다.손·발 등 사지말단 피부가 괴사되는 버거씨병은 세계 치료제로 인정받은 약제가 드문 희귀질환이다.19일 식품의약품안전처는 "알바이오 측에 바스코스템 희귀약 지정신청 민원 관련 자료가 미흡해 28일까지 보완서류를 제출하도록 공문을 송달했다"고 밝혔다.보완 요구에 따라 민원처리기간은 오는 8월 12일까지지만, 식약처는 최종 처리기간 내 희귀약 지정을 결정내릴 확률이 높다는 전언이다.결국 바스코스템 희귀약 지정에 따른 시판허가는 8월 초 확정될 것으로 보인다.앞서 식약처는 고시에 따라 바스코스템 국내 1상과 2상 임상결과를 토대로 국내 희귀약 지정 여부를 논의하기 위한 정식 전문가 패널토론회를 개최했었다.알바이오는 기간 내 적절한 버거씨병 치료방법이 있는지 여부와 바스코스템이 기존 대체의약품 대비 현저히 안전성·유효성이 개선된 의약품인지를 입증하는 자료를 제출하고 식약처가 이를 수용했을 때 희귀약 지정이 가능하다.희귀약으로 지정될 경우 임상3상 조건부 시판허가 권한이 부여돼 바스코스템의 환자투약이 가능해진다.바스코스템은 국내 2007년 임상 1·2상시험이 통합승인된 이래 지속 희귀약 지정·조건부 허가에 도전 중이나 식약처는 약효·안전성을 지적, 보완처분 했다.한편 식약처는 최근 바스코스템 희귀약지정 관련 토론회를 열고 국내 전문가들과 타당성 등을 논의했다.당시 식약처는 바스코스템 임상환자로 인정한 9명에 대한 약효·안전성 부족을, 알바이오는 14명 임상환자 대상 치료제적 조건 충족을 주장하며 규제당국과 개발사 간 엇갈린 주장을 펼쳤었다.

국내 주요 제약사들이 상반기 원외처방약 시장에서 준수한 성적표를 올렸다. 지난해 하반기에 비해 실적이 떨어진 제약사는 단 2곳뿐이었다.18일 미래에셋증권이 유비스트 자료를 토대로 공개한 상반기 원외처방액에 따르면, 한미약품, 종근당이 1, 2위로 가장 많은 실적을 나타냈다.한미약품은 직전 반기에 비해 8.6% 오른 2165억원으로 단숨에 1위에 올랐다. 지난 하반기에 한미약품은 대웅제약 다음 순위였다. 로수젯, 한미플루 등 신제품 실적이 반영된데다 대웅제약 부진이 선두에 오른 원동력이었다.종근당은 지난 하반기 3위에서 한계단 뛰어오른 2위에 랭크됐다. 대웅제약으로부터 가져온 종근당 글리아티린 등 신제품의 선전이 주효했다. 반면 대웅제약은 글리아티린 판권계약 종료로 상위사 중 유일하게 마이너스(-7.8%) 성장하며 3위에 그쳤다.주요 국내 제약회사 2016년 상반기 원외처방조제액(억원, 유비스트) 중견사 가운데는 대원제약, 명문제약, LG생명과학, 대웅바이오의 약진이 돋보였다. 4개사는 두자리수 성장에 성공하며, 가장 뜨거운 상반기를 보낸 것으로 나타났다.대원제약은 858억원으로 직전 반기 대비 10.3% 올라 10위에 이름을 올렸다. 명문제약은 12.9% 오른 518억원, LG생명과학은 27.3% 오른 457억원으로 크게 올랐다. 명문제약은 씨앤유, 에페신 등 주력품목이 성장했다. LG는 DPP-4 계열 당뇨신약 '제미글로'가 사노피에서 대웅제약으로 판권이 이동된 효과를 봤다.대웅제약의 계열사 대웅바이오는 판권이동, 특허만료 공백 차원에서 출시한 출시한 글리아타민, 알비스D가 급성장하면서 무려 55.1% 오른 456억원을 기록했다.

국내 줄기세포치료제를 개발하는 파미셀과 코아스템 등 바이오기업 2곳이 '2016 혁신형 제약기업'에 포함돼 눈길을 끌고 있다.18일 관련업계에 따르면 이번 혁신형인증기업 공모에 12곳이 신청을 했지만 6곳만이 정부 심의를 거쳐 새로 인증을 받게 됐다.이 중 2곳은 1세대 줄기세포 기술인 간엽줄기세포 치료제를 개발하는 바이오업체가 선정되며 정부의 줄기세포 치료제 개발에 대해 기대감과 바이오산업 성장동력으로 주목하고 있다는 분석이다.복지부는 최근 혁신형 제약기업 발표를 통해 줄기세포 치료 개발업체 파미셀(대표 김현수)과 코아스템(대표 김경숙, 장진태)을 포함시켰다.파미셀은 세계 최초 줄기세포치료제 '하티셀그램'(Cellgram AMI) 개발에 대한 인정을 받아 포함됐다. 코아스템은 세계 최초 루게릭병 치료제(뉴로나타-알주)를 허가 받으며 혁신활동, 중장기 기술 전략에 대해 높은 평가를 받았다.정부는 이번 혁신형제약기업 인증을 통해 줄기세포 치료제 개발성과를 보유한 바이오의약품 전문기업이 추가되어 국내 제약기업의 바이오의약품 개발 역량을 강화됐다는 평을 내렸다.◆ 세계 최초 줄기세포치료제 '하티셀그램'파미셀의 하티셀그램은 2011년 7월 식약처 품목허가를 받아 세계 최초의 줄기세포치료제가 됐다. 자가골수유래 중간엽줄기세포를 이용해 급성심근경색 환자의 좌심실구혈률을 개선하는데 효능·효과를 가지고 있다. 파미셀의 핵심 파이프라인은 중간엽 줄기세포(Cellgram MSC)를 활용한 치료제다.하티셀그램 외에도 뇌/신경질환 치료제(Cellgram IS, Cellgram SCI, 임상3상), 폐질환 치료제(Cellgram Lung, 연구자임상시험), 간질환 치료제(Cellgram LC, 임상2상), 기타 발기부전(Cellgram ED, 임상1상), 중증하지허혈(Cellgram CLI, 임상1상)등 5개 파이프라인을 보유 중이다.수지상세포(Dendritic Cell)를 이용 유방암, 신장암 등 암질환 치료제(Cellgram DC, 연구자임상)를 개발 중이기도 하다.지난 11일에는 2012년부터 진행해 온 간질환 치료제 셀그램-엘씨(Cellgram LC)의 임상 2상을 성공적으로 마치며 또 다른 줄기셀포 치료제 개발 성공 가능성을 더욱 높이고 있다.◆ 전 세계 5번째 루게릭병 치료제 '뉴로타나-알주' 상용화줄기세포 치료제 개발 전문기업인 코아스템은 전 세계에서 5번째로 중간엽줄기세포를 이용, 루게릭병 치료제 '뉴로타아-알주'를 개발했다. 2014년 7월 식약처로부터 품목허가를 받아 지난해 1월부터 판매 중이다.뉴로타나-알주도 파미셀 하티셀그램과 같은 자가골수유래 중간엽 줄기세포 치료제다. 루게릭병(ALS, 근위축성측상경화증)에 대해 환자 신체 기능 개선을 입증한 치료제로 평가된다.주요 효능·효과로는 운동신경세포 사멸방지와 운동신경 생존연장, 신경염증완화, 면역조절기능을 통해 신경보호 효과로 루게릭병 진행을 완화 시켜주는 역할을 한다.현재 뉴로타나-알은 무산소성 뇌손상 치료제로 적응증 확대를 위한 연구자 임상시험 단계도 진행 중이다.코아스템은 이 외에도 지난 1일 식약처로부터 다계통위축증 치료제 'CS10BR05' 임상1상 승인을 받았다. 다계통위축증은 중추신경계 신경퇴행성 질환으로 배뇨장애, 발기부전, 손발떨림, 발음 부정확 등 다양한 징후를 동반한다. 특히 평균 생존기간이 발병 후 7~9년으로 진행속도가 빠른데 반해 치료제가 전무해 이번 임상 승인에 의미가 있다고 코아스템은 밝혔다.코아스템은 자가면역질환 루푸스 치료제 'CS20AT04(임상1상)', 골관절염 치료제 'CS30MS02(전임상)'를 통해 장기적 개발 파이프라인을 구축한 상태다.장기 전략적 관점에시 코아스템은 두 개의 수익모델을 만들었다. 뉴로나타-알, 무산소성뇌손상치료제, 다계통위축증치료제는 자체 개발 후 판매할 계획이며 루푸스 치료제와 관절염 치료제는 기술이전을 통해 이익을 낸다는 방침이다.2016 혁신형제약기업 인증을 받은 파미셀과 코아스템은 '제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법'에 따라 ▲약가우대 ▲R&D우대 ▲세제지원 ▲규제완화 ▲정책자금 융자 ▲인력지원 등의 지원을 받는다.

C형간염 치료제 '소발디'와 '하보니' 이제부터 진검승부다. 8월부터 ' 하보니(레디파스비르/소포스부비르)', ' 소발디(소포스부비르)'를 포함한 C형간염 치료제의 보험대상이 전격 확대될 전망이다.18일 보건복지부의 행정예고에 따르면, 길리어드의 하보니와 소발디는 유전자형 1b형 환자 중 닥순요법(다클린자+순베프라)이 불가능한 환자를 포함해 1형과 3, 4형 C형간염 환자들에게 급여가 적용된다. 그동안 사각지대로 지적돼 왔던 비대상성 간경변 및 간이식 후 재발한 환자가 보험대상으로 포함된 것이다.소발디의 경우 간경변이 있는 유전자형 2형 환자들에 한해 투여기간도 12주에서 16주로 넓어졌다. 고령이거나 간경화를 동반한 C형간염 환자는 16~24주간 소발디+리바비린 병용투여가 필요하다는 학계의 의견을 수렴한 결과다.또한 유전자형 1b형 환자 중 닥순요법을 사용할 수 없는 이들과 나머지 1형, 3형 환자에서는 최근 허가된 다클린자(다클라타스비르)+소발디 병용요법도 보험 적용을 받게 됐다.오랜동안 제한된 급여기준으로 애태워 왔던 만성 C형간염 환자들에게는 더할나위 없이 반가운 소식이다.이번 고시개정안은 다음주 25일까지 의견을 모은 뒤 8월 1일부터 발효될 예정으로, 이미 소식을 접한 환자들 사이에서는 기대감이 매우 높아지고 있다.관련 기사에서도 급여확대를 바라는 환자들의 댓글이 이어져왔다. 기존 닥순요법의 경우 NS5A 내성 변이(RAV) 검사에서 음성반응, 즉 내성이 없는 것으로 확인됐을 때 치료를 받게 되는데 주요연구에서 24주 지속반응률(SVR24)이 96.9%, SVR12가 94.3%로 보고됐다. 5% 내외긴 하지만 일부 환자에서는 실패할 확률도 배제하기 힘든 상황이다.게다가 닥순요법에 실패한 다음 대안이 마땅치 않다보니, 초기부터 완치율이 100%에 가까운 강력한 항바이러스제를 투여해야 한다는 학계 여론도 다수 존재한다.현행 미국간학회(AASLD) 가이드라인은 유전자형 1b형 C형간염 환자의 치료제로서 하보니와 비키라팩(옴비타스비르/파리타프레비르/리토나비어), 소발디와 시메프레비르(simeprevir), 제파티어(zepatier) 등이 가장 높은 등급으로 권고하고 있다.고시개정을 일주일 남짓 앞둔 시점에서 관건은 가격인데, 아직까지 약가협상 여부는 확인된 바가 없다.길리어드가 "가격 때문에 환자접근성이 저해되는 일이 발생하지 않도록 유연성을 발휘하겠다"는 입장을 재차 밝혀온 터라 기대를 걸어볼 뿐이다.몇몇 환자들은 "급여확대는 반가운 소식이지만 보험적용이 되더라도 900만원대라 여전히 부담이긴 하다"며, "이후에도 제네릭 약물로 치료하는 동향은 유지될 것"이란 반응을 보였다.

예상대로 SK케미칼에 이어 한미약품도 차세대경구용항응고제(NOAC) 자렐토(성분명 리바록사반·바이엘) 제네릭 시판허가에 성공했다.9개월 시장독과점권한인 '우선판매품목허가권(우판권)'은 조성물 특허를 회피한 2.5mg에 대해 식품의약품안전처 허가특허관리과 심자절차가 마무리되는 대로 부여될 전망이다.18일 식품의약품안전처는 한미약품의 '리록스반정2.5·10·15·20mg' 4품목을 허가했다.한미는 SK케미칼 대비 시판허가 일정은 한 발 늦었다. 다만 SK는 2.5mg 단일품목만 허가받은 반면 한미는 자렐토 4개 용량 전부를 허가받았다.이로써 오는 2021년 10월 4일 부터 2022년 7월 3일까지 9개월간 SK와 한미는 리바록사반 2.5mg에 대한 우판권을 행사할 수 있게 된다.이는 최저용량 2.5mg에 대해 타 제네릭사의 리바록사반 시장 출시와 관계없이 오리지널 자렐토와 처방 삼각구도를 형성하게 됨을 의미한다.식약처 관계자는 "현재 한미 리록스반의 우판권 등재 조건 등 검토절차 중"이라며 "결격사유가 없으면 허가 용량에 우판권이 부여된다"고 설명했다.

독일 에스테틱 전문제약사 멀츠코리아(대표 유수연)가 리프팅 기기 울쎄라의 업그레이드 소프트웨어 'AmplifyⅡ'를 새롭게 출시한다고 18일 밝혔다.AmplifyⅡ는 기존 1509 소프트웨어 이후 4년만에 업그레이드된 1700버전으로서, 시술 시 안전성을 높여주는 제로 에너지 트레이닝 모드(Zero Energy Training Mode)와 다양한 깊이의 시술이 가능토록 추가된 1.5mm 치료 가이드맵, 시술 편의성을 높인 개별 맞춤 모드 기능 등이 새로워졌다. 이를 통해 환자의 피부 깊이에 따라 시술이 가능해진 것은 물론, 안정적인 시술이 가능하도록 편의성도 향상된다.이처럼 AmplifyⅡ가 설치된 울쎄라 기기에는 고유 인증 마크가 부착될 예정이어서 일반 소비자들도 업데이트 여부를 육안으로 쉽게 확인할 수 있다는 설명이다.멀츠코리아 유수연 대표는 "혁신적인 에스테틱 전문 기업으로 진일보하기 위해 R&D에 지속적으로 투자해 온 멀츠가 지난 2014년 울쎄라를 인수하면서 에스테틱 포트폴리오를 체계적으로 갖추게 됐다"며, "이번 AmplifyⅡ 출시로 소비자들은 리프팅 효과와 함께 시술 편의성과 안전성까지 업그레이드 된 울쎄라를 경험하게 될 것"이라고 말했다.한편, 울쎄라는 눈썹, 턱선의 늘어진 피부조직에 대한 리프팅 효과 및 안전성을 근거로 리프팅 기기 중 유일하게 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았다. 암 세포를 없애는 수술 장비에 사용되는 하이프(HIFU, High Intensity Focused Ultrasound) 기술을 피부·성형분야에 접목시켜 피부 표면은 손상되지 않고 목표한 피부층에만 열응고 부위를 만들어 리프팅 시술 효과가 나타나게 하는 원리다.회사 측에 따르면 피부 속 8mm까지 진단 가능한 영상 장치를 이용해 피부 아래 가까이에 있는 표피, 진피뿐 아니라 4.5mm 깊이에 위치한 근막층(SMAS)까지도 정확하고 안전하게 시술할 수 있다.

삼성바이오에피스(대표 고한승)는 유럽 EMA(유럽의약국, European Medicines Agency)에 휴미라(아달리무맙) 바이오시밀러 'SB5'의 판매허가를 신청했다고 18일 밝혔다 .SB5는 삼성바이오에피스의 세 번째 바이오시밀러 제품으로 지난해 약 16조원 매출을 올린 미국 애브비사의 휴미라 바이오시밀러다.현재 전세계에서 가장 많이 팔리는 안티-티엔엘프 알파(anti-TNFα, 항종양괴사인자)제품은 아달리무맙, 인플릭시맙, 에타너셉트 3종류로 알려져 있다. 글로벌 시장 규모는 2015년 기준 약34조원에 달한다 . 삼성바이오에피스는 이 중 엔브렐(에타너셉트) 바이오시밀러 베네팔리(SB4)와 레미케이드(인플릭시맙) 바이오시밀러 플릭사비(SB2) 대해 유럽허가를 받은 바 있다. 고한승 삼성바이오에피스 사장은 "베네팔리와 플릭사비에 이어 이번에 신청한 SB5까지 유럽에서 판매 허가를 받는다면 삼성바이오에피스는 전세계에서 가장 많이 팔리는 3종의 anti-TNFα 바이오시밀러에 대해 유럽허가를 받게 되는 것이다"고 말했다.이번 허가를 위해서 삼성바이오에피스는 전세계 7개 국가, 52개의 병원에서 544명의 류마티스 관절염 환자를 대상으로 3상 임상을 진행해 SB5와 오리지널 의약품의 유효성과 안전성을 확인했다.삼성바이오에피스는 일차평가변수인 24주차 ACR20 반응율에서 SB5 투여군은 72.5%, 오리지널 제품 투여군이 72.0%로 동등한 수준을 보였으며 이 결과를 2015 미국 류마티스 학회(ACR, American College of Rheumatology Annual Meeting)에서 발표해 학계의 많은 주목을 받았다고 밝혔다.또한 24주차에서 스위칭해 52주까지 평가한 스위칭 임상 시험 결과에서 유효성, 안전성 및 면역원성에 있어서 SB5와 오리지널 의약품이 유사한 수준임을 보여주었다고 덧붙였다. 스위침 임상결과는 2016 유럽 류마티스 학회(EULAR: The Annual European League Against Rheumatism)에서 발표됐다.안전성에 대해 확신을 시켜야 하는 바이오시밀러의 경우 오리지널 의약품을 투여 받은 환자를 대상으로 일정한 시점에 바이오시밀러로 전환, 임상을 지속해 유효성과 안전성 및 면역원성에 차이가 없음을 확인하는 시험이 중요한 것으로 알려져있다.삼성바이오에피스는 anti-TNFα 바이오시밀러 이외에 항암제인 SB3(허셉틴 바이오시밀러)와 SB8(아바스틴 바이오시밀러)에 대한 임상 3상도 진행 중이다. 글로벌 제약사인 MSD와 공동 투자한 SB9(란투스 바이오시밀러)은 유럽의약국의 판매허가 심사 중에 있다고 밝혔다.