삼성바이오에피스 사옥 [데일리팜=황병우 기자] 삼성바이오에피스는 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 아일리아 바이오시밀러 '오퓨비즈(프로젝트명 SB15, 성분명 애플리버셉트)'의 품목 허가를 최종 획득했다고 19일 밝혔다.이번 오퓨비즈의 허가로 기존 안과질환 치료제인 바이우비즈(루센티스 바이오시밀러, 성분명 라니비주맙)에 이어 오퓨비즈까지 안과질환 치료제 포트폴리오를 보다 확장할 수 있게 됐다.오퓨비즈는 삼성바이오에피스가 바이우비즈에 이어 두 번째로 개발한 안과질환 치료제로, 지난 9월 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용 자문 위원회(CHMP)로부터 품목 허가 '긍정 의견(positive opinion)'을 획득한 후 약 2개월 만에 최종 품목 허가를 받았다.오퓨비즈의 오리지널 의약품인 아일리아는 미국 리제네론이 개발한 습성 연령관련 황반변성 등의 안과질환 치료제로 혈관내피 생성인자(VEGF)에 결합해 신생혈관 형성을 억제하는 것을 기전으로 한다. 연간 글로벌 매출 규모는 약 12조원에 달한다.삼성바이오에피스는 현재 유럽 시장에서 총 8종의 바이오시밀러 제품을 상업화했으며, 오퓨비즈 유럽 허가로 유럽에서 9번째 허가 승인을 획득했다.정병인 삼성바이오에피스 상무(RA 팀장)는 "당사의 두 번째 안과질환 치료제인 오퓨비즈의 유럽 허가를 통해 안과질환 환자들의 치료 옵션을 확대할 수 있게 되어 기쁘다. 앞으로도 다양한 분야의 바이오의약품을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 지난 5월 오퓨비즈의 미국 품목 허가를 획득했으며, 지난 2월 국내에서 아필리부(SB15 국내 제품명)의 허가를 획득했다. 아필리부는 국내 판매 파트너사인 삼일제약을 통해 지난 5월부터 판매되고 있다.

[데일리팜=황병우 기자] 한국릴리의 최초의 주1회 GIP·GLP-1 수용체작용제 마운자로(터제파타이드)가 당뇨와 비만 적응증을 바탕으로 시장 공략에 나선다.마운자로는 이미 시장에 출시된 위고비(세마글루티드)와 달리 한 제품에 당뇨와 비만 두 가지 적응증이라는 특징을 갖고 있다.전문가들은 적응증의 분리 유무가 임상현장에서 선택의 핵심은 아니지만, 마운자로가 당뇨 치료에 초점을 맞추는 전략은 유효할 것으로 전망했다. 마운자로 제품사진 마운자로는 우리 몸에서 인슐린의 분비를 증가시키는 대표적인 인크레틴 호르몬인 GIP와 GLP-1의 수용체를 모두 활성화시키는 단일 분자다.지난해 6월 성인 제2형 당뇨병 치료제로 식품의약품안전처의 허가를 받았으며, 지난 8월 만성 체중 관리 치료제로 적응증을 추가하며 총 2개의 적응증을 가지고 있다.이미 글로벌 시장에서 매출이 크게 증가하면서 국내 시장의 기대감도 커진 상태다.마운자로의 3분기 매출은 지난해 14억1000만달러(1조9683억원)에서 올해 31억1000만달러(4조2900억원)로 증가했으며, 젭바운드는 12억6000만달러(1조7300억원)의 매출을 기록했다.국내의 경우 당뇨병 환자의 73.6%가 과체중 및 비만 환자로 마운자로가 가진 잠재력이 클 것으로 평가받고 있다.권혁상 당뇨병학회 간행이사(여의도성모병원 내분비내과)는 "비만을 동반한 2형 당뇨병 환자는 당화혈색소 개선과 체중감량을 목표로 치료해야 한다"며 "여전히 많은 국내 2형 당뇨병 환자들의 당화혈색소(HbA1c), 체질량지수(BMI) 조절에 어려움을 겪고 있어 이들의 치료 예후 개선을 위해 적극적인 관리가 필요하다"고 설명했다.또 최성희 당뇨병학회 홍보이사(분당서울대병원 내분비내과)는 "마운자로는 성인 2형 당뇨병 환자의 혈당 조절 개선을 위해 식이 요법과 운동 요법의 보조제로 투여된다"라며 "최근 세마글루타이드 성분 위고비가 출시됐다. 당뇨병보다는 비만에 포지셔닝 되는 목소리가 있는데 개인적인 기대이지만 당뇨병 치료제로 주목해야 한다"고 말했다.한국릴리는 마운자로의 구체적인 출시 시기를 발표하지 않은 상태로 급여를 추진 중이라는 입장이다.한국릴리 관계자는 "급여화를 위해 보건 당국과 긴밀히 논의하고 있고, 지난 4년 동안 생산과 공급 능력 확장을 위해 200억 달러 이상을 투자했다"며 "한국에서도 마운자로를 안정적으로 공급할 수 있도록 최선을 다하고 있다"고 밝혔다.임상현장에서 높은 비용에 따른 허들을 지적하고 있는 만큼 적극적인 급여화 전략과 비급여 출시를 두고 론칭 시기를 저울질할 것으로 예측된다.현재 업계에는 마운자로의 국내 유통사 후보군이 물망에 오르면서 내년 상반기 출시를 점치고 있다. 위고비가 시장 출시 이후 선점효과를 누리기 전에 시장에 진입할 것이라는 시각이다.한편, 이런 상황에서 최근 발표된 마운자로의 SURMOUNT-1 연구 결과는 급여에 힘을 실어줄 수 있을 것으로 보인다.SURMOUNT-1 무작위 임상3상에 참여한 당뇨병전단계 성인(과체중 및 비만 등 체중 관련 합병증 동반)을 하위 분석한 결과, 약 3년간 마운자로 투약 시 당뇨병 진행 위험이 94% 감소했다.치료 기간 평균 체중 감소율은 마운자로군이 15.4~22.9%였고, 평균 체중은 등록 당시 약 236.8lb에서 34.6~54.2lb 줄었다. 마운자로군이 치료 초기 달성한 체중감량 효과는 연구 기간에 유지됐다.

[데일리팜=천승현 기자] 이달부터 사르포그렐레이트와 레보드로프로피진의 보험약가가 최대 10% 인하된다. 정부의 급여재평가 결과 급여 유지를 위한 자진 약가인하다. 사르포그렐레이트와 레보드로프로비진은 최근 수요 급증으로 처방 시장이 2000억원 규모로 성장했다. 제약사들은 약가인하로 연간 100억원 이상의 손실이 예고됐다.15일 보건복지부에 따르면 사르포그렐레이트와 레보드로프로피진 성분 의약품 232개 품목의 약가가 지난 1일부터 인하됐다.사르포그렐레이트 성분 의약품 116개 품목의 약가가 최대 4.0% 인하되고 레보드로프로피진 성분 의약품 116개 품목은 보험상한가가 최대 10.0% 떨어졌다.정부의 급여재평가에 대한 자진 약가인하다. 복지부는 올해 급여재평가 결과 사르포그렐레이트와 레보드로프로피진은 임상적 유용성이 부족하다고 결론내리고 급여 대상 제외를 결정했다. 다만 제약사들의 자진 약가인하로 비용효과성이 있다고 판단된 제품에 대해 급여가 유지됐다.사르포그렐레이트와 레보드로프로피진 모두 최근 처방시장이 가파른 상승세를 기록하고 있어 제약사들이 체감하는 손실은 클 전망이다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 사르포그렐레이트의 작년 처방실적은 총 1465억원을 기록했다. 사르포그렐레이트는 만성 동맥폐색증에 의한 궤양, 통증 및 냉감 등의 허혈성 증상 개선 등의 치료에 사용된다.사르포그렐레이트는 2018년 863억원의 처방금액을 기록했는데 5년 만에 69.8% 성장했다. 사르포그렐레이트는 2020년 처음으로 처방액 1000억원을 돌파했고 이후 매년 신기록 행진을 이어갔다.HK이노엔, 대웅제약, 유한양행, 제일약품 등이 사르포그렐레이트 시장에서 연간 100억원 이상의 처방실적을 올리고 있다.HK이노엔의 안플레이드는 지난해 228억원의 처방실적으로 사르포그렐레이트 시장에서 선두를 지키고 있다. 안플레이드는 2018년 223억원의 처방액을 나타냈고 매년 200억원대를 기록 중이다. 안플레이드는 약가가 530원에서 509원으로 4.0% 인하된다. 이번 약가인하로 연간 9억원 가량의 손실이 예상된다.대웅제약의 안플원은 지난해 196억원의 처방실적을 기록했다. 2022년 217억원보다 9.6% 감소했지만 2018년 154억원에서 5년새 27.0% 증가하며 꾸준한 성장세를 나타냈다. 유한양행의 안플라그는 지난해 처방액이 139억원으로 2018년 101억원에서 5년새 37.9% 늘었다. 안플원과 안플라그는 약가가 각각 3.9%, 4.0% 내려간다. 안플원과 안플라그는 약가인하로 인한 손실액이 8억원과 6억원으로 추산된다.제일약품의 안프란은 2018년 처방금액 82억원에서 지난해 118억원으로 43.5% 확대됐다. 이달부터 약가가 3.9% 인하되면서 5억원의 처방실적 손실이 예고됐다.사르포그렐레이트 성분 의약품의 평균 약가인하율은 3.9%로 계산된다. 사르포그렐레이트0.1g과 0.3g 모두 약가인하율이 3.9~4.0%로 설정됐다. 사르포그렐레이트의 작년 처방시장 규모를 적용하면 이번 약가인하로 연간 116억원의 처방실적 공백이 불가피하다.레보드로프로피진은 코로나19 팬데믹과 엔데믹을 거쳐 처방시장이 크게 확대됐다. 레보드로프로피진은 급·만성 기관지염의 기침 치료에 사용되는 약물이다.레보드로프로피진은 2018년과 2019년 각각 처방금액이 각각 422억원, 426억원을 기록했다. 하지만 2020년 244억원, 2021년 204억원으로 절반 수준으로 쪼그라들었다. 코로나19 확산 초기 손 씻기와 마스크 착용 등 개인 위생 관리 강화로 독감이나 감기 같은 감염병 환자가 급감하면서 레보드로프로피진 처방 시장도 크게 위축됐다.2021년 말부터 국내 코로나19 확진자가 폭발적으로 증가하면서 레보드로프로피진의 수요가 급증했다. 지난 2022년 레보드로프로피진의 외래 처방시장은 520억원으로 전년대비 154.7% 치솟았고 지난해에는 697억원으로 성장했다. 작년 레보드로프로피진의 처방시장은 2021년과 비교하면 3배 이상 확대됐다. 지난해 팬데믹 종식 이후 독감이나 감기 환자가 증가하면서 레보드로프로피진의 수요는 더욱 늘었다.코오롱제약와 현대약품이 레보드로프로피진 시장에서 선두권을 형성 중이다. 코오롱제약의 드로피진이 지난해 가장 많은 71억원의 처방실적을 나타냈다. 드로피진은 2019년 34억원에서 2020년과 2021년 10억원대로 떨어졌지만 코로나19 팬데믹 수혜로 반등했다. 지난해 처방액은 2년 전과 비교하면 5배 이상 상승했다. 드로피진은 이달부터 보험상한가가 7.6~10.0% 인하되면서 연간 처방액 손실은 최대 7억원에 달할 전망이다.현대약품의 레보투스는 작년 처방액이 58억원으로 2021년 27억원에서 2년새 2배 이상 증가했다. 레보투스는 약가가 최대 10.0% 인하된다.레보드로프로피진 성분 의약품의 평균 약가인하율은 7.9%다. 레보드로프로피진 시럽제는 약가가 품목에 따라 인하율이 5.6~10.0%가 적용됐다. 레보드로프로피진60mg은 최대 8.1% 인하된다. 레보드로프로피진90mg은 약가가 7.8~7.9% 떨어진다. 레보드로프로피진 성분의 작년 처방액을 고려하면 이번 약가로 연간 27억원의 처방실적 손실이 예상된다. 제약사 입장에선 사르포그렐레이트와 레보드로프로피진의 약가인하로 연간 142억원의 손실이 예고된 셈이다.

[데일리팜=김진구 기자] 제네릭사들이 노바티스의 심부전 치료제 엔트레스토 결정형특허 분쟁 2심에서도 승소했다. 남은 허들은 염·수화물 특허 하나뿐이다. 제네릭사들이 염·수화물 특허 분쟁 2심에서도 승소할 경우 노바티스의 대법원 상고 여부에 따라 제네릭 조기 발매가 가능해질 전망이다.14일 특허법원은 노바티스가 에리슨제약 등을 상대로 청구한 엔트레스토 결정형특허 관련 소송에서 원고 패소 판결을 내렸다.에리슨제약 등 21개 업체는 지난 2021년 1월 노바티스를 상대로 엔트레스토 결정형특허의 소극적 권리범위확인 심판을 청구했다. 제네릭사들은 그해 12월 이후로 1심에서 승리했다. 이에 불복한 노바티스는 심결취소 소송을 제기하며 항소했고, 결과적으로 2심에서도 제네릭사들에게 패소했다.제네릭사들이 결정형특허 2심에서도 승리하면서 염·수화물특허 하나만 남게 됐다. 제네릭사들은 지난 2021년 4월 염·수화물특허에 무효 심판을 청구했다. 작년 3월엔 1심에서 승리했다. 이에 불복한 노바티스가 특허법원에 항소했다.당초 올해 5월 판결선고가 예고됐으나, 노바티스 측이 선고기일 연기를 신청했다. 특허법원 제1부는 추후 판결선고 기일을 지정할 방침이다.나머지 특허들은 제네릭사들이 모두 극복한 상태다. 엔트레스토는 6개 특허로 보호된다. 각각 ▲2026년 11월 만료되는 염·수화물특허 ▲2027년 7월 만료되는 용도·조성물특허 ▲2027년 9월 만료되는 결정형특허 ▲2028년 11월 만료되는 제제특허1 ▲2029년 1월 만료되는 제제특허2 ▲2033년 8월 만료되는 용도특허 등이다.제제특허 2건의 경우 제네릭사들이 1심 승리한 뒤 노바티스가 특허법원에 항소하지 않으면서 심결이 확정됐다. 용도특허도 마찬가지로 제네릭사들이 승리한 1심 심결이 확정됐다.용도·조성물 특허는 대법원까지 가는 다툼 끝에 제네릭사들이 최종 승소했다. 제네릭사들은 2021년 4월 무효 심판을 청구해 이듬해 7월 1심 승리했다. 노바티스 항소로 이어진 2심에서도 제네릭사들은 지난해 11월 승소했다. 여기서도 불복한 노바티스는 대법원에 상고했으나, 대법원이 올해 4월 심리불속행 기각 판결을 내리면서 제네릭사들의 승소가 확정됐다. 연 600억원 규모의 엔트레스토 제네릭 조기발매가 한 발 더 가까워졌다는 분석이다. 남은 염·수화물 특허분쟁 2심에서도 승소할 경우 제네릭 조기발매를 위한 빗장이 사라지게 된다.변수는 노바티스의 대법원 상고다. 제약업계에선 앞선 사례와 마찬가지로 노바티스가 결정형특허 2심 판결에 불복, 대법원에 상고할 가능성을 높게 점친다. 다만 노바티스가 2심과는 다른 새로운 근거로 주장을 펼치지 못할 경우 용도특허 사례와 마찬가지로 대법원이 심리불속행 기각 판결을 내릴 수 있다.엔트레스토는 안지오텐신수용체(ARB) 저해제 발사르탄과 네프릴리신을 억제하는 사쿠비트릴을 최초로 복합한 이중 저해제 ARNI 계열 치료제다. 2017년 10월 급여 발매됐다.발매 이후로 빠르게 처방실적이 확대됐다. 2019년 143억원, 2020년 224억원, 2021년 324억원, 2022년 425억원, 2023년 575억원 등이다. 올해는 3분기까지 누적 514억원을 기록, 연 600억원 돌파가 유력하게 전망된다.

[데일리팜=천승현 기자] 감기약의 주요 성분으로 사용되는 ‘페닐레프린’이 미국에서 존폐 위기에 놓였다. 코막힘 증상 완화 효과가 없다는 판단에 이어 허가 규제가 더욱 엄격해질 전망이다. 국내에서도 페닐레프린의 퇴출 가능성은 희박하지만 시장 진입 장벽은 높아질 것으로 예상된다.국내에서 페닐레프린 함유 감기약 시장 규모는 500억원 가량으로 나타났다. 코로나19 팬데믹과 엔데믹을 거쳐 수요가 급증했다. 국내 판매 다빈도 감기약에는 편의점용 제품 판콜에이와 수입 제품 테라플루를 제외하고는 대부분 페닐레프린 성분이 포함되지 않은 것으로 나타났다.13일 업계에 따르면 미국 식품의악품국(FDA)은 최근 페닐레프린에 대해 일반의약품 성분 목록에서 삭제할 것을 제안했다고 밝혔다.지난해 9월 FDA 자문위원회가 페닐레프린이 코막힘 증상 완화 효과가 없다는 결론을 내린 데 이은 후속조치다. 당시 FDA 자문위는 페닐레프린이 효능이 없어 재분류돼야 한다는 결론을 만장일치로 내렸다. 페닐레프린의 복용이 효과가 없고 위약을 복용하는 것보다 나을 것 없다는 결론이다.페닐레프린은 코막힘에 효과가 있다고 알려진 감기약 성분으로, 코 점막에 있는 교감신경 수용체를 자극해 코 점막의 혈관을 수축시키는 작용을 한다.FDA의 페닐레프린 일반약 목록 삭제 권고는 시장 진입을 더욱 엄격하게 규제하겠다는 취지다. 페닐레프린 성분이 일반약 목록에서 삭제되면 시장 진입을 위해 안전성과 유효성을 입증해야하는 절차를 거쳐야 한다. 국내에서 일반약 표준제조기준과 유사한 의미다. 표준제조기준은 안전성과 유효성이 확보된 일반약에 대해 처방을 표준화해 이에 해당하는 제품은 간단한 신고만으로 허가를 받을 수 있는 일종의 매뉴얼을 말한다.제약사가 표준제조기준에 등록된 성분들로 구성된 일반약을 개발할 경우 지정된 최대 함유량 및 허용된 배합 범위내에서는 임상시험과 같은 별도의 안전성·유효성 자료 없이도 허가를 받을 수 있다.FDA는 기존 유통 페닐레프린 함유 제품에 대해서는 별다른 조치 계획을 밝히지 않았다. 페닐레프린이 유효성에 의구심이 제기됐지만 안전성 문제가 발견되지는 않았기 때문이다. 국내 제약업계에서도 페닐레프린의 사용 금지 등의 후속 조치에 크게 관심을 갖고 있다. 식약처는 “FDA의 결정 이후 후속 조치를 모색할 계획이다”라는 입장이지만 유통 제품의 퇴출 가능성은 희박해보인다.식약처에 따르면 국내에서 페닐레프린이 함유된 완제의약품은 총 69개 품목이 허가를 유지하고 있다. 이중 전문의약품 점안제, 비강내 뿌리는 점비액, 연고 등을 제외한 경구용 일반약 감기약은 총 65개 품목 허가됐다.지난해 기준 페닐레프린 성분 함유 경구용 감기약 중 생산·수입실적이 있는 제품은 총 30개로 나타났다. 페닐레프린이 포함된 의약품 중 절반 이상은 시중에 유통되지 않는다는 의미다.페닐레프린 함유 의약품의 작년 생산·수입실적은 총 541억원으로 집계됐다. 이중 페닐레프린 함유 경구용 감기약의 생산·수입실적은 520억원으로 나타났다. 페닐레프린 함유 경구용 감기약의 생산·수입실적은 2021년 248억원에서 2022년 366억원으로 47.8% 늘었고 지난해에는 전년대비 42.1% 확대됐다. 코로나19 팬데믹과 엔데믹을 거쳐 감기 환자가 급증하면서 페닐레프린 함유 감기약의 수요도 크게 증가했다. 작년 페닐레프린 함유 경구용 감기약의 생산·수입실적은 2년 전보다 110.0% 증가했다.동화약품의 ‘판콜에이내복액’이 지난해 페닐레프린 함유 감기약 중 가장 많은 166억원어치 생산됐다. 판콜에이는 편의점에서 판매 중인 안전상비의약품이다. 판콜에이는 페닐레프린과 함께 아세트아미노펜, 구아이페네신, 펜톡시베린시트르산염, 클로르페니라민말레산염, 카페인무수물 등으로 구성됐다. 판콜에이는 지난 2021년 생산실적 72억원을 기록했는데 2년 만에 2배 이상 확대됐다.동화약품이 약국에 공급하는 판콜에스는 지난해 판콜에이보다 2배 이상 많은 410억원의 생산실적을 기록했는데 페닐레프린 성분이 함유되지 않았다. 판콜에스는 아세트아미노펜·dl-메틸에페드린염산염·클로르페니라민말레산염·카페인무수물·구아이페네신 등으로 구성됐다. 페닐레프린 대신 dl-메틸에페드린염산염이 추가됐다.코오롱제약의 코미시럽이 지난해 82억원의 생산실적을 나타냈다. 코미시럽은 페닐레프린염산염과 클로르페니라민말렌산염으로 구성된 감기약이다. 코미시럽의 생산액은 2021년 37억원에서 2년 만에 2배 이상 증가하며 수요가 높아지는 추세다.유한양행의 페닐레프린 함유 감기약 콘택골드캡슐이 지난해 47억원의 생산실적을 기록했다. 2021년 17억원에서 2022년 30억원으로 늘었고 지난해 수요는 더욱 확대됐다. 삼아제약의 코비안에스시럽, 영진약품의 콜민에이시럽, 코오롱제약의 코미정 등도 지난해 10억원 이상 생산됐다.헤일리온코리아의 물에 타서 마시는 감기약 테라플루시리즈에 아세트아미노펜과 함께 페닐레프린 성분이 포함됐다. 테라플루나이트타임건조시럽과 테라플루콜드앤코프나이트임건조시럽은 지난해 각각 198만달러, 111만달러 규모 수입됐다. 테라플루시리즈 4종의 작년 수입실적은 총 287만달러(약 40억원)으로 집계됐다.국내제약사의 간판 감기약에는 대부분 페닐레프린이 포함되지 않은 것으로 나타났다.동아제약의 판피린큐액은 지난해 480억원의 생산실적을 기록했는데 페닐레프린이 함유되지 않았다. 판피린큐액은 티페피딘시트라산염, 구아이페네신, dl-메틸에페드린염산염, 클로르페니라민말레산염, 카페인무수물, 아세트아미노펜 등으로 구성됐다. 동아제약이 2021년 허가받은 판피린에이액에 페닐레프린이 포함됐는데 허가 이후 생산실적이 없다.종근당의 감기약 모드콜시리즈에도 페닐레프린 성분 함유 제품은 생산실적이 없었다. 모드콜시리즈 중 모드콜플루건조시럽과 모드콜플루나이트건조시럽에 페닐레프린이 들어있지만 2020년부터 생산되지 않았다. 모드콜플루 2종은 지난해 허가를 자진 취하했다.유한양행의 코푸시럽은 디히드로코데인타르타르산염, dl-메틸에페드린염산염, 클로르페니라민말레산염, 염화암모늄 등 4개 성분으로만 구성됐다. 코푸시럽은 지난해 353억원어치 생산됐다.

[데일리팜=황병우 기자] 극희귀질환인 드라벳 증후군이 치료 옵션이 늘어났음에도 여전히 사각지대가 존재해 치료환경 개선이 필요하다는 지적이 나왔다.의료용 대마인 칸나비디올 도입에도 약물에 반응하지 않는 환자가 있어 새로운 옵션의 접근성을 고민해야 한다는 주장이다. 드라벳 증후군은 생후 1년 이내에 열과 경련을 시작으로 성인기까지 증상이 지속되며 발작 발생 이후에는 거의 모든 환아가 중등도에서 중증의 장애를 겪게 되는 신경학적 희귀질환이다.전 세계적으로 1~2만 명당 한 명이 발생하는 희귀질환으로 알려졌지만, 국내에서는 공식적으로 조사된 유병률조차 없고 2022년에 극희귀질환으로 지정됐다.일반적으로 생후 6개월 차에 발열과 함께 발생하는 열성 경련과 비슷하게 첫 발작이 시작되는 것이 드라벳 증후군의 주요 특징이다.가장 큰 위험 요인은 ‘발작 중 예상치 못한 돌연사(SUDEP)’다. 난치성 뇌전증의 돌연사 비율은 20~25%지만 드라벳 증후군의 경우 전체 사망의 최대 59%가 발작으로 인한 돌연사와 관련이 있는 것으로 알려져 있다.드라벳 증후군의 치료 목표는 발작 빈도와 발작 외 증상을 조절해 환자의 돌연사 위험을 줄이고 삶의 질을 개선하는 것이다.초기 치료에는 항발작약이 사용되며, 드라벳 증후군이 가지는 '약물 불응성'의 특징에 맞춰 항발작약인 스티리펜톨과 칸나비디올 등 부가요법(add-on treatment)을 추가로 사용하게 된다.칸나비디올의 경우 긴급 도입 의약품으로서 한국희귀·필수의약품센터를 통해 비급여로 공급되다가 2021년 4월부터 건강보험이 적용된 의료용 대마 제제다.이와 관련해 강훈철 세브란스병원 소아신경과 교수는 정부의 의료용 대마 허용이 드라벳 증후군 치료환경 개선에 기여했다고 강조했다.강 교수는 "드라벳 증후군 환아 보호자들의 절실한 목소리, 그리고 학계에 보고된 객관적인 데이터 등에 기반해 정부가 결정을 내린 덕분에 새로운 치료제를 도입할 수 있었다"고 설명했다.약물 불응 드라벳 증후군 한계…근본적 해결책 절실다만 스티리펜톨과 칸나비디올은 한국희귀·필수의약품센터를 통해서만 수급이 가능하고 약제 신청부터 보험급여 인정 기준을 충족하기까지의 치료 과정도 다소 복잡해 한계가 있다는 지적이다.강훈철 세브란스병원 소아신경과 교수특히 여전히 기존 약물에 불응하는 드라벳 증후군 환자가 많아 치료에 발작 관리의 측면에서 봤을 때 사각지대가 존재한다는 시각이다.치료옵션이 한정된 국내와 달리 해외에는 새로운 옵션이 등장하면서 선택지가 늘어나고 있는 상태다.장기적으로 봤을 때 국내 역시 드라벳 증후군 환자와 보호자의 삶의 질을 저하하는 발작의 근본적인 치료가 필요하다는 게 전문가들의 공통된 의견이다.발작 조절에 유의미한 효과를 보이면서 추가적인 동반질환 및 장애 등을 관리할 수 있는 새로운 치료 옵션이 생기면 치료환경이 크게 개선될 수 있을 것으로 전망하고 있다.또 극희귀질환이라는 한계가 있지만 정부의 '중증·희귀질환 치료제 신속등재를 통한 의료비 부담 완화'와 맞물려 드라벳 증후군의 혜택에 대한 기대감도 있는 상태다.실제 지난해 개정된 소아 경평 면제 제도에 이어 제1차 허가-평가-협상 연계제도 시범사업 선정 결과 등으로 미루어 볼 때 소아희귀난치질환에 대한 정부의 관심은 당분간 이어질 것으로 업계는 예측하고 있다.A 상급종합병원 소아청소년과 교수는 "사각지대 중에서도 더욱 소외된 극희귀질환 드라벳 증후군의 치료 환경 개선을 위해, 정부가 한 번 더 시의성 있는 결단이 필요하다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 안과질환 최초 이중특이항체 '바비스모'가 조만간 망막정맥폐색(RVO)에 따른 황반변성 적응증을 획득할 전망이다.관련업계에 따르면 한국로슈 바비스모(파리시맙)는 현재 식품의약품안전처 막바지 적응증 확대 절차를 밟고 있다. 연내 승인이 가능한 상황이다. RVO 적응증의 경우 지난해 10월 미국 FDA로부터 허가를 획득한 바 있다.바비스모는 기존 표준치료요법으로 활용되는 바이엘의 '아일리아(애플리버셉트)' 대비 투여간격을 대폭 늘려 기대를 모으고 있는 황반변성치료제다.국내에서는 지난해 10월부터 습성 연령관련 황반변성(nAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 보험급여 목록에 등재, 처방이 이뤄지고 있다.현재 국내서 활용되는 기존 황반변성 치료제는 혈관내피성장인자-A(VEGF-A) 계열인 노바티스 '루센티스(라니비주맙)'와 '비오뷰(브롤루시주맙)', 아일리아 등이 활용되고 있다.바비스모는 루센티스, 아일리아 등 기존 VEGF 치료제와 달리 안지오포이에틴-2(Ang-2) 작용 경로도 함께 차단해 신생혈관 형성을 억제할 수 있다. 두 경로를 독립적으로 차단하면서 혈관을 안정화시키고 염증, 누출, 비정상적인 혈관 성장을 VEGF-A만 단독으로 억제하는 것보다 감소시킨다는 평가를 받고 있다.RVO는 바비스모의 세번째 적응증으로, BALATON과 COMOINO 임상 3상 연구를 통해 유효성을 확인했다.두 임상에서 바비스모는 환자 시력개선에서 아일리아 대비 비열등성을 확인했다. 바비스모를 투여했을 때 RVO 환자들의 시력은 조기부터 지속해서 개선됐다. 안전성 측면 역시 이전 연구 결과와 크게 다르지 않았다.한편 바비스모는 올해 더 매출 증가세를 보였다. 바비스모의 1분기 매출은 8억4700만 프랑으로 전년 대비 88.6% 늘었으며, 2분기의 경우 9억4700만 프랑(약 1조 5100억원)을 기록하며 지난해 보다 86.4% 증가했다. 바비스모는 지난 2분기 처음으로 이 시장 선두 아일리아의 매출(약 1조2600억원)을 앞질렀다.

[데일리팜=어윤호 기자] 20년 만의 악성 뇌종양 신약 '보라니고'가 국내 도입될 전망이다.관련 업계에 따르면 세르비에는 보라니고(보라시데닙)의 허가 신청을 준비중이다. 내년 초 제출이 예상된다. 앞서 식품의약품안전처는 9월 보라니고를 희귀의약품으로 지정하기도 했다.보라니고의 구체적인 적응증은 IDH 변이 미만성 신경교종의 치료이다. 보라니고는 저등급 신경교종 중에서도 IDH1 또는 IDH2 변이에 취약한 환자이다.이 약은 다국적제약사 세르비에가 개발한 IDH1/2 이중억제제 계열 약물로, 뇌종양 중에서도 치료가 어려운 신경교종(희소돌기교종 또는 성상세포종 포함)을 타깃한 치료제다.지난 8월 미국 FDA로부터 최종 승인을 획득했으며 유럽 등 세계 각국에서도 허가 절차를 밟고 있다.보라니고는 3상 INDIGO 연구를 통해 유효성을 입증했다. 해당 연구는 지난해 미국임상종양학회(ASCO, America Society of Clinical Oncology) 연례학술회의에서 결과가 공개된 바 있다.해당 연구 결과, 재발성 2등급 IDH 돌연변이 신경교종 환자의 종양 진행 또는 사망 위험을 위약 대비 61% 유의하게 감소시켰다. 또한 추가 치료를 진행해야 하는 위험도 74%까지 줄였다. 해당 환자들은 이전에 수술 외에는 치료를 받은 경험이 없었다.또 보라니고는 양호한 내약성을 나타냈으며, 안전성 프로필을 보면 임상 1상 시험 건들로부터 관찰된 결과와 대동소이했다.한편 신경교종은 성인에서 가장 흔한 원발성 악성 뇌종양으로, 거의 모든(2등급 미만성 신경교종) 성인 환자에서 IDH1이나 IDH2 돌연변이가 나타난다. 이들 환자를 위한 치료법은 모두 정식 승인이 아닌 오프라벨(다른 용도로 허가된 약물)로 사용되고 있다.세르비에는 현재 보라니고 단독요법 외에도 재발 및 진행성 IDH1 돌연변이 신경교종 환자를 대상으로 MSD의 면역항암제 '키트루다(성분명 펨브롤리주맙)'와 병용하는 임상을 진행 중이다.이 회사는 이미 IDH 억제제 파이프라인으로 '팁소보(IDH1억제제)'와 '이디파(IDH2억제제)'를 보유하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 연 매출 1100억원 규모의 비소세포폐암 치료제 '타그리소(오시머티닙)'에 대한 특허 도전이 확대되고 있다.2035년 만료되는 제제특허를 먼저 회피한 뒤, 물질특허가 만료되는 2033년 11월 이후 제네릭을 조기 발매한다는 게 특허도전 업체들의 계획이다.11일 제약업계에 따르면 광동제약은 최근 아스트라제네카를 상대로 타그리소 제제특허(10-2336378)에 소극적 권리범위확인 심판을 청구했다.이 특허는 2035년 1월 만료된다. 제제특허 외에 타그리소로 식품의약품안전처 특허목록집에 등재된 특허는 2개다. 2033년 11월과 12월 각각 만료되는 물질특허(10-1410902·10-1422619)다.광동제약은 2035년 만료되는 제제특허를 우선 회피한 상태로 2033년 물질특허 만료 시점에 맞춰 타그리소 제네릭을 조기 발매한다는 계획이다. 여기에 물질특허의 연장된 존속기간을 공략하는 방식으로 조기발매 시점을 더욱 앞당길 가능성도 제기된다.광동제약에 앞서 종근당은 지난달 25일 타그리소 제제특허에 회피 심판을 청구한 바 있다. 종근당의 심판 청구 이후로 업무일 기준 14일 이내에 광동제약이 특허 도전에 합류하면서 두 회사는 우판권(우선판매품목허가) 획득 요건 중 하나인 '최초심판 청구' 요건을 확보했다.이와 별개로 종근당은 비소세포폐암 치료 신약을 자체 개발 중이다. 'CKD-702'란 이름의 후보물질로, cMET와 EGFR을 동시에 타깃으로 하는 이중항체 기전이다. 현재 글로벌 임상 1상을 진행 중이다. 신약과 제네릭을 동시에 개발하면서 비소세포폐암 치료제 시장을 공략한다는 게 종근당의 전략이다.의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 타그리소의 지난해 한국시장 매출은 1110억원이다. 2022년 1065억원 대비 4% 증가했다.올해부터는 '특정 유전자 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 1차 치료제'로 급여 범위가 확대돼 매출 규모가 크게 확대됐을 것으로 추정된다. 타그리소와 함께 1차 치료제로 급여가 확대된 유한양행 '렉라자(레이저티닙)'의 경우 지난해 226억원의 매출을 올렸다.