세계 최초로 첫 RNAi치료제가 허가를 받았다. 노벨상 수상자인 크레이그 멜로와 앤드류 파이어가 1998년 RNA 간섭 현상을 최초 보고한지 20년 만에 상업화 성과로 이어졌다.앨라일람의 온파트로13일 업계에 따르면 앨라일람 파마슈티컬즈(Alnylam Pharmaceuticals)의 RNAi 치료제 온파트로(Onpattro)가 지난 10일(현지시각) 미국식품의약국(FDA)의 허가를 받았다. 유전자침묵(gene-silencing) 기술이 적용된 RNAi 치료제를 상용화한 첫 사례에 해당한다.온파트로는 희귀 신경손상질환의 일종인 유전성 ATTR 아밀로이드증(hereditary ATTR amyloidosis) 환자에게 처방되는 약이다. ATTR 아밀로이드증은 정상 구조를 유지하지 못해 유전자 변형이 일어난 특정 단백질이 심장, 신경계를 비롯한 여러 장기에 축적됨으로써 나타나는 질환이다. 해당 질환을 앓는 환자들은 감각장애, 심장질환, 안질환, 신장질환, 갑상선질환과 같은 광범위한 증상을 호소하는데, 전 세계 환자수는 5만명 정도로 집계된다.온파트로는 유전자변형으로 비정상적 TTR(Transthyrtin) 단백질이 간 내 생성되는 과정에 작용함으로써 TTR 아밀로이드가 말초신경과 심장 등의 조직에 축적되는 것을 막는 기전을 나타낸다. 다발신경병증을 동반한 유전성 ATTR 아밀로이드증 환자 225명을 대상으로 진행된 글로벌 임상연구에 따르면, 온파트로 투여 환자에서 근력, 감각, 반사, 자율신경 등 다발성신경병증 증상이 위약군 대비 유의하게 개선됐다. 보행능력이나 영양상태, 일상생활수행능력 평가 역시 우수한 것으로 나타났다.파티시란(patisiran)이란 이름으로 잘 알려진 이 약은 RNA 간섭(RNA interfere) 기술이 적용됐다는 점에서 개발 단계부터 많은 관심을 받아왔다. 글로벌 제약업계는 RNAi 치료제 탄생이 향후 질병 치료에 미치게 될 파급효과에 높은 관심을 표하고 있다.스콧 고틀리브(Scott Gottlieb) FDA 국장은 "이번 허가가 질병의 진행을 늦추거나 증상을 치료하는 데 그치지 않고, 질병의 근본 원인을 직접적으로 치료한다는 점에서 한 단계 진보했음을 의미한다"며 RNA 억제제와 같은 새로운 기술이 퇴행성질환을 극복해 나가는 데 기여할 것"이라고 전했다.앨라일람의 배리 그린(Barry Greene) 회장은 외신(로이터)과의 인터뷰에서 "온파트로는 완전히 새로운 종류의 의약품이 등장했음을 의미한다. 시간이 경과할수록 RNAi 치료제가 질환에 미치는 영향력은 커질 것"이라는 입장을 밝혔다.온파트로의 FDA 허가를 계기로 촉발된 또다른 관심사는 치료비용이다. 블룸버그에 따르면 앨라일람은 "48시간 이내 온파트로를 시장에 출시할 계획"이라며 "연간 투약비용이 약 45만 달러로 책정됐다"고 공표했다. 한화로 환산할 때 약 5억1000만원에 달하는 초고가약물인 셈이다.블룸버그는 보험사 할인 혜택을 적용하더라도 환자 1명당 연간 34만4000달러의 순이익이 발생할 것으로 예상한다. 물론 투약 후 약효가 나타나지 않으면 치료비용을 환불해줘야 한다.참고로 온파트로는 유럽 허가도 임박한 상태다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난달 30일 온파트로를 유전성 ATTR 아밀로이드증을 앓고 있는 성인 환자에게 권고한다는 입장을 밝힌 바 있다.RNAi 치료제를 개발 중인 경쟁사로는 아이오니스 파마슈티컬즈(Ionis Pharmaceuticals)와 아뷰투스 바이오파마(Arbutus Biopharma)가 거론된다.