주 1회 투여 혈우병 A 치료제 '알투비오주' 국내 품목허가

• 사노피 수입…식약처, GIFT 제도 통해 신속 심사

[데일리팜=이탁순 기자] 혈우병 A 환자에 사용되는 신약이 국내 상륙했다. 기존 약보다 반감기가 연장해 주 1회 투여 가능해 투약 접근성이 향상될 전망이다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 수입 희귀의약품 '알투비오주(에파네스옥토코그알파, 혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합)'를 23일 허가했다고 밝혔다. 이 약의 국내 허가권자는 사노피아벤티스코리아다.

이 약은 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 예방 및 관리를 위한 유전자재조합 혈액응고8인자 제제로, 기존 허가 의약품 대비 반감기를 연장한 주 1회 투여 가능한 지속형 치료제이다.

선천성 혈우병 A는 혈액응고8인자 결핍을 특징으로 하는 희귀혈액질환으로, 외상에 반응해 생명을 위협하는 출혈과 연조직 및 관절에 재발성 출혈을 유발한다.

이 약의 작용기전은 내인성 혈액응고8인자와 동일하게 제9인자와 복합체를 형성해 제10인자를 활성형으로 전환시키고, 이어 프로트롬빈을 트롬빈으로 전환해 피브린 응고 형성에 도움을 준다. 

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 빠르게 심사·허가했다면서 성인 및 소아 선천성 혈우병 A 환자의 치료 접근성이 확대될 것으로 기대된다고 밝혔다.

GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다.