ALK 양성 비소세포성 폐암 치료제 브리가티닙(경구제) 등 4개 약제가 희귀질환의약품으로 신규 지정됐다.또 이브루티닙(경구제) 등 5개 품목은 대상 환자 질환이 변경되거나 확대됐다.식품의약품안전처는 '희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정 고시'를 통해 4개 약제를 추가하고 기존 5개 약제 적용 대상을 확대·변경한다고 밝혔다.5일 목록에 따르면 이데베논(경구제), 미도스타우린(경구제), 레테르모비르(경구·주사제) , 브리가티닙(경구제)은 4일자로 희귀의약품으로 신규 지정됐다.이데베논(경구제)은 레베르시신경병증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)에 사용되는 신약이다.미도스타우린(경구제)은 FLT3 유전자 변이 양성을 나타내는 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 환자들의 표준 유도항암화학요법과 공고요법의 항암화학요법제와의 병용과 공격성 전신성 비만세포증, 혈액학적 신생물을 동반한 전신성 비만세포증, 비만세포 백혈병에 사용되는 희귀질환 치료제다.레테르모비르(경구·주사제)는 동종 조혈모세포 이식수술을 받은 거대세포바이러스(CMV)-혈청양성[R+] 성인 환자를 대상으로 거대세포바이러스(CMV) 감염의 예방에 사용되는 약제다.브리가티닙(경구제)은 이전에 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 저해제로 치료받은 적이 있는 ALK 양성 비소세포성 폐암 환자의 치료에 쓰인다.이 밖에 식약처는 기존에 희귀의약품으로 지정된 바 있는 이브루티닙(경구제), 다브라페닙(경구제), 트라메티닙(경구제), 블리나투모맙(주사제), 알렉티닙(경구제)에 대해서는 대상 질환을 추가 또는 변경한다고 밝혔다.식약처는 이번 지정 확대를 통해 희귀질환 환자들의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대했다.

한국얀센 경구용 희귀 혈액암 치료제 임브루비카(이브루티닙)가 또 다시 경제성평가 면제 특례제도 적용을 받아 급여 확대에 나선다.임브루비카는 '이전에 한 가지 의상의 치료를 받은 경험이 있는 외투세포림프종(MCL, Mantle cell lymphoma) 환자'에 대해 경평면제 3호 약물로 약평위를 통과한 이후, 2016년 6월 1일부터 급여 적용을 받고 있다.그리고 지난 11월 또 다른 적응증인 '이전에 한 가지 의상의 치료를 받은 경험이 있는 재발·불응성 만성림프구성백혈병(CLL, Chronic lymphocytic leukemia)에 대한 급여 도전에 나섰고, 제14차 약제급여평가위원회에서 CLL 적응증에도 경평면제를 적용해 A7 국가 중 최저가 수준에서 급여 적정평가를 받았다.경제성평가 면제 특례제도 적용을 받은 약물4일 정부와 관련업계에 따르면 임브루비카는 최근 보건복지부로부터 약가협상명령을 받았으며, 조만간 한국얀센은 건강보험공단과 약가협상에 들어가게 된다.CLL 적응증에 대한 약가가 결정되면 급여목록 등재를 통해 두 번의 경평면제를 적용받은 첫 사례로 기록된다.현재 경평면제로 등재된 약제는 지난해 10월 1일 기준으로 카프렐사, 애드세트리스, 임브루비카, 비미짐, 자이카디아, 블린사이트, 젤보라프 등 총 7개다.경평면제 유형 중 환자 수가 너무 적어서 근거 생산이 곤란한 신약인 경우에는 총액제한형 위험분담계약(RSA)으로 협상이 진행된다. 임브루비카는 총액제한형 RSA가 아니기 때문에 공단과 약가협상을 해야 한다.한편 경평면제 의약품의 연간 청구액은 2015년 5768만원에서 2016년 130억원으로 증가했다.

김재호 대원제약 사장대원제약 김재호 사장이 일자리 창출 공로를 인정받아 산업포장을 받았다. 영서의료재단 이지혜 이사장은 금탄산업훈장은 수훈했다.정부는 4일 관보에 이 같이 서훈을 받은 유공자를 공고했다.'일자리창출 유공' 관련 보건분야 수상자는 영서의료재단 이지혜 이사장 금탄산업훈장, 대원제약 김재호 사장 산업포장, 언젤의료재단 임해군 대통령표창, 중앙보훈병원 임세용 전 행정부원장 대통령표창, 보건복지부 이선주 노인지원과 행정사무관 국무총리표창 등이다.

일양약품의 아시아 최초 백혈병 신약 '슈펙트(RADOTINIB, 라도티닙)'의 시판후조사(PMS) 증례수와 추가조사 기간 등 기준이 강화돼야 한다는 의견이 모아졌다.식품의약품안전처가 운영하는 중앙약사심의위원회 산하 안전-의약품재심사소분과위원회는 최근 이 약제 PMS 조사계획서 변경안을 상정하고 세부내용을 심의했다.슈펙트는 성인 새로 진단된 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+CML)과 이매티닙을 포함한 선행요법에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph＋CML) 치료제로 허가받은 신약이다.현재 이 시장은 이매티닙(오리지널명 글리벡)이 장악하고 있고 제네릭이 다수 출시되면서 후발주자인 슈펙트가 공격적인 진입을 하는 데 어려운 점이 있다.매년 발생하는 새로운 만성골수성백혈병 환자가 1차 치료기준 약 400명, 2차 치료기준 약 53명 수준이다. 현재 슈펙트의 PMS 증례수 기준은 2년 간 200례 이상이다. 중앙약심은 발생률 0.5%의 이상사례를 발견하기 위해서는 기존 200례를 600례 정도로 적극 수집해야 한다는 의견에 대해 논의했다.그러나 매년 새로 발생하는 환자의 3 또는 2분의 1 가량을 슈펙트가 커버한다고 할 때 600례를 채우기 위해서는 6년이 소요되므로 현실적으로 불가능하다는 의견에 따라 여러 방안을 모색했다.실제 일양 측이 제시한 자료에 따르면 2016년 11월부터 지난해 11월까지 1년 간 57례가 추가 등록된 것을 토대로 월 평균 5례 정도 자료 수집이 가능한 것으로 나타났다.이에 따라 위원들은 안전성정보 확보를 위해서는 기존 2년으로 설정된 슈펙트의 PMS 기간에 1년을 더해 총 3년 기간동안 300례 이상의 수집이 적절하다고 결론 내렸다.

한독의 솔리안정과 한국화이자제약의 리리카캡슐 허가초과 비급여 사용이 거부됐다.한국로슈의 표적항암제 아바스틴주 또한 불승인 사례 1건이 새롭게 추가됐다.건강보험심사평가원은 이 같은 내용의 '허가초과 비급여 사용 약제 불승인 사례 세부내역'을 공개했다.3일 공개 내용에 따르면 한 의료기관은 우울장애 사용 승인이 나지 않은 솔리안정 50mg의 단독 사용 혹은 항우울제와 병용 사용이 기존 항우울제 사용에 뒤떨어지지 않으면서도 더욱 더 빠른 효과를 나타낸다며 허가초과 사용을 신청했다.하지만 심평원은 제출한 자료의 신청 적응증에 대한 의학적 근거 불충분 하고 우울증에 허가된 품목이 다수 존재한다는 이유로 승인을 거부했다.또 다른 의료기관은 가려움증 환자에게 리리카캡슐 75mg을 사용하다가 가려움증이 조절되지 않을 때 최대 300mg을 처방하겠다고 신청했지만, 제출한 자료의 신청 적응증에 대한 의학적 근거 불충분으로 불승인 됐다.영아혈관종에 테놀민정 25mg을 하루 한번 최소 6개월 투약하겠다는 신청 또한 제출한 자료의 의학적 근거가 불충분과 영아혈관종에 허가된 품목(헤만지올액)이 있다는 이유로 승인되지 않았다.자궁내막암 또는 자궁경부암 환자의 복강경 또는 로봇 수술 시 감시자 임파선을 찾고자 할 때 동인당인도시아닌그린주(25mg/1병)를, 수술 시 내경계막 제거(Internal limiting membrane peeling)가 필요한 경우 디아그노그린주를 비급여 사용하겠다던 신청도 모두 의학적 근거 불충분으로 불승인 판단이 내려졌다.이와 함께 만성 신부전 환자를 대상으로 메게스트롤 현탁액 10ml/PAK, 메게스트롤 현탁액 20ml/PAK을, 다한증 환자에게 땀분비를 억제할 목적으로 명문글리코피롤레이트정을 사용하겠다는 신청도 불승인 됐다.

차세대 항혈소판제(항혈전제) 아스트라제네카의 브릴린타(Ticagrelor, 티카그렐러)가 아스피린(acetylsalicylic acid(ASA), 아세틸살리실산) 병용요법으로 뇌졸중 예방 적응증 추가를 위한 막바지 임상에 들어간다.식품의약품안전처는 아스트라제네카가 최근 제출한 3상 임상시험계획서를 승인했다.브릴린타는 성인 환자를 대상으로 아스피린과 병용해 혈전성심혈관사건(심혈관 이상으로 인한 사망·심근경색·뇌졸중) 발생률 감소로 허가를 받아 쓰이고 있다.급성관상동맥증후군과 최소 1년 이전에 발생한 심근경색 병력이 있는 혈전성심혈관사건 발생 위험이 높은 환자가 투약 대상이다.아스피린은 해열과 진통효과가 있는데, 혈소판이 응집하는 막아 혈전 발생을 억제하는 효과도 있어서 뇌졸증이나 심근경색을 막기 위해 처방되고 있는데, 장기간 사용 시 위장장애 가능성도 있다.이번에 진행하는 3상은 급성허혈성뇌졸중 또는 일과성허혈발작 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상이다.시험은 뇌졸중과 사망 예방 측면에서 브릴린타와 아스피린 병용요법의 유효성과 안전성을 아스피린 요법과 비교·평가 하는 것이 주 골자다.시험은 무작위배정과 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 임상으로 국내 300명을 대상으로 설계됐다. 순천향대학교서울병원과 분당서울대학교병원에서 진행된다.

중국 투자회사 사리(SARI)가 이탈리아 암 치료제 개발사 네르비아노 메디컬 사이언스 유한회사(Nerviano Medical Sciences srl)를 공식 인수한다.미국 바이오 전문저널 바이오센츄리(biocentury) 인터넷판에 따르면 최근 사리는 네르비아노와 협상을 벌이고 주식과 부채 구조조정을 포함한 지분 90%를 포함해 약 3억유로, 우리돈 약 3831억7000만원에 인수하기로 했다.사리는 중국 상하이첨단연구소(Shanghai Advanced Research Institute) 계열로, 2012년 중국과학원과 상하이 시정부에 의해 설립된 투자사다. 생명과학 연구는 의료기술, 줄기세포 치료, 나노 의학과 표적 암치료에 중점이 맞춰져 있다.네르비아노는 전임상시험이나 조기 임상시험을 통해 암 후보물질을 찾아 상용화를 모색하는 회사다.이 업체는 주요 후보물질인 엔트렉티닙(entrectinib, RXDX-101)을 생명공학기업 이그니타(Ignyta Inc)에, 밀시클립(milciclib, PHA-848125 VAC)을 티지아나 라이프 사이언스(Tiziana Life Sciences plc)에 독점판매한 바 있다.로슈(Roche)는 이그니타를 현금 17억달러에 인수했다. 밀시클립은 절개가 불가능하거나 전이되는 간세포 암(HCC) 치료제로 현재 2상 임상시험 중이다.한편 이번 협상은 1분기에 마무리 될 것으로 예상된다.

존경하는 국민 여러분!식품& 8228;의약품& 8228;의료기기& 8228;화장품 등 분야 관계자 여러분! 그리고 식품의약품안전처 가족 여러분!지난 한 해 우리 식약처에 대한 변함없는 애정으로 따뜻한 관심과 격려를 보내주신 여러분의 성원에 진심어린 감사의 말씀을 드립니다.다사다난했던 정유년(丁酉年) 한 해가 저물고 무술년(戊戌年)의 희망찬 새해가 밝았습니다.새해를 맞이하는 모든 분들의 가정에 행복과 웃음이 넘쳐나고 사랑과 건강이 충만하기를 기원합니다.지난해 우리 대한민국은 실로 '격변'의 한 해를 보냈습니다.비단 정치 상황 뿐 아니라, 사회 각계에서 긍정적인 변화가 뚜렷했던 한 해였습니다.이에 반해, 먹거리, 생활안전과 관련해서는 여러 가지 이슈가 발생해서소비자들을 불안하게 하기도 했습니다.사회 전반적으로는 '건강수명 100세 시대'가 체감될 만큼 고령화가 급격히 진행되고 있으며,1인가구 증가 등 소비 트렌드도 급변하고 있습니다.제약산업 등 의료환경 측면에서는 AI로 상징되는 기술 발전과 더불어,다가오는 '4차 산업혁명 시대'에 대비해야 하는 시대적 과제를 맞이하고 있습니다.새해에도 우리 식약처는 국민 '건강'과 '안전'을 최우선 가치로 삼고, 과학적인 위해평가와 허가심사, 안전감시를 통해 국민 눈높이에서 소통해 나가겠다는 원칙을 다시한번 가슴에 새기고 정진하겠다는 약속을 드립니다.이러한 뜻에서, 저는 금년 한해를 '국민과 함께하는 식약처, 국민이 공감하는 식·의약 정책'의 원년으로 삼고자 합니다. '식·의약 안전의 기본을 책임지는 주춧돌', 그리고 '생활 속 안심 파수꾼' 역할로 국민 속에 든든히 자리잡는 식약처가 되겠습니다.이를 위해, 식약처는 다음 네 가지 방향에 역점을 두고새해 업무를 추진하고자 합니다.첫째, 먹거리 안전에 대해서는 국가가 책임지겠습니다.먹거리 안전은 '나라다운 나라'의 기본입니다. 먹거리가 불안하면 우리 사회의 신뢰가 무너집니다.지난해 문제가 되었던 계란과 닭고기에 대해서는 앞으로 안전한 제품만 유통될 수 있도록 제도를 개선하겠습니다.가정용 계란은 식용란 선별 포장업을 통해서만 공급하고, 산란일자와 사육환경을 난각에 표시토록 할 계획입니다.농& 8228;축& 8228;수산물에 농약과 동물용의약품을 많이 쓰지 않도록 철저히 감시하고 새롭게 등장하는 식중독균에 대한 추적도 강화하겠습니다. 비브리오 패혈증균에 대한 예측 시스템을 구축해서미래 기후변화에 따른 위기도 사전에 대비하겠습니다.사회 전체적으로 외식이 증가하고 혼밥& 8228;혼술이 등장하는 추세에 맞춰, 맞춤형 안전관리를 추진하겠습니다.지난해부터 시행된 음식점 위생등급제를 활성화하고인터넷 판매 식품에 대해서도 꼼꼼히 들여다 보겠습니다.또한 공공급식지원센터를 구축하여 어린이뿐 아니라 어르신 등의 급식수준도 개선하겠습니다. 특히 수입식품은 현지 공장에 가서 직접 확인하고, 위해한 제품은 수입& 8228;통관되지 않도록 하겠습니다.둘째, 의료제품의 공공성을 확대하겠습니다.신종 감염병이나 희귀·난치질환 치료를 위해 국가 필수의약품이 안정적으로 공급될 수 있도록 하고,국내 백신의 자급화도 지원하겠습니다.온라인에서 불법으로 판매되는 의료제품이나 허위& 8228;과장 광고는 적극적으로 차단하고,부작용 모니터링과 위해제품 회수·추적도 강화하겠습니다.마약류 오남용 방지를 위해 의료용 마약류 취급내역 보고를 의무화하고, 차세대 의약품 통합정보시스템을 구축하여 의약품 전주기 통합관리의 기반을 마련하겠습니다.셋째, 생활 속 유해물질과 제품에 대해 철저히 관리하고 국민과 적극적으로 소통하겠습니다.어린이 젖병과 같은 인체영향제품과 유해물질에 대해 통합 위해성 평가를 실시하고, 유해물질 관리 종합계획을 수립해서 시행하겠습니다. 식품과 화장품 분야에 국민청원 안전 검사제를 도입하고, 검사 결과는 투명하게 공개하겠습니다.생리대 전성분 표시를 도입하고 위생용품 관리체계도 법 시행에 따라 새롭게 개편합니다.국민의 관심이 높은 담배에 대한 유해성분 분석과 공개도 실시하겠습니다.넷째, 정부의 '혁신성장'을 뒷받침할 수 있도록 첨단 의료제품에 대한 새로운 규제환경을 조성하겠습니다.첨단바이오의약품, 융·복합 의료기기는가능한 한 빨리 허가되어 시장에 나올 수 있도록 적극 지원하고,안전과는 무관한 절차적 규제는 적극 완화하겠습니다.4차 산업혁명에 대비하여의약품 품질 고도화 시스템(QbD) 구현 등 제약산업의 스마트 팩토리 조성도 지원하겠습니다.국제 의약품 규제조화 위원회(ICH), 국제 의료기기 규제 당국자 포럼(IMDRF) 등 가입 성과를 바탕으로,글로벌 시장 진입장벽 해소에도 적극 나서겠습니다.존경하는 국민 여러분!무술년(戊戌年) 새해는 인류와 가장 친밀한 동물인 '견공'의 해입니다. 식약처도 국민 눈높이에 맞춰 가장 가까이에서 '국민과 함께하는, 국민이 공감하는 식·의약 정책'을 최우선으로 추진하겠습니다.다시 한번 지난 한해 성원에 감사드리며, 새해 바라시는 소망 모두 이루시고,여러분들의 가정에 건강과 행복이 충만하시기를 진심으로 기원합니다.감사합니다.