[데일리팜=이탁순 기자] 식약처는 의료제품 개발의 시행착오를 줄이고 신속한 제품화에 도움을 주기 위해 의료제품 개발업체가 자주 하는 질문과 답변을 수록한 '의료제품 개발 상담사례집'을 30일 발간했다고 밝혔다. 이번 사례집에는 지난해 8월 사전상담과 신설 이후 수행한 130여 건의 상담 결과를 분석해 의약품, 바이오의약품의 품질, 비임상시험, 임상시험 분야와 의료기기의 연구개발, 기술문서, 임상시험 분야 주요 상담 사례를 질의응답 형식으로 수록했다.의약품과 바이오의약품의 경우 개발제품 특성에 적합한 품질시험항목 설정, 제조공정 개발 시 고려사항과 독성시험 종류, 동물 종 선정 시 고려사항, 비임상시험 자료제출 범위, 초회 용량 설정 시 고려사항 등의 내용이 담겼다.식약처는 이번 상담사례집 발간으로 의료제품 개발 시 필요한 시험과 자료에 대한 이해도가 높아질 것으로 기대한다며 앞으로도 의료제품 개발업체가 우수한 제품을 신속하게 출시할 수 있도록 규제과학에 기반해 전문적으로 상담하고 철저하게 심사해 국민 보건이 향상될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.'의료제품 개발 상담사례집'은 식약처 누리집(http://mfds.go.kr) > 법령/자료 > 자료실 > 안내서/지침에서 확인하실 수 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 정부가 제약바이오를 국가 3대 주력산업으로 육성 중이지만 정작 국산 신약이 제대로 된 가치를 인정받지 못하고 있다는 평가가 나온다. 제약 업계는 2007년으로 회귀한 일반 신약에 대한 약가 정책의 변화가 필요할 때라고 입을 모은다.데일리팜은 지난 29일 본사 대회의실에서 '국산 신약의 약가 가치 반영과 미래 비전 설계'를 주제로 제43차 미래포럼을 개최했다.(왼쪽 상단부터 시계방향으로) 제43차 미래포럼에 참석한 서동철 교수, 장우순 상무, 최경호 사무관, 장준희 상무, 김종호 이사, 강희성 실장 서동철 중앙대 약학대학 교수가 좌장을 맡아 진행된 이날 포럼에는 최경호 보건복지부 보험약제과 사무관, 장우순 한국제약바이오협회 상무, 강희성 대웅제약 대외협력실장, 김종호 보령제약 이사(개발그룹장), 장준희 대화제약 상무(연구개발 총괄)가 패널로 참석해 토론을 벌였다.이날 업계 종사자들은 신약 개발과 투자라는 선순환 구조 측면에서 신약 약가 정책에 개선이 필요하다는데 뜻을 같이했다.장우순 상무는 주제발표를 통해 현 약가 제도가 신약의 가치를 제대로 담지 못해 환자 접근성이 떨어지고 수출에 제약을 받고 있으며, 후속 임상이 활발히 이뤄지기 힘든 구조라는 점을 지적했다.한국은 위험분담제(RSA), 경제성평가 면제 제도 등을 도입하며 대체약제가 없는 암, 희귀질환 치료 신약에 대해 급여 문턱을 낮췄다. 실제 제도 도입 이후 일명 '혁신 신약'이 급여 등재된 사례가 많아졌다.하지만 국내 제약사가 주로 도전하는 일반 신약에 대한 가격정책은 사각지대에 놓여있다는 지적이다.2016년 세계 최초로 국내에서 허가받은 신약에 대해서는 우대하는 정책이 마련됐지만, 글로벌 통상 압력으로 대체치료법이 없고 미국이나 유럽의 신속심사허가 지정 등 특정 요건을 모두 만족해야 하는 혁신 신약 우대 정책으로 변모했다. 장 상무는 "세계 최초 국내 허가 신약에 대한 우대 정책이 혁신 신약 우대 정책으로 바뀐 이후 소위 '일반 신약'에 대한 가격 유인책은 14년 전 과거로 회귀한 상황"이라며 "이로 인해 우리나라 신약 개발 생태계가 고립될 수 있다는 여러 징후가 나타나고 있다. 한국 기업들도 국내 시장을 포기하고 글로벌 진출을 우선하는 경향이 뚜렷해졌다"고 꼬집었다.자료: 한국제약바이오협회 또 신약 접근성이 떨어져 해외 출시된 신약 중 국내 도입 비율은 35%에 불과, 20개 선진국 중 19위에 머물렀다는 평가다.김종호 이사는 "보령제약도 해외에서 개발된 신약 도입에 많은 관심을 갖고있는데, 다른 조건이 맞아도 약가에서 걸리는 경우가 상당히 많다"며 "대체약제 가중평균가 기준으로 따질 때 올드 드럭 기준으로 평가돼 신약 가치가 제대로 반영되지 않아 논의가 결렬되는 사례가 여러 번 있었다. 다른 제약사들도 마찬가지일 것"이라고 설명했다.강희성 실장은 "코로나19 팬데믹 속 제약주권을 확보해야 한다는 시대적 요구는 더욱 높아지고 있다"라며 "이를 위해서는 국내사도 과감히 R&D 투자를 단행하고, 정부도 단순히 경제성 관점에서만 접근하는 것이 아니라 유연한 제도를 확립할 수 있도록 서로 머리를 맞대야 할 때"라고 강조했다.업계는 특히 경평 시 대체약제 선정 기준을 개선할 필요가 있다고 입을 모았다. 신약 가격은 기존 약제들의 가중평균가와 비교해 산정하는데, 이들 약가가 제네릭 등장이나 사용량 등 약가 사후관리제에 의해 지속적으로 인하되고 있어 제대로 된 평가가 어렵다는 주장이다. 특히 특허만료 의약품의 경우 53.55%로 인하된 오리지널과 제네릭 약제가 모두 포함돼 신약 약가가 대체약제 약가보다 낮은 사례가 발생할 수 있다.이 때문에 일본은 대체약제 선정 시 등재된 지 10년 내 제네릭이 등재되지 않은 신약을 넣고 있으며, 이탈리아는 가장 널리 사용되는 치료법이나 확증적 임상 자료가 이용가능한 약제를 뽑는다.장 상무는 "최근 항암제 외 국내 신약의 대체약제와 그 약가를 살펴보면, 최근 등재된 신약일수록 대체약제 과반 이상의 약가가 53.55%인 약제가 증가하는 현상을 보인다"며 "이렇게 등재된 신약은 제네릭보다 못한 약가를 받는 경우가 있다"고 부연했다.장준희 상무도 "우리나라는 신약 중에서도 동일 계열 최고 효능인 베스트 인 클래스를 추구하는 상황이며, 허가 이후에도 후속 임상이 필수인데, 과연 이러한 약가 정책 하에서 후속 개발에 투자할 여력이 생길지 의문"이라며 "적정 약가를 받아야만 판매 수익으로 제품을 업그레이드할 수 있다"며 개선을 촉구했다.또 업계는 환급제 등 약가협상 유형을 다양화한 포괄적 제도 운용이 필요하다고 말한다. 한국의 신약 가격을 참조하는 국가가 늘어나고 있지만, 우리나라 신약 약가는 글로벌 시장이 아닌 국내 시장을 전제로 협상을 하고 있어 수출 등 추가 비용이 발생해도 약가에 반영되지 않는다는 점에서다.장우순 상무는 "제약사가 가격을 정하면 정부가 협상을 거쳐 환급을 하는 독일이나 13~14% 수준의 순이익률을 보장하는 영국을 참조할 필요가 있다"고 첨언했다.장준희 상무 역시 "임상적 유용성 측면에서도 생존기간연장으로 집중된 것에서 다양한 평가 방식을 둘 수 있도록 유연함을 두길 바란다. 또 해외 진출을 위해 위험분담제의 문턱을 낮춰주었으면 한다"고 덧붙였다.좌장을 맡은 서동철 교수는 "과거 국산 신약의 경평에 관여한 경험으로 비추어보았을 때 한 가지 느낀 점은 대체약제 선정 시 가장 싼 제네릭을 주로 기준으로 삼아 신약 개발사가 도저히 가격을 맞추기 힘든 상황에 처한다는 것이었다"라며 "대체약제의 기준을 보다 분명하게 할 필요가 있다"고 공감을 표했다.

[데일리팜=김정주 기자] 내년 범정부 차원에서 코로나19 치료제와 백신 개발에 5200여억원이 투입된다. 내년 상반기 백신 상용화를 목표로 임상 3상을 집중지원한다는 계획이다.정부는 오늘(30일), 코로나19 치료제& 8231;백신 개발 범정부지원위원회 제11차 회의를 열어 그동안의 추진 상황을 점검하고 ▲코로나19 치료제·백신 개발 현황 및 향후계획 ▲국내 mRNA백신 개발 현황 및 지원계획 ▲2022년 코로나19 치료제·백신 개발 지원 예산(안) ▲국가 전임상시험 지원센터 운영계획 등에 대해 논의했다.이날 회의에는 권덕철 보건복지부 장관, 임혜숙 과학기술정보통신부 장관(공동위원장), 관계부처 및 국내 치료제& 8231;백신 분야 전문가 등이 참석했다.◆코로나19 치료제·백신 개발 현황 및 향후계획 = 현재 국내에서는 8개 기업이 코로나19 백신 임상시험을 진행하고 있으며, 합성항원, DNA, RNA, 바이러스 전달체 등 다양한 플랫폼의 백신 개발이 진행되고 있다. SK바이오사이언스는 임상 3상을 진행하는 등 기업들은 임상 3상에 단계적으로 진입하고 있다.국산 치료제인 항체치료제가 지난 2월 5일 조건부 허가 이후, 지난 9월 17일 정식 품목허가가 이루어졌으며, 총 14개의 후보물질(신약개발 6개, 약물재창출 8개)에 대한 임상시험이 진행되고 있다. 특히, 복용 편의성 등으로 인해 외래환자와 생활치료센터 등에서 활용가능성이 높은 경구용 치료제에 대한 개발도 8개 물질에 대한 임상시험이 추진되고 있다.정부는 내년 상반기에는 국산 백신이 상용화될 수 있도록 백신 임상 3상을 집중 지원하고, 활용 가능성 등을 고려해 경구용 치료제에 대한 개발도 중점적으로 모니터링과 지원을 할 계획이다.먼저, 임상시험 참여자 모집에 대한 지원을 강화하고, 임상시험포털을 통해 임상시험 참여 의향을 밝힌 사람들에 대해 신속하게 임상시험 실시기관과 연계 조치를 지속한다. 국내 예방접종 상황, 확진자 발생 상황 등을 고려해 해외 임상시험이 신속하게 추진될 수 있도록 현지 공관과 기업 간 지원체계를 구축하였으며, 이를 통해 정부와 신속하게 협력 등을 지원한다.또한, 코로나19 치료제·백신 임상시험 비용 지원을 위해 2020~2022년 3년간 치료제 1552억원, 백신 2575억원으로 총 4127억원을 투입할 계획이다. 올해 하반기에는 임상 3상 진입 및 후발 기업에 대한 임상비용 지원, 변이바이러스 대응 백신 개발 등을 적극 지원할 예정이다.아울러, 국산 백신 개발이 완료된 경우 신속하게 상용화가 가능하도록 개발 완료 전부터 선구매를 추진해, 기업이 생산시설 등에 투자가 가능하도록 한다. 국산 백신 선구매는 임상 2상 중간결과 발표 및 임상 3상 시험계획(IND) 승인을 전제로 비임상 및 임상 1·2상 자료를 토대로 면역원성, 안전성, 성공가능성, 접종 용이성 등을 종합적으로 검토해 추진할 계획이다.◆국내 mRNA백신 개발 현황 및 지원계획 = 정부는 2023년까지 1개 이상 국내 생산 코로나19 mRNA 백신 개발 완료를 목표로 범부처가 협력해 mRNA 백신 개발을 적극적으로 지원한다. 현재 국내에서는 2개 기업이 임상 1상을 진행하고 있으며, mRNA백신 원천기술 개발과 비임상 연구가 활발해지고 있다.우선 범부처 차원의 mRNA 백신개발 지원을 위해 부처별 역할 분담에 따른 세부 이행계획을 마련했다. 세부이행계획에 따라 ▲해외 기술을 활용해 단기간에 mRNA 백신을 신속히 개발할 수 있도록 지원하고 ▲mRNA 백신 원천기술 개발도 동시에 지원하는 양면(투트랙) 전략으로 추진할 계획이다. 이를 위해 정부는 ▲mRNA 백신개발을 위한 백신기술 확보 ▲비임상 및 임상연구 적극 지원 ▲mRNA 백신 생산을 위한 기반 확보 등 3대 추진전략과 8개 중점과제를 추진하기로 했다. ◆2022년 코로나19 치료제·백신 개발 지원 예산(안) = 정부는 코로나19 치료제·백신 개발 등을 위해 2022년 총 5265억원의 예산(정부안 기준)을 지원할 예정이다.이는 2021년 본예산 대비 약 100%(2,638억원) 증가한 것으로, 코로나19 치료제& 8231;백신 개발과 임상시험 성공을 위해 3210억원을 투입해 임상·비임상단계의 연구지원을 강화하고 국산 백신 선구매를 추진한다. 또한 정부는 치료제·백신 시험법 등 개발, 생산 기반 마련을 위한 실험 시설·장비 구축 등에 1063억원을 지원할 예정이다.신속진단, 지능형 기기 등 차세대 감염병 장비·기기 개발 및 고도화, 국산화에는 302억원의 예산을 투입한다. 아울러 감염병 관련 핵심기술 개발, 허가 지원을 위한 평가 연구 등 기초연구 강화를 위해서는 690억원을 지원한다.◆국가 전임상시험 지원센터 운영계획 = 정부는 치료제& 8231;백신 개발 기업의 임상시험 진입률을 높이기 위해 '국가 전임상시험 지원센터'를 구축하고, 기업들에게 체계적이고 총괄적인 서비스를 지원한다.감염병에 대응할 수 있는 치료제& 8231;백신의 임상시험을 진행하기 위해서는 동물을 대상으로 약물의 유효성과 안전성을 평가하는 전(前)임상시험이 필수적이다. 그간 정부는 코로나19 세계적 유행(팬데믹) 상황에 대응하기 위해 '코로나19 대응 연구개발지원협의체'를 구성해 치료제& 8231;백신 개발의 전임상시험을 지원(188개 기관 1771건, 8월 말 기준)해 왔다.'국가 전임상시험 지원센터'를 통해 정부는 이러한 지원이 상시적으로 이루어진다면 향후 발생할 수 있는 신& 8231;변종 감염병에 보다 효율적으로 대응할 수 있을 것으로 기대했다.정부 출연 연구기관 등의 인프라를 활용해 개별적으로 지원하던 전임상시험을 통합 관리하는 총괄 지원센터를 운영하고, 실험단계별로 지원센터는 전문성 있는 기관들을 지정해 운영한다.통합 지원 시스템 구축을 통해 연구개발의 애로사항 접수부터 지원 완료까지 전과정을 통합적(원스톱)으로 지원하고, 전임상시험 지원 현황 및 추진 일정, BL3 등 연구시설 활용 현황 등의 정보도 제공한다. 또한, 기관별로 진행하던 지원 기업 선정위원회를 총괄 지원센터에서 운영함으로써 지원절차를 간소화하고 기업의 행정부담을 감소시킨다는 계획이다.시험단계별 지원센터에서는 마우스, 영장류 등 동물감염모델 개발과 함께 세포 단위부터 영장류까지 치료제·백신의 효과와 부작용 등 독성에 대한 평가를 지원한다. 아울러, 국가 바이오데이터 스테이션과 연계해 전임상시험 지원을 통해 축적된 연구 데이터가 향후 치료제·백신 개발에 활용할 수 있도록 체계를 마련하고, 생물안전등급 연구시설(BL3, ABL3 등)의 확충과 장비 고도화 등을 통해 기업의 신속한 임상 진입과 기업 요구에 부합하는 전임상시험을 지원할 계획이다.권덕철 복지부장관은 "국산 코로나19 백신이 내년 상반기에 상용화될 수 있도록 임상 3상에 대한 범정부 차원의 집중 지원을 통해 신속한 임상시험 진행을 추진하겠다"며 "정부는 코로나19 치료제·백신 개발을 끝까지 지원해, 전 세계의 코로나19 극복에 이바지하는 것은 물론 우리 보건산업 역량을 강화해 미래 감염병에도 대비할 수 있는 기반을 다지겠다"고 밝혔다.임혜숙 과학기술정보통신부 장관은 "정부는 국산 치료제& 8231;백신의 조속한 개발을 위해 범정부 차원의 지원을 지속하면서, 이러한 개발 경험이 향후 발생할 수 있는 미지의 감염병에도 선제적으로 대응할 수 있는 밑거름이 되도록 중장기적인 연구개발에 대한 지원도 강화해나가겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] "신약이 제네릭 수준의 가격을 받는다. 20호 국산신약 '듀비에정'은 기존 당뇨약인 액토스 제네릭과 비슷한 수준이다. 신약은 신약끼리 비교할 수 있도록 대체약제 선정 기준 개선이 시급하다"(장우순 한국제약바이오협회 대외협력본부장)"신약은 대체약제가 없는 경우 가치 있다. 대체약제가 있고, 그 제네릭이 출시된 상황에서 신약 가치를 평가할 수 있을지 의문이다. 이런 약에 값을 많이 쳐줘야 R&D 투자금을 회수할 수 있다는 논리는 더 고민해봐야 한다"(최경호 복지부 보험약제과 사무관)정부와 제약업계의 국산신약 보험약가에 대한 인식이 평행선을 그리고 있다. 국산신약이 제대로 된 가치를 평가받지 못하고 있다는 제약업계와 달리, 정부는 현실적인 기준에 의해 가격이 매겨지고 있다며 팽팽히 맞서고 있다.신약의 보험약가는 대체약제의 가중평균가를 비교해 산정된다. 업계는 그러나 대체약제 산정이 불합리하다고 말한다. 제네릭약물과 똑같은 가격으로 떨어진 오리지널약물이 포함돼 있기 때문이다.장우순 상무는 "제네릭이 나오면 기존 가격의 53.55%로 오리지널까지 일괄 인하되기 때문에 이를 대체약제로 선정하면 신약 가치를 제대로 반영할 수 없다"면서 "대체약제로 신약의 가치를 비교하는 외국에서도 이렇게 제네릭 등장해 일괄 인하되지는 않는다"고 강조했다.29일 오전 데일리팜 회의실에서 라는 주제로 제43차 미래포럼이 열렸다. 데일리팜은 29일 '국산 신약의 약가 가치 반영과 미래 비전 설계'라는 주제로 제 43차 미래포럼을 개최했다. 이날 주제발표에 나선 장 상무는 신약 약가 산정 기준을 개선해야 한다며 이같이 주장했다.이날 포럼은 서동철 중앙대 약학대학 교수가 좌장을 맡고, 장준희 대화제약 상무, 김종호 보령제약 이사, 강희성 대웅제약 팀장이 업계 대표로 패널 토론자로 나섰다. 정부 쪽 입장을 전하기 위해 최경호 보건복지부 보험약제과 사무관도 참석했다.듀비에는 대체약제 제네릭보다 저렴…수익성 떨어져 국내 시장 포기제네릭약물이 출시되면 기존 동일성분 오리지널약물 약가의 53.55% 수준으로 일괄 인하되는 제도는 지난 2011년 시행됐다.이후 허가받은 신약들은 53.55%로 떨어진 오리지널(대체약제) 약가와 비교해 약가가 산정되다보니 제대로 된 가치 평가를 받지 못한다는 게 제약업계 주장이다.실제로 2014년 보험약가에 등재된 당뇨병신약 '듀비에정', 2016년 등재된 항생제신약 '자보란테정', 같은해 등재된 항생제신약 '시벡스트로정', 2017년 등재된 B형간염신약 '베시보정', 2019년 3월 등재된 항궤양신약 '케이캡정'의 경우 대체약제가 53.55%로 떨어진 상태에서 약가를 받았다.이때문에 듀비에정은 기존 대체약제인 액토스와 액토스 제네릭(648원) 가격과 비슷한 619원에 등재됐다. 시벡스트로도 대체약제인 자이복스가 제네릭 등재로 약가가 떨어지면서 직격만을 맞았다. 사업성을 담보할 수 없었던 시벡스트로는 지난해 6월 허가를 취하하며 국내 시장에서 철수했다.대체약제 제네릭 수준의 약가를 받은 사례로 제시된 국산신약(제약바이오협회) 신약뿐만 아니라 개량신약인 경구용 항암제 '리포락셀액'은 가장 저렴한 제네릭과 비교해 약가를 산정하는 정부와 의견을 좁히지 못하며 2016년 허가 이후 아직까지도 건강보험을 등재하지 못하고 있다. 리포락셀액은 기존 주사용 항암제였던 파클리탁셀을 세계 최초로 먹는 약물로 개발된 케이스다.문제는 국내에서 받은 낮은 약가가 해외 진출에서도 불리하게 작용하고 있다는 것이다. 보령제약이 개발한 고혈압신약 '카나브'는 2012년 터키 제약사와 수출계약이 무산됐는데, 터키 측이 원산지 가격의 약 60% 미만에 공급을 요청했기 때문이다. 원산지 국가의 약가를 참조하는 국가는 터키를 비롯해 브라질, 벨기에 등이 있다. 또한 대한민국 약가를 참조하는 국가는 중국, 사우디아라비아, 멕시코 등이 있으며, 국산 신약이 이들 국가에 진출할 때 낮은 약가가 발목을 잡고 있다는 게 업계의 주장이다.장우순 제약협회 상무장 상무는 "낮은 약가 때문에 국내 시장을 제치고, 글로벌 시장에 먼저 진출하는 신약이 최근 6개에 달한다"며 "우리나라가 신약 생태계에서 고립되고 있는 징후"라고 전했다.국내 개발신약뿐만 아니라 해외신약을 도입할 때도 낮은 가격 때문에 출시가 어려운 경우가 있다는 설명이다.약가 등재 이후에도 사용량 증가에 따른 약가인하로 가치가 떨어지는 경우도 있다. 당뇨병신약 제미글로는 6번의 사용량 약가인하를 경험했다. 항궤양신약 놀텍은 적응증이 추가돼 사용량이 늘었으나 이것이 오히려 발목을 잡았다. 사용범위 확대와 사용량 증가로 총 12.3%의 약가가 인하된 것이다.특허만료 의약품은 대체약제에서 제외해야…사후관리 약가인하 유예도 주장장 상무는 신약의 가치가 제대로 반영돼 이 재원으로 신약개발에 도전하는 선순환 구조를 만들기 위해 세 가지 개선방안을 제안했다.먼저, 대체약제에서 특허만료된 의약품은 제외하고, 외국 평균가격 대비 80~120% 수준에서 신약의 가치가 책정돼야 한다는 것이다.두번째는 국내 신약을 참조하는 국가 진출 시 차별을 당하지 않기 위해 환급제 등 약가협상 유형을 다양화 해야한다는 것이다.마지막으로, 신약의 특허기간 동안에는 약가를 인하하지 않고,이를 적립한 후 특허만료 후에 적용하자는 제안이다. 장 상무는 "약가인하 적립제를 시행할 경우 신약 R&D 가치를 보전해 빠른 연구개발비 회수 또는 재투자가 가능하고, 추후 보험재정 절감 효과도 동일하게 볼 수 있다"고 설명했다.이같은 제안에 이날 참석한 제약업계 관계자, 좌장인 서동철 교수도 동의했다. 서 교수는 "신약 가치를 매기는 임상적 유용성 항목에 환자의 편의성 향상 등도 고려해야 한다"고 강조했다.후순위로 나온 신약, 가치 부여 고민 필요…사후관리 약가인하 유예 논리 떨어져하지만, 정부는 원칙에 입각해 신약 가격을 산정하고 있을 뿐이라며 제약업계 주장을 일축했다.최경호 복지부 사무관최경호 복지부 사무관은 "대체약제의 특허가 만료돼 제네릭까지 나온 상황에서 후순위로 나온다면 조성과 성분이 다른 신물질이라 해도 신약처럼 가치를 부여해야 할 것인지 고민해야 부분"이라며 "물론 R&D 투자가 약값으로 회수되고, 선순환된다는 점에는 충분히 공감하지만, 보험약가 매길 때 대체약제가 있다면 거기에 맞춰 가는게 현실적인게 아닌가 싶다"고 말했다.신약도 신약 나름이라는 설명이다. 최 사무관은 또 "사용량에 따라 약가인하가 되는 부분은 전반적 보험약제비의 영향을 주는 부분이기 때문에 불가피한 측면이 있다"며 "사후관리를 통한 약가인하를 유예하는 범위를 넓히려는 논의는 필요하겠지만, 이것이 신약 가치를 충분히 반영하는 것인지는 논리적으로 이해도가 떨어진다"고 반박했다.다만 그는 "통상 문제가 없는 약제 개선 방안은 열린 마음으로 고민하겠다"고 논의 가능성에 대해서는 열어뒀다.하지만 임상적으로 유용성이 뚜렷하게 개선된 상위 레벨의 약에 대해서는 대체약제 선정 관련해 논의할 수 있지만, 신약에 모두 적용하기는 논리가 부족하다고 거듭 설명했다.최 사무관은 불합리 사례로 제시된 리포락셀의 경우 기존 약물과 비열등성을 입증하지 못한 부분이 있다며 반론을 펼치면서, 약제별로 대체약제 특성이 있음을 강조했다.

[데일리팜=김정주 기자] 세포치료제이자 '원샷치료제'로 보험급여에 이목이 쏠린 킴리아주(Kymriah, 성분명 티사젠렉류셀)의 암질환심의위원회(암질심) 보류 판정에 환자단체들이 팔을 걷어붙였다.백혈병 환자에게는 생명과 직결되는 신약으로서, 신속등재제도를 통해 서둘러 급여화를 해야 함에도 진행이 지지부진해 고통을 주고 있다는 이유에서다.한국백혈병환우회는 킴리아 치료와 관련 있는 백혈병 환자·가족과 함께 보건복지부장관을 상대로 이 같은 내용의 진정서를 오는 10월 1일 국가인권위원회에 제출할 것이라고 밝혔다.킴리아는 25세 이하 재발 또는 불응성 B세포 급성림프구성백혈병 환자와 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 성인 환자 치료를 효능·효과 적응증으로 허가받은 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제다.국내에는 한국노바티스가 지난 3월 5일 식약처로부터 허가 받았고, 이틀 전인 3일 '허가-급여평가 연계제도'를 활용해 건강보험심사평가원에 급여 등재를 신청했다.그러나 지난 9월 1일 열린 제6차 암질심에서 보류 판정을 받고 급여 진행이 가로막혔다. 당시 암질심 위원들은 거론된 수정사항을 바탕으로 빠르게 재논의를 진행한다고 결론 냈다. 이 약제는 1회 투약비용이 5억원 가량으로, 초고가 약제로 일컬어진다. 그만큼 논의에 걸림돌이 상당하다는 의미다.환자단체는 "킴리아 치료를 받지 못하면 3~6개월 이내 사망할 풍전등화에 있는 약 200여명의 재발 또는 불응성 말기 급성림프구성백혈병 및 림프종 환자들 대부분은 사망하는 심각한 문제에 직면해 있다"며 지지부진한 급여 진행에 대해 유감을 표명한 상태다.실제로 이 약제는 앞서 7월 암질심에도 논의가 예측됐으나 상정조차 되지 않았다가 9월 논의에서 보류 판정을 받았기 때문에 환자단체의 요구는 더 거세질 수 밖에 없는 상황이 된 것이다.환자단체가 요구하는 것은 킴리아를 신속등재제도 안에 포함시켜 빠르게 급여화 하는 것이다. 생명과 직결되고 긴급도입이 시급한 약제에 한해 보험당국은 신속등재를 시킬 수 있는 트랙을 밟아 급여화 하고 있다.이에 따라 백혈병환우회는 복지부장관을 상대로 국가인권위원회에 '킴리아의 등재를 신속하게 하지 않고 '생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재 제도' 도입을 하지 않음으로 인해 인권침해와 차별행위를 당했다'는 명목으로 시정 권고를 요청하는 진정서를 제출할 계획이다.더불어 환우회는 이 약제가 초고가약제라는 점을 감안해 신속등재를 위한 적극적인 재정분담 방안 마련을 촉구하는 것을 골자로 한 기자회견도 현장에서 동시에 진행할 예정이다.

[데일리팜=이정환 기자] 식품의약품안전처(처장 김강립)가 의약품 제조업체가 품질을 실시간 관리하는 첨단기술이 적용된 제품을 개발할 때 도움을 주기 위해 '실시간 출하 시험 적용 의약품 품질심사 안내서'를 제정·발간했다.안내서의 주요 내용은 ▲실시간 출하 시험이 적용된 의약품 개발 시 일반적 고려사항 ▲허가신청 시 품질심사에 필요한 자료 요건 ▲의약품 규격 작성요령이다.특히 설계기반 품질(Quality by Design, QbD)을 적용한 의약품의 일부 시험을 실시간 출하 시험으로 수행할 경우 빈틈없는 품질관리를 위해 품목허가·신고·신청 시 해당 시험 항목과 출하 후 시험 항목을 모두 기재하도록 '의약품의 품목허가·신고·심사규정' 제31조제4항이 개정됨에 따라 안내서에 완제의약품 규격의 상세한 작성 예시를 담았다.식약처는 이번 안내서 발간으로 개발자의 품질관리 역량과 자료 작성 이해도를 높여 품질 경쟁력을 갖춘 의약품이 개발될 것으로 기대하며, 앞으로도 최신 규제과학 정보를 지속적으로 제공하겠다고 밝혔다.자세한 내용은 식약처 대표 누리집→법령/자료→법령정보→공무원지침서/민원인안내서에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=이정환 기자] 식품의약품안전처가 장애인과 노인 등 정보 취약계층을 포함하는 모든 국민이 의약품 정보를 쉽게 확인할 수 있도록 오늘(30일)부터 '의약품 정보 간편 검색 서비스'를 시작한다.2024년 7월부터는 의약품의 포장·용기 등에 시·청각장애인을 위한 점자 또는 음성·수어영상 변환용 코드의 표시가 의무화된다.식약처는 이를 이행하기 위한 의약품 정보 제공 서비스 단계적 개선 작업의 일환으로 이번 서비스를 마련했다.이에 따라 별도의 입력 없이 의약품 포장에 부착된 바코드를 스캔하면 제조 및 수입회사, 사용기간, 의약품 정보, 회수 및 폐기 정보 등을 한 번에 확인할 수 있다.품목별 QR 코드를 제공해 스마트폰과 태블릿에 기본으로 탑재된 스캔 기능으로 의약품 정보를 얻을 수 있다. 의약품 개요정보인 'e약은요'의 내용을 음성 자동 변환 기술을 통해 음성으로 출력한다.개요정보 공개 대상 품목을 확대(기존 4,000여 품목 + 400여 품목)했으며, 본문 글씨 크기 조절 기능도 제공한다.식약처는 앞으로도 시·청각장애인, 어르신과 모든 국민이 의약품 정보를 더욱 쉽고 편리하게 확인할 수 있도록 관련 전문가와 장애인 단체 등의 의견을 폭넓게 수렴하고 장애인의 경우 맞춤형 정보제공 기준 마련을 위한 연구용역을 추진하는 등 적극적으로 노력하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=김정주 기자] 정부가 '글로벌 백신 허브화 추진단(단장 이강호)' 의 글로벌 백신 허브 구축을 위한 백신·치료제·원부자재 개발 기업 대상 지원 설명회를 29일 온라인으로 개최했다.보건복지부는 백신·치료제·원부자재 개발 지원을 위한 총 약 5천억원 규모의 내년도 지원 예산안 확정 시 내년 초부터 신속히 사업 공고 등을 추진할 예정으로, 이번 설명회는 사업 세부내용과 향후 추진계획에 대해 설명해 기업과 연구기관이 사전 충분한 검토와 준비를 통해 차질없이 과제에 응모할 수 있도록 돕기 위한 취지에서 개최했다.설명회에는 현재 코로나19 백신과 치료제를 개발하는 기업을 포함해 백신·치료제·원부자재를 개발하는 약 130여개 기업과 대학과 연구소 등 바이오 제약 연구기관 약 35곳, 관련 협회 등 5곳이 참석했다. 현재 코로나19 백신 및 치료제의 신속한 개발을 위해 범정부적으로 지원하고 있거나 지원 예정인 6개 부처 총 21개 주요 지원사업에 대해 각 사업 담당자가 직접 설명하고 관련 질의에 답변하는 방식으로 이뤄졌다. 이와 함께 특허청에서 코로나19 mRNA 백신(화이자/바이오앤텍, 모더나) 관련 ▲주요 mRNA 백신제품에 사용된 기술 특정 ▲공정별 핵심특허 선정 ▲특허분쟁·라이선스 현황 ▲특허의 국내 진입 여부 등 특허 분석 내용을 설명했다.또한, 특허·영업비밀 조합 등 최적 기술보호 전략 및 코로나19 백신 신기술 관련 특허에 대한 '우선심사 제도'도 안내해 기업이 더 신속히 특허 출원을 받을 수 있도록 안내했다고 복지부는 밝혔다.이 자리에 참석한 이강호 글로벌백신허브화추진단장은 "글로벌 감염병 위기에 대응하고, 백신 자주권을 확보하기 위해서는 우리나라가 글로벌 백신 허브로서의 역할이 매우 중요하다"면서 "오늘 설명회와 같이 앞으로도 백신 개발 기업이 필요한 지원을 받을 수 있도록 관련 정보를 적극적으로 제공하고, 어려움이 최소화될 수 있도록 적극적으로 애로를 파악하고 해소해 나가겠다"고 말했다.

코로나19 세계 대유행이 2년째 장기화하면서 국내 제약바이오산업을 향한 국민 관심이 어느때보다도 뜨겁게 달아올랐다. 여기에 내년 3월, 우리나라는 5년마다 치르는 직선제 대통령 선거 마저 앞뒀다.우리나라의 사회, 경제, 산업 전반이 급격히 뒤바뀔 수 있는 대형 이슈가 중첩된 지금, 국내 제약계 역시 제약산업 정책 선진화 방안에 촉각을 곤두세우는 모습이다.급변하는 우리나라 제약산업 환경에 빠르게 적응하고, 포스트 코로나 시대 글로벌 제약시장 진출에 박차를 가하기 위해 정부를 향해 국가적 정책 지원을 강하게 요구한 것이다.시동은 국무총리실(김부겸 총리)이 걸었다. 총리실은 한국제약바이오협회에 국내 제약바이오 기업들이 원하는 국가 정책과 관련해 의견을 제출해 줄 것을 요청했고, 제약협회는 즉각 국내 제약바이오기업들의 흩어진 목소리를 하나로 모으는 의견수렴 작업에 즉각 착수했다.결과적으로 국내 제약바이오 기업의 정책 수요는 세 가지 큰 카테고리이자 키워드로 압축됐다. 제약협회는 제약사들의 목소리가 담긴 키워드들을 지난 8월 총리실 제출을 마쳤다.데일리팜이 국내 제약바이오 기업들과 제약바이오협회가 코로나 팬더믹, 대선 국면 속 선정해 총리실 문을 두드린 키워드 세 개를 순차적으로 조명한다.국내 제약바이오 기업들의 최대 화두 역시 '코로나19' 였다. 그 중에서도 경구용 코로나 치료제와 최신 백신 플랫폼으로 평가되는 mRNA 백신 개발을 위한 정부의 전폭적인 정책·재정 지원을 해달라는 게 국내 제약계 중론이다.현재 우리나라에서 개발되고 있는 코로나 치료제는 모두 14개에 달한다. 이는 기허가 의약품의 치료 적응증을 코로나19까지 확대하는 '약물 재창출' 사례와 아예 처음부터 적응증 타깃을 코로나로 삼은 신약 개발 사례를 포함한 것이다. 경구용 치료제는 코로나 세계 대유행 사태를 역전시킬 '게임체인저'로 평가된다.과거 타미플루가 신종플루 등에 탁월한 치료효과를 입증한 이후 유사 바이러스 치료는 백신을 활용한 예방요법과 감염 이후 경구제 복약이란 옵션을 추가 확보하게 됐다. 이후 타미플루로 증상 호전 효과를 볼 수 있는 바이러스들은 인류에 큰 위협이 되지 못하고 있다.코로나19 바이러스의 경우 글로벌 제약사인 MSD가 경구치료제인 몰루피라비르를 개발했지만, 가격(치료제 단가)이 90만원을 초과하는 것으로 알려지면서 추가 경구제 개발 필요성이 절실해졌다.세계 여러 국가 역시 코로나 종식을 앞당기려 경구약 개발에 전력투구 중이다. 더욱이 코로나가 종식되지 않고 주기적인 유행병인 엔데믹화 할 가능성이 커지면서 경구약 효용성은 한층 커졌다.특히 현존하는 정맥주사 치료제는 병원에서 투약 후 환자 일상을 멈춘 뒤 하루~이틀 간 경과를 살펴야 하는 불편이 있지만, 경구약은 환자가 약국에서 구입해 가정에서 간편 복용하는 게 가능하다.이에 국내 제약사들은 식품의약품안전처 등 정부부처를 향해 경구용 코로나 치료제 개발을 앞당길 수 있는 '임상시험 프로토콜'을 개발해 공급해달라고 촉구중이다.국산 몰루피라비르가 하루 빨리 탄생할 수 있도록 국가가 기본적인 임상시험 틀을 제공하고 더 많은 임상기관과 연구자가 적극적으로 참여할 수 있도록 정책지원에 앞장서란 얘기다.더욱이 정부가 최근 출범한 중앙임상시험심사위원회(중앙IRB)를 활용해 더 많은 임상기관과 연구자, 피험자가 적극적으로 참여할 수 있게 도우라고 했다.국내 제약계는 코로나 백신 개발 지원 필요성에 대해서도 목소리를 높였다. 특히 전통적인 백신 플랫폼으로 평가되는 바이러스벡터 백신을 뛰어넘어 차세대 플랫폼인 mRNA 백신을 만들 수 있도록 정부의 전폭적인 지원을 요구했다.실제 올해 8월을 기준으로 국내 식약처 승인 후 임상시험중인 사례는 총 10건이다. 국제백신연구소, SK바이오사이언스, 셀리드, 진원생명과학, 제넥신, 유바이오로직스, 큐라티스, HK이노엔 등이 임상진행 주체다. 이들은 대다수가 유전자재조합백신이나 바이러스벡터백신, DNA 백신이다. mRNA 백신 개발을 위해 임상시험을 승인받거나 준비중인 제약사도 6개에 달한다. 아이진, 한미약품·ST팜·GC녹십자·킴코, 한미약품·진원생명과학, 이연제약, 삼양홀딩스, LG화학이 그 주인공이다.국내 제약계는 우리나라가 해외 선진국 대비 약 3년정도 늦은 mRNA 백신 개발 기술 격차를 보이는 것으로 진단했다.실제 화이자, 모더나 등 mRNA 백신은 지난해 12월에 미국 FDA 긴급사용승인을 받았고 미국, 유럽에서 개발된 다수 백신이 대규모 접종에 들어간 반면 국내개발백신은 올해 4월 기준 모두 1상 또는 1·2상 단계로 해외와 기술격차가 여실하다.약 3년 가량의 mRNA 백신 격차를 따라잡기 위한 해법으로 국내 제약계는 미국이 채택·시행한 '초고속 작전(OWS, Operation Warp Speed)'을 제시했다.미국은 바이러스 벡터 코로나 백신을 개발한 아스트라제네카, 얀센과 구매 계약을 체결하거나 재정지원을 단행했다.재조합단백질 백신을 만든 노바백스, 사노피·GSK 역시 미국 정부로 부터 각각 1억 도즈의 구매 계약을 맺었다.미국은 mRNA 백신을 개발한 바이오벤처 모더나에겐 한화 약 1조원이 넘는 재정지원을 결정했다. 구매 계약 물량 역시 3억 도즈에 달했다.국내 제약사 관계자는 "신약 개발 능력을 갖춘 제약사들이 국산 코로나 경구약과 mRNA 백신 플랫폼을 확보할 수 있도록 임상 플랫폼을 제시하고 재정지원을 해야한다"며 "경구약은 코로나 팬더믹 종식을 앞당길 게임체인저다. mRNA 백신 플랫폼은 향후 신종 감염병 등장 시 맞춤형 백신을 만들 수 있는 기술력"이라고 설명했다.이 관계자는 "코로나 경구약 개발은 제약사가 활용할 수 있도록 국가가 기본적인 임상 프로토콜을 제공하고, 중앙IRB에 더 많은 임상기관과 연구자가 참여할 때 속도를 낼 수 있다"며 "국산 mRNA 백신을 개발중이거나 개발 후보로 평가되는 제약사들에게 부족함 없는 재정지원을 해야 해외와 벌어진 기술격차 3년을 상쇄할 수 있다"고 부연했다.