유럽에서 세계 최초의 줄기세포 유전자치료제가 승인을 받았다. GSK가 개발한 ' 스트림벨리스'로, 아데노신 데아미나아제 결손에 의한 중증 복합면역결핍증(ADA-SCID)이라는 극희귀질환 환자가 대상이다. GSK로서는 이번 승인 세포 및 유전자치료제에 대한 전문성을 강화하는 전기가 마련된 한편, 의료계에는 보다 혁신적인 개인맞춤형 의약품 시대가 펼쳐질 것으로 기대된다. GSK는 아데노신 데아미나아제(ADA)를 발현하도록 자가조직 CD34+ 세포를 변환시킨 최초의 줄기세포 유전자치료제 스트림벨리스가 유럽에서 승인 받았다고 지난달 30일 밝혔다. GSK의 세포 기반 유전자치료제는 환자 개개인에 맞춤화 되고, 복잡한 제조 과정을 요한다. 스트림벨리스의 경우 환자 본인의 줄기세포 일부를 분리해 내고, 바이러스 벡터를 이용해 결함이 있는 ADA 유전자의 건강한 복제본을 줄기세포에 삽입해 만든다. 이어 유전자가 교정된 세포를 환자에게 재삽입하는 과정을 다시 한번 거치게 되는 것이다. 자가 유전치료는 교정된 줄기세포들이 환자의 면역 체계를 바로 잡고 감염에 대항하는 기능을 회복할 수 있도록 하는 데 목적을 두고 있다. 이처럼 과학적, 기술적인 제조 복잡성을 고려해 현재는 전문임상센터에서 치료 받는 소수의 환자군으로 사용이 제한돼 있는데, GSK 측은 세포 및 유전자 치료제의 제조 및 공급 역량을 확장하기 위해 세포 프로세싱 기술 전문가들과 협력 중인 것으로 알려졌다. 이 같은 성과는 GSK가 그동안 여러 핵심 연구 분야에서 혁신적인 세포 및 유전자 치료제 개발의 기반이 되는 R&D 역량을 강화해 온 덕분이다. 이탈리아의 산 라파엘 병원과 텔레톤 재단의 합작 기관인 산 라파엘 텔레톤 유전자 치료제 연구소를 통해 GSK가 진행해 온 공동연구에서 비롯됐다는 설명. 이러한 협력을 통해 GSK는 베타 지중해 빈혈(Beta Thalassemia)을 비롯한 다른 희귀질환들에 대해서도 신약 자산을 확보할 수 있는 권리를 갖고 있다. ADA-SCID 외에도 이염색백색질장애(Metachromatic Leukodystropy), 비스코트-올드리치 증후군(Wiskott-Aldrich syndrome) 등 희귀질환 분야에서 임상개발 프로그램을 활발하게 진행 중인 것으로 알려졌다. 또한 학계 및 다른 생명공학기업들과 협력 아래 암정복의 핵심 키워드로 떠오른 면역항암 치료제 파이프라인도 개발하고 있다. GSK 유전자치료제 연구 총괄 책임자인 조나단 애플비(Jonathan Appleby) 박사는 "스트림벨리스를 개발하는 과정은 질환의 근본 원인을 치료하기 위해 환자 자신의 세포를 어떻게 이용할 수 있는지에 대한 이해를 증대시킨다"며, "복잡한 세포 기반의 치료제를 개발하고 투여하는 방법 및 규제당국의 평가를 받는 과정에서 이러한 자료들을 설명하는 방법에 대한 전문성까지 얻게 됐다"고 말했다. GSK의 희귀질환 사업부 총괄 마틴 앤드류스(Martin Andrews)는 "남아 있는 주요 의학적 요구를 해결함에 있어 세포가 의약품으로서 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"며, "세포를 의약품으로 이용하는 기술은 극희귀질환에 이어 점차 보다 흔한 질환들에도 적용될 것이다. 언젠가 세포 및 유전자 치료제가 백신, 소분자 의약품, 생물학제제 등의 현재 치료제 영역들과 나란히 사용될 수 있을 것"이라고 밝혔다.