펩트론, 난치성 항암제 전임상 성공 '100% 생존'

• 삼중음성유방암(TNBC) 치료용 항체 'PAB001' 개발…12월 임상용 대량생산 세포주 제작

펩트론이 삼중음성유방암(TNBC) 환자 유래 동물실험에서 '100% 생존율'을 입증했다고 13일 밝혔다.

삼중음성유방암은 에스트로겐 및 프로게스테론 호르몬수용체, HER2 수용체가 모두 없는 유방암이다. 아직까지 치료약이 없어 펩트론 물질이 개발되면 최초 신약(first-in-class)이 될 수 있다.

펩트론에 따르면, 이 회사의 TNBC 신약후보물질(코드명 PAB001) 전임상 결과가 최근 미국 샌디에이고에서 열리는 제9회 항체& 8211;약물접합체 국제학회(World ADC)에서 발표됐다.

전임상에서 PAb001은 HER2 타깃 항체가 전혀 효능을 보이지 않는 TNBC-환자 유래 동물 실험(Patient-derived Xenograft)에서 높은 활성을 보였다. 투여후 50일 이상에서 100% 생존율을 보여줬다. 대조군은 HER2 투약군을 뒀다. PET 촬영 결과 암세도 감소 효과도 확인됐다.

유방암은 세계 두번째로 발병률이 높고 치료제 글로벌 시장규모는 24조원에 달할 것으로 전망된다. 다만 80% 이상의 환자에서 HER2 수용체가 발현되지 않아 허셉틴 등 기존 항체 의약품으로는 치료 한계가 있다.

PAB001은 MUC1 타깃에 대한 항체다. MUC1은 다양한 암세포에서 비정상적으로 과발현되는 특징 때문에 이상적인 항암 타깃이 될 수 있다고 학계에서 평가받는다.

특히 삼중음성유방암이나 난소암, 급성 골수성 백혈병(AML, Acute myeloid leukemia)과 같은 치료가 어려운 암에도 효과가 클 것으로 기대를 모은다. 다만 항체 개발 어려움으로 아직까지는 이렇다 할 임상적 성과가 나오지 않고 있는 실정이다.

펩트론 항체 치료제는 과학기술부 신약개발지원과제에 선정돼 2016년부터 5년간 25억원을 지원받고 있다. 현재 인간화항체 작업 및 항체신약 후보물질 선정을 완료했고 내달부터 전임상 및 임상시험을 위한 대량생산 세포주 제작에 들어갈 예정이다.

과제 책임자 펩트론 문경덕 연구소장은 "타겟 항암제 PAB001의 성공적인 개발로 펩트론의 항암제 파이프라인을 강화하고 항체의약품으로 신약과제 영역이 확장되는 계기가 됐다"며 "PAB001은 TNBC는 물론 난소암, 급성 골수성 백혈병 등 MUC1 타깃이 90% 이상 높게 발현되는 여러 전이성암에서도 효과가 예상된다"고 기대했다.

문 소장은 과거 한화케미컬 바이오연구소에서 8년간 재직하며 신규 항암 항체 개발 프로젝트 총 책임자로 역임했다. 2016년부터 펩트론에 합류해 항체의약품 개발을 총괄하고 있다.