세계 최고가약 '졸겐스마' 전임상자료 조작 의혹

• FDA "허가신청 당시 제출된 동물실험 결과 조작 조사 착수"
• 약물허가는 유지 전망...노바티스, 보고지연 등 사유로 민형사 책임 불가피

졸겐스마 제품사진

세상에서 가장 비싼 약물인 '졸겐스마'가 출시 2개월 여만에 데이터조작 의혹으로 도마에 올랐다. 노바티스가 동물실험 관련 데이터 조작을 의도적으로 숨긴 채 미국식품의약국(FDA) 허가 절차를 강행했다는 정황이 포착되면서다.

임상데이터에 문제가 없다는 점에서 졸겐스마의 시장퇴출 가능성은 희박하지만, 노바티스는 민형사상 책임과 사회적 비난을 피하기 힘들 것으로 점쳐진다.

6일(현지시각) 미국식품의약국(FDA) 바이오의약품평가연구센터(CBER)는 유전자치료제 '졸겐스마'의 전임상 결과 정확도를 재평가 중이라고 밝혔다.

졸겐스마는 바이오기업 아벡시스(Abexis)가 개발한 유전자치료제다. 노바티스가 2018년 아벡시스와 87억달러 규모의 인수합병 계약을 체결하는 과정에서 노바티스 소유가 됐다. 지난 5월 2세 미만의 척수성근위축증(SMA) 환자 대상으로 FDA 시판허가를 받았다.

FDA는 아벡시스가 지난 6월 28일 FDA 생물의약품허가신청(BLA) 당시 제출한 졸겐즈마의 동물실험 데이터를 처리하는 과정에서 조작이 있었고, 일부 데이터의 정확도에 영향을 미칠 가능성이 있다고 보고하면서 세부 조사에 착수한 것으로 알려졌다.

FDA는 이번 사건으로 졸겐스마 허가가 취소될 가능성은 없다는 입장이다. FDA 허가과정에서 검토된 임상데이터와 무관한 동물실험 결과로, 약물의 유효성과 안전성에는 문제가 없다는 이유에서다. 다만 제약사가 의도적으로 보고시기를 늦췄을 수 있다는 점에서 책임을 묻겠다는 의지를 나타냈다. FDA 피터 마크스(Peter Marks) 바이오의약품평가연구센터장은 "아벡시스가 FDA 허가 결정이 내려지기 전인 5월말경 졸겐스마의 전임상 데이터 조작과 데이터 정확도 훼손 가능성이 있다는 사실을 알았지만 보고하지 않은 것으로 확인된다"며 "민형사상 처벌을 비롯해 적절한 조치를 검토 중이다"라고 밝혔다.

노바티스는 데이터 조작 사실을 인정했지만, 문제의 데이터는 초기 단계의 시험약물과 관련된 것으로 상용제품과는 무관하다는 입장이다.

시장퇴출 위기는 면했지만 노바티스를 향한 비난 여론은 거세다. 노바티스는 졸겐스마 1회 투여비용을 212만5000달러(한화 약 25억원)로 책정했다. 단일 치료제 기준으로는 가격이 가장 비싸다. 당시 1회 투여만으로 SMA 치료가 가능하고, 경쟁약물인 바이오젠의 스핀라자를 10년간 사용했을 때 약 410만달러의 비용이 소요된다는 점에서 절반에 불과하다는 논리를 펼쳤다.