소아 희귀질환 바텐병 치료제 '브리뉴라' 국내 허가

• 의약품 허가 대리업체 메디팁이 8일 승인…최초 치료제

[데일리팜=이탁순 기자] 소아 희귀질환인 '바텐병(batten disease)' 치료제가 국내 첫 품목허가를 받았다. 바텐병은 소아의 선천성 대사질환으로 시력 상실을 불러올 수 있어 해당 치료제가 환자와 가족들에게 희망을 줄 수 있을 지 주목된다.

식약처는 8일 메디팁의 '브리뉴라주150mg'을 품목허가했다. 이 제품은 트리펩티딜 펨티다제1(TPP1) 결핍으로도 알려진 2형 신경세포 세로이드 라이포푸신증(CLN2)의 치료에 사용된다.

최근 TPP1 또는 CLN2 질환이 '바텐병'으로 불리우고 있다. 바텐병은 1903년 영국 소아과의사 바텐이 발견한 선천성 대사질환이다. 미국의 경우 10만명중 한명의 빈도로 발생하는 초희귀 질환이다.

바텐병 증상

주로 4~10세 경 증상이 나타나는데, 시력 저하가 서서히 진행되고, 인지저하, 행동 변화 등이 나타나게 된다. 증상이 심해지면 시력을 잃게 된다.

이 약은 카테터 등을 통해 뇌척수액에 2주 간격으로 1회 주입하게 된다.

브리뉴라는 미국에 본사를 둔 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)이 개발한 약물로, 지난 2017년 4월 바텐병 치료제로는 처음으로 미국FDA 승인을 받았다. 바이오마린은 희귀질환 치료제 개발로 최근 각광받고 글로벌 제약사다.

국내에서는 의약품 허가 대리업체인 메디팁이 '브리뉴라'의 시판 승인을 받아냈다.