젬백스 치매신약후보 '진행성 핵상 마비' 임상 검토

• 식약처 중앙약심, 추가자료 제출 통해 계획서 타당성 심사
• 연구자 임상 무게…알츠하이머 2상 전체 결과보고서 필요

[데일리팜=이탁순 기자] 젬백스가 알츠하이머병 치료제로 개발하고 있는 신약후보 'GV1001'을 희귀질환인 '진행성 핵상 마비' 질환에 검증하기 위한 임상을 고려하고 있는 것으로 나타났다.

다만 식약처 전문가 자문기구인 '중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)'는 추가 자료가 필요하다며 판단을 보류했다.

20일 식약처가 공개한 중앙약사심의위원회 회의록을 보면 이같은 사실이 적시돼 있다.

지난달 11일 열린 회의는 GV1001의 진행성 핵상 마비 환자 대상 임상시험 진행 타다성을 자문받기 위한 자리였다.

GV1001은 젬백스가 개발하고 있는 알츠하이머병 치료제 후보다. 국내에서 중등도 환자를 대상으로 임상2상을 진행해 현재 3상 시험을 추진하고 있다. 또한 미국에서도 임상2상을 승인받고, 올해 상반기 착수를 목표로 하고 있다.

GV1001은 췌장암 치료제로 허가받은 '리아백스주'와 동일한 성분의 약이다. 용도를 변경해 치매 치료제로 개발하고 있는 것이다. 다만 리아백스주는 조건부 임상 기준을 충족하지 못해 작년 8월 허가취소된 바 있다. 회의록에 따르면 식약처는 진행성 핵상 마비는 현재 치료제가 없는데다 신청 임상이 스폰서 임상이 아닌 연구자 임상이라는 점에서 진행성 핵상 마비 질환에 도움을 줄 수 있다고 하면 임상시험계획서 승인을 고민할 필요가 있다고 판단했다.

하지만 중앙약심 자문위원들은 동물실험 결과가 없는데다 용량을 결정한 알츠하이머병 대상 임상2상 결과 데이터도 충분하지 않다고 지적했다.

따라서 추가 자료를 제출하면 고려해볼 수 있다고 설명했다. 한 위원은 "진행성 핵상 질환 자체가 희귀한데다 진행속도가 빨라 동물모델로는 예측이 어려울 것으로 사료된다"면서 "투여용량의 타당성은 안전성 이슈인데, 기존에 수행된 임상시험에서 안전성을 보강할 수 있는 자료가 있다면 해당 임상시험계획서 승인을 고려해 줄 수 있다"고 설명했다.

위원장은 "알츠하이미병 동물 모델 효력자료로 진행성 핵상 바미 동물 모델 효력자료 대체 여부를 판단할 수 있도록 알츠하이머병과 진행성 핵상 마비를 연계할 수 있는 자료 제출이 필요하다"며 "투여용량 설정에 대해서는 알츠하이머병 환자 대상 2상 임상시험 결과보고서를 제출받은 이후 재검토하자"고 제안했다.

위원들은 특히 알츠하이머병 대상 2상 임상시험 결과자료는 요약자료여서 전체 결과 보고서 검토가 필요하다는데 무게를 뒀다.

이에 식약처는 "회의 결과에 따라 추가 자료를 제출받겠다"면서 "진행성 핵상 마비와 알츠하이머병의 상관성을 입증할 수 있는 자료를 제출받은 이후 효력자료 대체 여부를 판단하겠다"고 결론내렸다.

또한 "알츠하이머병 환자 대상 2상 임상시험 결과보고서를 제출받아 식약처에서 검토한 이후 필요하면 추가 자문을 요청하겠다"고 덧붙였다.

한편 진행성 핵상 마비는 진행성으로 뇌피질 및 피질하 조직의 신경섬유 변성을 초래하는 희귀질환으로, 보행장애 등 파킨슨 증상과 지능저하 등을 초래한다. 50~60대 발병하고 증상이 악화되면 사망에 이른다. 특별한 치료법이 없어 치료제가 절실한 상황이다.