샤페론, 누겔 미국 3상 전략 구체화…추가 임상 검토

• 보습제 사용·평가 편차 영향 분석…9월까지 데이터 재검증
• 스테로이드 불응성 환자군 중심 후속 임상 설계 추진
• 차세대 파이프라인·니즈테크 기반 사업 다각화 지속

[데일리팜=이석준 기자] 샤페론이 아토피 피부염 치료제 누겔(HY209 Gel)의 미국 개발 전략 재정비에 나선다. 글로벌 임상 2b상에서 1차 평가지표를 충족하지 못했지만 회사는 보습제 사용과 기관별 평가 편차 등 임상 환경 요인이 결과에 영향을 미쳤을 가능성에 주목하고 있다. 

이에 오는 9월까지 추가 데이터 분석을 진행하는 한편 미국 3상 진입을 위한 추가 임상(quasi-registrational study) 검토에 착수했다.

샤페론은 최근 누겔 글로벌 임상 2b상 1차 분석 결과를 수령했다고 밝혔다. 이번 임상은 경증 및 중등도 아토피 피부염 환자를 대상으로 진행됐으며 8주차 EASI(Eczema Area and Severity Index) 개선 정도를 위약군과 비교하는 것을 1차 평가지표로 설정했다. 분석 결과 HY209 겔 시험군은 사전에 정의된 통계적 유의수준을 충족하지 못했다.

보습제·평가 편차 변수로 지목…9월까지 추가 분석

회사는 다만 이번 결과가 약물의 잠재력 부족만으로 설명되기보다는 임상 설계와 운영 환경에서 발생한 여러 요인이 복합적으로 작용한 결과일 가능성에 무게를 두고 있다.

특히 미국 임상 환경에서 연구자 요청과 연구 윤리적 관점에 따라 환자들의 보습제 사용을 허용한 점을 주요 변수로 꼽았다. 경증 아토피 피부염 환자의 경우 보습제 사용과 표준화된 피부 관리만으로도 피부 장벽 기능이 회복되면서 증상이 개선될 수 있어 시험약과 위약 간 차이가 축소될 수 있다는 설명이다.

환자 구성도 영향을 미친 것으로 보고 있다. 지역 의료기관 중심으로 환자 모집이 진행되면서 상대적으로 경증 환자 비율이 높아졌고, 이로 인해 시험약의 실제 효과가 충분히 반영되지 못했을 가능성이 있다는 분석이다.

기관별 평가 편차 역시 주요 검토 대상이다. 회사에 따르면 모집 환자 수가 가장 많았던 상위 10개 병원 자료를 분석한 결과 최대치와 최소치 간 병원별 차이가 83%에 달했다. 이러한 평가자 간 차이가 우연일 확률은 통계적으로 1만분의 1 미만으로 분석됐다고 회사는 설명했다.

샤페론은 오는 9월까지 임상시험수탁기관(CRO)과 함께 세부 데이터에 대한 심층 분석을 진행할 계획이다. 환자 중증도 분포와 보습제 사용 양상, 기관별 평가 편차, 치료 반응이 우수했던 환자군 특성 등을 면밀히 검토하고 이를 바탕으로 규제기관 및 외부 전문가들과 향후 개발 전략을 협의할 예정이다.

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미국 3상 전략 재정비…추가 임상 검토 착수

회사는 미국 임상 3상 진입 및 허가 전략 수립 가능성을 보다 명확히 하기 위해 추가 임상도 검토 중이다. 검토 중인 quasi-registrational study는 허가용 3상에 준하는 설계의 임상시험으로 향후 허가기관 협의와 후속 pivotal study 설계에 활용할 수 있는 임상적 근거 확보를 목표로 한다.

후속 임상은 기존 국소 스테로이드 치료에도 충분한 개선을 보이지 않거나 재발이 반복되는 환자군에 초점을 맞출 전망이다. 장기 사용에 따른 안전성 우려로 지속 치료가 어려운 steroid-refractory 환자군을 중심으로 누겔의 비스테로이드 국소 치료제로서의 차별성을 입증하고 성공 가능성이 높은 환자군을 선별하겠다는 전략이다.

누겔 외 차세대 파이프라인 개발도 이어지고 있다. 아토피 피부염 치료제 후보물질 HY310은 임상 1상 진입을 위한 약리·독성 연구가 GLP 공인기관에서 진행 중이며 차세대 합성신약 프로그램 역시 다수 후보물질에 대한 동물 모델 기반 유효성 및 안전성 평가를 수행하고 있다.

나노바디 기반 항암제 프로그램도 기술이전 파트너사와 임상 추진을 위한 데이터 패키지 구축을 진행 중이다. 회사는 인공지능(AI) 기반 신약개발 시스템을 활용해 후보물질 합성과 대사, 독성 예측 효율을 높이며 연구개발 생산성 향상에도 힘쓰고 있다.

재무 기반 강화에도 나서고 있다. 회사는 최근 두 차례 자금조달을 통해 연구개발과 운영을 지속할 수 있는 재무 기반을 확보했다고 설명했다. 최근 인수한 니즈테크는 뷰티 소비재 제품 기획·생산 역량을 기반으로 사업 안정성과 성장 기반 확대에 기여할 것으로 기대하고 있다.

니즈테크 관련 사업은 지난해 약 170억원 규모 매출을 기록했으며 올해는 200억원 이상으로 확대하는 것을 목표로 하고 있다.

샤페론 관계자는 "확보된 데이터를 객관적으로 분석해 보다 정교하고 성공 가능성이 높은 개발 전략을 마련할 것"이라며 "핵심 연구개발 과제를 지속 추진하는 동시에 사업 포트폴리오 균형도 강화해 나가겠다"고 말했다.