GC녹십자, 리소좀 축적 질환 치료제 개발 현황 공유

• 산필리포증후군 치료제 비임상 및 파브리병 치료제
• 임상 1/2상 코호트 1 결과 공유

[데일리팜=최다은 기자] GC녹십자는 지난 2일부터 6일까지 미국 샌디에고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2026’에 참가해 리소좀 축적 질환(Lysosome Storage Disease, LSD) 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다.

‘WORLD Symposium’은 전 세계 LSD 분야 전문가들이 최신 연구 성과와 치료 전략을 공유하는 국제 학술 포럼이다.

GC녹십자는 이번 심포지엄에서 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’의 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다. 산필리포증후군은 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적되면서 심각한 신경계 손상을 유발하는 희귀 질환이다.

GC녹십자는 ‘GC1130A’의 치료 효과를 극대화하기 위해 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular) 방식으로 개발을 진행 중이다. 비임상 동물실험 결과, ‘GC1130A’를 투여한 질환 모델의 뇌에서 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했으며, 이에 따라 뇌 염증 완화와 인지 기능 개선 효과가 확인됐다.

특히 인지 능력을 평가하기 위해 실시한 모리스 수중 미로(Morris Water Maze) 시험에서 ‘GC1130A’를 투여받은 질환 동물 모델은 정상 쥐와 유사한 수준의 학습 및 기억 능력을 회복한 것으로 나타났다.

‘GC1130A’는 현재 미국과 한국에서 임상 1상이 진행 중이며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받은 상태다. 회사는 올해 임상 1상을 마무리하고, 2030년 이전 상용화를 목표로 개발을 추진하고 있다.

이와 함께 GC녹십자는 파브리병 치료제 후보물질 ‘HM15421/GC1134A’의 글로벌 임상 1/2상 연구자 회의에도 참석해, 코호트 1 대상자의 안전성 지표와 예비 약동학(PK)·약력학(PD) 데이터를 공유하고 향후 임상 전략을 논의했다.

파브리병은 성염색체 연관 유전 질환으로, 리소좀 내 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제 A(α-galactosidase A)가 결핍되면서 발생하는 진행성 희귀 질환이다. 당지질이 체내에 지속적으로 축적될 경우 세포 독성과 염증 반응을 유발해 심장, 신장, 신경계 등 주요 장기를 점진적으로 손상시킨다.

‘HM15421/GC1134A’는 글로벌 임상 1/2상 코호트 1 환자 모집을 완료했으며, 회사는 올해 2분기부터 코호트 2 대상자 등록을 본격화할 계획이다. GC녹십자는 의료진 평가 지표인 MSSI(Mainz Severity Score Index)뿐 아니라 환자 보고 결과(PRO, Patient Reported Outcome)를 함께 분석해 전신 통증 완화와 소화기 증상 개선 등 약물 효과를 다각도로 평가한다는 방침이다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 심포지엄을 통해 리소좀 축적 질환 분야에서 GC녹십자의 파이프라인 경쟁력을 글로벌 전문가들과 공유할 수 있었다”며 “현재 진행 중인 글로벌 임상 개발에 속도를 내 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘HM15421/GC1134A’는 기존 2주 1회 정맥주사(IV) 제형 대비 투약 편의성을 개선한 월 1회 피하주사(SC) 제형으로 개발되고 있으며, ‘계열 내 최고(Best-in-Class)’ 신약을 목표로 하고 있다.