선천성 단백질C 결핍증 치료제 '세프로틴주' 약평위 통과

• 폐색성 심근병증 신약 '캄지오스'는 재심의 판정
• 다케다 제줄라캡슐 난소암 급여 확대 안건도 통과

[데일리팜=이탁순 기자] 선천성 단백질C 결핍증 치료제 '세프로틴주'가 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)로부터 급여 적정성을 인정받았다.

이에따라 건강보험공단 약가협상을 통해 최종 급여 적용 여부가 판가름날 전망이다.

약평위는 13일 2024년 제6차 회의를 열고 이같이 결정했다.

다케다제약의 세프로틴주(사람단백질씨)는 선천성 단백질C 결핍증에 치료하는 최초의 사람단백질C 약제이다. 지난 2022년 국내 허가받은 이 약제는, 해당 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병을 치료한다.

선천성 단백질C 결핍증은 단백질C가 부족해 혈액 응고 조절에 치명적 결함이 생기는 희귀유전질환으로, 신생아 400만명 중 1명꼴로 발병된다.

약평위는 이 약이 급여 적정성이 있다고 판단했다. 이에따라 급여 등재 절차가 심평원을 넘어 건보공단 협상 단계로 넘어가게 됐다.

이에 반해 증상성 폐색성 비대성 심근병증 신약 '캄지오스캡슐'은 재심의 판정을 받았다. 이에 다음 약평위에서 재논의할 것으로 전망된다. 캄지오스는 증상성 폐색성 비대성 심근병증에 나온 최초의 치료제로, 마이오신을 액틴으로부터 분리해 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.

한편, 제줄라캡슐은 상동재조합결핍 양성 1차 백금기반 항암화학요법에 반응한 난소암 선인 환자의 단독 유지요법에 급여 확대 적정성을 인정받았다.