뇌종양 표적항암제 '보라시데닙', 국내 희귀약 지정

• 식품의약품안전처, 10월 희귀의약품 공고
• 3상 통해 무진행생존기간 2.5배 개선 입증

[데일리팜=어윤호 기자] 뇌종양 표적항암제 '보라시데닙'이 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 이달 초, 희귀약 지적 공고를 통해 이같이 밝혔다.

보라시데닙은 선택적으로 혈액뇌장벽에 침투하는 경구용 아이소시트르산 탈수소효소(IDH) 1/2 효소의 이중억제제다.

이 약은 미국 캘리포니아대 로스앤젤레스 캠퍼스(UCLA) 연구팀이 진행한 특정 악성 뇌종양(신경교종)에 대한 이중맹검 임상 3상을 통해 유효성을 입증했다.

연구팀은 뇌종양 수술 외 다른 치료를 받은 적이 없는 특정 뇌종양(잔류성 또는 재발성 IDH 돌연변이 2등급 신경교종) 환자 331명에게 표적항암제 보라시데닙(하루 1회 40 mg) 또는 위약을 복용하게 했다.

IDH(아이소시트르산 탈수소효소, Isocitrate dehydrogenase) 돌연변이 2등급 신경교종은 환자에게 심각한 장애를 일으키고 일찍 숨지게 하는 악성 뇌종양이다. 신경교종은 진행 속도가 느린 편이나 치명적이며 30대에 많이 발생한다.

보라시데닙을 복용한 환자(실험군)와 위약을 복용한 환자(대조군)는 무작위로 배정됐다. 환자 중 168명은 보라시데닙을, 163명은 위약을 복용했다.

연구 결과, 무진행생존기간(PFS, Progression-free surviva)이 보라시데닙을 복용한 환자군은 27.7개월, 위약을 복용한 환자군은 11.1개월이었다.

보라시데닙은 악성 뇌종양의 진행을 16.6개월이나 늦췄고 환자의 사망 위험을 39% 수준으로 낮췄다. 또 다음 항암 치료(화학요법, 방사선요법) 때까지의 시간도 개선해 환자의 사망 위험을 26%로 낮춘 것으로 나타났다. 부작용은 보라시데닙을 복용한 환자의 22.8%, 위약을 복용한 환자의 13.5%에서 발생했으나 심각한 부작용은 없었다.

이번 연구의 목표에 해당하는 1차 평가변수는 영상을 토대로 한 무진행생존기간이었고 2차 평가변수는 다음 항암 치료 때까지의 시간이었다.

해당 환자 가운데 226명(약 68%)이 추적관찰 기간 14.2개월(중앙값) 동안 계속 보라시데닙 또는 위약을 복용하고 있었다. 또 연구가 시작된 지 30개월이 시점(2022년 9월)에서 보라시데닙 투여군 환자의 72%가 여전히 약을 복용하고 있고 질병도 진행되지 않았다.

한편 보라시데닙을 개발한 제약회사는 프랑스 세르비에(Servier Pharmaceuticals)다. 세르비에는 미국과 유럽 등 국가에서 보라시데닙의 허가 절차를 진행중이다.