낮은 승인율에 접근성 하락…솔리리스, 사전심사 개선될까

• 심평원, aHUS 환자에 우선 투여하고, 이후 투여부터 사전심사 검토

[데일리팜=이탁순 기자] 희귀질환인 aHUS(비정형 용혈성 요독 증후군) 치료제로 사용되는 솔리리스의 급여 사전심사가 완화될지 주목된다.

솔리리스는 aHUS 질환 사용 시 급여를 인정받으려면 심평원 사전심사를 통과해야 한다. 문제는 낮은 승인률. 매년 30~40%대 승인률로 의료현장은 물론 국정감사 테이블에도 단골 소재였다. 올해 국감에서도 문제제기가 있었는데, 심평원이 전향적 검토의사를 밝혀 관심이 모아지고 있다.

27일 업계에 따르면 김윤 더불어민주당 의원은 이번 국정감사에서 "비정형 용혈성 요독 증후군 치료제인 '솔리리스주'는 사전심의위원회에서 매우 낮은 승인율을 보이고 있다"며 "너무 엄격한 기준 때문에 활용하지 못한다면 개선할 필요가 있다"고 심평원에 질의했다.

그러면서 "급성질환인 만큼 사전심의제 묶어 둘 것이 아니라 우선 치료를 시작하고, 이후 심의를 통해 유지여부를 결정하는 방안"을 제시했다.

aHUS는 환자의 약 79%가 발병 후 3년 내 사망하거나 투석이 필요하며 영구적인 신장 손상이 발생하는 중증 유전성 희귀질환이다. 솔리리스를 투여하지 않을 경우 사망에 이를 수도 있다. 하지만 사전심사에서 불승인 사례가 많아 현장에서 환자 치료에 어려움을 겪는다는 지적이다.

그동안 심평원은 요양기관의 신청자료 미비가 낮은 승인율의 원인이라며 급여기준과 심사에는 문제 없다는 입장이었다.

하지만 이번 김윤 의원 제안에 검토 입장을 보여 제도 개선이 이뤄질지 주목되고 있다. 심평원은 서면질의 답변서에 "비정형 용혈성 요독 증후군 치료제인 '솔리리스주'로 우선 치료를 시작하고, 이후 투여부터는 사전심사하는 방안에 대해 관련 학회에 의견수렴하겠다"고 밝혔다.

다만, 사전심사제도를 유지하겠다는 입장으로 보인다. 백종헌 국민의힘 의원이 "급성 희귀질환인 '비정형 용혈성 요독 증후군'은 사전심의제도로 운영하는 것이 부적절해 보인다"며 "외국의 경우 급성 희귀 질환의 특성을 고려, 사전심의제 안에 두지 않거나 심의기간을 매우 빠르게 처리하고 있는데, 한국만 질환의 특성을 고려하지 않고 있다"고 지적했다.

이에 심평원은 "질환의 특성을 고려해 응급인 경우 사전심의 신청서 제출 후 즉시 약제 투여가 가능하고, 추후 승인받으면 소급해 인정하고 있다"고만 답했다. 이는 사전심사를 일반심사로 전환할 계획은 검토하지 않고 있다는 이야기로 해석된다. 예외적으로 1차 투여 시에만 사전심사를 면제하는 방안을 검토하겠다는 의미로 풀이된다.

정부는 11월부터 PNH(야간혈색소뇨증) 질환에 솔리리스·울토미리스 투여 시 진행했던 급여 사전심사를 일반심사로 전환하기로 했다. 기존 승인율이 90% 이상으로 안정적으로 유지되고 있다는 이유에서다.

이에 의료현장에서는 PNH뿐만 아니라 aHUS 질환에 대해서도 사전심사를 폐지해야 한다는 목소리가 커지고 있다.