온누리
동국제약
이니스트ST
어떤 기사를 찾으시나요?
닫기
검색
추천 키워드
2026-04-20 19:07:13 기준
  • 한림눈건강
  • 한림제약
  • 약가인하
  • 용산
  • 첨단재생
  • 조제수가
  • 제일약품
  • 클래리트로마이신
  • 은행엽
  • 약가제도 개선
셀메드
팜스타클럽
약담소
Talk! Talk! 커뮤니티 약담소
퀴즈 참여시 룰렛쿠폰
데일리팜맵
전국 지역별 의원·약국 매출 분석 지도
퀴즈 참여시 룰렛쿠폰
E-Detail
대원 삭시네 플라스타&카타플라스마 런칭
고함량 디클로페낙나트륨 파스를 만나세요!
팜노트
이달의 약국 신제품(4월)
좋아요+의견남기면 쿠폰 증정
팜노트
필수 약국템 브리핑(구내염&수면템)
좋아요+의견남기면 쿠폰 증정
E-detail
중요한 순간엔 알레그라
졸음 걱정 NO! 김부장 구하러 GO
DP부동산
수수료 없는 약국 임대.매매 플랫폼
퀴즈 참여시 룰렛쿠폰
팜리쿠르트
약국 첫 채용공고 0원+'한번 더' 무료 연장
퀴즈 참여시 룰렛쿠폰
팜스타트
약국 온라인 마케팅의 시작
퀴즈 참여시 룰렛쿠폰
2026약사분회콘테스트
리쥬부스터

'핀테플라' 드라벳증후군 적응증 국내 희귀약 지정

  • 가
    • 가
    • 가
    • 가
    • 가
    • 가
  • 식약처, 희귀의약품 지정 공고
  • 3상 통해 발작 감소 효능 입증

[데일리팜=어윤호 기자] '핀테플라'의 드라벳증후군 적응증이 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.

UCB제약의 핀테플라(펜플루라민)는 2020년 FDA로부터 희귀 소아 뇌전증인 드라벳증후군 치료제로 먼저 허가를 받은 데 이어, 2022년 레녹스-가스토 증후군에도 적응증을 추가한 바 있다.

1997년 미국에서 사용이 금지된 식욕억제제 펜플루라민은 뇌에서 세로토닌 생성을 촉진해 식욕을 억제하지만, 남용하면 중추신경 흥분과 심장판막 손상, 정신분열 증세 등을 유발하고 사망까지 이를 위험이 있어 판매가 중단된 약물이다. 현재 처방되고 있는 페라플루민은 저용량 경구액제 제형이다.

펜플루라민은 2~18세 소아청소년을 대상으로 한 무작의, 이중맹검, 위약-대조군 임상 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다.

연구의 1차평가항목은 한달 평균 경련성 발작 빈도를 평가한 MCSF(monthly convulsive seizure frequency)였다.

경련성 발작 빈도를 평가한 결과, 펜플루라민 복용군의 한 달 동안 평균 경련성 발작 빈도는 위약군보다 54.% 줄었다.

또 펜플루라민군 54%가 임상적으로 의미 있게 MCSF가 감소한 반면, 위약군은 5% 줄었다. 무발작기간(Seizure-free interval) 중앙값도 펜플루라민 군이 위약군보다 길었고(22일 vs 13일), 발작이 한번 나타난 후 더 이상 발작이 나타나지 않는 비율이 펜플루라민군 12%, 위약군 0%였다.

펜플루라민을 투여받은 환자들이 위약을 투여받은 환자들보다 유의미하게 발작적 경련이 감소됐다. 특히 3~4주 안에 경련이 감소했고, 14~15주까지 치료 효과가 유지됐다.

한편 드라벳증후군은 영아기에 강직발작 후 근육의 수축과 이완이 교대로 일어나는 간대발작, 경련이 끝나면 잠에 빠지는 희귀질환이다. 질병 원인은 SCN1A 유전자가 바뀌었기 때문인 것으로 알려졌다.

어윤호(unkindfish@dailypharm.com)
다른 기사 보기
Copyright ⓒ 데일리팜. All rights reserved. 무단 전재 및 재배포 금지.

관련기사

의약전문언론 1위 데일리팜이 제대로 보도하겠습니다.
기사화된 제보내용에 대해서는 소정의 상품을 증정합니다.
제보하기
  • 익명 댓글
  • 실명 댓글
0/500
등록
  • 댓글 0
  • 최신순
  • 찬성순
  • 반대순
운영규칙

알림·공표

에네토젯정

약국e몰

오늘의 TOP 10

치지래
크레소티
닫기

댓글 운영규칙

· 댓글은 로그인 후 작성할 수 있으며, 아이디의 일부가 노출됩니다.
ex. dail**** (아이디 앞 4자리 이외 **** 처리)

· 다음의 경우 사전 통보 없이 삭제하고 아이디 이용정지 또는 영구 가입제한이 될 수도 있습니다.

1. 저작권・인격권 등 타인의 권리를 침해하는 경우
2. 상용프로그램의 등록과 게재, 배포를 안내하는 게시물
3. 타인 또는 제3자의 저작권 및 기타 권리를 침해한 내용을 담은 게시물
4. 욕설 및 비방, 음란성 댓글

확인