JW중외제약이 도입한 혈우병치료제 '에미시주맙'이 지난달 21일 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받으면서 시장출시가 가시화되고 있다.

희귀약으로 지정되면 품목허가 신청 시 신속심사 대상이 되기 때문에 빠르면 내년 시장판매가 가능할 것으로 보인다. 이에 혈우병치료제에 첫 도전장을 던진 JW중외제약이 시장에서 연착률할 수 있을지 주목된다.

피가 멈추지 않는 질환 '혈우병'은 X염색체 이상으로 혈액 내 응고인자가 부족해 생기는 유전질환이다. 2016년 혈우병백서에 따르면 국내 혈우병 환자는 2354명이며, 이중 A형 혈우병 환자가 1683명(71.5%)으로 가장 많다.

A형 혈우병은 혈액을 응고하는 제8인자의 결핍으로 발생한다. 국내 유통되는 주요 치료제로는 애드베이트(개발 샤이어, 판매 녹십자), 그린진에프(녹십자), 진타 솔로퓨즈(화이자), 노보세븐(노보노디스크), 훼이바(판매 녹십자) 등이 있다.

이 가운데 노보세븐과 훼이바는 항체 생성으로 기존 치료제에 내성이 생긴 환자에게 처방된다. 작년 아이큐비아 데이터 기준 노보세븐이 211억원, 훼이바가 25억원의 유통판매액을 기록했다.

애드베이트와 진타는 부족한 혈액응고를 주입하는 제8인자 치료제로, 앞서 노보세븐, 훼이바같은 항체치료제보다 환자수가 훨씬 많고 시장규모도 크다. 작년 아이큐비아 데이터 기준 애드베이트가 246억원, 그린진에프 50억원, 진타 솔로퓨즈 41억원이다.

혈우병 환자들은 평생 약을 주사해야 하는 고통이 따른다. 이에 제약사들은 사용 편의성을 높이기 위한 약제 개발에 나서고 있는데, 에미시주맙은 이에 걸맞는 최신 신약이다.

다국적제약사 로슈 산하 일본 쥬가이가 개발한 에미시주맙은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품이다. 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용돼 항체 생성 위험을 낮춘 약물로 평가된다.

특히 사용횟수와 방법을 획기적으로 개선했다는 평가를 받고 있다. 1주일에 한번만 맞아도 예방 효과가 유지되고, 피하주사로 사용이 더 간단해졌다. 기존 약들은 주 2~3회, 정맥을 찾아 주사해야 하는 번거로움과 감염위험도 상존했다.

미국 FDA로부터 '획기적 치료제'와 '희귀의약품'에 선정돼 지난해 11월 시판허가를 받았다. 올해 2월에는 유럽 EMA으로부터 승인됐다.

JW중외제약이 판권을 갖고 있는 우리나라에서도 조만간 시판허가 소식이 들릴 전망이다. 항체생성 환자의 첫 예방 용도로 허가될 전망인데, 이후 내성이 없는 환자 대상으로도 적응증을 확대할 계획이다. 현재 우리나라를 포함해 전세계에서 혈우병 환자를 대상으로 적응증 확대를 위한 임상을 진행중이다.

사용편의성이 증대된만큼 해외 분석기관들은 에미시주맙이 시장을 선도할 것으로 예측하고 있다. 글로벌데이터는 오는 2026년 에미시주맙이 세계 혈우병시장에서 연매출 5조원 이상을 올리며 1위를 차지할 것이라고 전망했다.

다만 국내에서는 시장진입이 쉽지만은 않을 전망이다. 녹십자는 고 허영섭 회장이 1991년 한국혈우재단 설립을 진두지휘하고, 초대 회장에 오르면서 녹십자와 한국혈우재단은 끈끈한 관계를 유지하고 있다.

그럼에도 독보적인 편의성을 갖춘 에미시주맙에 대한 환자들의 요구가 많기 때문에 국내 시장 판도에 변화를 가져올지 주목되고 있다.