알테오젠(대표이사 박순재)이 폐기종(emphysema) 치료제로 사용되는 알파-1 안티트립신(A1AT)를 유전자재조합 방식으로 제조하는 기술을 개발해 미국 특허 등록에 성공했다.

알테오젠은 자사 신규 알파-1 안티트립신 변이체 제조방법 및 용도 특허가 지난 6월 9일자로 미국에서 특허 등록됐다고 밝혔다.

폐기종 치료제로 사용되는 대표적인 희귀의약품 중의 하나인 알파-1 안티트립신(A1AT)은 유전자재조합을 통해 대량 생산한 물질이며, 혈액에서 추출한 자연 상태의 알파-1 안티트립신보다 지속성이 3배 이상 긴 신규 물질이다.

폐기종은 미국, 유럽 등의 서양인들이 걸리는 유전적 질병으로, 폐기종 환자들은 체내에 알파-1 안티트립신이 부족해 폐 조직이 손상되고 호흡 장애를 일으키거나 사망하게 된다.

그 동안 폐기종 환자들은 헌혈을 통해 수집된 혈액에서 추출한 알파-1 안티트립신을 투여받아 왔으며, 현재 판매 중인 3종류의 알파-1 안티트립신 주사제가 판매되고 있는데, 이들 3개 제품의 연간 매출액은 1조원에 달한다.

이번에 알테오젠이 유전자재조합 방식으로 제조한 지속형 알파-1 안티트립신에 대한 특허를 취득함으로써 최초의 유전자재조합 알파-1 안티트립신 상용화 가능성을 높였다고 할 수 있다.

특히 알테오젠이 만든 유전자재조합 알파-1 안티트립신은 단백질 과당화 기술을 이용해 혈액에서 추출한 알파-1 안티트립신보다 지속성이 3배 이상 길기 때문에 기존의 알파-1 안티트립신의 투여량(4그램)을 30% 수준까지 줄일 수 있다.

장기투여에 따른 부작용 발생 가능성을 줄일 수 있고, 기존 알파-1 안티트립신 대비 가격 경쟁력이 우수해 상업화 가능성이 높다.

또한 최근 알파-1 안티트립신을 제1형 당뇨병치료제로 사용하는 임상시험이 진행되고 있고, 중증천식 치료제로서의 사용 가능성도 있어 향후 알파-1 안티트립신 시장규모는 수 조원까지 커질 수 있는 잠재력이 있다.

알테오젠 박순재 대표이사는 "혈액 추출 알파-1 안티트립신보다 경쟁력이 있는 지속형 유전자재조합 알파-1 안티트립신을 독자 기술로 개발해 냄으로써 유전자재조합 알파-1 안티트립신을 상용화 할 수 있는 가능성을 높였으며, 향후 해외 제약사들과의 제휴를 통해 본 물질을 폐기종 치료제 및 당뇨병 치료제 등으로 개발할 계획"이라고 밝혔다.