[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 ASO 주사제 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨, 한국아스트라제네카)'을 10일 허가했다고 밝혔다. 트랜스티레틴(TTR) 가족성(Familial) 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으키는 질환이다. ASO(Antisense Oligonucleotide)는 질병을 유발하는 특정 유전자의 mRNA에 상보적으로 결합·절단해 단백질 생산을 억제한다. 이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 월 1회 투여(피하주사)되며, 주성분 에플론테르센나트륨은 화학적으로 합성된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제함으로써 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다. 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다는 설명이다. GIFT(Global Innovative product on Fast Track) 제도는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다. 식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획"이라고 설명했다

[데일리팜=이탁순 기자] 국내 약국가에서 오랫동안 어린이 설사 치료의 '치트키'로 통하던 디옥타헤드랄스멕타이트 성분 제제의 소아·청소년 적응증이 전격 삭제되면서 일선 보건의료 현장이 유례 없는 대혼란에 빠졌다. 당초 업계에 알려진 조치 예정일보다 일주일이나 앞당겨 허가 변경이 단행된 데다, 처방을 차단해야 할 행정 시스템마저 곧바로 작동하지 않아 현장의 약사들은 당혹감을 감추지 못하고 있다. 이번 사태는 오리지널 제품의 한국 시장 철수가 부른 국내 제약업계와 보건당국 민낯을 그대로 노출하고 있다. 팩트체크 ① 왜 갑자기? 핵심은 수입 오리지널의 철수와 천연 점토 원료의 한계 작금의 혼란을 야기한 근본적인 화근은 2020년경 오리지널 개발사인 프랑스 입센(Ipsen) 사가 한국 시장에서 전격 철수하면서 시작됐다. 디옥타헤드랄스멕타이트는 화학 합성 의약품이 아니라 자연의 흙(천연 점토)을 정제해 만드는 특수 성분이다. 오리지널 제품인 '스멕타'가 사라진 후 국내 제약사들은 각자 제3의 광산에서 원료(API)를 수급해 제네릭을 생산해 왔다. 문제는 광산마다 흙의 성분과 중금속(납) 함량이 다르기 때문에, 식약처가 국내 제네릭 원료에 대해서도 오리지널과 동등한 수준의 소아 안전성 자료를 요구했다는 점이다. 프랑스 오리지널사는 성인 임상 데이터를 기반으로 소아에게 안전성을 대입하는 ‘수학적 모델링(외삽)’을 입증해 냈으나, 국내 제네릭사들이 국내에서 추진한 소아 외삽 자료에 대해 식약처는 "소아 사용의 안전성을 확인하기에는 임상자료가 충분하지 않다"며 반려했다. 결국 천연 광물 제네릭의 독자적 안전성 입증 한계에 부딪힌 제약사들이 선제적으로 소아 적응증 삭제를 신청했고, 식약처가 이를 수용한 것이 이번 사태의 본질이다. 즉, 품질 불량에 따른 독성 검출이나 제품 회수(리콜) 사유는 아니다. 팩트체크 ② 7월 13일이라더니 왜 6일에 변경됐나? 행정상 위법은 없었다. 하지만 식약처의 소통 기술은 정교하지 못했다. 약사들이 가장 분통을 터뜨리는 대목은 '허가 변경 날짜'다. 당초 시장에는 제약사들의 전언으로 7월 13일자로 소아 적응증이 삭제되는 것으로 알려졌으나, 식약처는 일주일 앞선 7월 6일자로 전격 변경 승인을 내렸다. 확인 결과, 7월 13일은 허가 변경 예정일이 아닌 식약처의 '민원 처리 기한'이었다. 따라서 행정 절차가 빨리 마무리되어 6일에 변경 고시가 난 자체는 법적으로 문제가 없다. 그러나 문제는 ‘행정 편의주의’에 있었다. 식약처 규정상 직권에 의한 안전성 정보, 신약 등의 재심사, 통일조정(안전성·유효성 심사) 등은 사전 예고를 하지만, 제약사가 스스로 신청한 허가 변경은 별도의 사전 예고를 하지 않는다. 즉 규정대로 한 것이다. 하지만 이번 건은 동일 성분의 모든 제품이 한꺼번에 변경되고 소아 환자에게 미치는 영향이 지대한 의약품이었다. 그럼에도 약사회나 의사협회 등 의약단체에 사전 예고도 없이 당일 소통한 것은 식약처의 명백한 실책이라는 지적이다. 이에 대해 식약처는 "관련 단체와 지속 소통하며 최선을 다하고 있다"며 "앞으로는 소아 사용 등 의약품에 대해서는 제약사 신청에 의한 변경이라도 사전 예고 시스템을 마련할 계획"이라고 설명했다. 소아 포기한 제약사·방치한 식약처, "환자는 안중에 없었나" 이번 사태에서 가장 큰 비판을 받는 대목은 제약사와 규제 당국 모두 '소아 환자의 치료권과 안전'을 최우선으로 고려하지 않았다 점이다. 우선 국내 제네릭 제약사들은 비판에서 자유로울 수 없다. 식약처가 임상 시험 보완을 요구하자, 제약사들은 추가적인 투자나 재시험을 통해 안전성을 입증하려는 노력 대신 소아 적응증을 '자진 포기'하는 가장 손쉬운 우회로를 택했다. 막대한 비용과 시간이 드는 소아 임상을 다시 하느니, 성인 시장에 안주하겠다는 건 명백한 '기업 이기주의적 계산'이 깔려 있다. 오랫동안 자사 제품을 믿고 찾았던 소아 환자와 부모들의 신뢰를 철저히 외면한 처사다. 이는 규제 당국인 식약처 역시 마찬가지다. 중금속(납) 관련 안전성 정보가 처음 터져 나와 1차 허가 변경이 진행된 것이 2019년이다. 위험성이 인지된 지 무려 7년이 지나도록 명확한 안전성 확증 없이 소아 시장에 이 약물이 계속 쓰이도록 방치하다가, 이제야 제약사의 자진 신청 형식을 빌려 소아 허가를 삭제해 주며 책임을 회피했다는 비판이 나온다. 이에 대해 식약처는 "안전성 원칙 하에 선제적으로 조치했다"며 늑장 대응은 아니라는 입장이다. 더욱이 허가는 6일자로 이미 바뀌어 소아에게 판매하면 안 되는데, 병의원 처방을 걸러내야 할 DUR(의약품안전사용서비스) 시스템은 곧바로 업데이트가 되지 않아 현장에서는 과거 기준인 '2세 미만 금기' 팝업이 떴다. 약사들은 처방전이 입력되어도 시스템상 걸러지지 않는 약을 일일이 수동으로 확인하며 차단하느라 극심한 피로감을 호소했다. 다만 DUR은 식약처가 복지부 요청에 의해 지난주부터 의료진 처방시 변경사항 관련 알림이 뜨고 있는 것으로 확인됐다. 그러나 이미 엎질러진 물이다. 당장 스타빅이나 포타겔 등 국내 디옥타헤드랄스멕타이트 제제가 소아에게 다시 사용될 수 있는 방법은 없어졌다. 향후 제네릭사들이 소아 안전성 자료를 완벽히 구축하던가, 프랑스 오리지널 사가 한국 시장에 다시 돌아오지 않는 한 당분간 소아 설사 시장은 화학 합성 전문의약품과 유산균 제제 중심으로 강제 재편될 수밖에 없다. 안전성 검증 능력이 부족한 제네릭사의 무책임한 포기와 규제 기관의 안일한 행정이 결합해 낳은 '스멕타 잔혹사'는 결국 보건의료 최전선에 있는 약사들과 소아 환자들의 피해와 혼란으로 고스란히 남게 됐다.

[데일리팜=이정환 기자] "코로나19 팬데믹이 엔데믹 전환한지 3년이 지났습니다. 이 책은 한 명의 필진이 종합해 집필하지 않고, 40명의 공직자들이 함께 코로나19와 싸우면서 각자 자신이 겪은 경험과 지식에 초점을 맞춰 썼습니다. 신종 감염병, 넥스트 팬데믹은 반드시 또 옵니다. 그 때 정부부처와 공직자들에게 실질적인 도움이 될 수 있는 책이 될 것입니다. 그리고 이 책은 우리나라가 코로나 팬데믹 피해를 최소화 하고 승리할 수 있게 뒷받침해 준 국민에 대한 공직자들의 헌사란 말씀을 꼭 드리고 싶습니다." 국내 코로나19 첫 환자가 발생한지 6년, 펜데믹 종료·엔데믹 전환한지 3년이 지난 현재 팬데믹 대응 최전선에서 구슬땀을 흘렸던 전현직 공직자들이 공동으로 책 한 권을 펴냈다. 책 제목은 '코리아는 코로나와 어떻게 싸웠나'다. 코로나 팬데믹 당시 정부부처 슬로건이었던 '코로나는 코리아를 절대 이길수 없습니다'에서 본 땄다. 12일 보건복지부 전문기자협의회는 40명의 전현직 공직자들의 코로나19 대응 회고록을 책으로 엮어낸 공동 편저자 4인(권준욱·노홍인·이기일·이진석) 중 복지부 1·2차관을 모두 지낸 이기일 서울시립대 도시보건대학원 원장을 만나 집필 후기를 들었다. 공식 백서에는 담기지 않은 치열한 정책 조율, 의료계를 움직인 파격적인 수가 책정, 그리고 현장의 눈물. 코로나 팬데믹 당시 복지부 제2차관으로서 중앙재난안전대책본부 제1총괄조정관을 맡았던 이기일 원장이 K방역의 숨은 이야기를 한 권에 책으로 펴내는 결정을 내린 이유다. 이 원장이 K방역 기록을 집필하기로 결심한 배경엔 이진석 전 청와대 국정상황실장과의 만남이 자리잡았다. 서로 분야가 달라 코로나19 대응의 조각난 기억을 가지고 있다는 것을 깨닫고, 흩어진 퍼즐을 하나로 맞추자는데 의기투합 한 것이다. 이 원장은 이번 책을 시간 순서대로 쓴 정사 역사서인 삼국사기가 아닌, 에피소드를 중심으로 써내려 간 야사 삼국유사에 비유했다. 코로나19 백서가 삼국사기라면, 이번 책은 백서에서 다 담을 수 없는 실무적인 방역·행정의 역사를 담아내며 훗날 도래할 신종 팬데믹 대응력을 높이는데 집중했다는 게 이 원장 설명이다. 이 원장은 "이미 복지부, 질병청, 식품의약품안전처에 훌륭한 백서가 있다. 백서가 삼국사기라면, 우린 현장 에피소드를 담은 야사 즉 삼국유사를 쓰기로 했다"며 "전세계 초유 사태였던 코로나 팬데믹을 우리나라 정부부처와 공무원들이 감염병 대응 행정을 수행해 내며 끝내 이겨냈던 서사를 기록한 만큼 다음 팬데믹 대응 때 실질적인 도움과 응원이 될 것"이라고 책의 가치를 압축했다. 코로나19 K방역의 가장 큰 분수령 중 하나는 2020년 3월 대구 신천지 집단감염 사태였다. 하루 확진자가 폭증하며 기존 '1급 감염병은 무조건 음압병상에서 치료해야 한다'는 원칙이 무너졌다. 이 원장은 당시 생활치료센터와 재택치료 개념을 도입, 행정에 접목하며 코로나 확산 방지와 치료율 제고에 기여했다. 그 경험이 고스란히 책에 담겼다. 이 원장은 "당시 대구 자체 의료체계만으로는 감당이 불가능했다. 결국 '환자는 의료기관에서만 치료해야 한다'는 고정관념을 버려야 했다"며 "의료기관의 법적 정의를 곱씹으며 연수원이나 숙박시설에 의료 인력과 장비를 넣으면 그곳이 곧 의료시설이 된다는 발상의 전환에 나섰다"고 말했다. 생활치료센터의 탄생 배경인 셈이다. 국민 불안을 잠재우기 위해 단순한 수용 시설이 아닌 '치료'의 개념을 명칭에 못 박았다. 이후 확진자가 기하급수적으로 늘어나자 도입된 '재택치료' 역시 '자가치료'라는 법적 용어 대신, 이미 대중에게 익숙했던 '재택근무'에서 착안해 이 원장이 직접 제안한 명칭이다. 이 원장은 K방역이 성공할 수 있었던 핵심 동력으로 '과감하고 현실적인 수가 보상 체계'를 꼽았다. 정책은 사람의 선의에만 기댈 것이 아니라, 적극적으로 참여할 수밖에 없는 확실한 유인책(행동 원리)이 동반되어야 한다는 철학이다. 하루 확진자가 수십만 명으로 치솟던 시기, PCR 검사의 한계를 직감한 이 원장은 SD바이오센서, 휴마시스 등 진단기기 업체를 직접 돌며 생산 능력을 점검하고 신속항원검사(RAT)를 전격 도입했다. 신속한 수가 신설 행정도 뒤따랐다. 이 원장은 "기존 관행 수가에 감염관리 비용을 얹어 5만5920원을 책정했고, 일정 규모 이상의 검사 기관에는 추가 보상을 반영해 병·의원의 폭발적 참여를 이끌어냈다"며 "재택치료 수가는 초기 실무진이 제안한 5만7000원을 반려하고, 의료기관의 확실한 책임 관리를 독려하기 위해 8만3000원으로 대폭 인상했다"고 떠올렸다. 그러면서 "생활치료센터 환자 1인당 하루 소요 비용이 30만원이 넘었다. 병원이 환자를 책임지고 관리하게 하려면 파격적인 유인이 필요했고, 초기에 충분한 수가를 제공해 제도를 안착시킨 것이 주효했다"며 "먼저 제도를 시행해 주시면 수가는 소급 적용하겠다는 약속으로 정부와 의료기관 간의 신뢰를 쌓은 결과"라고 했다. 이 원장은 매뉴얼에만 집중했던 일본과 달리, 한국 특유의 '임기응변'이 코로나 팬데믹 대응에 긍정적으로 작용했다고 회고하기도 했다. 그는 대한민국 방역을 지탱한 세 축에 깊은 감사를 표했다. 묵묵히 거리두기와 생업의 피해를 감내한 국민과 소상공인, 3500만 명의 환자를 맨몸으로 받아낸 의료진, 그리고 '국가방역부'라 불렸던 국방부를 비롯해 보건소, 질병청 등에서 헌신한 공직자들이 감사를 전한 대상이다. 그는 "이 책은 단순한 회고록이 아니다. 반드시 다시 찾아올 '넥스트 팬데믹' 상황에서, 훗날의 정책 담당자들이 '아, 그때는 이렇게 대응했구나'라는 통찰을 단 하나라도 얻을 수 있다면 그것으로 이 책의 소임은 다한 것"이라며 "코로나는 3년 4개월동안 이어졌습니다. 이렇게 길 줄 몰랐다. 사회적 거리두기, 백신 접종, 일상 불편을 감내한 국민들이 있어 코로나에게 승리했다"고 강조했다.

[데일리팜=이정환 기자] 국회에서 이른바 '창고형 약국'과 '불법 약사 면허대여 의심 약국' 개설·운영을 규제하는 약사법 개정안이 잇달아 추진되고 있다. 올해 상반기 더불어민주당 남인순 부의장의 명칭 등 광고·홍보 표시 규제 법안이 보건복지위를 통과한 데 이어, 10일 같은 당 전진숙 의원이 자본 개입을 차단하는 법안을 대표발의하면서 창고형 약국에 대한 입법 규제가 본격화하는 양상이다. 외부 자본을 활용한 창고형 약국, 면허대여 의심 약국 우회적 개설을 원천 차단하는 법안과 소비자의 의약품 오남용을 부추기는 광고·홍보 규제 법안이 각각 발의, 소위 통과 절차를 밟으면서 향후 입법 향방에 따라 규제 시너지를 낼 수 있을지 시선이 모인다. 전진숙 의원안은 창고형 약국의 외부 자본 조달을 통제하는 게 목표다. 외부 자본과 수익을 공유하는 내용의 계약을 체결한 경우 약사가 지자체에 약국 개설을 신청하더라도 지자체장이 심사 단계에서 이를 수용하지 못하게 법으로 규정했다. 시장, 군수, 구청장 등 지자체장이 약국 개설등록 심사 단계에서 임대차 계약이나 자금 제공 등 실질적인 운영 구조를 파악할 수 있는 자료를 개설 신청 약사에게 요청할 수 있는 법적 근거도 명문화했다. 개정안에 따라 약국 개설자가 자료 제출 요구에 불응하거나, 임대인·자금 제공자 등 외부 자본이 인력 충원이나 약국 운영 성과 배분 등 경영에 개입하는 계약을 체결한 사실이 확인되면 지자체장이 개설등록을 반려할 수 있다. 자본을 투입한 외부인이 실질적으로 약국을 운영하는 우회적 면허대여약국 개설 꼼수를 행정 단계에서 차단하기 위한 조치로 해석된다. 이에 앞서 지난 4월엔 남인순 부의장이 발의한 약국 명칭·광고 규제 법안이 복지위를 통과했다. 상임위를 통과한 남인순 의원안은 소비자를 유인하는 창고형·할인형 간판의 사용을 법적으로 금지한다. 의약품 오남용을 부추길 우려가 있는 명칭과 표시 광고를 약사법상 포괄적으로 금지하는 내용이 핵심이다. 구체적인 규제 대상은 보건복지부령으로 위임해 창고, 팩토리 등의 명칭이나 최저가와 같은 배타적 표현을 제한할 예정이다. 명칭 규제 법안을 위반할 경우 1년 이하의 징역 또는 1000만원 이하의 벌금이 부과된다. 개정안은 정부 공포 후 3개월 뒤 시행되지만, 현장의 혼란을 줄이기 위해 기존에 해당 명칭을 사용 중인 약국에는 시행일로부터 6개월의 명칭 변경 유예 기간을 추가로 부여하는 경과조치를 뒀다. 두 법안이 모두 국회 본회의를 통과할 경우, 외부 자본을 투입해 대형 매장을 열고 자극적인 명칭으로 영업하는 기존 창고형 약국의 운영 모델은 구조적으로 차단될 확률이 커진다. 국회에서 추진 중인 두 개정안은 창고형 약국의 자본 조달과 마케팅을 각각 통제하는 상호 보완적 구조를 띠고 있다. 전 의원안이 외부 자본을 이용한 약국 개설 자체를 진입 단계에서 가로막는다면, 남 부의장안은 소비자를 유인하는 자극적인 간판이나 홍보문구 사용을 법으로 제재한다. 향후 두 법안이 국회 본회의를 최종 통과해 하위법령 정비까지 마무리될 경우, 외부 자본을 투입해 대형 매장을 열고 특정 명칭으로 영업을 이어가던 기존 창고형 약국의 운영 모델은 구조적으로 차단될 전망이다.

[데일리팜=정흥준 기자]다케다제약의 P-CAB 계열 위식도역류질환 치료제 '보신티정(보노프라잔)'이 건보공단과 약가협상에 돌입했다. 다만, 염변경 2개 제품과 동시에 협상에 돌입하면서 향후 제품 출시에 따른 법적공방까지 가시밭길이 예상된다. 10일 업계에 따르면 보건복지부는 최근 건보공단에 보신티와 함께 경보제약의 보노칸정, 마더스제약의 보노엠정에 대한 협상명령을 내렸다. 두 회사 제품 모두 보노프라잔토실산염 성분이다. 지난 5월 약평위에서 보신티와 함께 위궤양 치료 등 4개 적응증에 대해 평가금액 이하 수용시 급여 적정성을 인정받았다. 이 경우 일반적으로 대체약제의 가중평균가 90%로 약가 협상이 이뤄지기 때문에 약가는 800원 후반대가 될 것으로 예상된다. 염변경 품목들이 동시에 협상 테이블에 앉은 흔치 않은 사례다. 하지만 공단과의 약가협상보다 등재 후 출시를 놓고 더 큰 쟁점이 남아있다. 보신티 특허의 최장 존속기간은 2028년 11월 17일인데, 염변경 제약사들이 특허 연장을 회피할 경우 올해 8월 29일에 효력이 끝난다는 판단을 내렸을 수도 있다. 경보제약과 마더스제약이 급여 등재 후 8~9월 출시를 한다면 다케다와의 법적 분쟁이 예상되는 이유다. 업계 관계자들은 염변경 제약사들이 이미 법적 검토를 마치고 조기 출시를 고려해 급여 신청을 했을 것이라고 보고 있다. 다케다의 문제 제기가 예상 가능한 시나리오였기 때문에 각 제약사는 출시 리스크에 대한 판단을 내려 급여신청을 넣었을 것이라는 해석이다. 건보공단도 협상과정에서 안정 공급 관련 합의를 하지만, 심평원 약평위를 통과해 복지부 협상명령까지 내려온 상황에서 실제 출시 가능성에 대해 추가적인 판단을 내리지는 않을 것으로 보인다. 등재 후 출시를 하더라도 다케다가 소송 등 대응에 나설 가능성이 크기 때문에 법적 판단에 따라 제동이 걸릴 가능성도 남아있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 국내 최초의 자폐스펙트럼장애(ASD) 핵심증상 치료제로 기대를 모았던 아스트로젠의 '스페라젠시럽(개발명 AST-001)'의 국내 품목허가 전선에 빨간불이 켜졌다. 식품의약품안전처가 공개한 지난 6월 23일 자 중앙약심 회의록에 따르면, 위원회는 스페라젠 시럽의 품목허가 및 희귀의약품 조건부 허가를 위한 과학적 근거가 부족하다고 판단하며 상정된 안건 전부에 대해 '타당하지 않음' 결론을 내렸다. 전 세계적으로 자폐증의 핵심 증상을 치료하는 약물이 전무한 상황에서 환자 가족들의 조속한 허가 염원이 이어졌으나, 규제기관의 '통계적·과학적 유효성'이라는 엄격한 기준을 극복하지 못한 것이다. 중앙약심은 사후분석 및 통합분석의 '통계학적 신뢰성'이 부재하다고 판단했다. 스페라젠 시럽의 가장 큰 발목을 잡은 것은 '사전에 계획되지 않은 통계 분석' 방식으로 유효성을 주장했다는 점이다. 회의록에 따르면 스페라젠 시럽은 임상 3상 시험의 목적인 일차 유효성 평가(12주 시점, 이중눈가림)에서 유효성을 입증하지 못한 것으로 확인된다. 임상 실패 이후 아스트로젠 측은 일부 연령(2~5세) 데이터를 따로 떼어내 사후 통합분석을 진행한 뒤 유효성을 주장했다. 그러나 위원들은 "의약품 허가를 위해서는 사전에 계획된 통계분석에 의한 결과만 확증적 증거로 인정된다"며 "규제적 측면에서는 유효성 입증에 실패한 임상시험"이라고 못 박았다. 중앙약심은 또 평가지표의 객관성 부족과 영유아 '자연 성장' 변수도 지적했다. 아스트로젠은 자폐 핵심증상 개선이 어려워지자 ‘일부 연령(2~5세)의 운동기술 영역 개선’으로 적응증을 축소하여 허가를 시도했다. 하지만 위원회는 이 부분에서도 날카로운 비판을 제기했다. 위원들은 만 2~5세 연령대가 뇌와 신체의 가소성이 매우 높아 "아무런 처치를 하지 않아도 외부 자극 등에 의해 운동기술이 크게 발달할 수 있는 시기"라는 점을 짚었다. 약물 효과가 아닌 영유아의 자연스러운 성장 발달일 가능성이 크다는 의미다. 위원들은 진정으로 운동기능 개선을 인정받으려면 객관적인 전용 지표를 활용한 '확증 임상시험(추가 임상)을 새로 실시해야 한다'고 의견을 모았다. 예외적 '조건부 허가' 대상에서도 제외 국내 약사법에서는 희귀질환이나 팬데믹 등 대체 치료제가 없는 긴급한 상황에 한해 임상 3상 결과를 추후 제출하는 조건으로 허가를 내주는 '조건부 허가' 제도를 두고 있다. 하지만 위원회는 표결을 통해 8명 중 7명의 압도적인 의견으로 스페라젠 시럽이 희귀의약품 조건부 허가 대상에 부합하지 않는다고 의결했다. 환자 수가 극히 적어 일반적인 임상 설계가 불가능한 희귀질환 케이스로 보기 어려운 데다, 데이터 자체의 통계적 타당성이 무너진 상태에서는 제한적 유효성조차 인정하기 어렵다는 판단에서다. 당시 회의 현장에는 아스트로젠 관계자들이 의견 진술을 위해 비대면 영상으로 대기 중이었으나, 위원들은 "업체 의견 청취가 불필요하다"며 전원 일치로 청취를 생략한 채 빠르게 결론을 내렸다. 식약처 역시 환아 부모들의 간절한 허가 요구와 미충족 의료 수요를 인지해 이번 중앙약심을 개최했으나, 과학적 안전성과 유효성을 담보해야 하는 규제기관으로서 부적합 성적표를 받아 든 제품을 허가할 명분은 사라지게 됐다는 평가다. 이에 대해 아스트로젠 측은 "현재 상황은 허가 무산이 아니라, 새로운 허가 전략을 마련하는 과정"이라는 입장을 내놨다. 중앙약심 결과가 우호적이지 않았다는 점은 인정하면서도, 이를 근거로 허가 절차가 사실상 끝났다고 단정하는 것은 성급하다는 취지로 풀이된다. 아스트로젠 측은 "식약처 역시 환자들의 높은 미충족 의료수요에 공감하고 있는 만큼, 환자들에게 신속하게 치료 기회를 제공할 수 있는 현실적이고 다양한 규제 전략을 심도 있게 검토하여 식약처와의 협의를 지속해 나가겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS) 환자 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '조엔자정(레니올리십인산염, 베르토코리)'을 10일 허가했다고 밝혔다. PI3K 델타는 세포의 성장, 증식, 생존, 대사 등을 조절하는 단백질(PI3K)의 아형 중 하나로, B세포 등 면역 세포에서 주로 발현된다. 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)은 세포내 신호를 전달하는 PI3K 델타의 유전적 이상으로 인해 면역 저하, 반복성 감염, 림프 증식 등의 면역 이상 증상을 나타내는 희귀질환이다. 이 약은 PI3K 델타를 선택적으로 억제함으로써 과도한 세포내 신호전달을 정상화해 치료 효과를 나타내며, 치료제가 없는 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다고 식약처는 밝혔다. 식약처는 ‘조엔자정(레니올리십인산염)’을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제27호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다는 설명이다. GIFT(Global Innovative products on Fast Track)는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도이다. 식약처 관계자는 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·유효성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가되어 환자 치료 기회 확대에 도움이 될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.

[데일리팜=정흥준 기자]바이엘코리아의 전립선암 신약 뉴베카(다로루타마이드)가 건보공단과의 약가협상이 결렬된 가운데, 더 이상 급여 재도전은 하지 않을 것으로 보인다. 경쟁약물인 엑스탄디(엔잘루타마이드)의 특허만료로 지난달 제네릭이 대거 등재하며 시장 경쟁이 과열된 상황이다. 얼리다정과 엑스탄디에 이어 상대적으로 약가가 낮은 제네릭까지 등재했다는 건 뉴베카정의 약가협상이 더 어려워졌다는 걸 의미한다. 10일 업계에 따르면, 지난 3월 약제급여평가위원회에서 호르몬 반응성 전이성 전립선암에 급여를 인정받은 뉴베카가 약가협상의 벽에 부딪혔다. 건보공단과 최종 합의점을 찾지 못하고 결렬됐다. 바이엘 관계자는 “뉴베카의 환자 접근성 강화를 위해 노력했지만 끝내 합의를 이뤄내지 못했다”고 했다. 다만, 한국 시장 현황을 고려해 급여 재신청은 검토하지 않고 있다. 뉴베카정은 지난 약평위에서 ▲호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 환자의 치료에 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용 ▲mHSPC 환자에 도세탁셀 및 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용 등으로 평가금액 이하 수용시 급여 적정성이 있다고 평가받았다. 호르몬 반응성 전이성 전립선암에서 대표적인 경쟁 품목으로는 얼리다정(아팔루타마이드)과 엑스탄디가 있다. 후발 주자로서 두 품목을 바짝 뒤를 쫓고 있던 품목이 뉴베카다. 작년 12월 암질심, 올해 3월 약평위를 통과하며 등재 문턱까지 왔으나 위험분담제와 환급률 등 세부 협의가 난관이었던 것으로 풀이된다. 얼리다정은 지난해 처방실적 533억원으로 전년 대비 71% 상승세를 보이며 시장 점유율을 확대하고 있다. ‘고위험 비전이성 거세저항성 전립선암’으로 급여 확대를 시도하고 있는 상황이다. 지난 2월 약가협상 문턱에 부딪혀 급여 확대는 아쉽게 실패했지만 재신청 의지를 밝힌 바 있다. 엑스탄디는 작년 처방실적 380억으로 전년 대비 26% 증가했다. 다만 9개 제약사가 제네릭 등재를 하면서 시장 재편이 이뤄질 예정이다.

[데일리팜=이정환 기자] 지금까지 의료현장에서 관행적으로 운영되며 법적 책임 소재와 환자 안전에 대한 우려를 낳았던 이른바 ‘진료지원(PA, Physician Assistant) 간호사’ 제도가 명확한 법적 테두리 안으로 들어온다. 10일 보건복지부는 '간호사의 진료지원업무 수행에 관한 규칙'과 '간호사의 진료지원업무 수행행위 목록 고시' 제정안을 공포·발령했다. 이번 조치는 지난해 6월부터 시행된 간호법 후속 조치다. 진료 지원간호사의 자격 요건, 수행 가능 업무, 교육과정·병원 내 관리체계 등 세부적인 기준을 담았다. 앞으로 간호사의 PA업무는 의료기관 인증을 받은 병원, 요양병원, 종합병원에서만 수행할 수 있다. 단, 한방병원, 정신병원, 치과병원은 제외된다. 진료지원업무를 수행할 수 있는 간호사는 ‘전문간호사’와 ‘진료지원전담간호사’로 명확히 규정됐다. 진료지원전담간호사가 되려면 정부가 요구하는 요건을 모두 충족해야 한다. 병원, 종합병원, 군병원 등에서 간호사 임상경력 3년 이상 보유하고 복지부장관이 고시하는 전문 교육과정을 이수하는 게 요건이다. 복지부는 허용되는 진료지원업무 43개 행위도 명시했다. 진료지원간호사는 의사의 전문적 판단과 일반적 지도·위임 하에 구체적인 업무를 수행하게 된다. 복지부는 진료지원업무 범위를 크게 4가지로 분류하고, 총 43개의 구체적인 행위 목록을 고시했다. 구체적으로 환자 상태 평가 지원, 기록·처방 지원, 시술·처치 지원, 수술 지원이다. 중증환자 검사를 위한 이송 모니터링 업무와 환자 진료 기록·처방 관련 보조, 비위관 삽입·교체, 수술실 내 보조 업무 등이 PA 간호사가 할 수 있는 업무다. 진료지원전담간호사를 양성하기 위한 교육과정도 체계화된다. 교육은 이론, 실기, 현장실습으로 나뉘어 진행된다. ▲기초역량 ▲질환 및 치료 이해 ▲시술·처치 지식 ▲응급상황 대처 ▲개인정보 보호 및 윤리 등의 내용이 포함된다. 교육은 보건복지부의 승인을 받은 간호사회, 의사회, 300병상 이상의 종합병원 등에서 운영할 수 있다. 또한, 제도의 안전한 정착을 위해 의료기관 내부의 관리 책임도 강화된다. 진료지원업무 운영위원회 설치, 직무기술서 작성, 공동서명시스템 구축 등이다. 복지부는 제도 시행 전부터 이미 진료지원업무를 수행해 온 간호사들이 현장에서 이탈하지 않도록 경력에 따른 교육과정 이수 특례를 마련했다. 규칙 시행일 당시 진료지원업무를 연속해 1년 6개월 이상 수행한 경우 임상경력(3년) 요건을 충족한 것으로 인정한다. 더불어, 현재 진료지원업무를 운영 중인 병원이라도 아직 의료기관 인증을 받지 못했다면, 시행일로부터 1개월 이내에 인증 절차 진행 의사를 신고하고 1년 6개월 이내에 인증을 획득하는 조건으로 업무를 계속할 수 있도록 유예 기간을 뒀다. 이번 제정 규칙은 공포 후 1개월이 경과한 날(8월 중순)부터 본격적으로 시행된다. 곽순헌 복지부 보건의료정책관은 "간호사의 진료지원업무를 체계적으로 관리할 수 있는 법적 기반이 마련됐다"며 "현장 의견을 지속해서 수렴하면서 제도가 안정적으로 정착될 수 있도록 하겠다"고 밝혔다.