대한민국 서울이 세계에서 의약품 임상시험을 가장 많이 하는 도시의 위상을 이어가고 있다. 관련업계에 따르면 미국국립보건원(NIH)의 임상시험 등록사이트 자료를 바탕으로 지난해 전세계에서 임상시험이 많이 이뤄진 30대 도시를 조사한 결과, 서울의 비율이 1.04%로 공동 2위를 차지한 미국의 뉴욕(0.78%)과 휴스턴(0.78%)을 제치고 1위에 올랐다. 서울은 2008년 5위에서 2009년 4위, 2010~2011년 2위로 상승한 뒤 2012년부터 1위 자리를 지키고 있다. 반면 2008년 당시 1위 자리를 다퉜던 미국의 휴스턴과 뉴욕은 5년이 지난 2013년 기준으로 서울과의 격차가 더 벌어지고 있는 추세다. 다만 대부분의 임상이 '빅5병원'(서울대병원, 서울아산병원, 세브란스병원, 삼성서울병원, 서울성모병원)에 집중됐다는 점은 아쉬움으로 남았다. 도시가 아닌, 국가별 임상 순위에서 한국이 10위를 차지했음이 이를 증명하고 있다. 참고로 국가별 순위는 미국이 39.4%로 압도적 1위였으며, 다음으로 독일(5.9%), 일본(4.9%), 프랑스(4.5%), 스페인(3.8%), 이탈리아(3.3%), 영국(3.2%), 캐나다(3.0%), 중국(2.5%) 등 순이었다. 이와 관련해 업계는 특정 의료기관 쏠림현상을 감안하더라도 고무적이라는 평가다. 대부분 임상시험의 주체인 다국적제약사들이 그만큼, 국내 의료진 및 의료기관의 수준을 인정하게 된 것이라는 설명이다. 실제 최근에는 단순 글로벌 임상의 한 파트로서가 아닌, 다국적사 본사와 국내 병원 간의 초기 임상 관련 계약도 체결되고 있다. 한 다국적제약 관계자는 "사실 불과 7~8년 전만 하더라도 국내 의료진과 의료기관의 수준이 외과계는 훌륭하지만 내과 쪽은 좀 약하다는 이미지가 강했다. 그러나 지금은 본사들이 한국을 대하는 태도가 확실히 다르다"고 말했다.

지난 9월 특허회피에 성공해 빠르면 내년 2월 출시가 가능해진 항응고신약 프라닥사(다비가트란에텍실레이트메실산염, 한국베링거인겔하임) 염변경약물의 개발이 본격화되고 있다. 이미 한미약품, 안국약품, 다산메디켐 등 국내 제약사들은 프라닥사의 염변경 약물과 프라닥사의 동등성을 확인하는 임상1상 시험을 진행중이다. 프라닥사 염변경약물이 상용화되면 NOAC((New Oral Anticoagulant, 신규 경구용 항응고제) 국산화의 첫 신호탄이 될 전망이다. 13일 업계에 따르면 프라닥사 염변경약물 4개 이상의 임상시험이 진행 또는 준비중이다. 지난 9월 특허심판원은 국내 20여개 제약사들이 제기한 프라닥사 물질특허에 대한 소극적 권리범위확인 심판에서 청구성립 심결을 내렸다. 국내사들은 프라닥사 물질특허에 연장 적용된 3년 5개월 1일의 기간이 염변경약물에는 저촉되지 않는다며 심판을 제기해 청구성립을 이끌어냈다. 이로써 국내사들은 기존 물질특허 존속기간 만료예정인 2021년 7월에서 3년 5개월이 줄어든 내년 2월 시장에 출시할 수 있는 단초를 마련했다. 다만 프라닥사의 특허권자인 베링거가 특허심판원 심결에 불복해 현재 특허법원에 소를 제기한 터라, 향후 결과가 뒤집어질 가능성은 있다. 문제는 염변경약물 개발. 특허장애물을 넘어서긴 했지만, 염변경약물이 개발이 완료되지 않아 출시시기를 장담할 수 없는 상황이다. 약물개발은 지난 2월부터 시작됐다. 다산메디켐이 무염 제품으로 동등성 임상 승인을 받은 것. 한미약품도 지난 5월 염변경약물로 임상승인을 받고 동등성 확인 작업을 진행중이다. 안국약품은 6월에 1상시험에 돌입했다. 이와함께 휴온스도 동등성을 확인하기 위한 임상1상을 준비중이다. 이들 가운데 한미약품을 제외하고 나머지 제약사들은 복수의 위탁 제약사와 시험을 공유한다. 업계는 프라닥사가 고변동성 약물인데다 이차 분석법이 필요해 생물학적동등성을 입증하기 어렵다는 의견을 내고 있다. 이에 허가시기도 늦어질 것으로 보고 있다. 관련 제약사 개발팀장은 "프라닥사는 CV(coefficient of variance, 변동계수)값이 30% 넘는 고변동성 약물로 생동을 입증하기가 여간 어려운 게 아니다"며 "2018년 상용화를 목표로 하고 있지만, 보수적으로 보면 내년 연말쯤에나 허가를 받지 않을까 조심스럽게 예측한다"고 말했다. 한편 프라닥사는 올해 3분기 누적 원외처방액(출처:유비스트) 142억원을 기록하며, 의료현장에서 NOAC의 인기를 이어가고 있다.

일양약품(사장 김동연)은 자사가 개발한 만성골수성 백혈병치료제 슈펙트(성분명: 라도티닙 RADOTINIB)의 '파킨슨 병(PD)' 치료 효과에 대한 전임상 기전 및 약효 결과가 세계 학회에서 발표됐다고 밝혔다. 13일(현지시간) 미국 워싱턴 DC에서 열린 '미국 신경과학회(2017 SFN , Society for Neuroscience)'에서 세포 수준 뿐만 아니라 동물에서도 '파킨슨 병'의 진행을 매우 효과적으로 억제하는 효과를 확인한 '슈펙트'가 연제 발표됐다고 회사 측은 설명했다. 일양약품은 슈펙트의 '파킨슨 병'에 대한 효과를 알아보기 위해 지난 2년 여간 미국 존스 홉킨스 대학교에서 기전 규명 및 파킨슨병 질환 동물모델에서의 효능을 평가했다. 그 결과, 기전·세포·동물실험 모두에서 '파킨슨 병' 치료효과를 확인했다는 것. 슈펙트는 티로신 인산화 효소 억제제(Tyrosine Kinase Inhibitor, TKI)로서 'c-abl kinase'라는 인산화 효소를 억제해 파킨슨병의 주요인자인 '알파시누클레인(a-synuclein)'의 응집을 저해하는 것으로 나타났다. 이처럼 슈펙트와 같은 TKI 약물들은 파킨슨병 치료제로써의 새로운 가능성이 대두되고 있으며, 이 중에서도 슈펙트는 뇌조직으로의 투과도가 높고, 이미 시판된 물질로써 안전성이 입증됐기에 개발이 앞당겨 질 수 있을 것으로 기대된다고 회사 측은 전했다. 현재, 전세계 2000만명의 환자와 노령화 가속으로 2050년까지 약 1억명 환자 예상, 치료제 시장 수요만 최소 30억불에 달하는 '파킨슨 병(Parkinson’s disease; PD)' 환자는 증상완화 및 진행을 느리게 하는 뇌내 신경전달물질인 '도파민' 계열의 치료제만 사용하고 있다. 근본적 치료효과가 있는 약물은 없어 전세계적으로 새로운 기전의 치료제 개발이 절실한 상황이다. 한편, 워싱턴 학회 현장은 슈펙트의 '파킨슨 병' 임상 결과 발표 이후, 참석한 글로벌 제약사 및 관계자들이 임상 결과에 디렉터리 요청 및 별도 인터뷰 요청 등 뜨거운 이목과 반향을 불러 일으켜 향후 전망을 밝게 했다고 회사 측은 전했다. 올해로 47회째를 맞는 미국 신경과학회(SFN)는 80개국에서 3만 명이 넘는 연구자들이 참석해 파킨슨 병, 알츠하이머, 뇌졸증 등의 기초부터 임상까지 신경과학의 전 영역을 아우르는 최대규모의 학술대회다.

' 타그리소(오시머티닙)'와 ' 올리타(올무티닙)'가 그 어려운 걸 해냈다. 건강보험공단과 약가차로 인해 철수설까지 돌았던 아스트라제네카의 '타그리소'가 삼수끝에 협상타결에 성공하면서 3세대 EGFR 티로신키나제억제제(TKI) 2종의 급여권 진입이 가시화 됐다. 일찌감치 협상을 마쳤던 '올리타'와 큰 격차 없이 급여등재가 가능할 것으로 예상된다. 표적항암제를 복용하면서도 내성발현에 대한 두려움으로 가슴 졸여야 했던 폐암 환자들에겐 더할나위 없이 반가운 소식이다. 의료계·폐암 환자들, "선택권 보장 위한 최선의 결과" 데일리팜이 '타그리소의 극적 협상타결' 소식을 보도한 건 8일 자정을 넘겨서였다. 늦은 시각이지만 약가협상 결과가 나오기만을 기다렸던 폐암 환자들은 새벽까지 온라인 카페에 관련 뉴스를 공유하며 반가운 기색을 표했다. "하루종일 검색 했는데 좋은 소식을 듣게 되어 기쁘다"거나 "기쁜 소식에 암이 사라지는 기분"이란 환자들의 댓글을 통해서도 환영 의사를 느낄 수 있었다. 혹시 모를 타그리소의 급여포기를 막기 위해 국회 앞 1인시위를 감행했던 김종환 씨(대한민국 암·정·보 모임 밴드 운영자)는 "올해 3월부터 약가협상이 타결되기까지 뇌전이된 폐암 환자들에겐 생명줄이 끊길지도 모른다는 절망의 시간이었다"며, "협상타결 소식을 접하게 되어 다행스럽게 생각한다. 복지부와 심평원, 건보공단, 회사 측 협상담당자들까지 타그리소의 약가협상에 관여한 모든 분들께 진심으로 감사드린다"고 소감을 밝혔다. 이번 협상과정을 지켜봤던 폐암 전문의들도 반기는 분위기다. 의료계는 우리나라에서 유독 호발하는 EGFR 돌연변이에 내성(T790M)이 생긴 폐암 환자들에게 2가지 급여 옵션이 추가됐음을 긍정적으로 바라봤다. 대한항암요법연구회 강진형 회장(서울성모병원 종양내과)은 "정부기관이 잘 중재한 덕분에 좋은 결과가 나왔다고 생각한다. 3세대 표적항암제가 급여화 되기만을 기다려왔던 폐암 환자들의 숨통을 트이게 됐다"고 말했다. 비록 협상과정에 어려움은 많았지만 심평원이 협상의 주도권을 회복하고, 어느 때보다 합리적인 급여가격이 책정될 수 있었던 데는 국산신약 '올리타'의 역할이 지대했다는 평가도 나온다. 만약 올리타가 없었거나 한달 150만원 수준의 파격적인 가격을 제시하지 않았다면, 아스트라제네카가 전 세계 가장 낮은 가격이란 특혜를 제공했을지 장담하기 어렵다. 울산의대 이규호 교수(서울아산병원 종양내과)는 "2가지 치료제가 급여권에 들어오면서 폐암 환자들의 선택권이 늘어난 점은 잘된 일"이라며, "타그리소의 급여가격이 공개되진 않았으나 올리타가 있었기에 어느 나라보다 저렴한 가격에 약을 공급받게 된 점은 분명하다. 심평원이 약가협상의 주도권을 가져온 것도 국산신약이 존재한 덕분"이라고 말했다. 올리타-타그리소, 원점에서 경쟁 '진검승부' 시작 이로써 지난해 5월 식품의약품안전처의 허가를 받은 뒤 1년 6개월 동안 '밀고 당기기'를 반복했던 '올리타'와 '타그리소'의 경쟁구도는 원점으로 돌아왔다. 약가협상이 타결됐다지만 구체적인 가격이나 협상방식 등은 공개되지 않은 상태여서 환자들이 부담해야 할 가격은 가늠할 수 없다. 여러 국가에 약제를 공급하는 다국적 제약사의 특성상 표시가격을 적정선에서 합의하고, 정부에 일부 금액을 환급하는 방식을 취했을 것이란 추측만 나오고 있을 뿐이다. 이제 동등선상에 놓인 두 약제는 시장에서 정정당당하게 겨루며 각자에게 주어진 과제를 수행해야 한다. 뛰어난 임상결과와 뇌전이 환자에 대한 효능을 근거로 가격 정당성을 주장해 왔던 '타그리소'는 잘 짜여진 연구가 아닌 리얼월드에서도 타그리소의 우월성을 입증해야 할 것이다. 기존 AURA 임상의 하위분석에서 중추신경계(CNS) 전이 환자의 반응률(ORR)이 뛰어나다는 가능성이 포착됐다면, 현재 진행 중인 BLOOM 연구를 통해서는 혈관-뇌장벽(BBB) 통과의 직접적인 근거를 확보해야 한다. 그 것이 한달에 1천만원에 달하는 약값을 감수하면서도 타그리소가 급여등재되기만을 손꼽아 기다려 왔던 암환자들을 위한 최선이다. '올리타'의 경우는 더욱 갈 길이 멀다. 급여등재되기까지 수차례 어려움을 겪었던 올리타는 이제 국산신약의 자존심을 몸소 회복해야 할 기로에 놓였다. 3상임상 조건부로 허가된 데다 약가협상 과정에서도 부속합의 조항이 논의 중인 만큼, 불확실성을 확신으로 바꾸려는 각고의 노력이 필요해 보인다. 올리타의 급여가격이 워낙 저렴한 터라 타그리소와 가격차가 적진 않겠지만, 환자부담금이 전체 약값의 5%에 불과하다는 점을 고려할 때 가격이 시장점유율에 미치는 영향은 미미하리라는 게 업계 관측이다. 3상임상을 본격적으로 시작하기 전에 급여등재가 이뤄질 가능성이 높아지면서 피험자 모집 자체가 쉽지 않으리란 관측도 나오고 있다. 강진형 대한항암요법연구회장은 "올리타의 3상임상 결과가 확보되지 않은 데다 투여용량(800mg)의 적절성을 두고도 의견이 엇갈리고 있어 신중한 접근이 필요하다"며, "부작용보고체계를 갖추고 약물용량 감량 경험을 갖춘 전문의들이 처방할 수 있도록 제한하는 시스템이 갖춰져야 한다. 급여처방 받은 환자들을 대상으로 시판후조사가 꼼꼼하게 이뤄질 수 있도록 식약처와 심평원이 고민해야 할 것"이라고 제언했다.

글로벌 시장진출을 꿈꾸는 국내 제약기업들에게 CRO(임상시험수탁기관)는 중요한 파트너다. 제약바이오산업이 미래 성장동력으로 떠오르면서 신약개발의 중추 역할을 담당하는 CRO 시장을 향한 기대감도 커져가고 있다. 신약개발 비용의 효율을 높이기 위해 의약품 개발의 전 과정을 아웃소싱하는 '가상 비즈니스 모델'이 확대되는 추세도 엿보인다. 커지는 CRO 산업, 2021년 645억 달러 전망 제약업계에서 CRO가 급부상하기 시작한 건 "연구개발(R&D) 비용과 신약 출시기간을 단축시킨다"는 제약사들의 니즈와도 관련이 깊다. CRO란 제약사, 바이오기업 등 신약개발을 목표하는 회사의 의뢰를 받아 임상시험 연구를 대행하는 전문기관을 뜻하는 용어로 사용돼 왔다. 초기 아웃소싱에서 테이터관리와 통계분석 서비스가 주를 이뤘다면, 최근에는 약물발굴과 신약개발부터 제조, 운송, 상품화에 이르기까지 제약 가치사슬(value chain)의 전 단계에 걸쳐 서비스를 제공하는 형태로 변화하는 추세로 변화되고 있다. 비임상시험과 임상시험, 데이터 관리는 물론 생물통계, 바이오분석, 중앙검사실 서비스, 약물감시, 의료경제평가(HEOR)를 포함하는 형태로 CRO 시장의 범위가 넓어지는 것. 헬스케어 분야에서 '솔루션 업체'란 표현이 자주 등장하는 건 이런 트렌드를 반영한다고 해석될 수 있겠다. 덩달아 시장규모도 커지는 추세다. 올해 초 프로스트앤설리반(Frost & Sullivan)이 발간한 보고서에 따르면, 글로벌 CRO 시장은 2016년 354억 달러로 집계된다. 향후 5년간 연평균 12.8%의 성장률로 성장해 2021년에는 645억 달러로 확대되리란 전망이다. 다국적 제약사와 바이오제약기업들이 신약개발 비용절감 차원에서 일원화 했던 생산, 개발, 임상, 마케팅, 유통 등을 분리해 아웃소싱으로 진행하는 사례가 증가함에 따라 시장 성장률이 매년 향상될 것으로 보인다는 관측도 내놨다. 인도, 중국, 인도네시아 등 아시아태평양 시장은 비록 현재 규모는 작지만 향후 5년 간 20.3%의 성장률을 유지하면서 전 세계 CRO 시장의 성장을 촉진할 것으로 분석되고 있다. "시간이 돈" 각광받는 '가상 비즈니스 모델' 글로벌 CRO 시장에서 눈에 띄는 변화로는 의약품 개발의 모든 단계를 아웃소싱하는 '가상 비즈니스 모델(Virtual business models)'을 들 수 있다. 영업과 유통을 CSO(영업대행업체)에게, 제조를 CMO(의약품 위탁생산업체)에게 맡기듯이 임상 및 규제승인 절차를 CRO가 전담하는 방식이다. 가상 바이오기업이 늘어나면서 소규모로 몸집을 줄이거나 가상 CRO 형태로 전환하는 추세도 포착되고 있다. 제약업계는 임상시험이 지연되는 데 따른 초과비용을 줄이기 위해 'Quicker time-to-market model'에 주목한다. IT 기반 서비스와 전자임상 솔루션(eClinical Solutions)이 활발하게 제공되는 덕분에 실시간 데이터 수집과 전자 의료정보 보고, 클라우드 플랫폼을 사용한 데이터 관리 등이 가능해졌다. 이는 임상 데이터의 품질을 높이면서도 리스크를 줄일 것으로 기대된다. 임상연구의 전 과정에서 클라우드 기반 솔루션을 제공하는 IT 기업 메디데이터의 성장세는 이 같은 트렌드를 잘 나타내는 사례다. 뉴욕에 본사를 두고 있는 메디데이터는 2013년 한국에 진출한지 4년 여 만에 관련 시장을 접수했다. 국내 시행된 다국가 임상시험 중 80%가량이 메디데이터의 기술을 사용한 것으로 알려졌다. 1999년 콜롬비아대학 임상시험센터로 출발해 회사 연혁은 20년에 미치지 못하지만 글로벌 매출 5500억원대를 무난히 돌파하리란 예상이다. 빅데이터, 클라우드 플랫폼 등 디지털 역량을 임상시험 과정에 적극 활용하려는 움직임이 회사성장에 기여한 것으로 평가된다. 회사 제공자료에 따르면 GSK와 베링거인겔하임, 사노피, 로슈, 아스트라제네카, 바이엘, 길리어드, 존슨앤존슨(J&J) 등 글로벌 상위 25개 제약사 중 18곳이 메디데이터의 고객이다. 전 세계에서 판매된 글로벌 의약품 상위 15개 중 13개가 메디데이터의 클라우드 솔루션을 사용한 임상시험을 통해 개발됐다. 한미약품과 종근당, 셀트리온, 삼성바이오에피스, 보령제약 등 다수 국내 제약사들과도 인연을 맺고 있다. 국내 제약사들 사이에서 글로벌 진출 붐이 일면서 1년 새 고객사가 29→48곳으로 뛰었다는 설명이다. 메디데이터 심현종 이사(아시아퍼시픽 영업총괄)는 "국내 제약사들의 관심사가 국내가 아닌 글로벌 임상으로 전환되고 임상시험의 효율을 높이려는 시도가 늘어나면서 임상시험을 위한 솔루션에 대한 관심이 높아지고 있다"며, "환자 데이터를 포함한 데이터 사이언스에 초점을 맞추고 임상시험 전 과정에서 비용절감과 품질개선에 주력하고 있다. 장기적으론 메디데이터 클리니컬 클라우드를 통해 관리된 빅데이터가 큰 강점으로 작용할 것"이라고 강조했다. 전략적 M&A·파트너쉽을 통한 돌파구 모색 신약개발 비용과 절차를 간소화 하기 위한 CRO 시장의 또다른 변화는 M&A와 파트너쉽 등 기업간 활발한 교류에서도 찾아볼 수 있다. 바이오의약품 시장이 성장하는 가운데 약물스크리닝 확대와 원스탑 서비스 요구 증대 등의 환경변화가 일어나면서 대형 CRO 기업들은 기업간 M&A를 시장확대 전략으로 적극 활용하고 있다. 신규 기술개발과 신규 서비스 지역 진출, 서비스 영역 확장 등을 통해 시장경쟁력을 향상시키려는 취지다. 지난 7월 발간된 생명공학정책연구센터의 바이오인더스트리(BioINdustry) 보고서는 "CRO 기업간 전략적 M&A가 향후 CRO 산업의 고객 비즈니스에 장기간 영향을 줄 수 있는 가장 중요한 요인"이라며, "신약개발 전 단계에 걸친 아웃소싱이 활발해짐에 따라 cGMP 검사와 바이오분석, 중앙검사실 등을 원스탑 서비스를 구현하기 위한 포트폴리오 확대가 예상된다"고 분석했다. 가령 의료경제평가(HEOR), 생물통계, 바이오 분석 등의 서비스 분야는 전체 CRO 시장의 5% 이하의 비중으로 아직까지 규모가 작지만, 향후 5~6년 간 10% 이상 성장률로 지속적인 시장 확대가 예상된다. 특히 바이오 분석서비스 시장은 바이오시밀러 등 바이오의약품 개발이 활발해지는 추세와 관련해 더욱 빠르게 확대될 가능성을 갖는다. 지난해 제약업계를 떠들썩하게 했던 퀸타일즈와 IMS 헬스의 만남은 이 같은 트렌드를 잘 반영한다. CRO 전문기업 퀸타일즈와 헬스케어 데이터 통계분석 및 컨설팅 서비스 기업 'IMS 헬스'의 합병으로 설립된 퀸타일즈 IMS는 전체 시장의 16.7%를 차지하며 글로벌 CRO 시장을 리드하고 있다. 7일에는 ' 아이큐비아(IQVIA)'로 사명을 변경하고, '아이큐비아 코어(IQVIA CORE)'를 통해 맞춤형 솔루션을 제공하는 기업으로 거듭나겠다고 선포하기도 했다. 지난 5월 초대사장으로 선임됐던 한국아이큐비아의 정수용 대표는 "아이큐비아의 코어 솔루션 론칭을 계기로 데이터 통계 분석 컨설팅과 임상 CRO 영역을 넘어 휴먼 데이터 사이언스라는 새로운 가치 창출 및 인재개발 육성에 기여하겠다"고 밝혔다. 국내 CRO 기업들 중에서도 비슷한 사례를 찾아볼 수 있다. 97년 '국내 최초 CRO' 타이틀로 시작한 씨엔알리서치는 20년간 아시아 지역에서만 1200건이 넘는 임상 및 인허가 과제를 수행해 왔다. 2010년 중국 베이징 지사 설립을 시작으로 2013년 아시아 지역 CRO 네트워크(A-PACT)를 구축했고, 올 들어서는 싱가포르 지사와 중국 로컬 CRO LEWEI 및 C&R-LEWEI JV 설립을 통해 아시아 지역 임상수행 역량을 키우는 데 주력했다. 빠른 시일 내에 ASEAN 지사와 북미, 유럽 지사 설립을 통해 글로벌 임상 수행 역량을 확대한다는 계획이다. 씨엔알리서치 윤병인 이사(전략기획팀)는 “한국 제약산업이 발전하면서 CRO 기업들이 기존 인허가 및 임상시험 수탁서비스를 중심으로 해외진출을 빠르게 추진하는 동시에 전주기 종합 솔루션 기업으로 포지셔닝 중에 있다"며, "씨엔알리서치 역시 지난 20년간 인허가 및 임상시험 경험을 통해 축적된 전문성과 데이터 등을 기반으로 제품 개발 및 기술사업화 컨설팅, 해외 진출을 위한 인큐베이팅-투자 플랫폼, 해외 인허가 전략 및 임상개발, 해외 유통, 마케팅 서비스까지 전주기를 아우르는 솔루션을 보유하고 있는 개발 기업 파트너로서 성장하고 있다.”고 소개했다. CRO 업계의 이 같은 변화는 "물리적인 자산을 소유하는 대신 제품이나 서비스를 제공함으로써 가상가가치(virtual value)를 창출하는 기업들이 제약산업에 큰 변화를 가져오게 될 것"이란 생명공학정책연구센터의 최신 보고서(제약산업 전망 2030 : 진화에서 혁명으로)와도 일맥상통한다. CRO 업계 관계자는 "임상시험의 효율성을 높이려는 제약사들의 니즈와 갈수록 경쟁이 치열해지는 CRO 업계의 환경변화가 맞아떨어지면서 CRO 업체들이 점차 사업영역을 넓혀가고 있다"며, "역으로 헬스케어 업체가 CRO 분야로 사업을 확장하는 사례도 종종 확인된다. 신약개발이 미래 성장동력으로 떠오르면서 당분간도 CRO 시장의 성장세가 지속될 것으로 보인다"고 말했다.

영진약품(대표 박수준)은 만성폐쇄성폐질환(COPD)치료신약 'YPL-001'의 미국 임상2a시험을 성공적으로 종료하고 최종보고서를 접수했다고 8일 밝혔다. 이번 임상2a 시험은 61명의 중등도 및 중증도의 증상을 가진 만성폐쇄성폐질환 환자들을 대상으로 미국 내 4개 병원에서 진행됐으며, 위약 및 임상약(YPL-001) 경구제로 하루 2회 56일간 투여한 후 안전성, 내약성, 증상개선도 및 유효성을 평가했다. 이 시험에서 일차목표는 안전성과 내약성에 대한 평가였으며, YPL-001 투약군은 위약군에 비해 안전성 측면에서 부작용 발생 빈도를 50% 이상 감소시켰다. 효과 측면에서 YPL-001 투약군은 위약군에 비해 악화 환자수도 상대적으로 적었다. 이러한 결과를 바탕으로 영진약품은 후기 임상 진행시 만성폐쇄성폐질환의 악화예방을 일차적 목표로 설정했다. 이번 연구는 만성폐쇄성폐질환 분야에 있어 세계적인 권위자인 미국 템플대학교 의과대학 제라드 크라이너 (Gerard J. Criner) 교수에 의해 수행댔다. 크라이너 교수는 "YPL-001은 만성폐쇄성폐질환 악화예방 뿐만 아니라 만성기관지염, 폐렴, 폐암, 폐손상 환자의 증세 호전에 도움이 될 수 있는 약물이다"라고 말했다. 또한 이차목표로 설정되었던 COPD 환자들의 증상평가 부분에서 환자들의 매일 최대유량(Peak Expiratory Flow; PEF)이 위약 대비 10% 이상 개선된 효과를 보였다. 이에 대해 크라이너 교수는 "이는 환자들에게 임상적 이득이 될 것으로 생각되며, 본 임상 결과는 SCI 의학저널 및 2018년 미국호흡기학회(ATS)에서 발표될 가치가 있다"라고 언급했다. 박수준 대표는 "영진약품의 COPD치료제의 임상 2a가 성공적으로 완료돼 안전성이 입증됐기에 COPD로 고통 받는 환자들에게 새로운 대안이 될 수 있을 것으로 기대한다"라고 말했다. COPD는 폐손상과 염증으로 인해 호흡곤란을 야기하는 만성 폐질환이다. 세계보건기구(WHO)에 따르면 2016년 COPD 환자수는 전세계 약 2억명에 달한다. COPD는 현재 전세계 사망 원인 4위이나 2030년에는 3위로 올라설 것으로 WHO는 전망하고 있다. 영진약품은 'YPL-001'을 2015년부터 범부처신약개발사업단(KDDF)과 함께 1상 임상시험과 2a 임상시험을 미국에서 진행했다.

보령제약(대표 최태홍)이 스페인 제약기업 파마마社(PharmaMar)와 백금요법 저항 난소암치료제 잽시르(Zepsyre, 성분명 루비넥테딘(lurbinectedin))의 기술도입 (라이선스 인) 계약을 체결했다고 8일 밝혔다. 보령제약은 이번 계약을 통해 잽시르 국내 개발 및 판매에 대한 독점 권한을 갖게 됐다. 잽시르는 현재 백금 저항성 난소암 및 소세포 폐암 적응증에 대한 임상 3상을 진행하고 있다. 또한 BRCA 2(유방암 유전자(Breast Cancer gene)의 약자로서 BRCA1과 BRCA2 두 개의 유전자를& 160;의미하며, 인간의 유방암을 유발시키는 데에 영향을 주는 것으로 알려져 있음) 변형을 보인 전이성 유방암과 자궁 내막암에 대한 적응증에 대해 각각 임상 2상과 3상을 곧 시작할 예정이다. 잽시르는 임상을 통해 기존 항암제 대비 고형암에 우수한 효과가 있는 것으로 나타났으며, 항암부작용(탈모, 혈액학적 부작용, 심 독성 및 구내염 등)이 낮거나 거의 없는 것으로 알려지고 있다. 또한, 새로운 기전(DNA 파괴를 통한 세포자멸 유도)으로 기존 항암제와 다양한 병용요법이 가능해 여러 고형암 적응증에 대한 병용 치료 임상이 진행 중이다. 최태홍 보령제약 대표는 "파마마사와 추가 라이센스 계약을 체결함으로써 더욱 강력한 파트너쉽을 구축하게 됐다"면서 "국내 항암제 분야 선두 제약사로서 글로벌 파트너사들과의 협력을 통해 암 치료성과를 높여 나가고, 환자들에게는 완치의 희망을 드릴 것"이라고 말했다. 파마마사 항암제사업부 루이스 모라(Luis Mora) 전무는 "해양천연물 유래성분을 원료로 한 항암제 상업화를 위해 보령과 두 번째 전략적 제휴를 맺은 것에 대해 기쁘게 생각하다"며 "우수한 임상적 가치를 확인 한 잽시르가 항암제 영업/마케팅력이 뛰어난 보령을 통해 빠른 시일 내에 한국 환자들에게 처방되어 치료에 도움이 되길 바란다"고 말했다. 보령제약과 파마마는 지난해 10월 다발성 골수종치료제 '아플리딘(플리티뎁신)'에 대한 도입계약을 체결하며 첫 파트너십을 맺었다. 아플리딘은 지난 3월 미국, 유럽 및 아시아를 포함한 19개 국가의 255명 다발성 골수종 환자를 대상으로 덱사메타손(dexamethasone) 단독 치료와 덱사메타손에 아플리딘을 추가한 치료에 대한 임상 3상을 진행해 대조군과 비교해 병의 진행 또는 사망 위험을 35% (p=0.0054) 감소시킨다는 결과를 얻었다. 보령제약은 이 약을 2019년 국내 발매할 계획이다. 스페인 바이오 제약기업 파마마社는 해양 생물 유래 항암제 R&D 분야에서 세계적인 선도기업으로서, 풍부한 신약 후보 파이프라인을 보유하고 있다. 본사는 마드리드에 위치해 있다.

파미셀이 간경변 줄기세포치료제 ' 셀그램-LC(Cellgram-LC)'에 대한 미국 현지 임상시험을 신청했다고 7일 밝혔다. 회사 측에 따르면 지난 4일 미국식품의약국(FDA)에 '셀그램-LC'의 임상1상 시험신청서를 제출한 것으로 확인된다. 임상계획서(IND)에 기재된 제품의 정식명칭은 'CellgramTM'으로, FDA에서 30일간 신청자료를 검토한 뒤 별도의 보완 또는 요청사항이 없으면 임상시험을 개시할 수 있다. 파미셀은 2014년 FDA와 해당 줄기세포치료제에 대한 임상시험 사전미팅(Pre-IND meeting)을 가졌다. 사전미팅에서 합의된 내용에 따라 파미셀은 ▲미국 현지 cGMP 시설 내 pilot 배치생산을 통한 제조 및 품질관리자료 마련 ▲현지 비임상시험기관(GLP)에서 비임상 독성시험 실시 ▲임상 프로토콜 보완 등 임상시험 신청을 위한 자료를 준비하는 데 공을 들인 것으로 알려졌다. '셀그램-LC'는 자가 골수유래 중간엽줄기세포를 원료로 하는 줄기세포치료제로서, 알코올로 손상된 간조직의 섬유화를 개선시키고 간기능을 회복시키는 데 목표를 둔다. FDA로부터 1상임상을 승인 받으면 파미셀은 유타대학교병원 소화기내과에서 알코올성 간경변 환자를 대상으로 '셀그램-LC'의 안전성과 유효성 등을 검증하게 될 전망이다. 국내에선 '셀그램-LC'의 임상2상을 완료한 뒤 3상 진입 및 조건부 품목허가 신청을 준비하고 있다. 셀그램-LC에 대한 임상2상 결과는 미국간학회 공식학회지인 '헤파톨로지(Hepatology)' 2016년 7월호에서 확인 가능하다. 파미셀 관계자는 "연간 15만 명에 달하는 간이식 환자가 앞으로 더욱 증가할 것으로 예측되고 있음에도 미국에서 간경변을 대상으로 하는 줄기세포치료제 개발이 미미한 수준이라 미국 진출의 첫 대상으로 선택하게 됐다"며, "지난 2년여 간 철저히 준비한 만큼 좋은 결과가 나올 수 있길 기대한다. 임상시험을 승인 받으면 셀그램-LC가 글로벌 신약으로 자리잡을 수 있도록 최선을 다할 계획"이라고 밝혔다.