[데일리팜=어윤호 기자] 희귀신장병 후보물질 '입타코판(Iptacopan)'의 사용화 가능성이 높아지고 있다. 노바티스는 최근 자사의 신약 후보 물질 입타코판이 희귀신장병인 C3사구체병증 환자를 대상으로 한 2상 연구에서 1차 평가변수를 충족했다고 밝혔다. 해당 연구결과는 미국신장학회(American Society of Nephrology) 2021 연례 회의에서 발표됐다. 연구 결과, 희귀신장병 C3사구체병증 환자에서 통계적으로나 임상적으로 유의한 단백뇨 감소가 확인됐다. 또한 신장 이식 후 재발한 환자 군에서 통계적으로 유의한 C3 단백질 침착 감소를 보였다. 오픈라벨로 진행된 2상 연구의 최종 분석에 따르면 해당 연구에는 희귀신장병 C3사구체병증이 있으나 신장 이식을 받지 않은 환자 군과 신장 이식 후 희귀신장병 C3사구체병증이 회복된 환자 군을 분석했다. 두 코호트 모두 12주에 걸쳐 대안적 보완 경로 활동의 저해가 강력하게 유지됐고 혈청 C3 수치가 정상화된 것으로 나타났다. 또한 두 코호트 종합 분석 결과 치료 12주 이후 eGFR로 평가한 신장 기능이 안정적으로 유지됐다. 연구에 참여한 영국 국립신장보완치료센터 신장전문의 에드윈 웡 박사는 "단백뇨는 신장질환 진행의 주요 위험 예측인자이고 C3 단백질 침착은 궁극적으로 염증 및 신장 손상을 유발하기 때문에 C3 사구체 병증 환자에게 중요하다. 이번 학회에서 발표된 데이터는 C3 사구체 병증 환자와 신장 이식 후 회복된 환자에서 새로운 치료옵션의 잠재력에 대한 정보를 제공한다"고 설명했다. 입타코판은 우수한 안전성 및 내약성 프로파일을 보였고, 약물과 관련된 것으로 의심되는 심각한 이상반응은 나타나지 않았다. 한편 C3사구체병증에 대해서는 현재 승인된 치료법이 존재하지 않는다. 입타코판은 발작성 야간 혈색뇨 치료에 있어 미국 식품의약국(FDA) 신속 승인 대상으로 지정 받은 바 있으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터 IgA신증 치료제로 희귀의약품 지정을 승인 받았다.

[데일리팜=김진구 기자] 영국이 먹는 코로나19 치료제인 '몰누피라비르'를 조건부 승인했다. 정부 차원에서 경구용 코로나 치료제를 승인한 것은 이번이 처음이다. 5일(현지시간) 영국 주요언론에 따르면 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)은 이날 코로나19 양성 판정을 받고 증상이 나타난 지 5일 이내인 18세 이상 환자에게 MSD의 경구용 코로나19 치료제 '몰누피라비르'를 복용하도록 권고했다. 경증 또는 중등증 이상의 증상이 있는 환자가 대상이며, 비만이나 심혈관질환 등 위험요인이 최소 하나 이상 있어야 한다. MSD는 지난달 1일 코로나 환자 775명을 대상으로 진행한 임상3상에서 몰누피라비르가 입원·사망률을 약 50% 감소시킨다는 중간결과를 공개한 바 있다. 영국의 조건부승인은 미국 식품의약국(FDA)의 긴급사용 승인 심사에도 긍정적으로 작용할 것이란 전망이다. FDA는 현재 몰누피라비르의 긴급사용 승인 여부를 심사하고 있다. 이와 관련한 외부자문단 회의는 오는 30일 열린다. 몰누피라비르의 미국 긴급승인 여부가 이달 말 윤곽을 드러낼 것으로 예상된다. 몰누피라비르는 기존에 허가된 치료제와 달리 경구용이라는 점에서 코로나 극복을 위한 마지막 퍼즐로 큰 관심을 받아왔다. MSD는 연말까지 1000만명 분의 몰누피라비르를 생산키로 했다. 이 가운데 대부분 물량을 미국·영국 등 세계 각국 정부가 사전 구매한 것으로 알려졌다. 미국 정부는 12억 달러(약 1조4000억원)를 들여 임상이 마무리되기도 전에 MSD 몰누피라비르 170만개 선구매 계약을 체결한 상태다. 한국 정부도 내년 예산에 경구용 치료제 1만8000명분의 구매 비용을 반영했다. 정부는 해당 제약사와 협의를 진행 중이다.

[데일리팜=김진구 기자] SK바이오사이언스는 5일 '국산 1호' 코로나19 백신으로 개발 중인 'GBP510' 임상1/2상에서 긍정적인 분석결과를 얻었다고 밝혔다. SK바이오사이언스는 미국 워싱턴대 항원디자인연구소(IPD)와 공동으로 개발하고 GSK의 면역증강제(Adjuvant) 기술을 활용한 코로나 백신 후보물질 GBP510의 임상1/2상 분석결과를 공개했다. SK바이오사이언스는 고대구로병원 등 국내 14개 기관에서 건강한 성인 328명을 대상으로 GBP510을 투여하는 임상1/2상을 진행한 바 있다. 그 결과 면역증강제를 함께 투여한 투약군 99% 이상에서 코로나19 바이러스를 무력화하는 중화항체가 형성된 것을 확인했다. 백신접종 2주 경과 시점에서 중화항체(유사바이러스 기반 중화항체, PBNA) 유도 수준은 코로나19 완치자의 혈청 패널과 비교해 약 6배 높게 나타났다. 일부 그룹을 대상으로 PRNT(플라크억제시험법) 분석을 진행했을 때도 약 3.6배 높은 것으로 나타났다. 면역반응이 떨어지는 65세 이상의 고연령층의 경우 중화항체 유도 수준이 기존 코로나19 백신과 비교해 유사하거나 우수한 것으로 확인됐다. 안전성 측면에선 GBP510 투약과 관련성이 있는 중대한 이상반응이 한 건도 발생하지 않았다. 이번 임상 데이터는 세계보건기구(WHO)와 영국 국립바이오의약품표준화연구소(NIBSC)가 확립한 국제 표준물질을 활용해 평가했다. 완치자의 혈청은 중화항체 형성률이 가장 낮은 수준부터 가장 높은 수준까지를 모두 포함했다. SK바이오사이언스는 성공적인 임상1/2상 결과를 국내외 보건당국에 제출했다. 이를 기반으로 GBP510의 개발 속도도 더욱 높일 계획이다. GBP510의 임상3상은 국내와 해외에서 총 4000여명을 대상으로 동시 진행된다. 국내에선 지난 8월 고대구로병원 등 14개 기관에서 본격적으로 시작됐다. 현재 500여명에 대한 투약이 완료됐다. 이는 기존 계획보다 5배 이상 많은 수치다. 이와 함께 유럽·동남아 등에서 다국가 임상3상을 위한 국가별 승인 절차을 진행 중이다. 현재 베트남에서 임상3상이 승인됐으며, 빠르면 이달 내 모든 국가에서 임상을 개시할 수 있을 것으로 기대된다. SK바이오사이언스는 내년 상반기 GBP510에 대한 국내 보건당국의 신속 허가를 받는다는 계획이다. 동시에 WHO PQ(사전적격성평가) 인증과 해외 국가별 긴급사용허가도 획득한다는 목표다. GBP510은 글로벌기구 CEPI(전염병대비혁신연합)의 'Wave2'(차세대 코로나19 백신) 프로젝트의 대상으로 선정됐다. 임상3상 성공 후 상용화될 경우 코백스 퍼실리티(COVAX facility)를 통해 수억회 접종 물량이 전 세계에 공급된다. 안재용 SK바이오사이언스 사장은 "범정부지원위원회·복지부·식약처·질병청 등 국내 보건당국과 CEPI·게이츠재단·IVI·GSK 등 글로벌 기구·기업들의 긴밀한 협조가 있었기에 임상1/2상을 성공적으로 진행할 수 있었다"며 "임상3상도 순조롭게 진행되고 있는 만큼 빠르게 GBP510 개발을 완료할 것"이라고 말했다. 리처드 해치트 CEPI의 CEO는 "GBP510의 임상1/2상 결과는 상당한 기대감을 주고 있다"며 "전 세계의 코로나19 극복에 더욱 힘을 싣기 위해 CEPI는 앞으로도 SK바이오사이언스와의 협력을 지속할 것"이라고 말했다. 영국 옥스퍼드대학교의 통계 사이트인 아워월드인데이터에 따르면 4일 기준 전 세계 인구의 약 50%가 코로나19 백신을 1회 이상 접종했다. 저개발국의 경우 접종률이 3.9%에 불과해 전 세계의 백신 수요는 여전히 높은 상황이다.

[데일리팜=천승현 기자] 셀트리온은 알츠하이머 치매치료용 ‘도네페질’ 패치제 ‘도네리온패취’가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다고 5일 밝혔다. 도네리온패취는 도네페질 성분의 의약품을 붙이는 패치제로 개발한 세계 최초의 제품이다. 하루 1회 복용하는 경구제를 주 2회 피부에 부착하는 형태로 개발한 개량신약이다. 경구제 대비 복약 순응도를 개선하고 편의성을 향상한 제품이다. 도네리온패취의 원 개발사는 국내 바이오벤처 아이큐어다. 지난 2017년 6월 아이큐어가 개발하고 비임상 및 임상 1상을 마친 이후 셀트리온과 국내 공동 판권 계약을 체결했다. 셀트리온은 아이큐어와의 계약을 통해 도네리온패취를 약 12년간 국내 독점으로 판매할 수 있는 권리를 확보했다. 아이큐어는 도네리온패취의의 생산과 공급을 담당한다. 이 제품은 한국, 대만, 호주, 말레이시아 등 4개국 약 400명의 경증 및 중등증 치매 환자를 대상으로 실시한 임상 3상 결과 유효성을 확보했다. 경증 및 중등증의 알츠하이머 치매 환자들에게서 기억, 언어, 재구성, 행동, 지남력 등을 다루는 대표적 표준 도구인 ADAS-cog평가에서 경구용 도네페질 대비 비열등성을 입증했다. 경증 및 중등증 알츠하이머 치매 환자를 대상으로 24주간 진행한 임상 3상시험에서 대조약으로 투여한 경구용 아리셉트 대비 치료효과(ADAS-cog)의 비열등성을 입증했다. 셀트리온 관계자는 "’도네리온패취’가 세계 최초의 도네페질 패취제로 지위와 우선권을 확보하면서 약의 효능 효과 만큼이나 복약 순응도와 편의성 향상을 강조하는 알츠하이머 치매 치료제 시장에서 상당한 영향력을 발휘할 것으로 기대한다”라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 국가핵심기술로 지정된 보툴리눔 톡신에 대한 법률적 보호 해제 여론이 일고 있어 주목된다. 제약바이오업계에 따르면 '톡신' 자체는 개별 기업의 R&D에 따른 연구 결과물이 아닌 균주의 발견과 법인을 포함한 사인과 사인의 자유로운 영업 판매 계약이 가능한 점을 고려해 국가핵심기술 지정이 해제돼야 한다는 의견이 지배적이다. 현재 보툴리눔 톡신은 산업기술의 유출방지 및 보호에 관한 법률(약칭:산업기술보호법)에 의거해 국가핵심기술로 지정, 다양한 법리적 구속을 받고 있다. 해당 법률의 목적은 산업기술의 부정한 유출을 방지하고 산업기술을 보호함으로써 국내 산업의 경쟁력을 강화하고 국가의 안전보장과 국민경제의 발전에 이바지함에 있다. 하지만 톡신은 이미 국내 제약바이오기업 사이에서도 영업 계약을 체결하고 일종의 CDMO 방식의 허가·생산·판매가 이루어지고 있어 핵심기술로서의 가치가 퇴색해 있는 게 사실이다. 미국 ITC 역시 비교열등성을 충족하고 정식 허가 절차에 의해 등록된 톡신 균주는 보호 가능한 영업비밀로서의 요건을 충족하고 있지 않는다고 판결한 대목도 이 같은 여론에 힘을 실어 주고 있다. 다시 말해 자체 발견이 아니라도 사인과 사인 간 적법한 거래로 인루어진 계약이 체결된 상태라면 자유로운 판매가 가능한 전문의약품의 영역으로 해석한 것이다. 또한 향후에도 균주 자체는 통조림 또는 마굿간, 토양 등등에서 유래된 현재 개발된 톡신 제품과 마찬가지로 발견의 다양성은 상존하고 있는 부분도 국가핵심기술 해제의 명분론으로 작용하고 있다. ITC의 이 같은 판단과 관련해 산업기술보호법 제18조(국제협력) ①항에서도 '산업보안기술 및 전문인력의 국제교류, 산업보안기술의 국제표준화 및 국제공동연구개발 등에 관하여 필요한 국제협력사업을 추진할 수 있다'고 규정해 이를 충분히 반영할 수 있는 법적 근거를 마련해 두고 있다. 다만 맹독성 균주임을 감안해 보관·관리에 대한 보건당국의 철저한 감독권 행사에 대해서는 지금과 같은 시스템을 유지해야 한다는 점에 대해서는 이견이 없다. 일각에서는 톡신 기반 화학무기화에 대한 우려도 있지만 일반 제약바이오기업 연구소에서 이를 실현하기란 사실상 불가능에 가깝다는 게 학계 중론이다. 아울러 산업통상자원부 장관은 관련법 제9조 ①과 ③에 근거해 산업기술보호위원회(위원장 1인을 포함한 25인 이내로 구성) 심의를 거쳐 대상기술의 지정과 해제가 상시적으로 가능하다. 이와 관련해 A제약바이오기업 대표는 "보툴리눔 톡신은 신규 균주 허가·등록과 관계없이 국가핵심기술의 분별 요소 격인 독창성과 진보적 우월성과는 연계성이 부족한 측면이 많다. 때문에 보건당국의 기존 관리·감독만으로도 충분한 안전성 확보가 가능해 내수·수출 진작을 위한 정부 차원의 적극적인 청사진 마련이 필요한 시점"이라고 말했다. 한편 최근 국가핵심기술로 지정된 분야는 반도체(디스플레이 패널 구동을 위한 OLED용 DDI 설계기술), 전기전자(600mAh/g 이상의 초고성능 전극 또는 고체전해질 기반 리튬이차전지 설계, 공정, 제조 및 평가기술), 디스플레이(AMOLED 패널 설계·공정·제조& 8231;구동기술) 등이 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 아토피피부염 약물에 대한 보장성 확대를 위한 논의가 이어지고 있다. 관련업계에 따르면 사노피 '듀피젠트(두필루맙)'에 이어 최근 릴리 JAK억제제 '올루미언트(바리시티닙)'가 전문가 의견조회를 진행중이다. 이후 건강보험심사평가원 급여기준소위원회 상정 등 일정이 확정될 것으로 여겨진다. 지난 5월 신청 이후 약 5개월 만이다. 앞서 듀피젠트 역시 급여 확대 신청 7개월 만에 본격 논의가 시작된 바 있다. 따라서 올루미언트의 가세로 향후 아토피피부염 영역의 보장성 확대 논의에 탄력이 붙을 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 올루미언트는 중등도 및 중증 아토피 피부염 치료 신약이지만 최근 등재된 아토피피부염 신약 '듀피젠트(두필루맙)' 대비 경제적인 약가로 급여 등재 절차를 진행한다. JAK1과 JAK2를 선택적, 가역적으로 억제함으로써 염증성 사이토카인의 발현을 감소시키고 전반적인 항염증 효과를 나타낸다. 이 약은 BREEZE-AD1, BREEZE-AD2, BREEZE-AD7 3건의 임상 연구를 통해 단독 및 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical Corticosteroid)와 병용요법으로 중등증에서 중증의 성인 아토피피부염 환자를 대상으로 위약 대비 유의미한 치료 효과와 안전성을 확인했다. 3건의 임상 연구에서 올루미언트는 환자들의 전반적인 건강 상태와 삶을 질을 심각하게 저해하는 가려움증을 치료 2일차부터 빠르게 개선하는 것으로 나타났다. 박창욱 세브란스병원 피부과 교는 “특히 환자성과보고(Patient Reported Outcome)에서 올루미언트 치료 후 2일차부터 빠른 증상 개선이 관찰됐다는 점은 그 동안 치료 옵션이 제한적이었던 국내 아토피 환자들에게 희망적이다"라고 말했다. 한편 또 하나의 JAK억제제도 아토피 급여 확대를 노리고 있다. 지난달 애브비는 '린버크(유파다시티닙)'의 급여 확대 신청을 제출했다. 린버크는 아직 본격 논의가 시작되진 않았다. 린버크는 듀피젠트와 직접 비교 연구인 3b상 Heads Up 연구를 통해 유효성을 입증했다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 미국 제약기업에 백혈병 치료 신약을 기술수출했다. 계약금 150억원을 포함해 계약 규모는 최대 5000억원 규모다. 한미약품은 급성골수성 백혈병(AML) 치료 혁신신약으로 개발중인 FLT3억제제 ‘HM43239’)를 앱토즈 바이오사이언스에 기술수출했다고 4일 밝혔다. 한미약품은 앱토즈로부터 확정된 계약금 1250만달러(약 150억원)를 500만 달러의 현금과 750만 달러 규모의 앱토스 주식으로 나눠 받는다. 이후 다양한 적응증에 대한 단계별 임상, 개발과 허가, 그리고 상업화 마일스톤으로 최대 4억750만달러(약 4850억원)를 수령한다. 판매에 따른 단계별 로열티도 받게 된다. 앱토즈는 미국 나스닥에 상장된 혈액질환분야 연구개발 전문 생명공학사로 캐나다 토론토에 본사를 두고 있다. 앱토즈는 재발·불응성 급성골수성백혈병(AML), 고위험 골수이형성증후군(MDS) 등 혈액종양치료 신약 후보물질 4개를 보유하고 있다. 이번 계약에 따라 앱토즈는 HM43239의 전세계 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 확보하게 됐다. HM43239는 급성골수성백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK를 이중 억제하는 혁신신약이다. 골수성 악성종양의 증식, 분화, 내성등의 치료과정에 관여한다. 한미약품은 기존 약물에 반응을 보이지 않는 환자에게 HM43239를 투여해 완전관해를 확인하는 등 난치성 혈액질환 환자에서 내성 극복이 가능하다고 발표한 바 있다. 현재 HM43239는 미국에서 재발·불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자 대상 임상 1/2상이 진행 중이며 용량 증량(dose escalation) 연구에서 강력한 항종양 활성화가 입증됐다. HM43239는 2018년 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로, 2019년 한국 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다. 윌리엄 라이스 앱토즈 회장은 “HM43239은 AML처럼 매우 까다로운 악성 종양에서 검증된 우수한 치료제로,앱토즈의 전략적 목표와 기술적 전문성 및 임상 경험에 매우 적합하다”며 “양사는 긴밀한 파트너십을 기반으로 명확한 개발 및 상업화 과정을 밟을 것”이라고 말했다. 권세창 한미약품 대표이사 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제”라며 “혈액종양분야에서 혁신적 경쟁력을 갖춘 앱토즈와의 파트너십을 통해 임상개발 속도를 높이고 상용화를 앞당길 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 녹십자가 자체 개발한 ‘헌터라제’가 글로벌 시장 공략에 속도를 내고 있다. 해외 시장에서 내수보다 3배 이상 많은 매출을 올리며 국내 개발 희귀질환치료제의 성공 신화를 써나가고 있다. 4일 녹십자에 따르면 지난 3분기 헌터라제의 매출은 231억원으로 전년대비 77.7% 상승했다. 전분기 110억원보다 2배 이상 치솟았다. 올해 3분기 누계 매출은 472억원으로 전년대비 63.9% 뛰었다. 지난해 1년 동안 기록한 매출 462억원을 넘어서며 연 매출 신기록을 예약했다. 지난 2012년 국내 허가를 받은 헌터라제는 세계에서 두 번째로 개발된 헌터증후군 치료제다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 70~80명 가량에 불과하다. 헌터라제의 최근 가파른 성장세는 해외 시장에서의 높은 상승세를 기반으로 한다. 헌터라제의 3분기 수출 실적은 174억원으로 작년 같은 기간 78억원보다 2배 이상 늘었다. 전 분기 58억원에서 1분기만에 3배 확대됐다. 헌터라제의 3분기 내수 매출이 57억원으로 전년대비 9.6% 증가했는데 해외 시장에서 큰 폭의 성장세를 실현한 셈이다. 헌터라제의 3분기 매출에서 수출이 차지하는 비중은 75.3%에 달한다. 회사 측은 “해외에서 헌터라제의 사용량이 크게 늘었고 러시아에서 수요가 급증했다”라고 설명했다. 헌러라제는 러시아, 이집트, 터키, 브라질 등 해외 14개국에서 판매 중이다. 헌터라제의 경쟁약물이 많지 않을 뿐더러 가격이 비싸고 평생 투여받아야 하는 희귀질환치료제의 특성으로 안정적적인 매출 성장세를 기록 중인 것으로 분석된다. 헌터라제 등장 이전에 헌터증후군 치료제는 '엘라프라제'가 유일했다. 녹십자는 헌터라제의 아시아 시장 공략에도 속도를 내고 있다. 지난해 10월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 '헌터라제'의 품목허가를 획득했다. 올해 초에는 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 투여 방식의 '헌터라제 ICV' 품목허가를 받았다. '헌터라제 ICV'는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 신규 제형이다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있다는 장점을 갖췄다. 중국 허가품목은 '헌터라제' 정맥주사(IV) 제형인데 이전까지 중국에서 허가받은 헌터증후군 치료제가 없었다는 점에서 시장선점 효과가 기대되고 있다. 시장 규모가 큰 중국과 일본 판매를 시작하면서 해외 매출상승의 기폭제로 작용하리란 전망이 나온다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한번 맞는 주사 비용이 5억원, 하지만 그 '한번'으로 암의 완치를 기대할 수 있는 시대. 이미 초고가 첨단 신약은 우리 앞에 성큼 다가와 있다. 그 선두에 이미 꿈의 항암제라 불리는 CAR-T치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 존재한다. 킴리아는 지난 3월 첨단재생바이오법 1호 치료제로 식약처의 허가를 획득했다. 킴리아는 단 한 번의 치료로 더 이상 사용할 수 있는 치료 옵션이 없던 재발성& 8729;불응성 말기 혈액암 환자들의 생존기간을 획기적으로 개선, 장기 생존 가능성까지 확인하며 항암 치료의 새 역사를 쓰고 있다. ◆한명의 환자마다 필요한 공정 맞춤형 치료의 정수 킴리아는 환자의 면역 세포를 활용한 혁신적인 개인 맞춤형 원샷 치료제로, 세포& 8729;유전자& 8729;면역 치료제의 특성을 모두 갖춘 항암제다. 기존에 없던 치료제인 만큼 기전과 제조 과정부터 이전 치료제들과 차별화된다. 우선 환자의 면역 세포를 추출한다. 이후 세포 표면에 암세포를 인지하는 수용체를 삽입해 강력한 힘을 가진 세포, 즉 용병(CAR: 키메라 항원 수용체)을 만든 뒤 해당 환자에게 주입한다. 완성된 CAR-T 세포를 혈액 내 주입하면, 암세포의 특정 수용체를 표적으로 인식해 결합, 암세포를 파괴한다. 한명의 환자마다 하나의 공정 과정이 필요한 맞춤형 치료제인 셈이다. 킴리아의 적응증은 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large-B-Cell Lymphoma) 성인 환자 치료와 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프모구성백혈병(B-ALL, B-Acute Lymphoblastic leukemia) 치료다. 기존 치료에 불응하거나 재발한 DLBCL, B-ALL 환자는 국내 약 200여명 내외의 소수로, 킴리아 허가 전까지는 대체 치료 옵션이 없거나 표준 치료법이 확립되지 않아 기대 여명이 6개월에 불과할 정도로 생명이 위급한 상황이었다. 실제 국내에서 2차치료에 실패한 DLBCL 환자의 전체 생존기간 중앙값은 4.73개월 수준이며 2차 치료 실패 환자의 약 70%가 구제항암화학요법을 반복적으로 진행하고 있다. 이러한 상황에서 킴리아 허가는 더 이상 치료가 어려웠던 환자들에게 또 한 번의 치료 희망과 함께 장기 생존 희망을 선물했다. 재발 또는 불응성 DLBCL 환자 대상 임상에 따르면, 킴리아 투여 환자의 전체 반응률은 53%였으며, 그 중 39.1%가 완전 관해에 도달했다. 또 재발 또는 불응성 B-ALL 환자 대상 임상의 경우, 10명 중 8명 이상(82%)이 완전 관해에 도달했고 관해에 도달한 환자의 98%가 미세잔존질환이 음성으로 나타났다. ◆국내서 5건 이상 투여…킴리아 센터 설립 킴리아는 아직 비급여고 국내에서 매출이 가시화됐다고 보긴 어렵다. 그러나 처방을 위한 준비 작업은 활발하다. 특히 빅5 상급종합 병원들이 발빠르게 움직이고 있다. 관련업계에 따르면 서울대병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원들은 인체세포 등 관리업 허가 절차를 밟고 있으며 삼성서울병원은 이미 승인을 완료했다. 이중 서울대병원의 경우 킴리아(티사젠렉류셀)가 4월 약사위원회(DC, drug committee)를 통과했고, 삼성서울병원도 5월 랜딩이 이뤄졌다. 킴리아 개발사인 노바티스는 종합병원과 킴리아센터를 세우는 방식으로 비용을 지불할 수 있도록 하고 있다. 삼성서울병원은 킴리아센터를 오픈했으며 나머지 상급병원들도 이후 센터 대열에 합류할 것으로 판단된다. 센터를 세우려면 신설된 '첨단재생바이오법'에 따라 병원이 인체세포 등 관리업 허가를 받아야 하는데, 의료기관들이 적극적으로 나서, 제반사항 마련에 힘쓰고 있는 셈이다. 또한 데일리팜의 확인 결과, 비급여임에도 불구, 이미 5건 이상의 킴리아 투여가 이뤄졌으며 연내 10건의 처방 사례가 쌓일 전망이다. CAR-T의 시대는 분명 시작되고 있다. ◆보험급여 등재 절차도 이슈…암질심 통과 킴리아의 보험급여 등재 문제는 그야말로 화제다. 워낙 고가 약물이고 기다리는 환자가 많으니, 어찌보면 당연한 상황이지만 1개 약물에 대한 관심도가 이정도로 높아지는건 이례적인 일이다. 이 약은 지난 3월 허가-급여평가 연계제도를 활용해 식약처 허가와 함께 급여 등재를 절차를 밟아 왔다. 그리고 9월 최초 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정됐지만 보류 판정을 받았다. 결과가 언론을 통해 공개되자마자, 백혈병환우회는 성명을 통해 정부와 제약사를 지탄했다. 환우회는 앞서, 킴리아의 암질심 상정 지연 자체를 비난하기도 했다. 결국 킴리아는 10월 암질심을 통과했다. 이날은 심평원이 암질심 결과 공개를 실행한 첫날이기도 했다. 그간 신약 등재와 급여 확대 과정에서 통곡의 벽으로 자리잡았던 암질심을 통과한 것은 물론 고무적이지만 워낙 이목이 집중된 상황이었던 만큼, 킴리아의 통과 이면에는 '부담'이 존재했을 가능성도 적잖다. 유철주 세브란스병원 소아혈액종양과 교수는 "국내 재발성& 8729;불응성 ALL 환자는 극히 드물지만 매년 발생하는 이 소수의 어린 환자들은 생명을 두고 사투를 벌이는 만큼 신속한 킴리아 치료가 가능한 환경 조성을 위해 정부, 제약사, 의료계가 함께 노력해 한국에서도 유사한 사례가 나오길 기대한다"고 말했다. 킴리아 등재에서 관건은 노바티스 한국법인의 재정분담안과 본사 설득 의지가 될 것으로 판단된다. 너무 좋지만 너무 비싼 약, 킴리아의 여정은 이제 시작이다.