[데일리팜=어윤호 기자] 국내 환자가 13명 뿐인 휘귀질환치료제 일라리스가 다시 한번 보험급여 등재에 도전한다. 업계에 따르면 한국노바티스는 최근 유전재발열증후군치료제 일라리스(카나키누맙)의 급여 신청을 제출했다. 2017년 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 비급여 판정 이후 처음이다. 일라리스는 유전재발열증후군의 다양한 세부 질환 중 ▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) ▲종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS) ▲고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD) ▲콜키신이 금기이거나, 내약성이 없거나, 또는 최고 내약 용량의 콜키신에도 적절한 반응을 나타내지 않는 가족성 지중해열(FMF) 적응증으로 국내 허가됐다. 연 6회 주사로 유전재발열증후군 중 하나인 CAPS 환자의 투여 편의성과 삶의 질 개선 효능을 입증했지만 그야말로 극희귀질환이어서 비용효과성 입증이 사실상 어렵다. 실제 노바티스는 2015년 첫 허가 후 2017년 첫 신청을 제출했고, 2017년 좌절 후에도 최근까지 급여 등재 절차를 진행하지 않았다. 상황이 이렇다 보니, 환자들에겐 치료옵션이 절박하다. 유전재발열증후군 중 만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA) 환자들만 희귀필수의약품 센터를 통해 공급받을 수 있는 대체 약제가 있는 상황이다. 새로운 정부가 출범하고 중증희귀질환 약제의 보장성 확대에 대한 기대감이 높아지고 있는 상황에서, 일라리스가 이번엔 다른 결과를 도출할 수 있을지 지켜볼 부분이다. 정대철 서울성모병원 소아청소년과 교수는 "국내 유전재발열증후군 환자도 다른 희귀질환 환자와 동일하게 치료 수혜권을 보장받을 수 있도록 치료제에 대한 접근성 개선 검토가 필요하다"고 말했다. 아울러 "힘든 여정을 거쳐 진단 받은 유전재발열증후군 환자들이 치료의 문 턱에서 좌절하지 않고 가족들과 함께 삶의 질을 지키며 치료를 이어갈 수 있도록 사회적 관심과 지원이 요구된다"고 강조했다. 한편 임상 연구에서 일라리스 150mg를 투여한 CAPS 환자의 97%는 오픈라벨 기간 동안 1회 투여로 8주 이내 완전 관해를 달성했으며, 이후 이중 맹검, 위약 대조 연구 기간 중 일라리스 150mg을 8주 간격으로 투여한 환자군 전원이 6개월 이상 완전 관해를 유지했다. 또한 1회 이상 일라리스를 투여 받은 68명의 성인 및 소아 환자를 대상으로 치료 전과 6개월, 12개월 후를 비교한 프랑스 리얼월드 연구에 따르면 일라리스 치료 후 CAPS 환자의 40% 이상이 사회활동, 인간관계, 성생활 및 활력 개선을 확인했고 보호자의 환자 관리 시간이 유의하게 감소했다.

[데일리팜=천승현 기자] 대웅제약과 영국 아박타가 합작 설립한 아피셀테라퓨틱스는 엑셀세라퓨틱스와 산업통상자원부가 주관하는 ‘2022년 중견기업상생혁신사업’에 최종 선정됐다고 20일 밝혔다. 중견기업상생혁신사업은 중견& 8231;중소기업의 공동 기술개발을 지원하고 성과 공유를 유도하는 사업으로, 중견기업 주도의 상생혁신 R&D 모델을 발굴하고 확산하기 위해 추진됐다. 향후 양사는 2년간 국비 8억 5000만 원을 지원받아 공동연구 비용으로 사용할 예정이다. 양사는 ‘유전자도입 줄기세포 치료제(AFX 플랫폼적용) 맞춤형 배지 개발’을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다. 중견기업상생혁신사업의 취지를 반영해 중견·중소기업이 상생하는 모범 성공사례를 만들고 앞으로의 협력을 확대하고자 체결됐다. 양사는 협약에 따라 아피셀테라퓨틱스에서 개발 중인 차세대 세포유전자 치료제개발 플랫폼(AFX플랫폼)에 필수적인 세포배양 배지를 공동 개발해 기술 자립도를 높이고, 규제기관의 강화된 안전성 기준을 만족하는 맞춤형 배지 개발을 공동 추진할 계획이다. 아피셀테라퓨틱스는 이번 협약을 통해 AFX플랫폼에 맞는 맞춤형 화학조성 배지를 개발해 배양효율을 높이고, 안전성이 강화된 배지 공급처 확보를 통해 세포유전자 치료제 개발을 가속화할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 유종상 아피셀테라퓨틱스 대표는 “향후 새로운 표준이 되는 세포유전자 치료제 개발은 물론, 엑셀세라퓨틱스와의 공동 개발로 업계 최고의 성공 사례를 창출하겠다”고 말했다. 엑셀세라퓨틱스는 성공적인 맞춤형 화학조성 배지 개발을 통해 독자 개발한 첨단바이오산업용 배지 제조 기술의 글로벌 경쟁력을 입증함과 동시에 매출 증대의 동력으로 활용한다는 계획이다. 이의일 엑셀세라퓨틱스 대표는 “이번 과제의 성공적인 수행을 통해 글로벌 경쟁력을 보유한 바이오 소재 개발 기술력을 입증하겠다”라고 강조했다..

[데일리팜=천승현 기자] 종근당이 바이오벤처와 손 잡고 세포·유전자 신약개발에 나선다. 종근당은 최근 서울 서대문구 본사에서 세포& 8729;유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 줄기세포치료제 개발 기업 이엔셀과 전략적 투자 및 글로벌 혁신신약 공동연구를 위한 양해 각서(MOU)를 체결했다고 20일 밝혔다. 이번 협약으로 종근당은 이엔셀에 전략적 투자를 진행하고 이엔셀의 세포& 8729;유전자치료제 개발 노하우 및 생산기술을 활용해 세포& 8729;유전자 치료제 연구개발을 진행한다. 양사는 이번 협업을 통해 키메라 항원 수용체 T 세포(CAR-T) 치료제와 아데노부속바이러스(AAV) 기반 바이러스 제품과 같은 유전자치료제와 세포치료제 등 첨단바이오의약품의 공동 연구개발과 생산 프로세스를 가속화한다는 계획이다. 이엔셀은 임상등급의 세포와 바이러스를 동시에 생산하는 국내 유일의 CMO회사로 2018년 설립됐다. 현재 14개 회사의 임상시험용 의약품을 생산하고 있으며 차세대 줄기세포치료제, 항암면역세포치료제와 같은 첨단 바이오 의약품을 개발 중이다. 임상시험용 CAR-T 제품과 AAV 제품을 생산하고 있다. 종근당은 캄토벨을 비롯한 항암제 연구를 통해 축적한 전문성을 바탕으로 다양한 고형암에 대한 타깃 단백질을 스크리닝해 글로벌 임상을 진행한다. 이엔셀은 우수한 생산기술을 바탕으로 유전자치료제의 공정개발과 후보물질 및 임상시료 생산을 맡게 된다. 종근당 관계자는 “종근당은 최근 RNA기반 플랫폼 기술을 확보해 암 백신과 희귀질환 치료제로 개발 가능성을 높이는 한편 유전자치료제, 세포치료제 등 신약개발 범위를 확대하고 있다”며 “이엔셀과의 협약으로 상호 유기적인 협력체계를 구축해 글로벌 시장을 선도할 첨단바이오의약품 개발에 속도를 높일 것”이라고 말했다. 이엔셀 관계자는 “당사가 보유한 세포& 8729;유전자치료제 GMP기술과 노하우로 종근당의 CAR-T 및 AAV 제품 개발과 생산에 참여하게 되어 매우 기쁘다”며 “각 파이프라인의 비임상 및 임상 시료 생산을 위해 최선을 다할 것”이라고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 백혈병 신약 조스파타의 보험급여 적용이 이뤄졌지만 처방 현장에선 아쉬움을 토로하고 있다. 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia)치료제 조스파타(길테리티닙)는 지난 3월부터 급여 목록에 등재됐다. 이 약의 급여 기준을 살펴보면 기존치료에 불응성이거나 재발된 FLT3 변이 양성 급성골수성백혈병 환자 중 동종 조혈모세포 이식이 가능한 환자에게 관해 유도요법으로 2주기 급여를 인정한다. 다만 동종 조혈모세포 이식 준비기간을 고려해 2주기 투약 후 부분관해 이상의 반응을 보이면서 동종 조혈모세포 이식 사전승인을 받은 경우(또는 이에 준하는 입증자료를 제시한 경우)에 한해 2주기 추가 투여를 인정토록 하고 있다. 즉 조스파타의 투약을 최대 4주기로 제한하고 있는 것이다. 일반적으로 급여기준에서 약물의 투약주기를 제한하는 경우는 해당 약제의 임상 연구의 디자인이나 권위 있는 해외 가이드라인 등을 근거로 이뤄진다. 실제 '베스폰사(이노투주맙)', '블린사이토(블리나투모맙)' 등 혈액암 치료제들이 급여 투약에 제한이 있는데, 이는 모두 근거에 기반하고 있다. 하지만 조스파타의 경우 투약 주기를 제한할 만한 특정한 사유는 없다. 조스파타의 ADMIRAL 연구를 보면, 투여기간 제한 없이 디자인됐고, NCCN 가이드라인에서도 기간의 제한 없이 'Category 1'으로 권고되고 있다. 국내 허가사항 역시 심각한 독성증상이 발생하거나 임상적 이점이 나타나지 않는 시점까지 투여할 수 있도록 하고 있다. 물론 급여기준이 허가사항과 꼭 동일해야 하는 것은 아니지만 조스파타의 제한적인 기준은 문제가 있다는 것이 학계의 입장이다. 이제환 대한혈액학회 이사장(서울아산병원 혈액내과 교수)은 "어떤 근거로 4주기 제한을 한 것인지 잘 모르겠다. 현재 미국, 영국 등 A7 국가와 캐나다에서는 치료주기 제한 없이 조스파타 급여가 인정된다"고 말했다. 아울러 "조스파타와 같은 표적치료제는 급여권이 아니면 사실상 처방이 어렵다. 치료기간이 제한될 경우 환자 치료에 큰 악영향을 미치게 될 것이다"라고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] CGRP 표적 편두통치료제들의 처방 접근성이 개선되고 있다. 첫 번째 약물은 보험급여 등재에 접근 중이며 두 번째 약물은 종합병원 처방권에 진입 중이다. 관련업계에 따르면 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP· Calcitonin gene-related peptide) 표적 편두통치료제 엠겔러티(갈카네주맙)가 지난 12일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다. 후속 약물인 아조비(프리마네주맙) 역시 올해 초 급여 신청을 제출했지만 이번 약평위에는 상정되지 않았다. 다만 아조비는 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 약사위원회(DC· drug commitee)를 통과했다. 엠겔러티가 등재에 성공할 경우 제약사 의지만 있다면 아조비의 급여 적용도 무리는 아닐 것으로 판단된다. 이들 약물은 편두통 증상을 유발하는 데 주요 역할을 하는 CGRP 분자에 결합해 수용체와 결합을 차단하는 인간화 단일클론 항체 약물이다. 두 약물이 같은 계열이지만 용법 용량 등 차이가 있어, 중증 편두통 환자들이 또 다른 기대감을 갖고 접근하는 모습이다. 현재 엠겔러티는 서울대병원, 신촌세브란스병원 등 빅 5 종합병원을 비롯해 강북삼성병원, 동탄성심병원, 노원을지대학교병원 등 전국 의료기관에서 처방이 가능하다. 한편 엠겔러티는 삽화편두통환자(월 평균 편두통 일수 4~14일) 1773명이 6개월 간 참여한 EVOLVE-1과 EVOLVE-2 연구와, 만성편두통환자(월 평균 두통 일수 15일, 편두통 일수 8일 이상) 1113명이 3개월 간 참여한 REGAIN 연구를 기반으로 이뤄졌다. 삽화편두통환자 대상 2건의 임상을 통해 6개월 간 월 평균 편두통 발생 일수를 비교한 변화 전반에서 베이스라인(앰겔러티 투여군 9.2일, 위약 투여군 9.1일)과 비교해 편두통 치료에 대한 앰겔러티 투여군의 위약 대비 치료 유익성을 입증했다. 아조비의 경우 월 1회 제형 외에도 분기 별(3개월 1회) 투약 제형을 갖췄다는 특징이 있다. 이 약은 화성 편두통(EM) 및 만성 편두통(CM) 환자 2000명을 대상으로 12주 진행한 HALO EM/CM 임상시험을 통해 유효성을 입증했다. 위약군 대비 아조비의 유효성과 안전성을 검증하기 위해 실시된 HALO EM 연구에서, 아조비는 월 별 및 분기 별 투여군 모두에서 월간 편두통 발생 일수를 유의하게 감소시켜 1차 평가변수를 충족한 것으로 평가됐다. 이원구 고신대병원 신경과 교수는 "기존 예방약이 매일 복용해야 하는 불편이 있었다면, CGRP 표적 항체의약품은 월 1회 주사만으로 편두통 관리를 기대할 수 있다. 비용 문제가 남아있지만 표적치료를 할수록 치료가 쉽기 때문에 신경과 전문의들의 기대가 크다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 유방암치료제 입랜스가 실제 처방 현장에서 유효성을 재차 입증했다. 화이자는 9일 베를린에서 진행된 유럽종양학회 유방암 학술대회(ESMO, European Society for Medical Oncology Breast Caner 2022)에서 호르몬수용체(HR) 양성 사람상피세포성장인자수용체2(HER2) 음성 전이성 유방암 표적항암제 입랜스(팔보시클립)의 아로마타제 병용 1차요법 리얼월드 데이터를 발표했다. 해당 연구는 입랜스 병용요법과 아로마타제 단독요법을 처방받은 실제 환자 2888명의 데이터를 후향 분석했다. 환자들은 폐경 후 여성 또는 18세 이상 성인 남성으로, 병용요법군이 1324명, 단독요법군이 1564명이었으며, 각각 성향 점수 일치(PSM, Propensity Score Matching), 역확률 치료가중치(sIPTW, stabilized Inverse Probability Treatment Weighting) 분석 및 비조정 분석 등 3가지 방법으로 비교했다. 그 결과 입랜스 병용요법의 전체생존기간(OS, Overall Survival) 중앙값은 53.4개월, 아로마타제 억제제 단독요법은 40.4개월로 나타났다. 입랜스 병용요법의 사망 위험이 33%나 더 낮았다. 한편 입랜스는 지난해 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO, America Society of Clinical Oncology 2021)에서 발표한 PALOMA-3 장기추적 연구를 통해 '파슬로덱스(풀베스트란트)' 병용요법의 OS를 입증했다. 앞서 44.8개월 시점에서 최종 분석 결과를 발표했던 입랜스는 ASCO에서 추가로 6년이 넘은 73.3개월 시점의 연구 결과를 공개했다. 해당 연구에서 입랜스 병용요법의 OS 중앙값은 34.8개월로 풀베스트란트 단독요법의 28.0개월보다 7개월 가까이 연장됐으며, 사망의 위험은 19% 감소했다. 5년 전체 생존율 역사 23.3%로 대조군 대비 6.5% 상승했다. 이는 44.8개월 시점의 데이터와 크게 차이가 없는 수치다.

"루마크라스는 기존 치료에 실패한 KRAS G12C 변이 비소세포폐암 환자들에게 새로운 치료옵션(First-in-class)이자 베스트 약제(Best-in-class)다. 최근 2년 장기 데이터로 약의 신뢰도도 높아졌고, 추후 면역항암제 등 다른 약제와 병용 가능성도 기대된다." 김혜련 연세암병원 종양내과 교수는 암젠 항암 신약 '루마크라스(성분명 소토라십)' 등장 의미를 이같이 밝혔다. 루마크라스는 지난 2월 식품의약품안전처 품목허가를 받은 최초이자 유일한 KRAS 표적항암제다. 비소세포폐암 KRAS G12C 변이를 타깃한다. KRAS 유전자 변이는 비소세포폐암에서 흔히 나타난다. 아시아에서는 EGFR 변이 다음으로 가장 많이 발견된다. 이미 40년 전 KRAS 종양 유전자를 발견했으나 분자생물학적 특징과 약물 독성 등으로 오랜 기간 해결하지 못한 숙제로 남아있었다. 암젠은 2017년 11월 루마크라스 후보물질을 처음 발견한 후 3년 6개월 만에 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으며 상용화에 성공했다. 루마크라스는 KRAS G12C 스위치Ⅱ 근처의 P2 포켓에 결합해 돌연변이 단백질을 비활성화 상태로 고정시킨다. 종양 유발 신호를 선택적으로 차단함으로써 KRAS 정상형 유전자에는 영향을 주지 않은 채 암세포 성장만 막을 수 있다. 김 교수는 데일리팜과 만남에서 "그동안 KRAS 변이 비소세포폐암은 표적치료제가 없어 환자들의 예후가 좋지 않았다. KRAS 변이 비소세포폐암은 흡연과 밀접한 관련이 있는데, 10명 중 9명이 이전에 흡연 경험이 있거나 현재 흡연을 하고 있어 높은 종양이질성을 지닌 점도 나쁜 예후의 원인으로 꼽힌다"라며 "루마크라스 등장은 폐암 치료의 의학적 미충족 수요를 채워줬다는 점에서 큰 의미가 있다"고 말했다. KRAS 변이는 일반적으로 EGFR, ALK 등 표적치료제가 있는 다른 유전자 변이와 겹치지 않기 때문에 환자들이 쓸 수 있는 약제가 항암화학요법이 유일했다. 다행히 최근 EGFR·ALK 변이가 없는 환자들이 쓸 수 있는 면역항암제가 등장했지만, 표적치료제가 없다는 아쉬움은 여전했다. 특정 유전자 변이를 타깃하는 표적치료제만큼 반응이 확실하고 효과를 보장하는 약은 드물기 때문이다. 김 교수는 "후향적 연구지만 폐암 치료에서 표적 치료를 한 후 환자들의 생존율이 증가했다는 보고들이 있다"며 "다른 유전자 변이 표적치료제의 처방 경험을 볼 때 표적치료제가 있는 암에서는 해당 치료제를 가장 먼저 쓰는 것이 기본이라고 생각한다"며 표적치료제의 중요성을 강조했다. 최근 암젠은 루마크라스 2년 장기 데이터를 공개하며 신뢰도를 높였다. 허가 근거가 된 1/2상 CodeBreaK100 연구에 참여한 환자 174명을 2년 추적관찰한 결과다. KRAS G12C 변이 비소세포폐암 표적치료제 중 가장 오랜 기간 실시된 추적관찰이다. 해당 연구에서 루마크라스는 장기 유효성과 안전성을 확인했다. 루마크라스 투여군의 완전관해(CR) 및 부분관해(PR)를 포함한 객관적반응률(ORR)은 40.7%, 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 12.3개월이었다. 또 질병조절률(DCR) 83.7%, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 6.3개월, 전체생존기간(OS) 12.5개월로 나타났다. 치료 2년 시점에서 전체 환자의 32.5%가 생존해 있었다. 치료 2년 간 기존에 없었던 새로운 이상반응에 대한 보고는 없었다. 2년 장기 데이터에 대해 김 교수는 "의료진 관점에서 '장기 데이터가 발표됐다'는 것은 '이 데이터를 정말 신뢰할 수 있다'는 의미와 같다"며 "보통 1/2상 첫 결과에서 좋은 수치를 보여도 장기 분석 결과에서 하락한 수치를 보이는 치료제도 있는데, 루마크라스는 2년 장기 추적에서 오히려 더 좋은 반응률 수치를 보였다. 특히 기존 치료에 실패한 환자들이라는 점까지 고려한다면 임상적으로 충분한 가치가 있다고 본다"고 평했다. 이어 그는 "루마크라스는 경구제라서 약물 독성을 비롯한 안전성 프로파일이 더욱 중요하다. 2년 장기 분석에서도 대부분 1~2등급의 양호한 안전성 프로파일을 보였으며, 추가적으로 확인된 이상반응이 없었다. 설사, 발진, 피로감 등의 이상반응은 다른 항암제에 비하면 충분히 관리가 가능한 수준이라는 점도 상당히 고무적"이라고 부연했다. 루마크라스의 등장으로 폐암 진단에도 변화가 생겼다. 김 교수는 "본원은 비소세포폐암 선암으로 진단되면 EGFR·ALK·BRAF·ROS1 등 대표적인 폐암 유전 변이와 함께 면역항암제 지표인 PD-L1까지 5가지 검사를 기본으로 했다. KRAS 표적치료제를 비롯해 소수 변이를 타깃하는 치료제들이 등장하면서 이제는 앞선 4개 유전자 변이가 모두 음성으로 확인되면 다른 유전자 변이를 함께 확인할 수 있는 NGS(차세대 유전자염기서열 분석) 검사를 추가로 실시한다"고 설명했다. NGS 검사는 결과를 얻기까지는 약 4주 시간이 소요된다. 4개 변이에서 음성이 확인되면 면역항암제로 치료를 받으면서 NGS 검사로 추가 변이를 확인하는 방식이다. 루마크라스는 현재 2차 이상 치료제로 허가 받아 1차 약제로 면역항암제 단독 혹은 항암화학요법과 병용해 쓴 후 반응이 없으면 2차에서 쓰일 수 있다. 김 교수는 향후 루마크라스의 확대 가능성을 높게 점쳤다. 면역항암제와 좋은 시너지가 기대된다는 점에서다. 그는 "EGFR, ALK 등 다른 유전자 변이에서는 표적치료제와 면역항암제 병용요법이 허가 받은 사례가 없다. 치료 효과도 크지 않았고, 약제 독성이 강하기 때문이다. 그런데 KRAS 변이는 인비보(in vivo) 시험에서 표적+면역 병용요법이 좋은 결과를 냈다. 흡연과의 높은 연관성이 영향이 있지 않을까 추측된다"며 "면역항암제 치료 시 반응률도 높은 편이어서 표적+면역 병용요법과 관련된 임상시험이 활발히 이뤄지고 있다"고 말했다. 이와 함께 SHP2, MEK 등 KRAS 유전자 신호전달 경로에 존재하는 분자들을 함께 공략하는 병용요법 임상도 진행 중이다. 김 교수는 "면역항암제 또는 SHP2 억제제와의 병용요법은 결과에 따라 루마크라스를 비롯한 KRAS 표적치료제의 효과를 높이는 핵심 전략이 될 것"이라고 내다봤다. 김 교수는 "루마크라스는 기존 4개월 정도에 그쳤던 무진행생존기간을 2배 이상 개선한 약제다. 12.5개월의 전체생존기간 또한 2차 이상 치료 받은 경험이 있는 환자들에게 매우 의미있는 수치"라며 "루마크라스로 환자들은 생존기간을 연장하고 삶의 질을 개선할 수 있게 됐다. 환자들에게 매우 소중한 기회가 될 것"이라고 말했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)는 지난 10일 국내 민간 비임상 CRO 기업 켐온(대표 송시환)과 후보물질 개발, 신약개발 전주기의 기틀을 확립하고, 국내외 비임상 및 임상시험의 발전과 활성화를 위해, 상호간의 협력을 더욱 발전시키고자 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다. 이날 협약식에는 드림씨아이에스 유정희 대표이사, 켐온 송시환 대표이사 등 주요 관계자들이 참석했다. 협약을 통해 양사는 신약개발 및 혁신의료기기의 개발을 위한 양사 노하우 의견을 교환하고, 공동 학술 및 협력 활동을 추진하고, 바이오 산업 육성을 위해 전문 인력과 정보를 상호 교류하며, 국내외 비임상 및 임상시험 과제 유치와 국내외 신약 과제 허가를 위한 기초, 비임상, 임상 연구 분야에서 상호 협력을 수행할 예정이다. 켐온은 2000년 설립된 국내 최초의 비임상 CRO 기업으로, 연간 1500건 이상의 비임상시험을 수행하고 있으며, 연구자 중심의 생각과 판단으로 국내외 허가를 목적으로 진행되는 GLP 독성시험 및 영상장비를 활용한 소동물 및 중대동물 유효성 평가를 진행하고 있다. 또한, 신약 개발 경험을 가진 인력을 통해 의약품 개발 과정의 의사결정에 필요한 최상의 컨설팅을 제공하고 있다. 드림씨아이에스는 임상시험 수탁기관으로 제약 및 바이오산업, 의료기기 산업의 연구개발과 관련한 전 영역에 걸쳐 서비스를 제공하는 업체로, 2020년 5월 업계 최초로 코스닥시장에 상장했다. 이번 협약을 토대로 켐온과 드림씨아이에스는 최근 국내 코로나 백신 및 치료제의 비임상 및 임상 연구를 진행했던 경험을 바탕으로 국내의 바이오 산업을 이끌어가는 리딩 CRO(Contract Research Organization)로 자리잡겠다는 포부다. 유정희 드림씨아이에스 대표는 "이번 MOU를 통해 바이오 산업 육성 및 신약개발 전주기에 관해 켐온과 협력할 수 있어 기쁘게 생각한다"며 "향후 당사가 축적해 놓은 국내외 임상 노하우 및 의약품 개발 등에 대한 전략 및 의견을 켐온과 적극 교환하며, 특히, 양사가 신약개발 전주기에 기여하며 국내외 비임상, 임상 연구 분야에서의 협력을 통해서, 한국의 제약, 바이오 벤처 및 바이오산업이 글로벌 무대에서 더욱 성공적인 결과를 얻는 데 최선의 서비스를 제공해 바이오 산업을 성장시키는데 공동 기여하는 것을 목표로 하고 있다"고 말했다. 송시환 켐온 대표는 "이번 업무협약으로 신약개발에 있어 비임상부터 임상 시험분야의 전 과정을 상호 협력하에 원스톱으로 제공이 가능해짐으로 시간과 비용을 단축하여 개발의 성공률을 높이는 효율성이 강화될 것으로 기대되며, 의약품 개발 과정에서 연구자에게 좀 더 적합한 컨설팅을 제공하는 것을 목표로 하고 있다"고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] LG화학은 면역항암제 개발 파트너사인 큐바이오파마(Cue Biopharma)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 'CUE-102'에 대한 임상1상 시험계획을 승인받았다고 12일 밝혔다. LG화학은 한국·중국·일본 등 아시아 11개 국가에서 CUE-102를 독점 개발·판매할 수 있는 권리를 갖고 있다. 이번 임상 승인에 따라 큐바이오파마는 WT-1(Wilms Tumor-1, 윌름스 종양 유전자) 양성 위암, 췌장암, 난소암, 대장암 환자들을 대상으로 약물의 안전성과 내약성, 약동학·약력학, 예비 효능 등을 평가한다. CUE-102는 선택적으로 WT-1 양성 종양을 인식, 이를 찾아 제거하는 T세포를 체내에서 직접 증식시키고 전투력을 강화하는 면역항암제다. 환자의 T세포를 체외로 추출해 유전자 변형·증식 후 체내에 재주입하는 기존 T세포 치료법과는 차별성을 가지고 있다. 전임상 결과 WT-1 양성 종양에 선택적으로 반응하는 T세포를 증식 및 활성화하는 것으로 확인됐다. 특히 이번 1상 시험은 동일 플랫폼 기반 선행 파이프라인인 'CUE-101'의 1상 중간 결과를 바탕으로 1mg/kg부터 용량 증량(Dose escalation) 평가가 시작된다는 점에서 개발에 한층 속도가 붙을 것으로 전망된다. CUE-101 임상에서는 0.06mg/kg부터 유효 용량 평가를 시작해 1mg/kg으로 증량하기까지 약 9개월이 소요됐다. 향후 LG화학은 파트너사의 임상 1상 데이터를 바탕으로 아시아 지역에서의 임상 2상 디자인을 설계하고 직접 개발에 나설 계획이다. CUE-102의 임상 진입으로 LG화학은 항암제 후보물질 파이프라인을 4개로 확대했다. LG화학은 큐바이오파마의 CUE-101·CUE-102 외에도 국내 지놈앤컴퍼니의 고형암치료제 'GEN-001'과 벨기에·프랑스 제약기업인 PDC라인-파마의 비소세포폐암 치료제 'PDC lung'을 보유하고 있다. GEN-001은 현재 미국에서 임상1상에 진입했으며, PDC lung의 경우 유럽에서 임상1상을 진행 중이다.