[데일리팜=천승현 기자] 셀트리온은 지난 27일 식품의약품국(FDA)으로부터 ‘아바스틴’ 바이오시밀러 ‘베그젤마’의 판매허가를 획득했다고 밝혔다.베그젤마는 전이성 직결장암, 비소세포성폐암, 전이성 신세포암, 자궁경부암, 상피성 난소암, 난관암(자궁관암), 원발성 복막암, 순환성 교모세포종 등 아바스틴의 적응증을 승인받았다.셀트리온은 지난 8월부터 유럽, 영국, 일본 등 글로벌 주요국가 규제기관으로부터 베그젤마의 판매허가를 순차적으로 획득한 바 있다.글로벌의약품 시장조사 기관인 아이큐비아에 따르면 지난해 아바스틴의 글로벌 시장 규모는 64억 3530만 달러(약 9조원)에 달한다. 미국시장은 단일규모로 세계에서 가장 큰 26억 200만 달러(약 3조 6300억) 수준이다.셀트리온은 자체 의약품 개발 및 생산 노하우에서 오는 원가 경쟁력을 앞세워 베그젤마를 글로벌 시장에 조속히 안착시킬 예정이다 .셀트리온은 지난 5월 오리지널 의약품 아바스틴 개발사인 제넨텍과 글로벌 특허 합의를 완료하고 베그젤마를 글로벌 시장에 안정적으로 출시할 수 있는 기반을 마련했다. 셀트리온 제품의 판매 및 마케팅을 담당하는 셀트리온헬스케어는 올해 하반기 유럽 주요국가를 비롯해 순차적으로 베그젤마를 글로벌 시장에 출시할 계획이다.셀트리온 관계자는 “유럽과 미국, 일본 등 주요국가의 허가를 모두 획득하며 베그젤마의 글로벌 시장 공략을 위한 준비를 마쳤다”며 “베그젤마의 원가경쟁력을 앞세워 글로벌 시장에 조속히 안착하고, 현재 개발중인 다른 바이오시밀러 제품들의 임상 및 허가도 차질없이 진행하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 네번째 JAK억제제 '시빈코'가 보험급여권 진입에 다가서고 있다.관련업계에 따르면 한국화이자의 야누스키나아제1(JAK1)억제제 신약 시빈코(아브로시티닙)가 지난달 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회를 통과했다.시빈코가 지난 4월 급여 신청을 제출했고 한국릴리의 '올루미언트(바리시티닙)'와 한국애브비의 '린버크(유파다시티닙)'가 5월부터 아토피피부염 적응증에 대한 급여 적용이 이뤄져 대체약제 가중평균가 수용 전략을 선택했음을 감안하면 속도가 빠른 편은 아니다.다만 등재까지 향후 일정은 제약사의 의지에 따라 빠르게 진행될 수 있는 상황으로, 연내 급여 출시도 가능해 보인다.시빈코는 아토피피부염의 병태생리적 특성에 관여하는 인터루킨(IL) 4·13·31·22 및 흉선 기질상 림포포이에틴(TSLP)등 수치를 조절하는 기전을 갖추고 있다.허가된 효능·효과는 성인 및 만 12세 이상 청소년의 중등증에서 증증 아토피피부염의 치료이다.한편 시빈코는 3상 임상 연구인 JADE MONO-1, MONO-2, COMPARE 등을 통해 유효성을 입증했다. 12주차 습진중증도평가지수를 70% 이상 낮췄고, 치료 2주 내 가려움증 완화 등 지표에서 치료 효과를 입증했다.이중 주요 연구인 JADE Mono-1연구는 12세 이상 중증-중등증 아토피 환자들 대상으로 12주 동안 1일 1회 경구 시빈코100mg, 200mg 또는 위약 투여군을 무작위로 배정 분석했다.그 결과 시빈코 200m군에서는 치료 12주차에 습진 중증도 평가지수 기준(EASI, Eczema Severity Index) 75% 개선을 달성한 환자 비율(EASI-75)이 63%로, 위약군 12% 대비 유의미한 개선 효과를 보였으며, 12주차에 습진 중증도 평가지수 기준 90% 개선(EASI-90)을 달성한 비율에서도 시빈코군은 39%를 기록해 위약군 5%보다 높게 나타났다.

왼쪽부터 종근당 김성곤 효종연구소장, 종근당바이오 이정진 대표이사, 가톨릭대학교 조석구 산학협력단장, 종근당 오춘경 부사장, 종근당 김민정 유전자치료제 연구실장 [데일리팜=천승현 기자] 종근당이 유전자치료제 등 첨단바이오의약품 시장 공략에 속도를 낸다.종근당은 26일 서울성모병원 옴니버스파크에서 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’ 개소식을 진행했다고 밝혔다. 이날 행사에는 김영주 종근당 대표이사를 비롯해 조석구 가톨릭대학교 산학협력단장 등 50여 명이 참석했다.이번에 개소한 Gen2C는 ‘Gene to Cure’의 줄임말로 ‘치료를 위한 유전자’라는 의미를 담았다. 유전자를 이용한 혁신적 치료제를 개발해 인류 건강에 기여하겠다는 종근당의 의지를 반영해 만들었다.종근당은 Gen2C를 주축으로 유전자치료제 분야에서 전문성을 강화하고 선두기업으로 자리매김하겠다는 전략이다. 효종연구소의 유전자치료제 분야 연구원을 중심으로 미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 희귀난치성 치료제를 개발할 계획이다.종근당은 장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(AAV, Adenovirus-Associated Virus)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중할 예정이다. 연구 및 임상시험과 관련해 산학연 협력과 교류를 강화하고 국내외 기업들과 오픈 이노베이션을 통한 공동개발도 진행한다. 종근당은 최근 유전자치료제, 세포치료제 등 첨단바이오의약품으로 신약개발 범위를 확대하고 있다. 지난 5월 세포유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업 이엔셀과 전략적 투자 및 공동연구를 위한 양해 각서(MOU)를 체결했다.양사는 키메라 항원 수용체 T 세포(CAR-T) 치료제와 아데노부속바이러스(AAV) 기반 바이러스 제품과 같은 유전자치료제와 세포치료제 등 첨단바이오의약품의 공동 연구개발과 생산 프로세스를 가속화할 계획이다.이엔셀은 임상등급의 세포와 바이러스를 동시에 생산하는 국내 유일의 CMO회사로 2018년 설립됐다. 현재 14개 회사의 임상시험용 의약품을 생산하고 있으며 차세대 줄기세포치료제, 항암면역세포치료제와 같은 첨단 바이오 의약품을 개발 중이다. 임상시험용 CAR-T 제품과 AAV 제품을 생산하고 있다.종근당 관계자는 “글로벌 세포유전자치료제 시장은 2021년 75억 달러에서 2026년 약 556 억달러 규모로 연평균 약 49.1%의 높은 성장률이 기대된다”며 “이번 유전자치료제 연구센터 개소를 통해 해당 분야의 독자적인 기술을 확보하고 글로벌 혁신 신약개발을 가속화할 계획”이라고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 대웅제약은 자사 보툴리눔톡신 ABP-450(한국 제품명 나보타)의 경부근긴장이상 미국 임상 2상 결과, 모든 평가변수에서 통계적 유의성을 확보했다고 27일 밝혔다.이번 임상은 미국의 20개 기관에서 경부근긴장이상 환자를 대상으로 다기관·무작위·이중 눈가림·위약 대조 방식으로 진행됐다. 임상은 대웅제약의 미국 등 선진국 시장의 치료목적 보툴리눔톡신 독점 파트너사인 이온바이오파마(AEON Biopharma)가 주도했다.임상에 참여한 경부근긴장이상 환자는 균일하게 1:1:1:1로 저용량(150U), 중간용량(250U), 고용량(350U), 플라시보(위약군) 등 4개 그룹으로 나뉘었다.20주 동안 추적한 결과, 1차 평가변수인 투여 4주차 Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale(TWSTRS) 점수가 위약은 3.57점인데 반해 150U은 14.01점, 250U은 11.28점, 350U은 9.92점으로 3개 투여군 모두에서 위약 대비 유의한 효과를 나타냈다.또한 보툴리눔톡신 치료를 위해 사용하는 최대용량인 350U까지 투여했음에도 불구하고 심각한 이상반응은 나타나지 않았으며, 타 보툴리눔톡신 제제와 유사하거나 낮은 비율의 이상반응만 관찰됐다.대웅제약은 이번 임상에서 ABP-450가 유의미한 결과를 확보한 것에 대해 국내제약사로는 최초로 전 세계 치료적응증 시장 진출에 한 발 다가갔다는 평가를 내놨다.나보타는 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽 의약품청(EMA)으로부터 미용 목적의 미간주름 적응증을 이미 승인받으며 품질과 제품력을 검증했기 때문에 임상시험만 성공하면 치료적응증 허가는 순조롭게 진행될 것으로 대웅제약은 기대하고 있다.박성수 대웅제약 부사장은 "미국을 필두로 한 선진국의 보툴리눔톡신 치료시장 진출은 대웅제약이 파트너사와 함께 오랫동안 준비해 온 대표적인 미래성장 동력으로, 긍정적인 2상 topline을 발표하게 돼 기쁘다"며 "미국 환자들에게도 나보타를 합리적인 가격에 공급함으로써 미국의 공익에도 부합할 수 있을 것"이라고 말했다.이온바이오파마는 대웅제약의 보툴리눔톡신 치료 사업 독점 파트너사다. 이번 경부근긴장이상 임상뿐 아니라 만성·삽화성 편두통을 적응증으로 한 임상2상을 진행 중이다. 이 결과는 내년 가을쯤 나올 것으로 예상된다.

양자컴퓨터(사진: IBM 홈페이지 발췌) [데일리팜=정새임 기자] 양자 컴퓨팅이 차세대 첨단 기술로 부상하면서 제약업계의 관심도 커지고 있다. 현재 컴퓨터로는 풀 수 없는 생명과학의 비밀을 양자 컴퓨터가 해결함으로써 신약 개발 수준을 크게 높여줄 것이란 기대 속에 노보노디스크가 글로벌 제약사 중 처음으로 양자 컴퓨터 분야에 뛰어들었다.24일 제약업계에 따르면 노보노디스크 재단(Novo Nordisk Foundation)은 최초의 생명과학 특화 양자 컴퓨터를 구축하기 위해 2억달러(2825억원)를 투입한다. 재단이 실시하는 역대 두 번째로 큰 프로젝트다.노보노디스크 재단은 덴마크 코펜하겐 대학 닐스 보어 연구소와 협력해 향후 12년 간 양자 컴퓨터 구축 프로젝트를 진행한다. 기존 컴퓨터로는 할 수 없거나 수 년이 걸리는 계산을 빠르게 수행해 새로운 방식으로 신약을 개발할 수 있는 양자 컴퓨터를 개발하겠다는 구상이다. 이를 위해 메사추세츠공대, 델프트 공대, 덴마크 공대 등 학계 연구팀들이 협력한다.처음 7년은 양자 컴퓨터를 구성하는 기본 단위인 '큐비트'를 구축하기 위한 물질과 알고리즘, 하드웨어를 개발하는 데 집중한다. 재단 자금의 일부는 Quantum Foundry P/S라는 새로운 회사를 설립하는 데 쓰인다. 이 회사는 개발에 필요한 재료를 공급한다. 이 재료들을 활용해 연구원들은 가장 유망한 양자 컴퓨팅 플랫폼 3개를 공동 엔지니어링 할 수 있는 역량을 쌓는다. 이후 가장 적합한 플랫폼을 결정한다.이후 5년 간 선택된 양자 플랫폼을 확장해 2034년까지 덴마크 최초의 양자 컴퓨터를 만드는 것을 목표로 한다.양자 컴퓨터는 에너지의 최소 단위인 전자와 광자 등 양자를 활용해 광자(빛 알갱이)에 정보를 담아 처리한다. 기존 컴퓨터가 0과 1의 2진법 구조인 반면 양자 컴퓨터는 양자역학의 '중첩'과 '얽힘' 현상으로 0이면서 동시에 1이 될 수 있다. 정보를 동시에 표현하는 양자의 성질을 컴퓨터에 적용하면 정보 처리 속도가 기하급수적으로 향상한다.양자 컴퓨터는 그동안 인류가 풀지 못했던 생명과학의 난제들을 해결하는 데에도 도움이 될 것으로 기대된다. 방대한 게놈 데이터를 빠른 시간에 분석하고, 인간 미생물 군집의 복잡한 관계를 풀 수 있을 뿐 아니라 기존 컴퓨터보다 분자의 구조와 패턴, 특징을 더 효율적으로 예측하고 시뮬레이션 함으로써 새로운 약물 개발의 실마리를 제공할 수 있다.물론 양자 컴퓨터를 상용화하기 위해서는 큐비트를 충분히 유지하고 효과적으로 통제할 수 있는 기술이 발전해야 하고, 제약 환경에서 활용하기 위해 실험실 조건에 맞게 양자 컴퓨팅 플랫폼이 확장 가능해야 한다. 기존 화학 문제를 양자 계산 문제로 식별할 수 있는 적절한 하드웨어와 소프트웨어도 뒷받침되어야 한다는 과제가 있다.노보노디스크재단은 "양자 컴퓨터는 인간 마이크로바이옴의 복잡한 상호작용을 규명하고, 방대한 게놈 데이터를 분석하거나 신약 개발을 가속화함으로써 맞춤 의학의 도래에 핵심이 될 것"이라고 강조했다.

[데일리팜=정새임 기자] 사노피의 듀피젠트(성분명 두필루맙)가 중증 천식 환자를 대상으로 한 3년 장기추적관찰에서 주요 증상을 개선하는 동시에 경구용 코르티코스테로이드(이하 스테로이드) 사용을 줄인 것으로 나타났다.이같은 연구 결과는 지난 4일부터 6일까지 개최된 '2022 유럽호흡기학회(ERS) 연례학술대회'에서 공개됐다.듀피젠트는 이번 학술대회를 통해 제2형 염증 바이오마커와 연관된 천식 증상의 개선 효과를 확인하는 다수의 데이터와 실제임상근거(RWE) 데이터를 함께 공개해 제2형 염증성 중증 천식에서의 치료효과와 안전성 프로파일을 공고히 했다. 이와 함께 중증 천식의 악화 빈도를 감소시키고 중증도를 낮춰 결과적으로 중증 천식의 치료 목표에 도달할 수 있도록 도움을 주는 치료제임을 증명했다.VENTURE/TRAVERSE 임상의 사후분석 연구 데이터는 듀피젠트가 스테로이드 의존성 환자를 포함한 중증 천식 환자들에게 치료 해법이 될 수 있음을 다시 한번 시사했다. 공개된 데이터에 따르면 듀피젠트는 3년 동안 스테로이드의 사용량을 감소시키면서도 연간 중증 악화, 폐기능 악화 등 천식의 주요 증상을 개선시켰다.이번 사후분석 연구 결과는 기존 듀피젠트 글로벌 3상 임상시험인 VENTURE 연구에 참여했던 스테로이드 의존성 천식 환자들을 대상으로 진행됐다. 기존 VENTURE 임상에서 듀피젠트 300mg 혹은 위약을 2주 간격으로 투여받던 환자들은 TRAVERSE 임상을 통해 최대 96주간 듀피젠트를 추가적으로 투여 받았았다. 이 환자들은 하루 스테로이드를 10mg 이하 혹은 초과로 사용하던 환자로 나눠 분석됐다. 1일 사용량 10mg을 초과할 경우 장기적으로 당뇨병, 골다공증과 같은 스테로이드 부작용에 노출될 수 있어 주의가 필요하다.주요 결과에 따르면 듀피젠트는 96주 시점에서 선행연구인 VEUNTURE 종료 시점보다 스테로이드 사용량과 관계없이 환자들의 연간 중증 천식 악화율을 감소한 것으로 나타났다. 스테로이드 1일 사용량이 10mg을 초과한 환자 중 위약 투여군에서는 듀피젠트 투여 96주 시점에 연간 중증 천식 악화율이 81% 이상 개선되는 모습을 모였다. 기존 듀피젠트 투여군에서도 43% 이상 개선된 것으로 나타나 스테로이드 의존성 천식 환자에서 듀피젠트의 효과를 확인했다. 스테로이드 1일 사용량이 10mg 이하인 환자군에서도 VENTURE 연구의 베이스라인 대비 각각 80%, 36% 이상 개선된 것으로 나타났다.듀피젠트로 천식 증상이 개선되면서 스테로이드 사용량 또한 감소했다. 듀피젠트는 투여 96주 시점에서 VENTURE 연구의 베이스라인 대비 듀피젠트/위약 투여 및 스테로이드 사용량과 모두 관계없이 스테로이드 사용량을 70% 이상 감소시켰다. 하루 스테로이드 사용량이 10mg 초과였던 환자들도 83% 감소하며 스테로이드 의존성 환자에서 듀피젠트의 장기간 치료 효과를 확인했다.한편, 이날 공개된 데이터에는 듀피젠®를 투여받은 중등도-중증 천식 환자들을 대상으로 분석한 미국의 RWE 자료도 포함됐다. 해당 데이터에 따르면 듀피젠트는 천식과 연관된 응급실 방문율을 최대 73.4%까지 감소시켰으며, 입원 비율도 최대 66.7% 줄인 것으로 나타났다. 이외에도 내과 방문 등의 빈도를 줄여 천식과 관련된 의료비를 절감시킨 것으로 확인됐다.

[데일리팜=노병철 기자] 1000억 외형 오리지널 알츠하이머 치료제 시장에서 에자이 아리셉트(도네페질염산염)가 70% 가량의 점유율을 보이며, 1위 자리를 굳건히 유지하고 있다.의약품 유통 실적 자료에 따르면 아리셉트의 2018~2021년 매출은 710억·655억·692억·703억원으로 사실상 출시와 동시에 시장을 리딩하고 있다.2008년 허가된 동일성분 구강붕해정 아리셉트에비스는 60억~90억대 매출 밴딩을 보이고 있다.2위는 룬드벡 에빅사(메만틴염산염)로 2018년~2020년 3년 연속 100억대 블록버스터 약물로서 위치를 유지하다 지난해 62억원으로 매출이 반토막 났다.올해 상반기에는 77억원의 실적을 올려 이변이 없는 한 140억대 외형을 달성할 것으로 관측된다.노바티스 엑셀론(리바스티크민타르타르염산염)과 얀센 레미닐피알(갈란타민브롬화수소산염)의 2021년 실적은 각각 62억원 정도다.엑셀론의 2018~2020년 매출은 29억·45억·53억원, 같은 기간 레미닐피알은 43억·54억·58억원 수준이다.1995년 미국 FDA에서 두 번째로 허가한 치매치료제 에자이 아리셉트는 도네페질 제제로 하루 한 번 잠자기 전에 복용해 복약 편의성을 높였다.아세틸콜린에스테라제 억제제들이 소량으로 투여를 시작해 유효용량에 이를 때까지 양을 늘려야 하는 불편함이 있는 반면, 이 약물은 처음부터 5mg으로 치료를 시작해서 치료 효과를 극대화하기 위해 10mg을 투여할 수도 있다.아리셉트는 내약성이 우수하고, 간 손상을 일으키지 않아 치료 용량을 유지하기 쉬운 장점이 있다. 제제·기전 자체의 특이성으로 과거 궤양을 앓았던 사람은 소화관출혈을 수시로 모니터링 하는 것이 좋다.지난 2000년 이 분야 세 번째로 허가 받은 노바티스 엑셀론은 리바스티그민을 주성분으로 아리셉트와 마찬가지로 신경세포 연결부위인 신경연접에서 신경흥분을 전달하는 물질인 아세틸콜린을 분해하는 아세틸콜린에스테라제의 활성을 억제함으로써 인지기능을 회복하는 기전이다.엑셀론은 경·중증도 알츠하이머 환자에게 효과적으로 사용하는데, 투여 과정에서 오심·구토·복통·체중감소 등이 관찰되면 사용량을 줄여야 한다.간독성을 보이지 않는 점은 이 약물이 가진 최대 장점으로 평가된다.얀센 레미닐은 2001년 FDA 허가를 획득한 네 번째 알츠하이머 치료제다.레미닐은 수선화의 두근에서 유래한 생약성분인 수화브롬산 갈라타민을 주성분으로 아리셉트·엑셀론 등과 기전이 유사하지만 알츠하이머의 원인으로 지적되는 신경세포 손상을 정지시키거나 회복하는 기능은 없다.따라서 병증을 극적으로 반전시키지는 않지만 인지기능 손상이 진행되지 않게 하거나 약간의 회복을 보이는 효과를 나타낸다.기억력을 조사하는 임상시험 검사에서 대조군은 1년 뒤 5~11점 정도 나빠졌지만, 레미닐 고용량 투여군은 최초 점수가 유지됐다.혈관성치매·혼합형치매 환자에게 레미닐을 복용시킨 결과 기억력, 지남력, 언어능력이 비교적 유지된 점도 특징이다.2003년 허가된 룬드벡 나멘다(에빅사)는 중증도 알츠하이머 치료제로 신경세포에 있는 나멘다(NMDA) 수용체에 대한 길항체로 글루탄산염에 따른 NMDA 수용체 과잉자극을 억제하는 효과를 보인다.아세틸콜린에스테라제 억제제 계열 치료제는 경증~중증도 알츠하이머에 적용되지만 나멘다는 중증환자에게 하루 20mg을 28주 간 투여한 임상시험에서 정신이나 신체기능이 악화되는 정도를 현격하게 억제하는 효과를 보였다.아리셉트와 병용임상에서도 상당한 개선효과를 나타낸 점은 알츠하이머에 의한 치매 치료를 한 단계 끌어 올렸다는 평가다.2021년 6월 자문위원들의 압도적인 부정적 의견에도 불구하고 FDA 허가를 받은 바이오젠/에자이의 아두헬름(아두카누맙)도 국내 론칭을 조율 중이다.FDA는 아두헬름이 축적된 아밀로이드 베타 덩어리(플라크)를 감소시켜 환자에게 중요한 이점을 제공한다고 밝히고 있다.4주 1회 투여요법으로 약물 전달방식의 새로운 지평을 열었지만 연간 6000만원의 약제비는 부담이다. 알츠하이머 치료제로 FDA 최초 허가 약물은 1933년 출시된 타크린이며, 간 독성 문제로 현재는 사용이 제한된 상태다.아세틸콜린에스테라제 저해효소제로는 타크린을 비롯해 도네페질, 리바스타그민, 갈란타민 등이 있다.알츠하이머 치료제는 노인 약리학의 원리를 충실히 반영해 비교적 저용량에서 시작해 서서히 용량을 늘리는 것을 원칙으로 하며, 효과와 부작용을 면밀히 살피면서 복용해야 한다.

[데일리팜=정새임 기자] 우리나라 신생혈관성 연령관련 황반변성(이하 연령관련 황반변성) 환자들이 치료 1년 시점에서도 절반 이상 망막 삼출물이 남아 시력 개선 효과가 크지 않은 것으로 나타났다.이는 연령관련 황반변성 환자를 대상으로 기존 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제 치료 1년 차의 망막 삼출물 조절 효과를 평가한 리얼월드 연구(PROOF)에서 나타났다. 김재휘 김안과병원 전문의 등 국내 안과 의료진 12명이 저자로 참여한 PROOF 연구 결과는 지난 8월 19일 네이처 자매지 '사이언티픽 리포트'에 게재됐다.연구에 따르면 라니비주맙(제품명 루센티스), 애플리버셉트(아일리아) 등 기존 VEGF 억제제로 치료받은 국내 연령관련 황반변성 환자의 절반 이상이 치료 1년 차까지 망막 삼출물이 남아있었으며, 이러한 환자에서 시력 개선 효과가 상대적으로 좋지 않은 것으로 나타났다.PROOF 연구는 지난 2017년 1월부터 2019년 3월까지 국내 안과 병의원을 찾은 연령관련 황반변성 환자 600명의 진료 기록을 토대로 진행된 후향 연구다. 1차 평가지표는 치료 1년 차의 망막내액/망막하액/망막색소상피하액 등 망막 삼출물이 남아있는 환자의 비율이다.치료 초기 97.2%의 환자가 망막 삼출물이 있었고, 1년 후 비율은 58.1%로 나타났다. 망막내액·망막하액·망막색소상피하액은 각각 24.7%, 37.6%, 21.2% 환자에 남아 있었다. 치료 2년(24개월)차의 망막 삼출물 보유 환자 비율은 66.0%에 달했다.아울러 치료 1년 차에 망막 삼출물이 조절돼 남아 있지 않은 환자는 그렇지 않은 환자 대비 시력 개선 효과가 좋은 것으로 나타났다. 치료 1년 차까지 장기간 지속적으로 망막 삼출물이 조절된 환자 역시 더 나은 시력 개선 효과를 보였다.망막 삼출물의 잔존 여부는 시력 개선에 영향을 미치는 주요 요소다. 망막 삼출물은 연령관련 황반변성 환자에서 광학단층촬영검사를 통해 자주 관찰되는 소견이다. 일부 연구에 따르면 치료 중 새로운 망막 삼출물이 발생하는 경우 시력이 5글자 이상 저하될 가능성이 높은 것으로 나타났다. 망막 삼출물 발생은 질병 활성의 징후로 여겨져 추가적인 VEGF 억제제 치료가 요구된다.연구진은 "실제 임상 현장에서는 잦은 투여 및 그로 인한 빈번한 병원 방문 등 문제로 기존 VEGF 억제제 치료 부담이 존재하며, 환자들이 장기적인 관점에서 최적의 치료 효과를 보지 못하고 있다"고 설명했다. 이에 새로운 항VEGF 치료 요법에 기대를 걸고 있으며, 길어진 작용 기전으로 치료 부담을 줄여 미충족 수요를 해결하는데 도움을 줄 것이라 전망했다.신규 항VEGF 치료요법으로 연구진은 브롤루시주맙(비오뷰)을 언급했다. 브롤루시주맙은 모든 VEGF-A 동형단백질을 억제하는 항체 단편 약물이다. 3상 임상시험에서 브롤루시주맙 6mg 투약군은 애플리버셉트 2mg 투약군 대비 우월한 망막 삼출물 조절 효과 등 더 나은 질병 통제 효과를 보였다. 로딩 도즈(loading dose) 투여 후 애플리버셉트 투약군은 8주마다 투여한 반면 브롤루시주맙 투약군은 50%의 이상의 환자가 12주 간격으로 투여한 것으로 확인됐다.저자로 참여한 강세웅 성균관의대 삼성서울병원 안과 교수는 "연령관련 황반변성은 항VEGF 치료제 등장으로 실명 또는 시력이 손상된 환자 비율이 많이 낮아졌지만 아직까지 망막 삼출물이 잘 개선되지 않는 등의 미충족 수요가 존재한다"며 "임상 현장에 새롭고 다양한 치료 옵션의 도입을 환영하며 이를 통해 미충족 수요를 해결하고 궁극적으로 환자들의 시력 손상을 막는 데 도움이 되기를 희망한다"고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 한미약품은 미국 FDA가 항암제자문위원회(Oncology Drug Advisory Committee, 이하ODAC)를 앞두고 20일(현지시각) 공개한 브리핑 문서에서 ‘포지오티닙의 임상 결과가 신속 승인을 뒷받침하기에 충분하지 않다’는 의견을 제시한 것과 관련, "오는 22일로 예정된 ODAC에서 포지오티닙의 유용성을 충분히 설명해 긍정적 권고가 내려질 수 있도록 하겠다"고 밝혔다.포지오티닙은 현재까지 마땅한 치료제가 없는 HER2 Exon20 변이 비소세포폐암 환자들에게 다양한 치료 옵션 중 하나로 충분한 역할을 할 수 있는 혁신 치료제로 평가받고 있다.현재까지 보고된 이상반응들은 타 약제들에서도 나타나는 사례들로, 충분히 관리 가능할 뿐 아니라 포지오티닙이 환자들에게 주는 혜택(benefit)이 위험(risk)보다 분명히 큰 것으로 관측된다.폐암은 타 암종에 비해 치사율이 높은 질환으로 반드시 환자들에게 다양한 치료 옵션이 제공돼야 한다는 것이 의료계의 중론이다.기존 치료제에 반응이 없는 환자들에게 2차 또는 3차 치료제로서 투약할 수 있을 뿐만 아니라, 정맥 주사 방식이 아닌 경구용 제제여서 암 환자들에게 투약 편의성을 제공한다는 측면에서도 포지오티닙의 유용성은 뚜렷하다.한미약품은 "이같은 포지오티닙의 유용성에 대해 파트너사인 스펙트럼과 함께 ODAC에서 충분히 설명해 환자들을 위한 긍정적권고가 내려질 수 있도록 최선을 다하겠다"며 "ODAC 논의 후 내려지는 권고 자체도 포지오티닙에 대한 FDA의 최종 승인 여부에 대한 구속력은 없으므로, FDA는 ODAC 권고를 포함한 모든 상황을 검토한 뒤처방의약품 신청자 수수료법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)에 따라 오는 11월 24일까지 최종 허가여부를 결정할 예정"이라고 말했다.