GC녹십자 연구원이 약물 연구를 하고 있다.(사진 GC녹십자) [데일리팜=황진중 기자] GC녹십자는 국소 지혈제인 '그린플라스트큐'가 내시경적 점막하박리술(ESD) 후 48시간 이내 발생하는 급성 출혈을 효과적으로 예방한다는 연구자주도 임상연구 결과가 미국 소화기내과 학술지(American Journal of Gastroenterology)에 게재됐다고 21일 밝혔다.그린플라스트큐는 혈장 유래 성분의 액체형 국소지혈제로 국내 유통되는 제제 중 유일한 국내 제조 품목이다. 국가출하승인을 통해 공급되는 제품이다. 프리필드시린지 형태로 2mL과 4mL 제형이 있어 수술 및 시술 부위에 따라 용이하게 사용이 가능하다. 약가는 경쟁품 대비 최대 43% 저렴하다.내시경적 점막하박리술은 위나 대장, 식도의 용종, 선종 등을 내시경을 통해 제거하는 시술이다. 시술 이후 발생하는 출혈이 흔한 부작용이다. 이는 예측이 어려우며 대량 출혈이 생기는 경우 환자에게 치명적일 수 있어 시술 시 충분한 출혈 예방이 필요하다.이번 연구는 조수정 서울대병원 소화기내과 교수를 연구책임자로 하여 서울아산병원, 세브란스병원, 분당서울대병원에서 2020년 10월부터 2022년 5월까지 진행됐다.대상 환자는 위 종양 환자 중 위암 조직의 크기가 40mm 이상이거나 항혈소판제, 항응고제를 복용하여 쉽게 출혈이 발생할 수 있는 고위험군 환자 254명이다. 종양 절제 및 일반적 지혈 후 그린플라스트큐를 도포한 환자와 그렇지 않은 환자에 대해 시술 후 출혈 발생을 비교하는 무작위 대조 연구다.연구 결과 시술 후 48시간 이내 출혈 발생 비율에 있어 대조군은 5.7%의 환자에서 출혈이 발생했다. 그린플라스트큐를 도포한 시험군은 0.8%의 환자에서만 출혈이 발생해 고위험군 환자에서 시술 후 48시간 이내 발생하는 출혈이 통계적으로 유의하게 감소함이 확인됐다.

[데일리팜=황진중 기자] 국내 바이오기업들이 잇달아 임상 2상시험에서 약물의 효능 등을 확인할 수 있는 유의성 확보에 실패하는 사례가 속출하고 있다.브릿지바이오테라퓨틱스, 펩트론 등은 탐색적 임상시험인 2a상 등에서 약물 개발 가능성을 확인했으므로 임상 디자인 개선 등을 통해 후속 연구를 진행할 계획이다. 올리패스는 2a상 중간결과 발표 후 추가 분석을 진행 중이다.21일 업계에 따르면 브릿지바이오는 최근 궤양성 대장염 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'BBT-401'의 임상 2a상 시험 중·고용량군 임상 결과 치료군과 위약 대조군 간의 유의미한 임상적 반응률 차이를 확보하지 못했다.BBT-401은 펠리노-1 저해제 계열내최초(First-in-class) 후보물질이다. 염증 신호 전달에 관여하는 펠리노-1 단백질을 저해해 염증을 억제하는 기전이다. 경구 투여 시 위장관 내에서만 국소적으로 분포하고 작용하므로 약물 전신 노출에 따른 부작용을 방지하는 등 안전성이 높은 것으로 알려졌다.BBT-401 중·고용량군 2a상의 1차 유효성 평가지표는 궤양성 대장염 병증 지수를 평가하는 척도인 전체 메이요 점수(Total Mayo Score)를 통한 투약 57일차 기준 기저 시점 대비 3점 이상 점수 감소 및 30% 이상 개선으로 정의된 임상적 반응률(CR·Clinical Response Rate)이다.임상 결과, BBT-401의 투약 57일차 임상적 반응률은 중용량군과 고용량군에서 모두 54.5%로 집계됐다. 위약 대조군의 임상적 반응률이 63.6%로 확인돼 대조군 대비 유의미한 효과 결과를 확보하지 못했다.올리패스는 지난달 비마약성 진통제 신약 후보물질 'OLP-1002'에 대한 호주 임상 2a상에서 평가 완료된 만성 관절염 통증을 앓는 최초 30명 환자들(각 군당 10명)에 대한 2마이크로그램군(2mcg), 1mcg군, 위약군 비교 중간 평가 결과 핵심 통증 평가 지표에서 미세한 차이로 위약군 대비 통계적 유의성이 확보되지 않았다고 발표했다.앞서 펩트론은 2년여간 진행한 뇌질환 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'PT320'의 파킨슨병 적응증 임상 2a상에서 1차 평가지수의 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 1차 평가지수는 파킨슨병 운동 증상을 평가하는 지표인 UPDRS part3 score다. 평가 결과 위약군에서는 증상이 악화했다. PT320 2.5mg 투여군에서는 증상 개선 효과가 확인됐지만 통계적 유의성을 입증하지 못했다. 브릿지바이오와 올리패스, 펩트론 등은 추가 연구를 통해 후보물질의 효능을 입증할 방침이다.임상 2상은 목표 적응증에 대한 탐구, 후속 시험을 위한 용량 추정, 치료확증시험(3상)을 위한 시험 설계, 평가 항목, 평가 방법에 대한 근거 제공을 목적으로 하는 치료적 탐색 임상시험으로 볼 수 있다. 2a상은 후보물질이 치료 효과가 있다는 판단 근거를 마련하는 과정으로 개념증명(POC·Proof of concept) 임상이라고 부르기도 한다. 2b상은 용량 변화에 따른 반응 등을 관찰에 3상에 적용할 약 용량을 결정하는 임상 등으로 이뤄진다.앞서 브릿지바이오는 지난 2020년 2a상 저용량군 임상을 통해 약물 제형 개선이 필요하다는 점을 확인하고 이번 중·고용량군 임상에서 핵심 환부인 대장 말단까지 약물 도달률을 개선한 신규 제형 약물을 활용했다.브릿지바이오는 중·고용량군 임상을 통해 BBT-401 개선 제형의 약물전달능력이 더 나아진 점과 과반이 넘는 대상자에게서 CR을 확인하고 안전성과 내약성을 입증했으므로 추가적인 제형 개선을 거쳐 약물 연구해 개발을 이어갈 방침이다.올리패스는 호주 임상 2a상은 총 90명 만성 관절염 통증 환자들을 대상으로 진행한 임상으로 최초 30명 환자 대상 중간 평가에서 2mcg 투약군이 1mcg 투약군이나 위약군 보다 뚜렷한 진통효능을 보인 점을 확인했다면서 최초 30명 환자 대상 탑라인 결과는 이달 말 이후 별도로 발표할 방침이다.올리패스는 계획한 임상 디자인에 따라 각 군당 30명씩 총 90명 환자를 대상으로 하는 임상 2a상 2단계 완료 시 충분한 수준의 통계적 유의성을 확보할 수 있을 것으로 전망했다.펩트론은 파킨슨병 적응증 임상 2a상에서 PT320의 인슐린 저항성 개선 작용기전이 뇌세포 회복과 활성화를 통한 퇴행성 뇌질환의 근본적인 치료 원리가 될 수 있는 가능성을 확인한 것으로 보고 있다. 해당 임상이 후속 임상을 위해 치료 용량을 2.5mg로 확정하는 근거가 마련된 결과라고 평가하고 치료적 유효성 확증을 위한 후속 임상을 진행할 예정이다.

[데일리팜=천승현 기자] 에이피트바이오는 코웰바이오다임과 췌장암과 담도암의 진단 및 치료용 항체의 공동연구계약을 체결했다고 21일 밝혔다.코웰바이오다임이 발굴한 췌장암이나 담도암의 진단· 치료 3개의 타깃 단백질 맞춤형 항체를 에이피트바이오에서 개발하는 내용이다.코웰바이오다임의 기술은 세브란스병원 소화기내과 송시영 교수가 지난 수십년간 췌장암과 담도암 환자를 치료하면서 발굴한 단백질이다. 코웰바이오다임의 CTO를 맡고 있는 송 교수는 췌장암 및 담도암분야의 세계적인 권위자로 평가받는다.에이피트바이오는 코웰바이오다임에서 발굴한 타깃에 특이적으로 결합하는 유효항체를 발굴한 뒤 항체최적화기술과 항체생산기술을 활용해 후보항체를 개발할 계획이다. 이후 동물효능 및 설치류를 대상으로 한 예비독성평가까지 수행할 예정이다.이번 공동연구의 핵심이 되는 타깃 단백질 맞춤형 항체발굴은 홍효정 에이피트바이오 부사장이 30년간 구축해온 항체기술력을 바탕으로 한 항체 라이브러리를 통해 이뤄진다.송시영 교수는 “이번 공동연구가 그동안 난공불락의 요새와 같았던 췌장암 및 담도암 치료의 초석이 되길 바란다”라고 기대했다.윤선주 에이피트바이오 대표는 “이번 공동연구가 에이피트바이오의 항체발굴 및 항체엔지니어링 기술의 우수성을 대외적으로 알릴 수 있는 좋은 계기가 되길 기대한다”고 말했다.

[데일리팜=황진중 기자] 의사 진료 후 모바일 앱을 스마트폰에 설치해 불면증을 치료하는 디지털 치료기기(DTx·Digital Therapeutics) '솜즈'가 식품의약품안전처 허가를 받았다. 웰트, 라이프시맨틱스, 뉴냅스 등도 불면증 치료 외에도 재활 치료 등에 활용할 수 있는 디지털 치료제품 개발에 속도를 내고 있다.한미약품과 동화약품 등은 디지털 치료제품 개발 기업에 전략적 투자를 단행했다. 기존 의약품 사업에서 쌓은 역량을 시장 성장성이 높을 것으로 예상된 디지털 치료제품 분야에서도 활용하려는 방침으로 보인다.◆식약처 허가 디지털 치료기기 '솜즈' 어떤 약20일 업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 불면증 개선을 위한 디지털 치료기기 '솜즈'를 허가했다.디지털 치료기기는 의학적 장애나 질병을 예방,관리,치료하기 위해 환자에게 근거 기반의 치료적 개입을 제공하는 소프트웨어 의료기기를 뜻한다. 약물이나 주사 대신 전기초음파 등으로 장기, 조직, 신경 등을 자극해 질병의 치료 효과를 내는 전자기기를 뜻하는 전자약(Electroceutical)과 다른 치료 방식을 제공한다.솜즈 활용 모습.(사진 에임메드) 솜즈는 불면증 환자를 치료하는 방법 중 하나인 '불면증 인지행동 치료법'을 모바일 앱으로 구현한 소프트웨어 의료기기다. 불면증 인지행동 치료법은 불면증을 지속시키거나 악화시키는 심리적, 행동적, 인지적 요인들에 대한 교정을 목표로 진행하는 치료 방법이다. 만성 불면증에서 우선적으로 고려되는 치료방법 중 하나다. 정신의학과에서 의사가 대면으로 환자에게 제공하는 치료 방식을 앱으로 구현했다.의학적인 질병이나 장애를 치료할 목적의 디지털 치료제품은 의료기관 방문 진료 후 처방을 받는 것이 원칙이다. 환자의 상태에 따라 의약품을 처방하듯이 치료용 앱 또한 의사가 의학적 판단에 근거해 처방을 내고 환자가 행동개선 등을 수행하는 식이다.에임메드가 개발한 솜즈는 식약처가 처음으로 허가한 디지털 치료제품이다. 의사의 처방, 허가 등을 통해 환자가 모바일 앱을 설치하고 수면습관 교육과 실시간 피드백, 행동 교정 등을 6~9주가 수행해 불면증을 개선하는 방식이다.의사의 처방을 받아 앱을 스마트폰에 설치한 환자는 수면시간, 총 수면시간, 스트레스 척도, 우울·불안 척도 등을 입력한다. 솜즈는 객관적·주관적 수면 효율 등과 관련하는 값에 근거해 수면 관련 치료 방법을 제공한다. 치료 방법은 자극조절 안내, 수면제한, 수면습관교육, 이완요법, 인지치료법, 행동 교정, 교정 관련 푸시 알림 메시지 등이다.식약처에 따르면 솜즈는 국내 임상시험 기관 서울대병원, 삼성서울병원, 고려대안암병원 등 3곳에서 6개월간 실시한 임상시험에서 평가지표인 '불면증 심각도 평가척도'가 통계적으로 유의미하게 개선됨이 확인됐다. 식약처는 정신건강의학과, 가정의학과 등 전문가로 구성된 의료기기 위원회를 통해서 유효성과 안전성을 자문 받았다.해당 제품은 수면제한으로 유발되는 졸음이 직장이나 일상생활에서 심각한 사고를 줄 수 있는 경우에는 사용할 수 없다. 장거리 트럭 운전사 및 버스 운전기사, 항공교통관제사, 중장비 운전자, 일부 조립라인 작업자 등이 해당될 수 있다. 또 수면 중 갑자기 일어나서 걸어다니는 수면보행증, 자다가 소리를 지르면서 깨어나는 행동인 야경증 등 사건수면, 발작, 낙상 위험이 높은 개인, 기타 불안정하거나 퇴행성 질환이 있는 개인도 제품 사용 시 기존 병을 악화시킬 수 있어 사용할 수 없다. ◆2호·3호 디지털 치료제품 허가 기대↑웰트는 지난해 9월 식약처로부터 불면증 디지털 치료제품 '필로우Rx'에 대한 확증임상시험 승인을 받았다. 확증임상 주관사는 신촌세브란스병원, 용인세브란스병원이다. 두 기관에서 환자 모집과 임상이 진행되고 있다. 필로우Rx는 의사가 처방을 내린 후 받을 수 있는 인증 코드를 입력해야 사용 가능하다.디지털 치료제품은 정신의학적 치료 분야 뿐만 아니라 재활 치료와 시야 장애 치료 부문 등에서도 활용할 수 있을 것으로 전망된다.라이프시맨틱스는 폐암, 만성폐쇄성폐질환(COPD) 등 호흡기 질환자가 집에서 스스로 재활을 할 수 있도록 돕는 처방형 디지털 치료제품 '레드필 숨튼'을 개발 중이다. 지난 2021년 식약처로부터 확증 임상 계획을 승인받아 서울보라매병원 등에서 임상을 진행하고 있다.레드필 숨튼은 호흡기 질환자가 집에서도 스스로 재활을 할 수 있도록 돕는 호흡 재활 소프트웨어다. 개인 측정기기를 통해 활동량과 산소포화도를 측정한 뒤 환자 맞춤형 운동 프로그램을 제시해준다. 의료진과 환자가 확인할 수 있는 리포트도 제공해 체계적인 재활을 도울 수 있을 것으로 보인다.뉴냅스는 지난 2019년 뇌졸중 등 뇌 손상에 따른 시야 장애를 치료하는 디지털 치료제품 '뉴냅 비전'의 확증임상시험 계획을 식약처로부터 승인 받았다. 임상은 서울아산병원, 삼성서울병원, 분당서울대병원 등에서 진행된다.뉴냅 비전은 시야 장애가 있더라도 특정한 시각 자극은 뇌의 무의식 영역으로 전달된다는 맹시 이론과 반복적인 시지각 훈련을 통해 시각경로의 뇌 연결성을 변화시킬 수 있다는 원리를 결합해 만들어진 VR기기용 소프트웨어 프로그램이다.(자료 삼정KPMG) ◆한미·동화 등 제약사도 디지털 치료기업에 투자한미약품과 동화약품 등 제약사도 디지털 치료기업에 전략적 투자를 단행했다. 고성장할 것으로 전망된 디지털 치료제품 분야 개발·마케팅·영업 부문에서 활약할 수 있을 것으로 보인다.삼정KPMG에 따르면 글로벌 디지털 치료제 시장 규모는 지난 2019년 29억달러에서 연평균 20.5% 성장해 오는 2025년까지 89억달러 규모를 형성할 것으로 전망된다. 같은 기간 국내 디지털 치료제품 시장 규모는 연평균 27.2% 성장해 1247억원 규모에서 5288억원 규모로 확대될 것으로 전망된다.한미약품은 지난해 6월 KT와 가톨릭대학교 기술지주회사 자회사 디지털팜에 합작 투자를 단행했다. 알코올, 니코틴 등 중독 등을 개선할 수 있는 디지털 치료제품을 개발하기 위해 지난 2021년 10월 해당 분야 권위자인 김대진 서울성모병원 교수가 창업했다.한미약품은 제약시장에서 축적한 사업개발, 마케팅영업, 인허가 분야 등에서 활약할 예정이다. 디지털팜의 B2H 사업 전략 수립과 의료기관 내 디지털 치료제품 처방 활성화를 위한 마케팅과 영업을 집중 지원할 계획이다. KT는 디지털팜의 B2C와 B2B 사업 전략을 수립하고 디지털 치료제품 플랫폼 개발에 집중할 방침이다.동화약품은 지난해 11월 디지털 치료제품 개발 기업 하이에 전략적 투자를 단행했다. 하이는 디지털 바이오 마커와 AI 에이전트를 통해 진단에서 치료까지 가능한 디지털 표적치료제를 개발 중이다. 지난 2021년 12월 식약처로부터 범불안장애 치료제인 엥자이렉스의 확증 임상시험 승인을 획득하고 이를 진행 중이다.동화약품은 전략적 투자를 통해 엥자이렉스를 비롯해 하이가 개발 중인 디지털 치료제품의 국내 판매권에 대한 우선 협상권을 확보했다. 동화약품과 하이는 신규 디지털 치료제품을 공동으로 기획, 개발할 방침이다. 디지털 치료제품의 글로벌 진출에도 협력할 계획이다.

[데일리팜=황진중 기자] 브릿지바이오테라퓨틱스는 궤양성 대장염 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'BBT-401'의 임상 2a상시험 중·고용량군 임상 결과 유효성 부문에서 위약군과 비교해 통계적으로 유의미한 효능을 확인하지 못했다고 20일 밝혔다.펠리노-1 저해제 계열내최초(First in class) 후보물질로 궤양성 대장염 치료제로 개발되고 있는 BBT-401은 다양한 염증 신호 전달에 관여하는 펠리노-1 단백질을 저해해 염증을 억제하는 기전을 나타낸다. 경구 투여 시 위장관 내에서 국소 분포, 작용하므로 약물의 전신 노출로 인한 부작용을 방지하고 약물 안전성을 나타내는 것으로 알려져 있다.이번 임상시험은 한국, 미국, 뉴질랜드, 폴란드 및 우크라이나 5개국에 소재한 37개 기관에서 중등증 및 중증의 궤양성 대장염 환자를 대상으로 진행됐다. 전체 시험대상자 38명은 BBT-401 800mg을 하루 1회 경구 복용하는 중용량군과 2회 복용하는 고용량군, 위약 대조군에 무작위 배정됐다. 총 16주간의 투약 기간을 거쳐 기저 시점 대비 치료 반응 및 부작용 등을 종합적으로 비교 평가하는 방식으로 시험이 진행됐다.BBT-401 중·고용량군 2a상 임상시험의 1차유효성평가지표는 궤양성 대장염 병증 지수를 평가하는 척도인 전체 메이요 점수(Total Mayo Score)를 통한 투약 57일차 기준 기저 시점 대비 3점 이상 점수 감소 및 30% 이상 개선으로 정의된 임상적 반응률(Clinical Response Rate)로 설정됐다.임상 결과, BBT-401의 투약 57일차 임상적 반응률은 중용량군과 고용량군에서 모두 54.5%로 집계됐다. 과반이 넘는 시험대상자에서 약물 관련 임상적 반응을 확인했으나, 위약 대조군의 임상적 반응률이 63.6%로 집계돼 대조군 대비 유의미한 효과 결과를 확보하지 못했다.1차 안전성 평가 지표로는 이상반응 및 중대한 이상반응이 변수로 설정됐다. 대부분의 이상반응은 경증으로 시험 약물과 관련성 있는 이상반응은 관찰되지 않았다. 브릿지바이오는 안전성 결과에 대해 지난 1상과 2a상 저용량군 임상시험에 이어 일관되게 관찰되고 있는 결과로 BBT-401의 안전성과 약물의 내약성을 더욱 공고히 하는 데이터로 활용될 전망이라고 설명했다.앞서 브릿지바이오는 지난 2019년 4월부터 2020년 7월까지 미국에서 실시한 BBT-401 2a상 저용량군 임상시험을 통해 궤양성 대장염 환자에서 약물 유효성 및 안전성을 처음 탐색했다. 이어 핵심 환부인 대장 말단까지의 약물 도달률을 개선한 신규 제형을 개발해 2021년 중·고용량군 임상시험에 진입했다.브릿지바이오는 이번 임상시험 결과를 토대로 BBT-401 복용 환자군에서 약물 전달능이 개선됐음을 확인했다. 이를 바탕으로 향후 추가적인 제형 개선을 거쳐 약물 개발을 더욱 고도화해 치료제 개발을 이어갈 계획이다.

보령과 가천대 이길여 암·당뇨 연구원이 PIP3 리포좀 기술 기반 약물전달체를 공동개발한다.(사진 보령) [데일리팜=황진중 기자] 보령과 가천대학교 이길여 암·당뇨 연구원은 20일 종양과 관련한 대식세포를 타깃하는 PIP3 리포좀 기술 기반 특이적 약물전달체 공동연구개발 협약을 체결했다고 밝혔다.리포좀은 항생물질이나 항암제 등 약물을 체내로 전달하는 약물전달운반체(DDS) 역할을 하는 물질이다.종양 관련 대식세포(TAM·Tumor associated macrophage)는 종양미세환경에 분포하는 면역세포다. 암세포 성장을 촉진하고 항암 면역반응을 억제한다. TAM 기능을 차단하면 항암 치료 효과를 향상시킬 수 있을 것으로 기대되면서 차세대 항암 치료 기전으로 부상하고 있다.가천대 연구진은 최근 연구를 통해 CD14라는 TAM 표면 수용체에 PIP3이라는 물질이 특이적으로 결합하는 것을 발견해 작용기전을 규명했다. 연구 내용은 지난해 국제 학술지 네이처의 자매지 '세포사멸과 분화(Cell death & Differentiation)'에 발표됐다.보령과 가천대는 PIP3을 활용해 제작한 리포좀에 다양한 항암 약물을 탑재해 약물전달체를 개발하기로 협약했다. 가천대 이길여 암·당뇨 연구원은 PIP3을 이용한 TAM 특이 약물전달체 기술을 보유하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] '자카비'가 이식편대숙주질환 적응증 보험급여 확대를 향해 일보 전진했다.취재 결과, 한국노바티스 자카비(룩소리티닙)는 최근 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회를 통과했다.이 약은 2022년 5월 국내에서 이식편대숙주질환(GvHD, Graft-versus-Host Disease) 적응증 획득 후 곧바로 급여 확대 신청을 제출했다. 그러나 8개월이 넘는 시간 계류상태였다가 이번에 결과를 얻어냈다.GvHD는 동종 조혈모세포 이식(allo-SCT, allogeneic hematopoietic stem cell transplant) 후에 나타날 수 있는 위중한 합병증이다. 이식된 공여자의 T 세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식, 공격해 피부, 위장관, 간, 폐 등 여러 장기에 영향을 미친다. 전신에서 증상이 나타날 수 있는 만큼 GvHD는 동종 조혈모세포 이식 과정을 이겨낸 환자들에게 또 다른 어려움을 안기며 환자 삶의 질에 영향을 준다.1차요법으로 스테로이드가 사용되는데 이중 약 50% 정도가 치료에 실패하며 이러한 경우 아직 표준 치료법이 정립되지 않아 효과적인 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 존재했다.자카비는 이 같은 상황에서 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상의 급성 또는 만성 이식편대숙주질환 환자의 치료에 쓸 수 있는 옵션이다.김희제 대한조혈모세포이식학회 이사장(서울성모병원 혈액내과 교수)은 "자카비는 급성 및 만성 환자 치료에서 임상연구를 통해 좋은 효과를 보여줬고 실제 진료 현장에서도 유사한 결과를 보여, 마땅한 치료법이 없어 곤란을 겪고 있는 많은 환자들에게 새로운 가능성을 제시하고 있다"고 말했다.한편 자카비는 3상 REACH2 연구를 통해 GvHD에서 유효성을 입증했다. 그 결과, 자카비 투여군의 28일차 전체반응(OR)은 62%(96명/154명)로, 대조군인 최적치료제(BAT, Best Available Therapy) 투여군의 39%(61명/155명)보다 높은 것으로 나타났다.또한 56일차에 지속된 전체 반응(durable overall response)도 대조군의 22%(34/155명) 대비 약 2배 가량 높은 40%(61명/154명)로 확인됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] SGLT-2억제제의 당뇨병 영역 외 경쟁이 올해 한층 확대된다. 심부전에 이어 이번엔 콩팥병이다.아스트라제네카의 '포시가(다파글리플로진)'에 이어 릴리와 베링거인겔하임의 '자디앙(엠파글리플로진)' 역시 만성신장병 적응증을 확보하면서 경쟁은 본격화 하는 모습이다.속도는 포시가가 앞서 있다. 포시가는 지난 4월 미국 FDA 승인 후 곧바로 한국 등 주요 국가에서 허가 절차에 돌입, 지난해 8월 우리나라와 유럽에서 만성신질환 적응증을 추가했다. 다만 아직까지 보험급여 적용은 이뤄지지 않았다.베링거인겔하임은 지난달 미국 FDA 승인 신청을 제출했다. 연내 미국 승인이 완료되면 우리나라를 포함한 주요 국가들에서도 곧바로 허가 절차에 돌입할 것으로 판단된다.성신장질환은 진행성 질환으로 전 세계 7억명에 이르는 환자들이 분포하는 것으로 조사된다.현재 해당 환자군에 사용이 가능한 치료제는 제한된 상황이지만, 만성신장질환이 심부전 등의 심혈관 사건 발생을 늘리고 조기 사망에도 영향을 미친다는 점에서 신규 치료 옵션의 진입이 필요한 상황이다.한편 포시가의 만성신질환 적응증 승인은 3상 임상 DAPA-CKD 연구를 기반으로 이뤄졌다. 포시가는 올해 초 FDA가 부여한 신속 승인 심사(Priority Review) 대상으로 지정된 바 있다.DAPA-CKD 연구에 따르면 포시가는 요알부민배설량(UAE) 수치가 증가한 만성신장질환 2-4기 환자에서 위약 대비 신기능 저하, 말기 신장질환(ESKD) 발병, 심혈관 혹은 신장으로 인한 사망 위험 감소 등의 상대적 위험을 39% 줄인 것으로 나타났다. 절대적 위험 감소율(ARR)은 연구기간 중앙값인 2.4년동안 5.3%였다.자디앙의 경우 EMPA-KIDNEY 연구를 통해 유효성을 확인했다. EMPA-KIDNEY는 광범위한, 대규모의 SGLT-2 억제제만을 위한 연구로 다양한 원인을 가진 6609명의 환자가 참가했다. 이중 많은 환자들이 심혈관, 신장 혹은 대사 관련 동반질환을 보유했으며, 여러 만성콩팥병 중증도에 따른 신장 및 심혈관계 결과를 모두 평가했다.그 결과, 자디앙은 신장질환 진행 또는 심혈관계 사망 위험을 위약 대비 28% 유의하게 감소시켰다. 또한 사전에 정의한 주요 복합 2차 평가 변수 중 하나인 모든 원인으로 인한 입원을 위약 대비 유의하게 14% 감소시킨 것으로 집계됐다.

[데일리팜=천승현 기자] 대웅제약의 보툴리눔독소제제 ‘나보타’가 지난해에만 수출 실적 1000억원을 넘어섰다. 국내 전통 제약사가 개발한 의약품 중 처음으로 연간 수출액이 1000억원을 돌파했다. 나보타는 지난 2년간 수출 실적 1591억원의 매출을 올리며 회사 간판 캐시카우로 자리매김했다.16일 대웅제약에 따르면 나보타는 지난해 매출 1421억원의 매출을 올렸다. 2021년 796억원에서 1년만에 78.7% 확대됐다.해외 매출이 급증했다. 지난해 나보타의 수출액은 1098억원으로 전년보다 123.2% 증가했다. 내수 매출은 323억원으로 젼년대비 6.3% 늘었는데 해외 시장 성장세가 가팔랐다. 지난해 나보타의 매출 중 수출이 차지하는 비중은 77.3%에 달했다. 2021년 61.8%에서 큰 폭으로 상승했다.분기별 나보타 매출 추이(단위: 억원, 자료: 대웅제약) 국내 전통 제약사가 개발한 의약품 중 연간 수출액이 1000억원을 넘어선 것은 나보타가 처음이다. 국내 제약바이오 기업 중 셀트리온의 바이오시밀러 램시마, 허쥬마, 트룩시마 등이 연간 수출실적이 1000억원을 넘어선 상태다. 나보타의 작년 수출액은 대웅제약의 2021년 전체 수출 실적 889억원도 추월했다.나보타의 미국 사용 경험 축적으로 신뢰도가 축적된 데다 2019년부터 진행한 메디톡스와 균주 도용 소송이 종결된 이후 수출 실적이 급증하기 시작했다.2021년 2월 메디톡스는 나보타(미국 상품명 주보) 미국 판매와 관련해 대웅제약 미국 파트너사 에볼루스, 애브비와 3자 합의 계약을 체결했다. 메디톡스와 애브비는 미국 내에서 주보의 지속적인 판매·유통 권리를 에볼루스에 부여하고 일정 금액의 대가를 받는 내용이 핵심이다. 앞서 2020년 말 국제무역위원회(ITC)는 21개월 간 주보의 미국 수입과 판매 금지를 결정한 바 있다. 이 합의로 나보타의 미국 판매는 걸림돌이 사라졌다.2020년 나보타의 수출실적은 299억원에 불과했는데 2021년부터 큰 폭으로 상승했다. 지난 2년간 나보타의 수출실적은 총 1591억원을 기록했다. 나보타의 해외 판매 호조는 대웅제약의 실적 개선으로 이어졌다. 대웅제약의 지난해 영업이익은 958억원으로 전년대비 7.8% 늘었고 매출액은 1조2801억원으로 11.0% 증가했다. 매출과 영업이익 모두 창립 이후 최대 규모다.대웅제약은 나보타의 해외 공략 속도를 더욱 끌어올리겠다는 전략이다. 현재 나보타는 62개 국가에서 등록을 완료했다. 대웅제약은 지난해 9월 영국에 나보타를 출시하며 세계에서 두 번째로 큰 시장인 유럽에 진출했다. 지난 2019년 10월 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 품목허가를 획득한 이후 3년 만에 본격적으로 유럽 판매를 시작했다.올해 들어 호주, 싱가포르 등에 허가 절차를 완료했다. 대웅제약은 올해 유럽 9개국, 이집트, 칠레, 호주, 뉴질랜드, 싱가포르, 말레이시아 등 주요 글로벌 보툴리눔독소제제 시장에 성공적으로 발매하는 것을 목표로 하고 있다. 중국시장 진출도 예고됐다. 2021년 12월 대웅제약은 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 나보타의 허가신청을 제출했고 상반기 내 허가를 목표로 하고 있다.