간암 분야에서 넥사바를 이을 2차치료제의 탄생이 예고되고 있다. 바이엘은 소라페닙(넥사바)으로 치료를 받은 이후에도 질환이 진행된 수술이 불가한 간세포암종(HCC) 환자를 대상으로 자사의 항암제 레고라페닙을 평가한 3상 임상 결과를 지난달 30일 스페인에서 열린 세계위장암학회(WCGC) 구연 세션에서 발표했다.RESORCE 연구의 신규 데이터에 따르면 레고라페닙과 최적 지지요법을 병용한 환자들에서 전체 생존기간(OS)이 위약과 최적 지지요법을 병용한 대조군보다 유의하게 개선됐음을 확인할 수 있었다.임상시험 기간 동안 레고라페닙 치료군은 대조군 대비 사망 위험이 38% 감소했으며(HR 0.62, 95% CI 0.50-0.78), 전체 생존기간 역시 10.6개월(중앙값)로 대조군(7.8개월)보다 길었다.무진행생존기간(PFS)의 중앙값은 레고라페닙군과 대조군에서 각각 3.1개월과 1.5개월이었고(HR 0.46, 95% CI 0.37-0.56), 병이 진행되기까지 기간의 중앙값은 3.2개월과 1.5개월로 확인됐다(HR 0.44, 95% CI 0.36-0.55). 완전관해와 부분관해, 안정형 병변을 포함한 질병조절률은 65.2%와 36.1%였고, 객관적 반응률은 각각 10.6%와 4.1%로 나타났다.안전성과 내약성은 기존에 확인된 레고라페닙의 프로파일과 일관된 경향을 보였는데, 가장 흔한 이상반응은 고혈압(레고라페닙군 15.2%, 위약군 4.7%), 수족피부반응(레고라페닙군 12.6%, 대조군0.5%), 피로(레고라페닙군 9.1%, 대조군 4.7%), 설사(치료군 3.2%, 대조군 0%) 등이었다.RESORCE 연구 책임을 맡은 조디 브뤽스(Jordi Bruix) 박사(스페인 바르셀로나 대학병원 간암센터)는 "간암 발생은 세계적으로 증가하는 추세임에도 간세포암종 환자들이 선택할 수 있는 허가된 전신요법제는 현재 한가지 뿐"이라며 "질환이 진행중인 환자들에게 허가됐거나 입증된 2차요법은 존재하지 않는 실정"이라고 말했다. 브뤽스 박사는 RESORCE 연구 전에도 소라페닙의 SHARP 3상연구의 책임자로 참여한 바 있다.브뤽스 박사는 "RESORCE 연구 데이터가 의료 현장에 두 번째로 입증된 간암 치료제를 제공해줌으로써 환자들에게 또 다른 희망이 되어줄 수 있을 것으로 기대한다"며, "입증된 두 가지 전신요법 치료를 모두 받을 수 있는 기회를 환자들에게 제공한다는 면에서 치료 예후를 개선시키는 데 중요하다고 볼 수 있다"고 덧붙였다.한편 바이엘은 올해 안에 RESORCE 연구 데이터를 보건당국에 제출하고 간절제술이 불가능한 간세포암종 환자의 치료에 관한 레고라페닙의 시판 허가를 신청한다는 계획을 밝혔다.

애브비는 유럽연합집행위원회(EC)에서 코르티코스테로이드 치료로 잘 조절되지 않거나 부적절한 성인 환자의 비감염성 중간부·후방·전 포도막염 치료제로서 휴미라(아달리무맙)의 시판 허가를 받았다고 4일 밝혔다.코르티코스테로이드 의존성 환자에게서는 코르티코스테로이드 감량도 가능하다.이로써 휴미라는 유럽연합에서 최초이자 유일하게 비감염성 포도막염 치료제로 승인받은 생물학적 제제가 됐다.한국애브비 의학부 조하나 이사는 "포도막염은 적절히 치료하거나 관리하지 않으면 시력에 심각한 영향을 미칠 수 있다"며, "견고한 VISUAL 임상 연구 데이터는 비감염성 포도막염 환자의 치료 옵션인 휴미라의 안전성과 유효성 프로파일을 뒷받침한다"고 말했다.비감염성 포도막염은 안구의 중간층에 해당하는 포도막에 염증이 생긴다는 특징을 갖는다. 전 세계 실명 원인 중 3위에 해당하는 질환으로서, 시력저하나 실명을 유발할 수 있다. 보편적으로 인정되는 치료 지침이 존재하지 않기 때문에 그간 안과 전문의나 류마티스 전문의들의 치료 옵션은 상당한 제한을 받아왔던 것이 사실이다.현재는 감염과 같은 기저 질환이 없을 경우 코르티코스테로이드가 주치료제로 사용되지만 일부 환자는 코르티코스테로이드에 반응하지 않고 장기 투여 시 녹내장이나 백내장을 비롯한 심각한 안구 부작용을 유발할 수 있으며, 기저 질환이 있는 일부 환자에게는 코르티코스테로이드 사용이 금지되어 있다.

브릴린타차세대 항혈전제로 꼽히는 브릴린타(AZ·티카그렐러) 후속약물의 시장 조기진입 시도가 1차 저지됐다. 다수의 국내 제약사들이 2020년 11월 만료되는 물질특허를 극복하고 조기 출시를 노렸으나 실패로 돌아갔다.4일 제약업계에 따르면 특허심판원은 최근 21개사가 청구한 브릴린타의 물질특허 존속기간연장 무효청구를 기각했다.21개사에는 한미약품, 종근당, 동아에스티 등 국내 주요 제약사들이 거의 포함돼 있다. 그 만큼 브릴린타 후속약물에 관심이 많다는 반증이다. 이들 제약사들은 연장된 특허존속기간 2년6월28일에 문제가 있다며 무효라고 주장했다.만약 청구가 받아들여졌다면 2020년보다 2년 6개월 앞선 시기, 즉 당장 내년에도 발매가 가능했다. 이미 내년 7월 PMS 만료를 시점으로 제네릭 개발을 하는 업체가 늘고 있는 상황이다.제약사들은 브릴린타 제네릭에서 제2의 플라빅스 제네릭의 영광을 노리고 있다. 현재 6000억원 규모 항혈전제 시장에서 오리지널 플라빅스와 플라빅스 제네릭들이 시장을 리딩하고 있다.2013년 출시한 브릴린타는 미국FDA가 장기처방을 승인하는 등 효과가 검증되면서 작년 국내에서는 64억원의 처방액을 올렸다. 올해 1분기에는 20억원의 처방액으로 전년 동기 대비 29% 올랐다.국내사들은 제네릭들이 물질특허를 깨고 조기출시에 성공한다면 시장규모도 급속도로 커질 것으로 예상하고 있다. 하지만 특허심판원 기각 심결이 나오면서 항소심에 기대를 걸 수밖에 없게 됐다.

세노비스가 한국 론칭 6주년을 맞아 특별 할인 이벤트를 제공한다.이번 행사를 통해 7월 한 달 간 세노비스 공식몰(www.cenovismall.co.kr)을 비롯한 백화점, 드럭스토어, 면세점 등 온& 382;오프라인 매장에서 세노비스 제품을 최대 40% 할인된 가격으로 판매한다.또 세노비스 제품을 구매하는 고객을 대상으로 추첨을 통한 '경품 증정 이벤트'와 '현장 즉석 뽑기 이벤트', '세노비스 제품 증정 이벤트' 등 풍성한 이벤트를 진행한다.세노비스 공식몰에서는 바쁜 현대인을 위한 종합 영양 솔루션 '트리플러스'와 특허받은 프리미엄 유산균 '수퍼바이오틱스' 세트를 구입한 고객에게 선착순으로 비타민C 1000mg을 담은 '메가 C 1000mg' 정품을 추가 증정한다.또 세노비스 키즈 '츄어블 오메가-3' 세트를 구입하는 고객에게는 유산균 10억 마리가 함유된 키즈 '스노우 수퍼바이오틱스'를 증정한다.아울러 헬스&뷰티 스토어와 백화점 매장에 따라 각기 다양한 이벤트를 진행한다.세노비스 관계자는 "앞으로도 온 가족을 위한 최고의 건강 솔루션을 제시하는 브랜드로서 최선의 노력을 다하겠다"고 말했다.

송형곤 사장(왼쪽)과 문찬일 소장젬백스앤카엘(주)(대표이사 김상재) 바이오사업부문 사장에 송형곤(49) 박사가 임명됐다.젬백스앤카엘은 바이오사업부문 사장과 연구소장에 의과대학 교수 출신을 전면 배치했다고 4일 밝혔다.송형곤 사장은 한양의대를 졸업하고, 성균관대학교 의과대학 응급의학교실 주임교수, 삼성서울병원 응급의학과장, 대한의사협회 상근부회장 등을 역임했다.문찬일 소장은 한양의대를 졸업하고 미국 존스홉킨스 의과대학 교수, 가천의대 내과학 교실 교수, 한양의대 세포치료센터 연구교수를 지냈다.지난해 12월부터 젬백스 의료사업본부장직을 수행하던 송형곤 사장은 "현재 진행 중 인 임상시험에 최선을 다하여 국내 뿐 아니라 글로벌 시장에서도 그 효과를 인정받는 신약이 되도록 모든 노력을 다하겠다"며 "젬백스가 개발하려는 신약은 화학적 합성물질이 아닌 인체 유래의 펩타이드로 이미 진행 중인 차세대 펩타이드 파이프라인에 대한 연구 개발에도 배전의 노력을 다하겠다"고 다짐했다.문찬일 소장은 "펩타이드를 이용한 신약 개발 뿐 아니라 줄기세포치료제 개발과 삼성제약의 연구개발 부문에도 연구 역량을 투입할 계획"이라며 "젬백스 전 계열사의 연구 분야를 총괄하여 통합적인 R&D업무를 수행할 것"이라고 밝혔다. 젬백스앤카엘은 1989년 노르웨이에서 텔로머라아제에서 유래한 펩타이드 항암백신 연구개발을 위해 설립된 기업으로, 현재는 반도체 관련 필터 제조와 펩타이드 신약을 개발 중이다.지난 2014년는 췌장암 면역항암치료제 리아백스를 개발, 국내 개발 21호 신약으로 조건부 판매허가를 받은 바 있다. 현재 리아백스는 국내에서 췌장암 3상 임상시험과, 전립선 비대증에 대한 2상 임상시험을 진행 중이다.

브릿지바이오(대표 이정규)는 LB인베스트먼트, KB인베스트먼트 등 국내 주요 바이오전문 벤처캐피탈 컨소시엄으로부터 총 115억원 규모의 시리즈A 투자를 유치했다고 4일 밝혔다.브릿지바이오는 개발중심 바이오벤처(NRDO, No Research Development Only)로 신약개발 전문기업이다. 초기투자(엔젤투자)에 이어 대규모 시리즈A 펀딩(1차투자)까지 성공하면서 본격적인 NRDO사업을 진행할 수 있게 됐다.NRDO는 개발 후보물질을 자체 개발하지 않고 외부 파트너로부터 도입한 뒤 전임상과 임상 개발에만 집중하는 사업모델이다. 브릿지바이오는 연구 단계에서의 불확실성을 줄이고 자본과 시간을 효율적으로 배분할 수 있어 미국의 바이오 벤처 기업 중 약 1/3이 이 모델을 채택하고 있다고 밝혔다.이정규 브릿지바이오 대표는 "NRDO는 외부 임상수탁기관과의 협업을 통한 가상운영으로 내부 운영인력이 최소화되는 최신 바이오 사업 모델"이라며 "브릿지바이오의 투자유치로 국내에서의 NRDO사업 본격화와 바이오 분야에 대한 초기투자가 활성화될 것으로 기대한다"고 말했다.한편 브릿지바이오는 이번 시리즈A 투자유치에 이어 7월 중순경 예정된 추가 자금조달을 바탕으로 염증성 면역질환 치료물질인 'BBT-401' 개발을 본격화할 방침이다.BBT-401은 한국화학연구원과 박석희 성균관대 교수팀이 공동발굴한 신약후보 물질로 현재 궤양성 대장염 등 다양한 질환에 대한 동물약효 검증까지 완료됐다.브릿지바이오는 '비임상시험기준(GLP, Good Laboratory Practice)' 독성시험을 준비 중이며 내년말까지 미국과 중국에서 임상시험 신청허가(IND)를 완료할 계획이라고 밝혔다.브릿지바이오의 이번 컨소시엄에는 LB인베스트먼트, KB인베스트먼트 외 HB인베스트먼트, SV인베스트먼트, KTB네트워크, 라이프코어파트너스 등이 참여한다.

오는 2018년 부터 제약사는 허가받은 자사 의약품 유효기간이 종료되기 6개월 전에 갱신해야한다.4일 식품의약품안전처(처장 손문기)는 '의약품 품목 갱신에 관한 규정' 고시 제정안을 행정예고 했다고 밝혔다.제정안은 2018년 의약품 품목 갱신제도 본격 시행에 앞서 갱신 시 민원절차·제출자료 등을 구체적으로 안내해 행정 투명성을 제고와 원활한 제도운영을 위해 마련됐다.주요 내용은 ▲신청절차 및 작성요령 ▲제출자료 종류 및 면제 ▲갱신 보완, 처리 등 갱신 관련 행정절차 등이다.제약사는 해당 품목의 허가증(또는 신고증)에 기재된 유효기간이 종료되는 날의 6개월 이전에 신청서를 작성해 제출해야 한다.갱신신청시 제출자료는 ▲안전관리에 관한 자료 ▲유효기간 동안 수집된 품질관리에 관한 자료 ▲표시기재에 관한 사항 ▲외국에서의 사용현황 및 안전성 관련 조치 ▲유효기간 동안의 제조·수입 실적에 관한 자료 등이다.2013년 1월 이전 허가(신고)를 받은 품목이나 품목허가 시 부여된 재심사 기간이 2013년 1월 1일 전에 끝난 의약품은 분류번호별로 2018년부터 2023년까지 유효기간으로 하되 다만 희귀의약품은 2023년 6월 30일까지로 유효기간을 지정한다.품목허가 갱신제는 의약품 품목허가(신고) 이후 지속적인 품목 관리를 통해 안전성 또는 유효성에 중대한 문제가 없고 생산(수입)실적이 있는 품목에 대해 갱신하는 제도로 13년 1월 이전에 허가받은 제품과 이후에 허가받은 제품으로 품목갱신 시기를 나누어 진행한다.2013년 이전 허가(신고)를 받은 품목이나 품목허가 시 부여된 재심사 기간이 2013년 1월 1일 이전에 끝난 의약품은 분류번호에 따라 2018년부터 2023년까지 품목갱신 신청을 한다.2013년 이후 허가(신고) 받은 품목은 최초 품목허가(신고) 받은 날로부터 5년을 더한 날짜를 품목 유효기간으로 하고 기간만료 전에 품목갱신 신청을 하여야 한다.다만 2013년 1월 이후 재심사가 끝난 품목은 재심사가 끝나는 날로부터 5년을 더한 날을 유효기간으로 하여 품목갱신 신청한다.

토종 제약사들과 학계의 신약 개발을 위해 머리를 맞대고 있다.4일 관련업계에 따르면 최근 다양한 영역에서 제약업체와 대학 연구팀 간 MOU 체결 소식이 이어지고 있다.동화약품은 얼마전 울산과학기술원 대회의실에서 주요 관계자들이 참석한 가운데 울산과학기술원과 알츠하이머 치매치료제 등 전반적인 보건의료 분야, 학술교류, 연구개발의 사업화를 위한 상호협력 계약에 합의했다.이번 협약을 통해 동화약품은 임미희 울산과학기술원 교수팀이 연구 중인 알츠하이머치매 치료제에 대한 공동 연구를 진행, 상용화에 속도를 붙이겠다는 복안이다.회사 관계자는 "현재 알츠하이머는 질환 자체에 대한 치료제가 없는 상황이다. 울산과학기술원과 협력해 질환을 일으키는 원인을 찾아 반응성을 조절하는 새로운 개념의 다중 표적 약리기전을 가진 혁신 신약을 개발할 것이다"라고 밝혔다.대웅제약은 서울대병원과 줄기세포치료제 개발에 박차를 가한다. 지난달 체결된 MOU를 통해 양측은 연구개발, 연구시설 및 장비 공동활용 등 다양한 질환에 대한 줄기세포치료제 연구개발을 위해 협력관계를 공고히 하게 됐다.이 회사는 2014년과 2016년 두 차례에 걸쳐 서울대학교병원이 개발한 줄기세포치료제에 대한 특허 전용실시권 및 원천기술을 이전받은 바 있다.서울대학교병원의 줄기세포치료제 기술은 보건복지부 지정 선도형세포치료연구사업단의 지원으로 개발됐으며 기존 성체 줄기세포치료제 상용화에 가장 큰 단점인 원재료 수급의 불연속성을 극복한 독창적 기술로 평가받고 있다.대웅 관계자는 "서울대학교병원의 신뢰도 높은 세포제조 기술력과 대웅제약의 사업화 개발 역량이 더해진다면 첨단의료분야에 큰 희망을 제공할 것으로 기대한다"고 말했다.국립암센터는 바이오벤처 유틸렉스에 면역세포치료제 제조 공정과 특허를 기술이전했다.국립암센터 연구진이 다년간 개발한 면역세포치료제는 암 환자의 혈액으로부터 암항원 특이적인 T세포를 선택적으로 분리해 외부에서 대량 증식시킨 후 다시 환자에게 투여함으로써 암 환자 자신의 세포로부터 유래한 암세포를 선택적으로 제거한다.암센터 관계자는 "국내 최초로 암세포 특이적 T세포치료제의 사업화 단계에 진입했다. 다각도의 연구를 통해 중증 암환자의 치료성적을 향상시키고 암 정복을 앞당기도록 최선을 다하겠다"고 강조했다.한편 제약-바이오벤처 간 MOU도 활발하다. 최근 신신제약은 와이바이오로직스와 류마티스관절염치료제 공동개발 계약을 체결했으며 바이로메드와 레모넥스는 유전자치료제 연구 협력 MOU를 맺기도 했다.[획기신약 특별법, 두 마리 토끼 잡으려면-24차 미래포럼 신청 바로가기]

다발골수종 신약 ' 키프롤리스(카르필조밉· 암젠)'가 한국인 피험자 16명이 포함된 임상3상을 진행한 것으로 나타났다. 임상시험대행사 PRA가 국내 진행한 임상을 퀸타일즈가 가져가면서 재승인된 3상연구다.국내 시판허가 후 보험급여 진입을 앞둔 상황에서 한국인이 참여한 임상이라 주목된다.3일 식품의약품안전처는 퀸타일즈가 신청한 재발성 다발성골수종 환자 대상 카르필조밉과 보르테조밉 간 직접비교(Head-to-head) 3상임상을 재승인했다.연구는 카르필조밉·덱사메타손 병용군과 보르테조밉·덱사메타손 병용군을 무작위 배정법으로 진행됐다.보르테조밉은 얀센의 벨케이드의 주성분명으로, 국내에서만 연 200억원 처방액을 보이며 다발성골수종 치료제 시장 1위를 기록중인 약제다.암젠은 자사 신약 키프롤리스와 벨케이드를 직접비교한 글로벌 메인 임상인 'ENDEAVOR' 연구에서 벨케이드보다 종양 무진행 생존기간을 2배 연장시킨 중간연구 결과를 발표했었다.암젠은 ENDEAVOR 연구에서 한국인 다발골수종 피험자에 대한 키프롤리스 약효를 확인했다.해당 연구에는 미국이나 유럽 환자를 중심으로 일본·중국·대만 등 아시아권 환자와 한국인 환자 16명을 포함해 총 888명이 참여했다.최근 한국법인을 출범시킨 암젠은 이 임상에서 벨케이드 대비 키프롤리스의 약효·안전성을 입증했으며 현재 준비중인 급여획득에서도 의학적 근거로 작용할 것으로 보인다.혈액암 일종인 다발골수종은 희귀난치질환으로 환자수가 매우 적고 개발에 투입되는 비용이 커 높은 약가를 형성중인 만큼 보험급여 진입이 필수적이기 때문.벨케이드 역시 현재는 급여를 받아 바이알 당 50만원에 투약되지만, 급여 전에는 두배에 상응하는 100만원이 넘는 가격이 책정됐었다.임상은 성인 다발골수종 국내 환자 16명을 대상으로 진행됐다. 연구는 서울아산병원, 서울대병원, 연세세브란스병원, 카톨릭서울성모병원, 삼성서울병원 등 9개 국내 종합병원이 주도했다.[획기신약 특별법, 두 마리 토끼 잡으려면-24차 미래포럼 신청 바로가기]