정부가 수족구병 백신후보주를 제약기업에 기술 이전해 국산 백신 개발에 시동을 건다. 수족구병은 엔테로바이러스 감염에 의해 주로 영유아들에게 발병하며, 현재까지 국내에 상용화된 예방백신이나 치료제는 없다. 질병관리본부 국립보건연구원(NIH)은 순수 국내기술로 수족구병 예방 백신후보주(엔테로바이러스 71형)를 개발해 오늘(8일) 기술이전 계약을 체결한다고 밝혔다. 백신후보주는 백신 효능이 확인된 바이러스 분리주를 말하며, 이번 계약명은 '엔테로바이러스 71형 불활화 백신에 관련된 연구결과물 및 바이러스 뱅크'다. 질병관리본부는 국내 제약업체인 CJ헬스케어(주)와 이날 오전 10시 충북 오송 질병관리본부에서 22억원 규모의 수족구병 백신후보주 기술이전 계약을 체결하고, 제품 개발 착수에 합의한다. 이번 계약은 '전임상(Pre-clinical Trial)과 임상시험을 위한 원료용 엔테로바이러스 뱅크와 동물실험 결과'를 포함한다. 복지부는 "이번 계약은 수족구병 백신 국산화와 백신주권 확립에 기여할 것으로 기대될 뿐만 아니라, 개발에 성공할 경우 국내 제약산업 활성화 측면에도 크게 도움이 될 것으로 전망된다"고 했다. CJ헬스케어 강석희 대표이사는 "이번 계약을 통해 수족구 백신 상용화 연구에 박차를 가할 수 있을 것으로 기대한다. 우리나라의 백신 주권 확보에 기여하는 제약기업으로 성장할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다. 국립보건연구원 박도준 원장은 "백신은 감염성 질환 예방과 같은 국민 보건증진에 기여하고, 산업적으로도 매우 유망한 분야다. 이번 기술이전이 수족구병 백신 국산화를 앞당기는 초석이 되길 기대한다"고 했다.

대통령 직속 4차산업혁명위원회는 7일 오전 10시 헬스케어 특별위원회 2차 회의를 개최하고, 특위 운영방향과 핵심프로젝트 추진방안 등을 담은 운영계획을 확정했다고 밝혔다. 헬스케어 특위는 앞서 운영계획을 확정하기 위해 지난달 17일 특위 위원과 관계부처 90여명이 참여한 워크숍을 개최해 총괄, 스마트헬스케어, 스마트의료기기, 스마트신약 등 4개 분과별 토론을 진행했다. 특위는 올해 말까지 세계 시장을 선도하는 우리기술로 누구나 건강한 사회 구현을 비전으로 삼고, 건강수명 연장 및 헬스케어 일자리 창출을 목표로 활동하게 된다. 특위는 이날 4차산업혁명을 견인할 수 있는 헬스케어분야 핵심프로젝트를 분야별로 선정했다. 분야별 핵심프로젝트는 특위 위원과 정부부처 등이 함께 제안한 과제 중에서 위원들의 논의를 거쳐 결정됐으며, 앞으로 프로젝트팀을 구성해 추진방안을 만들게 된다. 특히, 민간위원이 제안한 (가칭)헬스케어 빅데이터 쇼케이스 구축 과제를 핵심프로젝트로 선정, 개인동의 아래 수집된 데이터기반의 개인별 질병예측·상담 등을 제공해 국민건강 질 향상에 기여하는 등 민간주도 접근을 통해 사업화가 가능한 비즈니스 모델을 검토하게 된다. 정부는 이를 통해 빅데이터 활용 가치를 검증하는 모범사례를 만들어국민의 건강수명 연장과 헬스케어 일자리 창출을 도모할 것으로 기대된다고 밝혔다. 핵심 프로젝트는 이렇다. 먼저 스마트신약 분야에서는 부처별 협력이 필수적이고, 제약산업 강국이 되기 위해 시급히 추진해야 할 과제를 우선 검토할 계획이다. 연구개발 생산성 향상을 위한 인공지능 활용 신약개발·재창출 기반 조성, 스마트 임상센터 구축 등의 과제를 민간중심으로 논의한다. 스마트의료기기 분야에서는 첨단 융복합 의료기기의 특성을 고려해 신속하게 시장에 진입할 수 있도록 의료기기 관련 제도 개선과 사용경험 확대, 구매촉진 전략 마련에 역량을 집중할 계획이다. 구체적으로 로봇 기반 의료기기·인공지능 기반 지능형 의료기기 등 융복합 의료기기 개발, 체외진단기기 시장진입 촉진 등을 위해 범부처 협의체를 구성해 단계적으로 논의해 가기로 했다. 정부는 '혁신형 의료기기 규제개선 및 시장진입 촉진활성화' 과제 합의안이 특위를 통해 실행력 있게 추진될 것으로 기대된다고 했다. 또 관계부처에서 추진중인 빅데이터 시범사업, 감염병& 8228;정신건강& 8228;만성질환 등 사회문제해결형 과제, 신약·의료기기관련 주요 기술개발 및 제도개선 과제 등도 특위에 보고해 논의결과를 정책에 환류해 나가기로 했다. 한편 특위 위원들은 헬스케어 분야는 건강·생명에 영향을 미치기 때문에 기술확보-사업화-재투자가 지속적으로 이뤄지도록 하려면 특화된 생태계 조성이 필요하다는 데 의견을 모았다. 이를 위해 혁신창업·기술개발 촉진을 위한 자금 확충, 병원연계 협력연구·실증·사업화 기반 확충 등의 과제를 프로젝트팀 논의를 통해 상세화하고, 각 분야에서 공통적으로 제기되는 연구개발& 8228;시장진입 촉진을 위한 제도 개선과제도 관계부처와 함께 논의하기로 했다. 박웅양 특위 위원장은 "헬스케어분야 주요 논의과제는 과제성숙도에 따라 프로젝트팀을 구성해 매주～격주 논의를 통해 추진방안이 마련되거나, 관계부처 등의 보고안건을 심의하는 형태로 추진될 예정"이라고 했다. 이어 "특위 운영기간(1년)동안 논의된 프로젝트별 추진방안을 종합해 헬스케어 발전방안을 연내 발표할 계획"이라고 했다.

"연 매출액 39조원 미국 바이오제약사 길리어드 신약 1개가 창출하는 영업이익과 200조원 규모 삼성전자의 영업이익은 같은 수준이다." 박능후 보건복지부장관이 제약·바이오·의료기기산업을 미래 신산업으로 집중 육성하겠다는 의지를 재차 강조했다. 2025년 글로벌 신약 23개, 향후 5년간 제약·바이오 창업기업 1100개, 2022년 보건산업 일자리수 27만명, 보건산업 수출액 210억달러 달성 등이 구체적 목표다. 7일 오전 7시 30분 더불어민주당 전혜숙 의원 주최로 열린 국회 지구촌보건복지포럼에 발제자로 참석한 박능후 장관은 보건산업 분야 지원방향에 대해 발제자료를 통해 이같이 밝혔다. 박 장관은 "국민 건강·생명과 밀접하고 높은 부가가치를 가지며 의료현장과 불가분의 관계인 것이 보건산업 특징"이라며 "미국 바이오제약사 길리어드사이언스의 사례를 들어 빅데이터를 활용한 신약 1개의 영업이익이 삼성전자 총 영업이익과 같은 수준"이라고 했다. 박 장관은 제약·바이오·의료기기 등 보건산업 육성 정책 추진방향을 구체적으로 밝혔다. 박 장관은 "제약산업은 지난해 수립한 제약산업 육성 종합계획을 토대로 인공지능, 스마트 임상 등을 활용한 미래신약개발 R&D플랫폼을 구축할 것"이라며 "글로벌 신약 등 인허가와 기술이전 등 제약산업 수출지원도 이뤄진다. 기업 투자 유도, 세제 혜택, 인허가 약가지원 등도 뒤따를 것"이라고 말했다. 박 장관은 "의료기기도 '미래 의료기기 기술개발·사업화 R&D 강화' 틀 속에서 의료기기 기업 역량을 제고하고 국내외 시장진출을 지원할 것"이라며 "의료기기 임상허가 요건 등 규제 개선과 전문인력 양성에도 힘쓸 계획"이라고 언급했다. 아울러 박 장관은 "헬스케어 분야는 '보건의료 빅데이터'가 복지부의 주요 정책 키워드다. 빅데이터를 활용해 맞춤형 정밀의료 토대를 쌓고, 첨단재생의료법 입법과 줄기세포재생센터 운영 등으로 재생의료를 활성화 할 계획"이라고 강조했다. 박 장관은 "이런 정책 지원으로 글로벌 신약을 2016년 3개에서 2025년 23개로 늘리고 향후 5년간 1100개 제약·바이오기업이 신규 창업할 수 있을 것"이라며 "보건산업 일자리 수도 2016년 17만명에서 2022년 27만명으로, 보건산업 수출액 역시 2016년 102억 달러에서 2022년 210억 달러로 확대될 것"이라고 기대했다.

말기암 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자들의 의약품 접근성을 높이기 위해 식약당국이 시판허가 전 개발 약물을 한시적으로 사용을 승인하거나 오프라벨 등으로 약제를 조건부 사용 승인한 건수가 지난해 700건이 넘는 것으로 집계됐다. 4일 식품의약품안전처의 '응급상황 및 치료목적 사용승인 현황' 목록을 토대로 데일리팜이 2017년도 사용 내역을 별도 집계해 살펴본 결과, 시판허가 전 의약품 또는 조건부 허가로 개발 약물이나 오프라벨 등으로 승인된 사례는 응급상황 687건, 개인별 환자 대상 16건 등 703건으로 나타났다. 응급상황·치료목적 사용 승인제도는 식약처가 허가한 약제 가운데 이렇다 할 치료 약제가 없어 생명을 위협받는 환자들의 약물 접근성을 높이기 위해 일시적 또는 특정 환자에게 조건을 부여해 사용을 할 수 있도록 치료 기회를 열어주는 제도다. 약제를 살펴보면, BIBF 1120 ES 연질캡슐이 320건으로 승인건수가 압도적으로 많았다. 이 약제는 지난해 특발성 폐섬유증 또는 폐암, 비소세포폐암 등 다양한 질환에 사용됐다. 이어 BAY73-4506 102건(간세포암), 리아백스주 95건, 다자렉스(JNJ-54767414) 27건, AZD9291 26건(폐암), GSK1120212B정·GSK2118436B캡슐제 22건(악성 흑색종), HM781-36B 18건(유방암, 비소세포폐암), PF-06463922정 15건(비소세포폐암), PF-00299804 10건(비소세포폐암), 바스코스템 9건(중증버거병) 등의 순으로 나타났다. 또 HM781-36B정(올리타정) 5건, Vax-NK/HCC 5건, 이뮨셀-엘씨 4건, TAF(Tenofovir Alafenamide, GS-7340) Tablet 2건, 레블리미드 4건, 허셉틴주 1건 등도 포함됐다. 이 중 올리타정은 비소세포폐암과 유방암에, 다발골수종으로 허가·급여 받은 레블리미드의 경우 수술이 불가능한 새로 진단된 다발골수종과 골수형성이상증후군 등에 각각 사용됐다. 허셉틴주의 경우 말기 위암 환자에 사용됐는데, 이 약제는 조기·전이성 유방암과 전이성 위암에 시판허가를 받아 급여를 인정받은 약제다. 한편 임상시험용의약품의 경우 제공자의 사정 등에 따라 치료에 사용할 수 없을 가능성이 존재하기 때문에 투약이 필요하거나 원할 경우 반드시 주치의(전문의)와 사전에 상의 후에 신청해야 한다.

한국MSD의 HIV-1 감염 치료제 스토크린정600mg(에파비렌즈)과 만성C형간염 치료제 제파티어(엘바스비르 + 그라조프레비르) 병용투여 금지가 추진된다. 식품의약품안전처는 최근 미국 FDA의 에파비렌즈 성분제제와 관련한 안전성 정보에 대한 검토결과를 토대로 허가 변경이 필요하다고 판단하고 이 같은 내용의 허가사항 변경(안)을 마련했다. 스토크린정600mg은 HIV-1 감염 치료를 위해 다른 항레트로바이러스약과 병용투여하는 약제로서 HCV 단백분해효소 억제제와 상호작용이 있다. 제파티어는 성인에서 유전자형 1형과 4형 만성 C형 간염의 치료로 국내에서 허가 받았다. 이번 변경안을 살펴보면 만성C형간염 치료제인 제파티어와 병용투여가 금지된다. 또한 엘바스비르/그라조프레비르와 병용투여 시 엘바스비르/그라조프레비르의 바이러스학적 반응을 감소시킬 수 있으므로 병용투여하지 않도록 규정된다. 식약처는 이번 변경안에 대해 내달 13일까지 업계 의견을 조회한 뒤 특이사항이 없을 경우 허가사항 변경을 단행할 예정이다.

세엘진의 골수형성이상증후군(Myelodyplastic syndrome, MDS)과 백혈병 치료신약인 비다자주100mg(아자시티딘) 첫 제네릭이 국내에서 허가됐다. 식품의약품안전처는 보령제약이 개발한 제네릭인 비자다킨주를 오늘(31일)자로 시판 승인했다고 밝혔다. 이 약제는 골수형성이상증후군 치료제로 불응성빈혈(RA), 환상철적모구가 있는 불응성빈혈(RARS)(호중구 감소증이나 혈소판 감소증을 수반하거나 수혈이 요구될 때), 골수아구 과잉 불응성빈혈(RAEB)에 효능·효과를 인정받았다. 또한 세계보건기구(World Health Organization, WHO) 분류에 따른 20~30% 아세포를 갖는 다계열 이형성증의 급성골수성 백혈병(AML)과 만성골수단핵구성 백혈병(CMML)에도 사용할 수 있도록 허가됐다. 아울러 WHO 분류에 따른 골수 아세포가 30%를 초과하는 조혈모세포이식(haematopoietic stem cell transplantation, HSCT)과 집중항암화학요법에 적합하지 않은 만 65세 이상 성인 중 세포유전학적으로 고위험(poor cytogenetics)의 새로 진단받은 AML) 환자 치료에도 사용 가능하다. 아자시티딘과 이 약의 다른 성분인 만니톨에 과민증 환자나 진행성 악성 간 종양환자, 수유부에게는 투여 금지되며, 신장애, 간장애 등의 환자에게는 신중히 투여해야 한다.

미국 식품의약국(FDA)은 어드밴스드 액셀러레이터 애플리케이션스(Advanced Accelerator Applications)가 개발한 췌장·위장관 항암제 루타테라(Lutathera, lutetium Lu 177 dotatate)를 현지시각 26일자로 승인했다. 어드밴스드 액셀러레이터 애플리케이션스는 최근 노바티스가 인수한 방사선 의약품 전문 제약사다. 루타테라는 위장관 췌장 신경 내분비 종양(GEP-NETs)으로 췌장이나 위장관에 영향을 미치는 암 치료에 개발된 약제로, FDA가 방사성 약물 또는 방사성 의약품이 GEP-NET 치료를 위해 승인한 건 이번이 처음이다. 28일 FDA에 따르면 이 약제는 6개월 이내에 승인여부를 결정하는 우선심사(Priority Review) 대상으로 희귀질환의약품(Orphan Drug designation)에 선정돼 인센티브를 받게 됐다. 루타테라는 소마토스타틴 수용체 양성 GEP-NET을 가진 성인 환자 치료에 승인됐다. FDA의 종양학 센터(Endoscopic Center of Excellence) 책임자 리차드 파쥴(Richard Pazdur) 박사는 "이 약제는 희귀한 암 환자들에게 또 다른 치료 방법을 제공한다"며 "이번 승인은 FDA가 이 같은 환자 접근성을 높이기 위해 어떤 방법으로 고려하는 지 보여주는 사례"라고 평가했다. GEP-NET은 췌장과 위장, 장, 결장, 직장과 같은 위장관의 여러 부분에 나타난다. 미국에서는 2만7000명 중 1명 정도가 GEP-NET으로 진단되고 있다. FDA는 루타테라의 두 가지 임상 연구를 근거로 약제 사용을 승인했다. 첫 번째 임상시험은 특정 유형의 진행성 소마토스타틴 수용체 양성 GEP-NET을 가진 229명의 환자를 대상으로 한 무작위 시험으로, 참여 환자들은 루타테라를 octreotide와 octreotide를 병용투여 받았다. 임상시험에서 치료 후 종양이 성장하지 않는 기간 즉, 무진행생존을 파악한 결과 octreotide 단독 투여군에 비해 루타테라 투여군에서 더 길게 나타났다. 이는 octreotide만을 투여받은 환자에 비해 octreotide를 투여 한 루타테라 복용 환자에서 종양 성장이나 사망 위험이 낮았다는 것을 의미한다. 두 번째 임상은 GEP-NETS를 포함 해 소마토스타틴 수용체 양성 종양을 가진 1214명의 환자 자료에 기초했다. GEP-NETS는 네덜란드의 지정된 곳에서 투여받은 환자를 대상으로 진행했다. 완전 또는 부분적 종양수축은 GEP-NET 환자 360명 중 16%에서 나타났다. 이 연구에 첫 등록 환자들은 확장된 접근 프로그램의 일환으로 루타테라를 복용했다. 한편 이 약제의 일반적인 부작용에는 림프구 감소증, 구토, 메스꺼움, 고혈당증과 저칼륨 혈증이 보고됐다.

LG화학이 국산 당뇨병 신약 제미글로(제미글립틴, gemigliptin; 실험약물명 LC15-0444)와 한국아스트라제네카의 포시가(다파글리플로진, dapagliflozin), 한국베링거인겔하임 자디앙(엠파글리플로진, empagliflozin)을 무작위 투여해 약물상호작용을 비교하는 임상을 개시한다. 식품의약품안전처는 최근 LG화학이 이 같은 내용으로 제출한 1상 임상시험계획서를 승인했다. 25일 식약처에 따르면 세 약제 모두 제 2형 당뇨병 환자의 혈당 조절을 향상시키기 위해 식사요법과 운동요법의 보조제로 허가받은 약제다. 이 중 포시가와 자디앙은 SGLT-2 억제제로서 이 중 처방조제액 규모로만 볼 때 포시가는 200억원 규모의 제미글로 아성을 바짝 추격하고 있는 이 계열 선두 약제다. 자디앙 또한 같은 계열 후발 주자로 약진하고 있다. 이번 임상은 건강한 성인을 대상으로 제미글로와 포시가, 자디앙을 경구 투여한 후 약물상호작용을 탐색하는 내용을 골자로 한다. 공개, 무작위배정, 반복투여, 교차시험으로 임상 디자인 됐다. 시험은 삼성서울병원이 남성 48명을 대상으로 진행할 계획이다.