[데일리팜=정흥준 기자] 정부가 희귀질환 치료제의 신속등재 후 사후평가를 거쳐, 목표를 달성하지 못 하면 4년차부터 약가를 인하한다. RWE 자료를 기반으로 평가가 이뤄지지만 만약 제약사가 자료 수집과 제출을 하지 못하면 급여 퇴출한다. 27일 이숙현 건강보험심사평가원 신약등재부장은 ‘희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 추진방향 공청회’에서 구체적인 제도 운영 방안을 설명했다. 그동안 희귀질환 치료제는 식약처 허가 이후 심평원에서 150일, 공단에서 60일의 허가 협상 절차를 거쳐 복지부 고시가 이뤄졌다. 약가제도 개편으로 심평원과 공단은 각각 1개월씩으로 기간을 단축한다. 대신 등재 후 평가를 통해 사후관리한다는 방침이다. 신속등재 시범운영 대상 약제의 대략적인 범위도 설정했다. ▲대체약제 여부 ▲질환 중증도 ▲신속도입 필요성 ▲재정영향을 통해 약제를 선정한다. 시범사업은 이 기준으로 2~3개 품목을 선정해 시작할 계획이다. 이숙현 부장은 “이미 허가를 받았거나, A8 국가 중 3곳 이상 등재된 희귀질환 치료제가 대상 약제 선정 주요 기준”이라고 설명했다. 실사용자료(RWE) 활용, EMR 연계를 통해 성과 기반 평가 모델을 운영한다. 심평원은 급여 전 제약사가 제출한 임상성과평가 계획서를 심의한다. ▲대상 환자 및 약제 ▲결과변수 ▲평가주기 및 기간 ▲급여조정안 ▲임상성과 평가결과 산출 방법 ▲자료 수집절차와 품질관리 방법 등을 포함해 제출해야 한다. 이후 제약사는 1~3년차까지 연차별 자료수집을 해야 하고, 해당 자료를 근거로 평가한다. 이를 약평위에 보고할 계획이다. 신속등재 후 3년 동안 자료수집과 검증을 진행하고 4년차부터 평가결과에 따라 급여를 조정한다. 이 부장은 “사전 목표 미달성 시 약가인하를 하고, 자료 미제출할 경우 전액본인부담 전환 조치를 검토하고 있다”고 말했다. 신속등재 계약 과정에서 사후평가 계획과 결과에 따른 후속조치 등의 의무 사항이 들어간다. 공단은 신속등재 약제에 대해서는 총액 계약을 한다. 제약사가 제시한 총액을 바탕으로 협상을 진행하고, 등재 1년이 지난 뒤부터는 실 청구액이 기준이 된다. 총액 제한은 신속등재 증가로 재정 부담이 급격히 커지는 것을 예방하는 장치가 될 것으로 보인다. 약가 설정 기준은 경제성평가 생략 약제보다 좀 더 강하게 적용된다. A8 국가의 최저가 90% 수준으로 약가 협상이 이뤄질 전망이다.