유한-GC녹십자, 희귀질환치료제 개발 '손잡았다'

• 고셔병치료제 공동 연구개발 MOU, 양사 첫 사례

허은절 GC녹십자 사장(왼쪽)과 이정희 유한양행 사장

GC녹십자와 유한양행이 신약 개발을 위해 손 잡았다.

19일 GC녹십자와 유한양행은 희귀질환 치료제를 포함한 공동 연구개발을 위한 양해각서(MOU)를 체결했다고 밝혔다. 양사가 공동으로 의약품 연구개발에 나서는 것은 이번이 처음이다.

GC녹십자와 유한양행은 차세대 경구용 고셔병치료제를 공동으로 우선 개발한다. GC녹십자가 후보물질 탐색 단계를 진행 중인 이 물질은 복약 편의성을 높이고 뇌 증상에 대한 효능을 향상시킨 제품으로 평가받는다. 이번 MOU를 계기로 우선적으로 유한양행이 후보물질 도출 작업을 진행한다.

고셔병은 효소 결핍으로 생기는 희귀 유전성 질환으로 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 등을 일으킨다. 국내 환자 수는 70명, 전 세계 환자 수는 6500명에 불과하다.

이번 프로젝트의 양사간 협력 범위는 후보물질 도출부터 비임상 단계까지다. 임상 개발과 적응증 확장 등은 추후 논의하기로 합의했다. 연구 개발 성과에 따라 향후 협력 범위가 확대될 가능성도 크다는 의미다.

양사 측은 "이번 결정은 일차적으로 희귀질환 환자의 치료 환경 개선이라는 공통적인 가치 추구를 위한 것"이라고 설명했다.

희귀질환은 환자 수가 극소수이고 약은 개발하기 힘들어 제약사가 치료제 개발에 상대적으로 큰 관심을 갖지 않는 영역이다. 하지만 약값이 고가이며 미국식품의약국(FDA) 등 허가기관에서 개발을 독려하기 위한 파격적인 혜택을 제공하고 있어 미래성장동력의 한 축으로 인식된다.

허은철 GC녹십자 사장은 "양사가 각기 다른 연구개발 특색을 지니고 있어 상호 보완 작용의 효과가 클 거라 예상한다"고 말했다.

이정희 유한양행 사장은 "양사의 이번 협력이 연구 개발 분야의 진일보는 물론 '누구나 건강할 수 있는 사회'를 지향하는 제약 본업의 뜻이 함께한 좋은 본보기가 될 것"이라고 강조했다.