FDA 신약심사관이 본 리포락셀 희귀약 지정 가능성

• 위암 유병률, 1만명 당 2.3~4.5명 기준 충족...39개 기허가 품목 존재

대화제약 경구용 위암치료제 리포락셀(파클리탁셀)이 미국 내 희귀의약품 지정(ODD) 가능성이 높은 것으로 관측된다.

30일 미국 FDA 신약심사부에 따르면 FDA 웹사이트 상으로도 리포락셀 위암 적응증 관련 Pre-IND 미팅이 가능하고, 기준약물인 BMS 탁솔주와의 비교임상 데이터 충족 시 위암 적응증 희귀의약품 지정도 가능하다.

FDA의 희귀의약품 지정 기준은 유병인구 20만명 이하다. EU의 희귀의약품 지정 기준은 1만명 당 5명으로 설정돼 있다. 위암 유병률은 1만명 당 2.3~4.5명으로 기준을 충족한다. 현재 미국은 39개 제품이 위암 적응증 희귀의약품으로 지정돼 있다.

리포락셀은 세계 최초 세포독성 항암 경구용 액상제로 ‘진행성·전이성·국소 재발성 위암’에 효능효과를 발현한다.

국내 임상3상 참여 환자는 238명으로 오심·구토 증상과 탈모와 신경병증 부작용 등을 감소시킨 장점이 있다. 환자 복용 편리성(자택에서 복용) 향상은 전처치 등 간접비를 감소시켜 근본적으로 환자 의료비 부담을 덜어 주고 있다. 28일(4주)을 주기로 3주간 투여 후 1주간 휴약 한다. 매주기 제 1, 8, 15일에 1일 2회(아침·저녁) 식후 1시간 경과 후 1회 200mg/m² 복용한다.

FDA 개량신약 허가규정인 505B2를 살펴보면 주사제와 경구용 비교임상 데이터 확보가 첫 번째 구비 조건이다.

FDA 신약심사부 관계자는 "투여경로변경(주사제→경구용 액상제)으로 부작용 감소와 환자 복약 편의성을 높인 부분은 신약에 준하는 제품력으로 인정된다"며 "개량신약으로서 충분한 우대가치가 있을 것"으로 내다봤다.

특히 이 관계자는 "오리지널 약물인 탁솔이 이미 글로벌 임상을 통해 인종 간 교차임상을 진행한 것으로 안다. 때문에 투여경로변경 제품인 리포락셀은 굳이 교차임상을 따로 진행치 않아도 될 것으로 판단된다. 투여경로변경으로 약효 차별성이 인정되는 것은 아니다"고 해석했다.

이 같은 FDA 신약심사부 관계자의 판단은 탁솔주의 일본 임상 결과에 대한 우리나라 식약처의 인용에서도 잘 나타나고 있다.

탁솔주는 미국에서는 위암 적응증을 받지 않고, 난소암·유방암·비소세포폐암 등의 적응증을 획득했다. 일본에서는 임상 2상(100명 규모·210mg/m²)만을 통해 위암 적응증을 확보했다. 우리나라 식약처는 일본에서 진행된 임상2상 데이터를 근거로 위암 적응증을 인정해 줬다.

한편 한미약품이 임상 1상 완료 후 2011년 미국 아테넥스에 라이선스 아웃한 경구용 정제 항암치료제 오락솔(파클리탁셀) 역시 지난 4월 FDA로부터 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받은 바 있어 리포락셀의 위암 적응증을 살린 미국 진출 가능성도 높을 것으로 점쳐진다.